Denna sida har översatts automatiskt och översättningens korrekthet kan inte garanteras. Vänligen se engelsk version för en källtext.

En studie för att utvärdera GLPG2222 hos Ivacaftor-behandlade patienter med cystisk fibros

20 november 2017 uppdaterad av: Galapagos NV

En fas IIa, randomiserad, dubbelblind, placebokontrollerad studie för att utvärdera GLPG2222 i Ivacaftor-behandlade patienter med cystisk fibros som har en F508del CFTR-mutation och en andra gating (klass III) mutation

Denna kliniska studie är en fas IIa, multicenter, randomiserad, dubbelblind, placebokontrollerad, parallellgruppsstudie för att utvärdera två doser av oralt administrerad GLPG2222 hos vuxna patienter med en bekräftad diagnos av CF med en F508del CFTR-mutation och en andra gating (klass III) mutation och på stabil behandling med ivacaftor.

Upp till 35 utvärderbara ämnen är planerade att inkluderas i studien. Kvalificerade försökspersoner måste vara på stabil behandling med läkare ordinerad ivacaftor (Kalydeco®) i minst 28 dagar vid baslinjebesöket. De kommer att randomiseras i ett 2:2:1-förhållande för att få en av två aktiva doser av GLPG2222 (150 mg q.d. eller 300 mg q.d.) eller placebo q.d. administreras i 29 dagar. Försökspersoner kommer att vara med i studien i minst 6 veckor och högst 10 veckor, från screening till uppföljningsbesöket.

Studieöversikt

Status

Avslutad

Betingelser

Intervention / Behandling

Studietyp

Interventionell

Inskrivning (Faktisk)

37

Fas

  • Fas 2

Kontakter och platser

Det här avsnittet innehåller kontaktuppgifter för dem som genomför studien och information om var denna studie genomförs.

Studieorter

  • Australien
      • Chermside, Australien
        • The Prince Charles Hospital
      • Melbourne, Australien
        • The Alfred
      • Nedlands, Australien
        • Sir Charles Gairdner Hospital
      • Westmead, Australien
        • Westmead Hospital
  • Belgien
      • Brussels, Belgien
        • UZ Brussel
      • Ghent, Belgien
        • UZ Gent
      • Leuven, Belgien
        • UZ Leuven
  • Irland
      • Cork, Irland
        • Cork University Hospital
      • Dublin, Irland
        • Beaumont Hospital
      • Dublin, Irland
        • St Vincents University Hospital
  • Storbritannien
      • Birmingham, Storbritannien
        • Birmingham Heartlands
      • Exeter, Storbritannien
        • Royal Devon and Exeter
      • Leeds, Storbritannien
        • St James's University
      • Liverpool, Storbritannien
        • Liverpool Heart and Chest Hospital
      • London, Storbritannien
        • Royal Brompton Hospital
      • Manchester, Storbritannien
        • University Hospital of South Manchester
      • Newcastle, Storbritannien
        • Royal Victoria Infirmary
      • Southampton, Storbritannien
        • Southampton General Hospital
  • Tjeckien
      • Praha, Tjeckien
        • Fakultni nemocnice v Motole
  • Tyskland
      • Dresden, Tyskland
        • Universitaetsklinikum Carl Gustav Carus TU Dresden
      • Erlangen, Tyskland
        • Universitätsklinikum Erlangen
      • Tübingen, Tyskland
        • University children´s hospital

Deltagandekriterier

Forskare letar efter personer som passar en viss beskrivning, så kallade behörighetskriterier. Några exempel på dessa kriterier är en persons allmänna hälsotillstånd eller tidigare behandlingar.

Urvalskriterier

Åldrar som är berättigade till studier

18 år till 99 år (VUXEN, OLDER_ADULT)

Tar emot friska volontärer

Nej

Kön som är behöriga för studier

Allt

Beskrivning

Inklusionskriterier:

  1. Man eller kvinnlig försöksperson ≥ 18 år, dagen för undertecknandet av Informed Consent Form (ICF).
  2. En bekräftad klinisk diagnos av CF.
  3. En F508del-mutation på en allel i CFTR-genen, en gating-mutation (klass III) (en av följande: G551D, G1244E, G1349D, G178R, G551S, S1251N, S1255P, S549N eller S549R) i den 2:a allelen gen (dokumenterad i försökspersonens journal eller CF-register).
  4. Vikt ≥ 40 kg.
  5. Stabil samtidig behandling i minst 4 veckor (28 dagar) före baslinjen (inklusive läkare ordinerad ivacaftor (Kalydeco®) 150 mg b.i.d.).
  6. Forcerad utandningsvolym på 1 sekund (FEV1) ≥ 40 % av förväntad normal för ålder, kön och längd vid screening (pre- eller postbronkodilator).

Exklusions kriterier:

  1. Historik med kliniskt meningsfull instabil eller okontrollerad kronisk sjukdom som gör försökspersonen olämplig för inkludering i studien enligt utredarens uppfattning.
  2. Instabil lungstatus eller luftvägsinfektion (inklusive rhinosinusit) som kräver en förändring av behandlingen inom 4 veckor efter baslinjen.
  3. Behov av extra syre under dagen och >2 liter per minut (LPM) när du sover.
  4. Historik av levercirros med portal hypertoni (t.ex. tecken/symtom på splenomegali, esofagusvaricer etc).
  5. Onormalt leverfunktionstest vid screening; definieras som aspartataminotransferas (AST) och/eller alaninaminotransferas (ALT) och/eller alkaliskt fosfatas och/eller totalt bilirubin (>1,5 gånger ULN (CTCAE grad 2) och/eller gamma-glutamyltransferas (GGT) ≥ 3x den övre gränsen av normalt (ULN) och/eller totalt bilirubin (>1,5 gånger ULN (CTCAE Grade 2).
  6. Beräknad kreatininclearance < 60 ml/min med Cockroft-Gault-formeln vid screening.

