Tämä sivu käännettiin automaattisesti, eikä käännösten tarkkuutta voida taata. Katso englanninkielinen versio lähdetekstiä varten.

Tutkimus sirppisolutautia sairastaville potilaille suun kautta annetun Voxelotorin vaikutuksen arvioimiseksi (GBT_HOPE) (GBT_HOPE)

maanantai 17. heinäkuuta 2023 päivittänyt: Pfizer

Vaihe 3, kaksoissokko, satunnaistettu, lumekontrolloitu, monikeskustutkimus Voxelotorista, jota annettiin suun kautta sirppisolutautia sairastaville potilaille

Vaihe 3, kaksoissokko, satunnaistettu, lumekontrolloitu, monikeskustutkimus Voxelotorista, jota annettiin suun kautta sirppisolutautia sairastaville potilaille

Tutkimuksen yleiskatsaus

Tila

Valmis

Ehdot

Interventio / Hoito

Yksityiskohtainen kuvaus

Tämä on satunnaistettu, lumekontrolloitu, kaksoissokkoutettu, rinnakkaisryhmä, monikeskustutkimus osallistujista, iältään 12–65 vuotta, joilla on SCD. Tutkimuksen päätarkoituksena on selvittää voxelotorin teho ja turvallisuus lumelääkkeeseen verrattuna.

Opintotyyppi

Interventio

Ilmoittautuminen (Todellinen)

449

Vaihe

  • Vaihe 3

Laajennettu käyttöoikeus

Ei ole enää käytettävissä kliinisen tutkimuksen ulkopuolella. Katso laajennettu käyttöoikeustietue.

Yhteystiedot ja paikat

Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.

Opiskelupaikat

  • Alankomaat
      • Amsterdam, Alankomaat, 1105 AZ
      • Den Haag, Alankomaat, 2545 CH
      • Rotterdam, Alankomaat, 3015 AA
  • Egypti
      • Alexandria, Egypti, 21131
      • Cairo, Egypti
      • Cairo, Egypti, 11566
      • Zagazig, Egypti, 44519
  • Italia
      • Padova, Italia, 35128
      • Verona, Italia, 37134
    • Milano
      • Monza, Milano, Italia, 20900
  • Jamaika
      • Kingston, Jamaika, JMAAW15
  • Kanada
      • Toronto, Kanada, M5G 2C4
  • Kenia
      • Nairobi, Kenia, 42325-00100
      • Nairobi, Kenia, 47855
      • Nairobi, Kenia, 59857-00200
      • Siaya, Kenia, 144-40600
  • Libanon
      • Beirut, Libanon, 11072020
      • Beirut, Libanon, 1136044
      • Tripoli, Libanon, 1434
  • Oman
      • Muscat, Oman, 123
  • Ranska
      • Créteil, Ranska, 94010
      • Paris, Ranska, 75743
      • Paris, Ranska, 75908
  • Turkki
      • Adana, Turkki, 01130
      • Kayseri, Turkki, 38039
      • Mersin, Turkki, 33342
  • Yhdistynyt kuningaskunta
      • London, Yhdistynyt kuningaskunta, W12 0HS
      • London, Yhdistynyt kuningaskunta, E11BB
      • London, Yhdistynyt kuningaskunta, E96SR
      • London, Yhdistynyt kuningaskunta, SE17EH
      • London, Yhdistynyt kuningaskunta, SE59NU
      • London, Yhdistynyt kuningaskunta, WC1N3BG
      • Manchester, Yhdistynyt kuningaskunta, M13 9WL
  • Yhdysvallat
    • Alabama
      • Birmingham, Alabama, Yhdysvallat, 35205
      • Mobile, Alabama, Yhdysvallat, 36693
    • Arkansas
      • Little Rock, Arkansas, Yhdysvallat, 72204
    • California
      • Oakland, California, Yhdysvallat, 94609
    • Florida
      • Miami, Florida, Yhdysvallat, 33136
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Yhdysvallat, 30342
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Yhdysvallat, 60612
    • Indiana
      • Indianapolis, Indiana, Yhdysvallat, 46260
    • Louisiana
      • Baton Rouge, Louisiana, Yhdysvallat, 70808
      • New Orleans, Louisiana, Yhdysvallat, 70112
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, Yhdysvallat, 21287
      • Bethesda, Maryland, Yhdysvallat, 20817
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Yhdysvallat, 02118
      • Boston, Massachusetts, Yhdysvallat, 02115
    • Michigan
      • Detroit, Michigan, Yhdysvallat, 48201
    • New Jersey
      • Newark, New Jersey, Yhdysvallat, 07112
    • New York
      • Bronx, New York, Yhdysvallat, 11501
      • New York, New York, Yhdysvallat, 10032
    • North Carolina
      • Chapel Hill, North Carolina, Yhdysvallat, 27514
      • Durham, North Carolina, Yhdysvallat, 27710
      • Greenville, North Carolina, Yhdysvallat, 27834
    • Oklahoma
      • Oklahoma City, Oklahoma, Yhdysvallat, 73112
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Yhdysvallat, 19107
      • Pittsburgh, Pennsylvania, Yhdysvallat, 15219
    • South Carolina
      • Charleston, South Carolina, Yhdysvallat, 29425
    • Tennessee
      • Memphis, Tennessee, Yhdysvallat, 38105
      • Nashville, Tennessee, Yhdysvallat, 37232
    • Texas
      • Houston, Texas, Yhdysvallat, 77030
    • Virginia
      • Richmond, Virginia, Yhdysvallat, 23298

