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Um estudo para avaliar o GLPG2222 em indivíduos com fibrose cística tratados com ivacaftor

20 de novembro de 2017 atualizado por: Galapagos NV

Um estudo de fase IIa, randomizado, duplo-cego, controlado por placebo para avaliar o GLPG2222 em indivíduos tratados com Ivacaftor com fibrose cística com uma mutação F508del CFTR e uma segunda mutação de gating (classe III)

Este estudo clínico é um estudo de grupo paralelo de fase IIa, multicêntrico, randomizado, duplo-cego, controlado por placebo para avaliar duas doses de GLPG2222 administrado por via oral em indivíduos adultos com diagnóstico confirmado de FC com uma mutação F508del CFTR e uma segunda mutação gating (classe III) e em tratamento estável com ivacaftor.

Até 35 indivíduos avaliáveis ​​estão planejados para serem incluídos no estudo. Os indivíduos elegíveis devem estar em tratamento estável com ivacaftor (Kalydeco®) prescrito pelo médico por pelo menos 28 dias na visita inicial. Eles serão randomizados em uma proporção de 2:2:1 para receber uma das duas doses ativas de GLPG2222 (150 mg q.d. ou 300 mg q.d.) ou placebo q.d. administrado por 29 dias. Os indivíduos estarão no estudo por no mínimo 6 semanas e no máximo 10 semanas, desde a triagem até a visita de acompanhamento.

Visão geral do estudo

Status

Concluído

Condições

Intervenção / Tratamento

Tipo de estudo

Intervencional

Inscrição (Real)

37

Estágio

  • Fase 2

Contactos e Locais

Esta seção fornece os detalhes de contato para aqueles que conduzem o estudo e informações sobre onde este estudo está sendo realizado.

Locais de estudo

  • Alemanha
      • Dresden, Alemanha
        • Universitaetsklinikum Carl Gustav Carus TU Dresden
      • Erlangen, Alemanha
        • Universitätsklinikum Erlangen
      • Tübingen, Alemanha
        • University children´s hospital
  • Austrália
      • Chermside, Austrália
        • The Prince Charles Hospital
      • Melbourne, Austrália
        • The Alfred
      • Nedlands, Austrália
        • Sir Charles Gairdner Hospital
      • Westmead, Austrália
        • Westmead Hospital
  • Bélgica
      • Brussels, Bélgica
        • UZ Brussel
      • Ghent, Bélgica
        • Uz Gent
      • Leuven, Bélgica
        • UZ Leuven
  • Irlanda
      • Cork, Irlanda
        • Cork University Hospital
      • Dublin, Irlanda
        • Beaumont Hospital
      • Dublin, Irlanda
        • St Vincents University Hospital
  • Reino Unido
      • Birmingham, Reino Unido
        • Birmingham Heartlands
      • Exeter, Reino Unido
        • Royal Devon and Exeter
      • Leeds, Reino Unido
        • St James's University
      • Liverpool, Reino Unido
        • Liverpool Heart and Chest Hospital
      • London, Reino Unido
        • Royal Brompton Hospital
      • Manchester, Reino Unido
        • University Hospital of South Manchester
      • Newcastle, Reino Unido
        • Royal Victoria Infirmary
      • Southampton, Reino Unido
        • Southampton General Hospital
  • Tcheca
      • Praha, Tcheca
        • Fakultni nemocnice v Motole

Critérios de participação

Os pesquisadores procuram pessoas que se encaixem em uma determinada descrição, chamada de critérios de elegibilidade. Alguns exemplos desses critérios são a condição geral de saúde de uma pessoa ou tratamentos anteriores.

Critérios de elegibilidade

Idades elegíveis para estudo

18 anos a 99 anos (ADULTO, OLDER_ADULT)

Aceita Voluntários Saudáveis

Não

Gêneros Elegíveis para o Estudo

Tudo

Descrição

Critério de inclusão:

  1. Sujeito do sexo masculino ou feminino ≥ 18 anos, no dia da assinatura do Termo de Consentimento Livre e Esclarecido (TCLE).
  2. Um diagnóstico clínico confirmado de FC.
  3. Uma mutação F508del em um alelo no gene CFTR, uma mutação gating (classe III) (uma das seguintes: G551D, G1244E, G1349D, G178R, G551S, S1251N, S1255P, S549N ou S549R) no 2º alelo no CFTR gene (documentado no prontuário médico ou no registro de FC do indivíduo).
  4. Peso ≥ 40 kg.
  5. Tratamento concomitante estável por pelo menos 4 semanas (28 dias) antes da linha de base (incluindo ivacaftor prescrito pelo médico (Kalydeco®) 150 mg b.i.d.).
  6. Volume expiratório forçado em 1 segundo (FEV1) ≥ 40% do normal previsto para idade, sexo e altura na triagem (pré ou pós-broncodilatador).