Studieplan

Det här avsnittet ger detaljer om studieplanen, inklusive hur studien är utformad och vad studien mäter.

Hur är studien utformad?

Designdetaljer

  • Primärt syfte: BEHANDLING
  • Tilldelning: RANDOMISERAD
  • Interventionsmodell: PARALLELL
  • Maskning: FYRDUBBLA

Vapen och interventioner

Deltagargrupp / Arm
Intervention / Behandling
PLACEBO_COMPARATOR: Placebo
Läkemedel: Placebo
Placebo administrerat som en färdig oral suspension, en gång dagligen (q.d.) i 29 dagar
EXPERIMENTELL: GLPG2222 Dos 1
Läkemedel: GLPG2222 150 mg q.d.
GLPG2222 150 mg administrerat som en färdig oral suspension, en gång dagligen (q.d.) i 29 dagar
EXPERIMENTELL: GLPG2222 Dos 2
Läkemedel: GLPG2222 300 mg q.d.
GLPG2222 300 mg administrerat som en färdig oral suspension, en gång dagligen (q.d.) i 29 dagar

Vad mäter studien?

Primära resultatmått

Resultatmått
Åtgärdsbeskrivning
Tidsram
Förändringar i biverkningar
Tidsram: vid screening och vid varje studiebesök fram till dag 43 som är det sista FU-besöket
Att utvärdera säkerheten och tolerabiliteten för GLPG2222 jämfört med placebo när det gäller biverkningar
vid screening och vid varje studiebesök fram till dag 43 som är det sista FU-besöket
Förändringar i onormalt laboratorium
Tidsram: vid screening och vid varje studiebesök fram till dag 43 som är det sista FU-besöket
För att utvärdera säkerheten och tolerabiliteten för GLPG2222 jämfört med placebo i termer av laboratorier
vid screening och vid varje studiebesök fram till dag 43 som är det sista FU-besöket
Förändringar i onormala vitala tecken, EKG eller fysisk undersökning
Tidsram: vid screening och vid varje studiebesök fram till dag 43 som är det sista FU-besöket
För att utvärdera säkerheten och tolerabiliteten för GLPG2222 jämfört med placebo när det gäller vitala tecken, EKG eller fysisk undersökning
vid screening och vid varje studiebesök fram till dag 43 som är det sista FU-besöket

Sekundära resultatmått

Resultatmått
Tidsram
Ändring från baslinjen för svettkloridkoncentration
Tidsram: vid screening och vid varje studiebesök fram till dag 43 som är det sista FU-besöket
vid screening och vid varje studiebesök fram till dag 43 som är det sista FU-besöket
Förändring från baslinjen för FEV1 (L) och procent förutsagd FEV1 för ålder, kön och längd, bedömd med spirometri
Tidsram: vid screening och vid varje studiebesök fram till dag 43 som är det sista FU-besöket
vid screening och vid varje studiebesök fram till dag 43 som är det sista FU-besöket
Förändring från baslinjen på andningsdomänen i Revised Cystic Fibrosis Questionnaire (CFQ-R)
Tidsram: vid screening och vid varje studiebesök fram till dag 43 som är det sista FU-besöket
vid screening och vid varje studiebesök fram till dag 43 som är det sista FU-besöket

Samarbetspartners och utredare

Det är här du hittar personer och organisationer som är involverade i denna studie.

Sponsor

Galapagos NV

Publikationer och användbara länkar

Den som ansvarar för att lägga in information om studien tillhandahåller frivilligt dessa publikationer. Dessa kan handla om allt som har med studien att göra.

Allmänna publikationer

Studieavstämningsdatum

Dessa datum spårar framstegen för inlämningar av studieposter och sammanfattande resultat till ClinicalTrials.gov. Studieposter och rapporterade resultat granskas av National Library of Medicine (NLM) för att säkerställa att de uppfyller specifika kvalitetskontrollstandarder innan de publiceras på den offentliga webbplatsen.

Studera stora datum

Studiestart

1 januari 2017

Primärt slutförande (FAKTISK)

11 augusti 2017

Avslutad studie (FAKTISK)

11 augusti 2017

Studieregistreringsdatum

Först inskickad

26 januari 2017

Först inskickad som uppfyllde QC-kriterierna

3 februari 2017

Första postat (UPPSKATTA)

7 februari 2017

Uppdateringar av studier

Senaste uppdatering publicerad (FAKTISK)

21 november 2017

Senaste inskickade uppdateringen som uppfyllde QC-kriterierna

20 november 2017

Senast verifierad

1 november 2017

Mer information

Termer relaterade till denna studie

Ytterligare relevanta MeSH-villkor

Andra studie-ID-nummer

  • GLPG2222-CL-201

Plan för individuella deltagardata (IPD)

Planerar du att dela individuella deltagardata (IPD)?

NEJ

Denna information hämtades direkt från webbplatsen clinicaltrials.gov utan några ändringar. Om du har några önskemål om att ändra, ta bort eller uppdatera dina studieuppgifter, vänligen kontakta register@clinicaltrials.gov. Så snart en ändring har implementerats på clinicaltrials.gov, kommer denna att uppdateras automatiskt även på vår webbplats .

Prenumerera