Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

En undersøgelse til evaluering af GLPG2222 hos Ivacaftor-behandlede personer med cystisk fibrose

20. november 2017 opdateret af: Galapagos NV

Et fase IIa, randomiseret, dobbeltblindt, placebokontrolleret studie til evaluering af GLPG2222 i Ivacaftor-behandlede forsøgspersoner med cystisk fibrose, der rummer én F508del CFTR-mutation og en anden gating (klasse III) mutation

Dette kliniske studie er et fase IIa, multicenter, randomiseret, dobbelt-blindt, placebokontrolleret, parallelgruppestudie til evaluering af to doser af oralt administreret GLPG2222 hos voksne forsøgspersoner med en bekræftet diagnose af CF med en F508del CFTR-mutation og en anden gating (klasse III) mutation og på stabil behandling med ivacaftor.

Op til 35 evaluerbare emner er planlagt til at blive inkluderet i undersøgelsen. Kvalificerede forsøgspersoner skal være i stabil behandling med lægeordineret ivacaftor (Kalydeco®) i mindst 28 dage ved baseline-besøget. De vil blive randomiseret i et 2:2:1-forhold til at modtage en af ​​to aktive doser af GLPG2222 (150 mg q.d. eller 300 mg q.d.) eller placebo q.d. administreret i 29 dage. Forsøgspersonerne vil være i undersøgelsen i minimum 6 uger og højst 10 uger fra screening til opfølgningsbesøget.

Studieoversigt

Status

Afsluttet

Betingelser

Intervention / Behandling

Undersøgelsestype

Interventionel

Tilmelding (Faktiske)

37

Fase

  • Fase 2

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiesteder

  • Australien
      • Chermside, Australien
        • The Prince Charles Hospital
      • Melbourne, Australien
        • The Alfred
      • Nedlands, Australien
        • Sir Charles Gairdner Hospital
      • Westmead, Australien
        • Westmead Hospital
  • Belgien
      • Brussels, Belgien
        • UZ Brussel
      • Ghent, Belgien
        • UZ Gent
      • Leuven, Belgien
        • UZ Leuven
  • Det Forenede Kongerige
      • Birmingham, Det Forenede Kongerige
        • Birmingham Heartlands
      • Exeter, Det Forenede Kongerige
        • Royal Devon and Exeter
      • Leeds, Det Forenede Kongerige
        • St James's University
      • Liverpool, Det Forenede Kongerige
        • Liverpool Heart and Chest Hospital
      • London, Det Forenede Kongerige
        • Royal Brompton Hospital
      • Manchester, Det Forenede Kongerige
        • University Hospital of South Manchester
      • Newcastle, Det Forenede Kongerige
        • Royal Victoria Infirmary
      • Southampton, Det Forenede Kongerige
        • Southampton General Hospital
  • Irland
      • Cork, Irland
        • Cork University Hospital
      • Dublin, Irland
        • Beaumont Hospital
      • Dublin, Irland
        • St Vincents University Hospital
  • Tjekkiet
      • Praha, Tjekkiet
        • Fakultni nemocnice v Motole
  • Tyskland
      • Dresden, Tyskland
        • Universitaetsklinikum Carl Gustav Carus TU Dresden
      • Erlangen, Tyskland
        • Universitätsklinikum Erlangen
      • Tübingen, Tyskland
        • University children´s hospital

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Aldre berettiget til at studere

18 år til 99 år (VOKSEN, OLDER_ADULT)

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Køn, der er berettiget til at studere

Alle

Beskrivelse

Inklusionskriterier:

  1. Mand eller kvinde ≥ 18 år, på dagen for underskrivelsen af ​​Informed Consent Form (ICF).
  2. En bekræftet klinisk diagnose af CF.
  3. Én F508del-mutation på én allel i CFTR-genet, en gating-mutation (klasse III) (en af ​​følgende: G551D, G1244E, G1349D, G178R, G551S, S1251N, S1255P, S549N eller S549R-allelen) på 2.CFTR-allelen gen (dokumenteret i forsøgspersonens journal eller CF-register).
  4. Vægt ≥ 40 kg.
  5. Stabil samtidig behandling i mindst 4 uger (28 dage) før baseline (inklusive lægeordineret ivacaftor (Kalydeco®) 150 mg b.i.d.).
  6. Forceret ekspiratorisk volumen på 1 sekund (FEV1) ≥ 40 % af forventet normal for alder, køn og højde ved screening (præ- eller postbronkodilatator).

