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一项在 Ivacaftor 治疗的囊性纤维化受试者中评估 GLPG2222 的研究

2017年11月20日 更新者：Galapagos NV

一项 IIa 期、随机、双盲、安慰剂对照研究，以评估 GLPG2222 在 Ivacaftor 治疗的患有囊性纤维化的受试者中具有一个 F508del CFTR 突变和第二个门控（III 类）突变

本临床研究是一项 IIa 期、多中心、随机、双盲、安慰剂对照、平行组研究，旨在评估在确诊为 CF 的成年受试者中口服 GLPG2222 的两种剂量，这些受试者携带一个 F508del CFTR 突变和第二个门控（III 类）突变和 ivacaftor 稳定治疗。

该研究计划包括多达 35 名可评估的受试者。 符合条件的受试者必须在基线访视时接受医生处方的 ivacaftor (Kalydeco®) 稳定治疗至少 28 天。 他们将以 2:2:1 的比例随机接受两种活性剂量的 GLPG2222（150 mg q.d. 或 300 mg q.d.）之一或安慰剂 q.d. 给药 29 天。 从筛选到随访，受试者将参与研究至少 6 周，最多 10 周。

研究概览

地位

完全的

条件

干预/治疗

研究类型

介入性

注册 (实际的)

37

阶段

  • 阶段2

联系人和位置

本节提供了进行研究的人员的详细联系信息，以及有关进行该研究的地点的信息。

学习地点

  • 德国
      • Dresden、德国
        • Universitaetsklinikum Carl Gustav Carus TU Dresden
      • Erlangen、德国
        • Universitätsklinikum Erlangen
      • Tübingen、德国
        • University children´s hospital
  • 捷克语
      • Praha、捷克语
        • Fakultni nemocnice v Motole
  • 比利时
      • Brussels、比利时
        • UZ Brussel
      • Ghent、比利时
        • UZ Gent
      • Leuven、比利时
        • UZ Leuven
  • 澳大利亚
      • Chermside、澳大利亚
        • The Prince Charles Hospital
      • Melbourne、澳大利亚
        • The Alfred
      • Nedlands、澳大利亚
        • Sir Charles Gairdner Hospital
      • Westmead、澳大利亚
        • Westmead Hospital
  • 爱尔兰
      • Cork、爱尔兰
        • Cork University Hospital
      • Dublin、爱尔兰
        • Beaumont Hospital
      • Dublin、爱尔兰
        • St Vincents University Hospital
  • 英国
      • Birmingham、英国
        • Birmingham Heartlands
      • Exeter、英国
        • Royal Devon and Exeter
      • Leeds、英国
        • St James's University
      • Liverpool、英国
        • Liverpool Heart and Chest Hospital
      • London、英国
        • Royal Brompton Hospital
      • Manchester、英国
        • University Hospital of South Manchester
      • Newcastle、英国
        • Royal Victoria Infirmary
      • Southampton、英国
        • Southampton General Hospital

参与标准

研究人员寻找符合特定描述的人，称为资格标准。这些标准的一些例子是一个人的一般健康状况或先前的治疗。

资格标准

适合学习的年龄

18年 至 99年 (成人、OLDER_ADULT)

接受健康志愿者

不

有资格学习的性别

全部

描述

纳入标准：

  1. 签署知情同意书 (ICF) 之日年满 18 岁的男性或女性受试者。
  2. 经证实的 CF 临床诊断。
  3. CFTR 基因中一个等位基因上的一个 F508del 突变，CFTR 中第二个等位基因上的门控（III 类）突变（以下之一：G551D、G1244E、G1349D、G178R、G551S、S1251N、S1255P、S549N 或 S549R）基因（记录在受试者的医疗记录或 CF 注册表中）。
  4. 重量 ≥ 40 公斤。
  5. 基线前至少 4 周（28 天）的稳定伴随治疗（包括医生规定的 ivacaftor (Kalydeco®) 150 mg b.i.d.）。
  6. 第一秒用力呼气容积 (FEV1) ≥ 筛选时年龄、性别和身高（支气管扩张剂前或后）预计正常值的 40%。