Osallistumiskriteerit

Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.

Kelpoisuusvaatimukset

Opintokelpoiset iät

12 vuotta - 65 vuotta (Lapsi, Aikuinen, Vanhempi Aikuinen)

Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia

Ei

Kuvaus

Sisällyttämiskriteerit:

  1. Mies- tai naispuoliset tutkimuksen osallistujat, joilla on sirppisolusairaus
  2. Osallistujilla on ollut vähintään yksi vaso-okklusiivisen kriisin (VOC) episodi viimeisen 12 kuukauden aikana.
  3. Ikä 12-65 vuotta
  4. Hemoglobiini (Hb) ≥5,5 ja ≤10,5 g/dl seulonnan aikana
  5. Hydroksiureaa (HU) käyttäville osallistujille HU-annoksen (mg/kg) on ​​oltava vakaa vähintään 3 kuukautta ennen ICF:n allekirjoittamista.

Poissulkemiskriteerit:

  1. Yli 10 VOC-yhdistettä viimeisen 12 kuukauden aikana, jotka vaativat sairaala-, ensiapu- tai klinikkakäyntiä
  2. Potilaat, jotka saavat säännöllistä verensiirtohoitoa (kutsutaan myös krooniseksi, profylaktiseksi tai ehkäiseväksi verensiirroksi) tai jotka ovat saaneet punasolusiirron jostain syystä 60 päivän kuluessa ICF:n allekirjoittamisesta
  3. Sairaalaan sirppisolukriisin tai muun vaso-okklusiivisen tapahtuman vuoksi 14 päivän sisällä ICF:n allekirjoittamisesta (eli vaso-okklusiivinen tapahtuma ei voi olla 14 päivän sisällä ennen ICF:n allekirjoittamista)
  4. Maksan toimintahäiriö, jolle on tunnusomaista alaniiniaminotransferaasi (ALT) > 4 x normaalin yläraja
  5. Vaikea munuaisten toimintahäiriö (arvioitu glomerulussuodatusnopeus seulontakäynnillä; keskuslaboratorion laskema) <30 ml/min/1,73 m^2 tai kroonisessa dialyysissä

Opintosuunnitelma

Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.

Miten tutkimus on suunniteltu?

Suunnittelun yksityiskohdat

  • Ensisijainen käyttötarkoitus: Hoito
  • Jako: Satunnaistettu
  • Inventiomalli: Rinnakkaistehtävä
  • Naamiointi: Kolminkertaistaa

Aseet ja interventiot

Osallistujaryhmä / Arm
Interventio / Hoito
Placebo Comparator: Plasebo
Muut: Plasebo
Active Comparator: Annos 1
vokselotori
Lääke: vokselotori
Muut nimet:
  • GBT 440
Active Comparator: Annos 2
vokselotori
Lääke: vokselotori
Muut nimet:
  • GBT 440

Mitä tutkimuksessa mitataan?

Ensisijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
Osallistujien määrä, joiden Hb nousi >1 g/dl lähtötasosta viikkoon 24
Aikaikkuna: Lähtötilanne viikkoon 24
Osallistujien määrä, joiden Hb nousi >1 g/dl lähtötasosta viikkoon 24
Lähtötilanne viikkoon 24

Toissijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
Vuotuinen vaso-okklusiivisen kriisin (VOC) ilmaantuvuusaste
Aikaikkuna: Lähtötilanne viikkoon 72
Vaso-okklusiivisten kriisien (VOC) määrä keskimäärin vuodessa.
Lähtötilanne viikkoon 72
Prosenttimuutos lähtötasosta hemolyysimittauksissa
Aikaikkuna: Lähtötilanne viikkoon 24
Konjugoimattoman bilirubiinin prosentuaalinen muutos lähtötasosta viikkoon 24
Lähtötilanne viikkoon 24
Prosenttimuutos lähtötasosta hemolyysimittauksissa
Aikaikkuna: Lähtötilanne viikkoon 24
Prosenttimuutos lähtötilanteesta viikkoon 24 absoluuttisessa retikulosyytissä, jota käytetään tehokkaan erytropoieesin asteen arvioimiseen. Nämä arvot ovat tärkeitä sirppisolutaudissa, ja keskuslaboratorio raportoi ne.
Lähtötilanne viikkoon 24
Prosenttimuutos lähtötasosta hemolyysimittauksissa
Aikaikkuna: Lähtötilanne viikkoon 24
Retikulosyyttien prosentuaalinen muutos lähtötilanteesta viikkoon 24, mikä on % punasolujen kokonaismäärästä (RBC).
Lähtötilanne viikkoon 24
Prosenttimuutos lähtötasosta hemolyysimittauksissa
Aikaikkuna: Lähtötilanne viikkoon 24
Laktaattidehydrogenaasin (LDH) prosenttimuutos lähtötasosta viikkoon 24
Lähtötilanne viikkoon 24

Yhteistyökumppanit ja tutkijat

Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.

Sponsori

Pfizer

Tutkijat

  • Opintojohtaja: Pfizer CT.gov Call Center, Pfizer

Julkaisuja ja hyödyllisiä linkkejä

Tutkimusta koskevien tietojen syöttämisestä vastaava henkilö toimittaa nämä julkaisut vapaaehtoisesti. Nämä voivat koskea mitä tahansa tutkimukseen liittyvää.

Yleiset julkaisut

Hyödyllisiä linkkejä

Opintojen ennätyspäivät

Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan ​​julkisella verkkosivustolla.

Opi tärkeimmät päivämäärät

Opiskelun aloitus (Todellinen)

Torstai 1. joulukuuta 2016

Ensisijainen valmistuminen (Todellinen)

Tiistai 8. lokakuuta 2019

Opintojen valmistuminen (Todellinen)

Tiistai 8. lokakuuta 2019

Opintoihin ilmoittautumispäivät

Ensimmäinen lähetetty

Perjantai 27. tammikuuta 2017

Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit

Perjantai 27. tammikuuta 2017

Ensimmäinen Lähetetty (Arvioitu)

Maanantai 30. tammikuuta 2017

Tutkimustietojen päivitykset

Viimeisin päivitys julkaistu (Todellinen)

Torstai 27. heinäkuuta 2023

Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit

Maanantai 17. heinäkuuta 2023

Viimeksi vahvistettu

Lauantai 1. heinäkuuta 2023

Lisää tietoa

Tähän tutkimukseen liittyvät termit

Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja

Muut tutkimustunnusnumerot

  • GBT440-031
  • C5341043 (Muu tunniste: Alias Study Number)

Yksittäisten osallistujien tietojen suunnitelma (IPD)

Aiotko jakaa yksittäisten osallistujien tietoja (IPD)?

EI

Lääke- ja laitetiedot, tutkimusasiakirjat

Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää lääkevalmistetta

Joo

Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää laitetuotetta

Ei

Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .

Kliiniset tutkimukset Sirppisolutauti

Kliiniset tutkimukset Plasebo

Hae vastaavia kokeiluja

Sponsorit ja yhteistyökumppanit

Sairaudet

Huumeiden interventiot

CROs by country

CROs in Portugal

Ehdot

Harvinaiset sairaudet

Huumeiden interventiot

Ravintolisät

Sponsori / yhteistyökumppanit

Sijainnit

3
Tilaa