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낫적혈구병 환자에게 복셀로터 경구 투여 효과 평가 연구(GBT_HOPE) (GBT_HOPE)

2023년 7월 17일 업데이트: Pfizer

낫적혈구병 환자에게 경구 투여된 Voxelotor의 3상, 이중 맹검, 무작위, 위약 대조, 다기관 연구

낫적혈구병 환자에게 경구 투여된 Voxelotor의 3상, 이중 맹검, 무작위, 위약 대조, 다기관 연구

연구 개요

상태

완전한

정황

개입 / 치료

상세 설명

이것은 SCD를 가진 12세에서 65세 사이의 참가자에 대한 무작위, 위약 대조, 이중 맹검, 병렬 그룹, 다기관 연구입니다. 연구의 주요 목적은 위약과 비교하여 voxelotor의 효능과 안전성을 확립하는 것입니다.

연구 유형

중재적

등록 (실제)

449

단계

  • 3단계

확장된 액세스

더 이상 사용할 수 없음 임상시험 외. 확장 액세스 기록을 참조하세요.

연락처 및 위치

이 섹션에서는 연구를 수행하는 사람들의 연락처 정보와 이 연구가 수행되는 장소에 대한 정보를 제공합니다.

연구 장소

  • 네덜란드
      • Amsterdam, 네덜란드, 1105 AZ
      • Den Haag, 네덜란드, 2545 CH
      • Rotterdam, 네덜란드, 3015 AA
  • 레바논
      • Beirut, 레바논, 11072020
      • Beirut, 레바논, 1136044
      • Tripoli, 레바논, 1434
  • 미국
    • Alabama
      • Birmingham, Alabama, 미국, 35205
      • Mobile, Alabama, 미국, 36693
    • Arkansas
      • Little Rock, Arkansas, 미국, 72204
    • California
      • Oakland, California, 미국, 94609
    • Florida
      • Miami, Florida, 미국, 33136
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, 미국, 30342
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, 미국, 60612
    • Indiana
      • Indianapolis, Indiana, 미국, 46260
    • Louisiana
      • Baton Rouge, Louisiana, 미국, 70808
      • New Orleans, Louisiana, 미국, 70112
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, 미국, 21287
      • Bethesda, Maryland, 미국, 20817
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, 미국, 02118
      • Boston, Massachusetts, 미국, 02115
    • Michigan
      • Detroit, Michigan, 미국, 48201
    • New Jersey
      • Newark, New Jersey, 미국, 07112
    • New York
      • Bronx, New York, 미국, 11501
      • New York, New York, 미국, 10032
    • North Carolina
      • Chapel Hill, North Carolina, 미국, 27514
      • Durham, North Carolina, 미국, 27710
      • Greenville, North Carolina, 미국, 27834
    • Oklahoma
      • Oklahoma City, Oklahoma, 미국, 73112
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, 미국, 19107
      • Pittsburgh, Pennsylvania, 미국, 15219
    • South Carolina
      • Charleston, South Carolina, 미국, 29425
    • Tennessee
      • Memphis, Tennessee, 미국, 38105
      • Nashville, Tennessee, 미국, 37232
    • Texas
      • Houston, Texas, 미국, 77030
    • Virginia
      • Richmond, Virginia, 미국, 23298
  • 영국
      • London, 영국, W12 0HS
      • London, 영국, E11BB
      • London, 영국, E96SR
      • London, 영국, SE17EH
      • London, 영국, SE59NU
      • London, 영국, WC1N3BG
      • Manchester, 영국, M13 9WL
  • 오만
      • Muscat, 오만, 123
  • 이집트
      • Alexandria, 이집트, 21131
      • Cairo, 이집트
      • Cairo, 이집트, 11566
      • Zagazig, 이집트, 44519
  • 이탈리아
      • Padova, 이탈리아, 35128
      • Verona, 이탈리아, 37134
    • Milano
      • Monza, Milano, 이탈리아, 20900
  • 자메이카
      • Kingston, 자메이카, JMAAW15
  • 칠면조
      • Adana, 칠면조, 01130
      • Kayseri, 칠면조, 38039
      • Mersin, 칠면조, 33342
  • 캐나다
      • Toronto, 캐나다, M5G 2C4
  • 케냐
      • Nairobi, 케냐, 42325-00100
      • Nairobi, 케냐, 47855
      • Nairobi, 케냐, 59857-00200
      • Siaya, 케냐, 144-40600
  • 프랑스
      • Créteil, 프랑스, 94010
      • Paris, 프랑스, 75743
      • Paris, 프랑스, 75908

참여기준

연구원은 적격성 기준이라는 특정 설명에 맞는 사람을 찾습니다. 이러한 기준의 몇 가지 예는 개인의 일반적인 건강 상태 또는 이전 치료입니다.

자격 기준

공부할 수 있는 나이

12년 (어린이, 성인, 고령자)

건강한 자원 봉사자를 받아들입니다

아니

설명

포함 기준:

  1. 겸상적혈구병이 있는 남성 또는 여성 연구 참여자
  2. 참가자는 지난 12개월 동안 최소 1번의 혈관 폐쇄 위기(VOC) 에피소드를 경험했습니다.
  3. 12세~65세
  4. 스크리닝 중 헤모글로빈(Hb) ≥5.5 및 ≤10.5g/dL
  5. 수산화요소(HU)를 복용하는 참가자의 경우 HU 용량(mg/kg)은 ICF 서명 전 최소 3개월 동안 안정적이어야 합니다.