Ekskluderingskriterier:

  1. Anamnese med klinisk meningsfuld ustabil eller ukontrolleret kronisk sygdom, der gør forsøgspersonen uegnet til inklusion i undersøgelsen efter investigators mening.
  2. Ustabil lungestatus eller luftvejsinfektion (inklusive rhinosinusitis), der kræver ændring i behandlingen inden for 4 uger efter baseline.
  3. Behov for supplerende ilt i løbet af dagen og >2 liter i minuttet (LPM), mens du sover.
  4. Anamnese med levercirrhose med portal hypertension (f.eks. tegn/symptomer på splenomegali, esophageal varicer osv.).
  5. Unormal leverfunktionstest ved screening; defineret som aspartataminotransferase (AST) og/eller alaninaminotransferase (ALT) og/eller alkalisk fosfatase og/eller total bilirubin (>1,5 gange ULN (CTCAE Grade 2) og/eller gamma-glutamyltransferase (GGT) ≥ 3x den øvre grænse af normal (ULN) og/eller total bilirubin (>1,5 gange ULN (CTCAE Grade 2).
  6. Estimeret kreatininclearance < 60 ml/min ved hjælp af Cockroft-Gault-formlen ved screening.

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Primært formål: BEHANDLING
  • Tildeling: TILFÆLDIGT
  • Interventionel model: PARALLEL
  • Maskning: FIDOBELT

Våben og indgreb

Deltagergruppe / Arm
Intervention / Behandling
PLACEBO_COMPARATOR: Placebo
Medicin: Placebo
Placebo administreret som en brugsklar oral suspension, én gang dagligt (q.d.) i 29 dage
EKSPERIMENTEL: GLPG2222 Dosis 1
Medicin: GLPG2222 150 mg q.d.
GLPG2222 150 mg indgivet som en brugsklar oral suspension, én gang dagligt (q.d.) i 29 dage
EKSPERIMENTEL: GLPG2222 Dosis 2
Medicin: GLPG2222 300 mg q.d.
GLPG2222 300 mg indgivet som en klar-til-brug oral suspension, én gang dagligt (q.d.) i 29 dage

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Ændringer i uønskede hændelser
Tidsramme: ved screening og ved hvert studiebesøg op til dag 43, som er det afsluttende FU-besøg
At evaluere sikkerheden og tolerabiliteten af ​​GLPG2222 sammenlignet med placebo med hensyn til bivirkninger
ved screening og ved hvert studiebesøg op til dag 43, som er det afsluttende FU-besøg
Ændringer i unormalt laboratorium
Tidsramme: ved screening og ved hvert studiebesøg op til dag 43, som er det afsluttende FU-besøg
At evaluere sikkerheden og tolerabiliteten af ​​GLPG2222 sammenlignet med placebo med hensyn til laboratorie
ved screening og ved hvert studiebesøg op til dag 43, som er det afsluttende FU-besøg
Ændringer i unormale vitale tegn, EKG eller fysisk undersøgelse
Tidsramme: ved screening og ved hvert studiebesøg op til dag 43, som er det afsluttende FU-besøg
At evaluere sikkerheden og tolerabiliteten af ​​GLPG2222 sammenlignet med placebo med hensyn til vitale tegn, EKG eller fysisk undersøgelse
ved screening og ved hvert studiebesøg op til dag 43, som er det afsluttende FU-besøg

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Tidsramme
Ændring fra baseline af svedkloridkoncentration
Tidsramme: ved screening og ved hvert studiebesøg op til dag 43, som er det afsluttende FU-besøg
ved screening og ved hvert studiebesøg op til dag 43, som er det afsluttende FU-besøg
Ændring fra baseline af FEV1 (L) og procent forudsagt FEV1 for alder, køn og højde vurderet ved spirometri
Tidsramme: ved screening og ved hvert studiebesøg op til dag 43, som er det afsluttende FU-besøg
ved screening og ved hvert studiebesøg op til dag 43, som er det afsluttende FU-besøg
Ændring fra baseline på det respiratoriske domæne af Revised Cystic Fibrosis Questionnaire (CFQ-R)
Tidsramme: ved screening og ved hvert studiebesøg op til dag 43, som er det afsluttende FU-besøg
ved screening og ved hvert studiebesøg op til dag 43, som er det afsluttende FU-besøg

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

Galapagos NV

Publikationer og nyttige links

Den person, der er ansvarlig for at indtaste oplysninger om undersøgelsen, leverer frivilligt disse publikationer. Disse kan handle om alt relateret til undersøgelsen.

Generelle publikationer

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart

1. januar 2017

Primær færdiggørelse (FAKTISKE)

11. august 2017

Studieafslutning (FAKTISKE)

11. august 2017

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

26. januar 2017

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

3. februar 2017

Først opslået (SKØN)

7. februar 2017

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (FAKTISKE)

21. november 2017

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

20. november 2017

Sidst verificeret

1. november 2017

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

  • GLPG2222-CL-201

Plan for individuelle deltagerdata (IPD)

Planlægger du at dele individuelle deltagerdata (IPD)?

INGEN

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Kliniske forsøg med Cystisk fibrose

Kliniske forsøg med GLPG2222 150 mg q.d.

Søg i lignende forsøg

Sponsorer og samarbejdspartnere

Medicinske tilstande

Narkotikainterventioner

CROs by country

CROs in Luxembourg

Betingelser

Sjældne sygdomme

Narkotikainterventioner

Kosttilskud

Sponsor / samarbejdspartnere

Placeringer

Abonner