Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

Badanie oceniające wpływ Voxelotoru podawanego doustnie pacjentom z niedokrwistością sierpowatokrwinkową (GBT_HOPE) (GBT_HOPE)

17 lipca 2023 zaktualizowane przez: Pfizer

Faza 3, podwójnie zaślepione, randomizowane, kontrolowane placebo, wieloośrodkowe badanie Voxelotoru podawanego doustnie pacjentom z niedokrwistością sierpowatokrwinkową

Faza 3, podwójnie zaślepione, randomizowane, kontrolowane placebo, wieloośrodkowe badanie Voxelotoru podawanego doustnie pacjentom z niedokrwistością sierpowatokrwinkową

Przegląd badań

Status

Zakończony

Warunki

Interwencja / Leczenie

Szczegółowy opis

Jest to randomizowane, kontrolowane placebo, podwójnie ślepe, wieloośrodkowe badanie grup równoległych uczestników w wieku od 12 do 65 lat z SCD. Głównym celem badania jest ustalenie skuteczności i bezpieczeństwa wokselotoru w porównaniu z placebo.

Typ studiów

Interwencyjne

Zapisy (Rzeczywisty)

449

Faza

  • Faza 3

Rozszerzony dostęp

Nie dostępny poza badaniem klinicznym. Zobacz rozwinięty rekord dostępu.

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Lokalizacje studiów

  • Egipt
      • Alexandria, Egipt, 21131
      • Cairo, Egipt
      • Cairo, Egipt, 11566
      • Zagazig, Egipt, 44519
  • Francja
      • Créteil, Francja, 94010
      • Paris, Francja, 75743
      • Paris, Francja, 75908
  • Holandia
      • Amsterdam, Holandia, 1105 AZ
      • Den Haag, Holandia, 2545 CH
      • Rotterdam, Holandia, 3015 AA
  • Indyk
      • Adana, Indyk, 01130
      • Kayseri, Indyk, 38039
      • Mersin, Indyk, 33342
  • Jamajka
      • Kingston, Jamajka, JMAAW15
  • Kanada
      • Toronto, Kanada, M5G 2C4
  • Kenia
      • Nairobi, Kenia, 42325-00100
      • Nairobi, Kenia, 47855
      • Nairobi, Kenia, 59857-00200
      • Siaya, Kenia, 144-40600
  • Liban
      • Beirut, Liban, 11072020
      • Beirut, Liban, 1136044
      • Tripoli, Liban, 1434
  • Oman
      • Muscat, Oman, 123
  • Stany Zjednoczone
    • Alabama
      • Birmingham, Alabama, Stany Zjednoczone, 35205
      • Mobile, Alabama, Stany Zjednoczone, 36693
    • Arkansas
      • Little Rock, Arkansas, Stany Zjednoczone, 72204
    • California
      • Oakland, California, Stany Zjednoczone, 94609
    • Florida
      • Miami, Florida, Stany Zjednoczone, 33136
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Stany Zjednoczone, 30342
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Stany Zjednoczone, 60612
    • Indiana
      • Indianapolis, Indiana, Stany Zjednoczone, 46260
    • Louisiana
      • Baton Rouge, Louisiana, Stany Zjednoczone, 70808
      • New Orleans, Louisiana, Stany Zjednoczone, 70112
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, Stany Zjednoczone, 21287
      • Bethesda, Maryland, Stany Zjednoczone, 20817
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Stany Zjednoczone, 02118
      • Boston, Massachusetts, Stany Zjednoczone, 02115
    • Michigan
      • Detroit, Michigan, Stany Zjednoczone, 48201
    • New Jersey
      • Newark, New Jersey, Stany Zjednoczone, 07112
    • New York
      • Bronx, New York, Stany Zjednoczone, 11501
      • New York, New York, Stany Zjednoczone, 10032
    • North Carolina
      • Chapel Hill, North Carolina, Stany Zjednoczone, 27514
      • Durham, North Carolina, Stany Zjednoczone, 27710
      • Greenville, North Carolina, Stany Zjednoczone, 27834
    • Oklahoma
      • Oklahoma City, Oklahoma, Stany Zjednoczone, 73112
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Stany Zjednoczone, 19107
      • Pittsburgh, Pennsylvania, Stany Zjednoczone, 15219
    • South Carolina
      • Charleston, South Carolina, Stany Zjednoczone, 29425
    • Tennessee
      • Memphis, Tennessee, Stany Zjednoczone, 38105
      • Nashville, Tennessee, Stany Zjednoczone, 37232
    • Texas
      • Houston, Texas, Stany Zjednoczone, 77030
    • Virginia
      • Richmond, Virginia, Stany Zjednoczone, 23298
  • Włochy
      • Padova, Włochy, 35128
      • Verona, Włochy, 37134
    • Milano
      • Monza, Milano, Włochy, 20900
  • Zjednoczone Królestwo
      • London, Zjednoczone Królestwo, W12 0HS
      • London, Zjednoczone Królestwo, E11BB
      • London, Zjednoczone Królestwo, E96SR
      • London, Zjednoczone Królestwo, SE17EH
      • London, Zjednoczone Królestwo, SE59NU
      • London, Zjednoczone Królestwo, WC1N3BG
      • Manchester, Zjednoczone Królestwo, M13 9WL