제외 기준:

  1. 지난 12개월 동안 병원, 응급실 또는 클리닉 방문이 필요한 VOC가 10개 이상
  2. 정기적으로 계획된 수혈(RBC) 수혈 요법(만성, 예방 또는 예방 수혈이라고도 함)을 받고 있거나 어떤 이유로든 ICF 서명 후 60일 이내에 RBC 수혈을 받은 환자
  3. ICF 서명 후 14일 이내에 겸상적혈구 위기 또는 기타 혈관 폐쇄성 사건으로 입원(즉, 혈관 폐쇄성 사건은 ICF 서명 전 14일 이내에 있을 수 없음)
  4. 알라닌 아미노트랜스퍼라제(ALT)가 정상 상한치의 4배를 초과하는 것을 특징으로 하는 간 기능 장애
  5. 중증 신기능 장애(선별검사 방문 시 예상 사구체 여과율; 중앙 실험실에서 계산) < 30 mL/min/1.73 m^2 또는 만성 투석 중

공부 계획

이 섹션에서는 연구 설계 방법과 연구가 측정하는 내용을 포함하여 연구 계획에 대한 세부 정보를 제공합니다.

연구는 어떻게 설계됩니까?

디자인 세부사항

  • 주 목적: 치료
  • 할당: 무작위
  • 중재 모델: 병렬 할당
  • 마스킹: 삼루타

무기와 개입

참가자 그룹 / 팔
개입 / 치료
위약 비교기: 위약
다른: 위약
활성 비교기: 복용량 1
복실레이터
의약품: 복실레이터
다른 이름들:
  • GBT440
활성 비교기: 복용량 2
복실레이터
의약품: 복실레이터
다른 이름들:
  • GBT440

연구는 무엇을 측정합니까?

주요 결과 측정

결과 측정
측정값 설명
기간
기준선에서 24주차까지 Hb가 >1g/dL 증가한 참가자 수
기간: 24주차 기준선
기준선에서 24주차까지 Hb >1g/dL이 증가한 참가자 수
24주차 기준선

2차 결과 측정

결과 측정
측정값 설명
기간
연간 혈관 폐쇄 위기(VOC) 발생률
기간: 72주까지의 기준선
연간 평균 VOC(Vaso-Occlusive Crisis) 이벤트 수.
72주까지의 기준선
용혈 측정에서 기준선으로부터 백분율 변화
기간: 24주차 기준선
기준선에서 24주차까지 비결합 빌리루빈의 백분율 변화
24주차 기준선
용혈 측정에서 기준선으로부터 백분율 변화
기간: 24주차 기준선
효과적인 적혈구 생성 정도를 추정하는 데 사용되는 절대 망상적혈구의 기준선에서 24주까지의 백분율 변화. 이 값은 낫적혈구병에서 중요하며 중앙 실험실에서 보고되었습니다.
24주차 기준선
용혈 측정에서 기준선으로부터 백분율 변화
기간: 24주차 기준선
총 적혈구(RBC)의 %인 망상적혈구 %의 기준선에서 24주까지 백분율 변화.
24주차 기준선
용혈 측정에서 기준선으로부터 백분율 변화
기간: 24주차 기준선
젖산 탈수소효소(LDH)의 기준선에서 24주까지 백분율 변화
24주차 기준선

공동 작업자 및 조사자

여기에서 이 연구와 관련된 사람과 조직을 찾을 수 있습니다.

스폰서

Pfizer

수사관

  • 연구 책임자: Pfizer CT.gov Call Center, Pfizer

간행물 및 유용한 링크

연구에 대한 정보 입력을 담당하는 사람이 자발적으로 이러한 간행물을 제공합니다. 이것은 연구와 관련된 모든 것에 관한 것일 수 있습니다.

일반 간행물

유용한 링크

연구 기록 날짜

이 날짜는 ClinicalTrials.gov에 대한 연구 기록 및 요약 결과 제출의 진행 상황을 추적합니다. 연구 기록 및 보고된 결과는 공개 웹사이트에 게시되기 전에 특정 품질 관리 기준을 충족하는지 확인하기 위해 국립 의학 도서관(NLM)에서 검토합니다.

연구 주요 날짜

연구 시작 (실제)

2016년 12월 1일

기본 완료 (실제)

2019년 10월 8일

연구 완료 (실제)

2019년 10월 8일

연구 등록 날짜

최초 제출

2017년 1월 27일

QC 기준을 충족하는 최초 제출

2017년 1월 27일

처음 게시됨 (추정된)

2017년 1월 30일

연구 기록 업데이트

마지막 업데이트 게시됨 (실제)

2023년 7월 27일

QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출

2023년 7월 17일

마지막으로 확인됨

2023년 7월 1일

추가 정보

이 연구와 관련된 용어

추가 관련 MeSH 약관

기타 연구 ID 번호

  • GBT440-031
  • C5341043 (기타 식별자: Alias Study Number)

개별 참가자 데이터(IPD) 계획

개별 참가자 데이터(IPD)를 공유할 계획입니까?

아니요

약물 및 장치 정보, 연구 문서

미국 FDA 규제 의약품 연구

예

미국 FDA 규제 기기 제품 연구

아니

이 정보는 변경 없이 clinicaltrials.gov 웹사이트에서 직접 가져온 것입니다. 귀하의 연구 세부 정보를 변경, 제거 또는 업데이트하도록 요청하는 경우 register@clinicaltrials.gov. 문의하십시오. 변경 사항이 clinicaltrials.gov에 구현되는 즉시 저희 웹사이트에도 자동으로 업데이트됩니다. .

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