排除标准：

  1. 有临床意义的不稳定或不受控制的慢性病史，研究者认为受试者不适合纳入研究。
  2. 不稳定的肺部状态或呼吸道感染（包括鼻窦炎）需要在基线后 4 周内改变治疗。
  3. 白天需要补充氧气，睡觉时需要 >2 升每分钟 (LPM)。
  4. 肝硬化伴门静脉高压症的病史（例如，脾肿大、食管静脉曲张等的体征/症状）。
  5. 筛查时肝功能异常；定义为天冬氨酸转氨酶 (AST) 和/或丙氨酸转氨酶 (ALT) 和/或碱性磷酸酶和/或总胆红素（>1.5 倍 ULN（CTCAE 2 级）和/或γ-谷氨酰转移酶 (GGT) ≥ 上限的 3 倍正常 (ULN) 和/或总胆红素（>1.5 倍 ULN（CTCAE 2 级）。
  6. 在筛选时使用 Cockroft-Gault 公式估算的肌酐清除率 < 60mL/min。

学习计划

本节提供研究计划的详细信息，包括研究的设计方式和研究的衡量标准。

研究是如何设计的？

设计细节

  • 主要用途：治疗
  • 分配：随机化
  • 介入模型：平行线
  • 屏蔽：四人间

武器和干预

参与者组/臂
干预/治疗
PLACEBO_COMPARATOR：安慰剂
药品：安慰剂
安慰剂作为即用型口服混悬液给药，每天一次 (q.d.)，持续 29 天
实验性的：GLPG2222 剂量 1
药品：GLPG2222 150 毫克每日一次
GLPG2222 150 mg 作为即用型口服混悬液给药，每天一次（q.d.），持续 29 天
实验性的：GLPG2222 剂量 2
药品：GLPG2222 300 毫克每日一次
GLPG2222 300 mg 作为即用型口服混悬液给药，每天一次（q.d.），持续 29 天

研究衡量的是什么？

主要结果指标

结果测量
措施说明
大体时间
不良事件的变化
大体时间：在筛选和每次研究访视时，直至第 43 天，这是最后一次 FU 访视
评估 GLPG2222 与安慰剂相比在不良事件方面的安全性和耐受性
在筛选和每次研究访视时，直至第 43 天，这是最后一次 FU 访视
实验室异常变化
大体时间：在筛选和每次研究访视时，直至第 43 天，这是最后一次 FU 访视
在实验室方面评估 GLPG2222 与安慰剂相比的安全性和耐受性
在筛选和每次研究访视时，直至第 43 天，这是最后一次 FU 访视
异常生命体征、心电图或体格检查的变化
大体时间：在筛选和每次研究访视时，直至第 43 天，这是最后一次 FU 访视
评估 GLPG2222 与安慰剂相比在生命体征、心电图或身体检查方面的安全性和耐受性
在筛选和每次研究访视时，直至第 43 天，这是最后一次 FU 访视

次要结果测量

结果测量
大体时间
汗液氯化物浓度基线的变化
大体时间：在筛选和每次研究访视时，直至第 43 天，这是最后一次 FU 访视
在筛选和每次研究访视时，直至第 43 天，这是最后一次 FU 访视
FEV1 (L) 基线的变化和通过肺量计评估的年龄、性别和身高的 FEV1 预测百分比
大体时间：在筛选和每次研究访视时，直至第 43 天，这是最后一次 FU 访视
在筛选和每次研究访视时，直至第 43 天，这是最后一次 FU 访视
修订后的囊性纤维化问卷 (CFQ-R) 呼吸域基线的变化
大体时间：在筛选和每次研究访视时，直至第 43 天，这是最后一次 FU 访视
在筛选和每次研究访视时，直至第 43 天，这是最后一次 FU 访视

合作者和调查者

在这里您可以找到参与这项研究的人员和组织。

赞助

Galapagos NV

出版物和有用的链接

负责输入研究信息的人员自愿提供这些出版物。这些可能与研究有关。

一般刊物

研究记录日期

这些日期跟踪向 ClinicalTrials.gov 提交研究记录和摘要结果的进度。研究记录和报告的结果由国家医学图书馆 (NLM) 审查，以确保它们在发布到公共网站之前符合特定的质量控制标准。

研究主要日期

学习开始

2017年1月1日

初级完成 (实际的)

2017年8月11日

研究完成 (实际的)

2017年8月11日

研究注册日期

首次提交

2017年1月26日

首先提交符合 QC 标准的

2017年2月3日

首次发布 (估计)

2017年2月7日

研究记录更新

最后更新发布 (实际的)

2017年11月21日

上次提交的符合 QC 标准的更新

2017年11月20日

最后验证

2017年11月1日

更多信息

与本研究相关的术语

其他相关的 MeSH 术语

其他研究编号

  • GLPG2222-CL-201

计划个人参与者数据 (IPD)

计划共享个人参与者数据 (IPD)？

不

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