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Wiek uprawniający do nauki

12 lat do 65 lat (Dziecko, Dorosły, Starszy dorosły)

Akceptuje zdrowych ochotników

Nie

Opis

Kryteria przyjęcia:

  1. Uczestnicy badania płci męskiej lub żeńskiej z niedokrwistością sierpowatokrwinkową
  2. Uczestnicy mieli co najmniej 1 epizod przełomu naczyniowo-okluzyjnego (VOC) w ciągu ostatnich 12 miesięcy.
  3. Wiek od 12 do 65 lat
  4. Hemoglobina (Hb) ≥5,5 i ≤10,5 g/dl podczas badania przesiewowego
  5. W przypadku uczestników przyjmujących hydroksymocznik (HU), dawka HU (mg/kg) musi być stabilna przez co najmniej 3 miesiące przed podpisaniem umowy ICF.

Kryteria wyłączenia:

  1. Ponad 10 LZO w ciągu ostatnich 12 miesięcy, które wymagały wizyty w szpitalu, na pogotowiu lub w klinice
  2. Pacjenci, którzy otrzymują regularnie planowaną transfuzję krwi (RBC) (określaną również jako przewlekła, profilaktyczna lub zapobiegawcza transfuzja) lub otrzymali transfuzję krwinek czerwonych z jakiegokolwiek powodu w ciągu 60 dni od podpisania ICF
  3. Hospitalizowany z powodu przełomu sierpowatokrwinkowego lub innego zdarzenia powodującego zamknięcie naczyń w ciągu 14 dni od podpisania ICF (tzn. zdarzenie zamknięcia naczyń nie może nastąpić w ciągu 14 dni przed podpisaniem ICF)
  4. Zaburzenia czynności wątroby charakteryzujące się aktywnością aminotransferazy alaninowej (ALT) >4 × górna granica normy
  5. Ciężka dysfunkcja nerek (szacowany wskaźnik przesączania kłębuszkowego podczas wizyty przesiewowej; obliczony przez laboratorium centralne) <30 ml/min/1,73 m^2 lub na przewlekłych dializach

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

  • Główny cel: Leczenie
  • Przydział: Randomizowane
  • Model interwencyjny: Przydział równoległy
  • Maskowanie: Potroić

Broń i interwencje

Grupa uczestników / Arm
Interwencja / Leczenie
Komparator placebo: Placebo
Inny: Placebo
Aktywny komparator: Dawka 1
wokselotor
Lek: wokselotor
Inne nazwy:
  • 440 GBT
Aktywny komparator: Dawka 2
wokselotor
Lek: wokselotor
Inne nazwy:
  • 440 GBT

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Liczba uczestników ze wzrostem Hb >1 g/dl od wartości początkowej do tygodnia 24
Ramy czasowe: Linia bazowa do tygodnia 24
Liczba uczestników ze wzrostem Hb >1 g/dl od wartości początkowej do tygodnia 24
Linia bazowa do tygodnia 24

Miary wyników drugorzędnych

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Roczny wskaźnik zachorowalności na kryzys naczyniowo-okluzyjny (VOC).
Ramy czasowe: Wartość wyjściowa do tygodnia 72
Liczba przypadków kryzysu naczyniowo-okluzyjnego (VOC) uśredniona w ciągu roku.
Wartość wyjściowa do tygodnia 72
Procentowa zmiana od linii bazowej w miarach hemolizy
Ramy czasowe: Linia bazowa do tygodnia 24
Zmiana procentowa bilirubiny niezwiązanej od wartości początkowej do tygodnia 24
Linia bazowa do tygodnia 24
Procentowa zmiana od linii bazowej w miarach hemolizy
Ramy czasowe: Linia bazowa do tygodnia 24
Zmiana procentowa od wartości początkowej do 24. tygodnia w retikulocytach bezwzględnych, która służy do oszacowania stopnia skutecznej erytropoezy. Te wartości są ważne w niedokrwistości sierpowatokrwinkowej i zostały zgłoszone przez laboratorium centralne.
Linia bazowa do tygodnia 24
Procentowa zmiana od linii bazowej w miarach hemolizy
Ramy czasowe: Linia bazowa do tygodnia 24
Procentowa zmiana liczby retikulocytów od wartości wyjściowej do tygodnia 24, która stanowi % całkowitej liczby krwinek czerwonych (RBC).
Linia bazowa do tygodnia 24
Procentowa zmiana od linii bazowej w miarach hemolizy
Ramy czasowe: Linia bazowa do tygodnia 24
Zmiana procentowa od wartości początkowej do tygodnia 24 w dehydrogenazie mleczanowej (LDH)
Linia bazowa do tygodnia 24

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

Pfizer

Śledczy

  • Dyrektor Studium: Pfizer CT.gov Call Center, Pfizer

Publikacje i pomocne linki

Osoba odpowiedzialna za wprowadzenie informacji o badaniu dobrowolnie udostępnia te publikacje. Mogą one dotyczyć wszystkiego, co jest związane z badaniem.

Publikacje ogólne

Przydatne linki

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów (Rzeczywisty)

1 grudnia 2016

Zakończenie podstawowe (Rzeczywisty)

8 października 2019

Ukończenie studiów (Rzeczywisty)

8 października 2019

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

27 stycznia 2017

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

27 stycznia 2017

Pierwszy wysłany (Szacowany)

30 stycznia 2017

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)

27 lipca 2023

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

17 lipca 2023

Ostatnia weryfikacja

1 lipca 2023

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Dodatkowe istotne warunki MeSH

Inne numery identyfikacyjne badania

  • GBT440-031
  • C5341043 (Inny identyfikator: Alias Study Number)

Plan dla danych uczestnika indywidualnego (IPD)

Planujesz udostępniać dane poszczególnych uczestników (IPD)?

NIE

Informacje o lekach i urządzeniach, dokumenty badawcze

Bada produkt leczniczy regulowany przez amerykańską FDA

Tak

Bada produkt urządzenia regulowany przez amerykańską FDA

Nie

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Badania kliniczne na Anemia sierpowata

Badania kliniczne na Placebo

Wyszukaj podobne próby

Sponsorzy i współpracownicy

Warunki medyczne

Interwencje lekowe

CROs by country

CROs in Saint Lucia

Warunki

Rzadkie choroby

Interwencje lekowe

Suplementy diety

Sponsor / Współpracownicy

Lokalizacje

3
Subskrybuj