Critério de exclusão:

  1. História de doença crônica instável ou descontrolada clinicamente significativa que torna o sujeito inadequado para inclusão no estudo na opinião do investigador.
  2. Estado pulmonar instável ou infecção do trato respiratório (incluindo rinossinusite) exigindo uma mudança na terapia dentro de 4 semanas da linha de base.
  3. Necessidade de oxigênio suplementar durante o dia e > 2 litros por minuto (LPM) durante o sono.
  4. História de cirrose hepática com hipertensão portal (por exemplo, sinais/sintomas de esplenomegalia, varizes esofágicas, etc).
  5. Teste de função hepática anormal na triagem; definido como aspartato aminotransferase (AST) e/ou alanina aminotransferase (ALT) e/ou fosfatase alcalina e/ou bilirrubina total (>1,5 vezes o LSN (CTCAE Grau 2) e/ou gama-glutamil transferase (GGT) ≥ 3x o limite superior normal (LSN) e/ou bilirrubina total (>1,5 vezes o LSN (CTCAE Grau 2).
  6. Depuração de creatinina estimada < 60mL/min usando a fórmula de Cockroft-Gault na triagem.

Plano de estudo

Esta seção fornece detalhes do plano de estudo, incluindo como o estudo é projetado e o que o estudo está medindo.

Como o estudo é projetado?

Detalhes do projeto

  • Finalidade Principal: TRATAMENTO
  • Alocação: RANDOMIZADO
  • Modelo Intervencional: PARALELO
  • Mascaramento: QUADRUPLICAR

Armas e Intervenções

Grupo de Participantes / Braço
Intervenção / Tratamento
PLACEBO_COMPARATOR: Placebo
Medicamento: Placebo
Placebo administrado como suspensão oral pronta para uso, uma vez ao dia (q.d.) por 29 dias
EXPERIMENTAL: GLPG2222 Dose 1
Medicamento: GLPG2222 150 mg q.d.
GLPG2222 150 mg administrado como suspensão oral pronta para uso, uma vez ao dia (q.d.) por 29 dias
EXPERIMENTAL: GLPG2222 Dose 2
Medicamento: GLPG2222 300 mg q.d.
GLPG2222 300 mg administrado como suspensão oral pronta para uso, uma vez ao dia (q.d.) por 29 dias

O que o estudo está medindo?

Medidas de resultados primários

Medida de resultado
Descrição da medida
Prazo
Alterações em eventos adversos
Prazo: na triagem e em cada visita do estudo até o dia 43, que é a visita final da FU
Avaliar a segurança e tolerabilidade do GLPG2222 em comparação ao placebo em termos de eventos adversos
na triagem e em cada visita do estudo até o dia 43, que é a visita final da FU
Alterações laboratoriais anormais
Prazo: na triagem e em cada visita do estudo até o dia 43, que é a visita final da FU
Avaliar a segurança e tolerabilidade do GLPG2222 em comparação com o placebo em termos de laboratório
na triagem e em cada visita do estudo até o dia 43, que é a visita final da FU
Alterações nos sinais vitais anormais, ECG ou exame físico
Prazo: na triagem e em cada visita do estudo até o dia 43, que é a visita final da FU
Avaliar a segurança e a tolerabilidade do GLPG2222 em comparação com o placebo em termos de sinais vitais, ECG ou exame físico
na triagem e em cada visita do estudo até o dia 43, que é a visita final da FU

Medidas de resultados secundários

Medida de resultado
Prazo
Mudança da linha de base da concentração de cloreto de suor
Prazo: na triagem e em cada visita do estudo até o dia 43, que é a visita final da FU
na triagem e em cada visita do estudo até o dia 43, que é a visita final da FU
Alteração desde a linha de base do VEF1 (L) e porcentagem do VEF1 previsto para idade, sexo e altura conforme avaliado por espirometria
Prazo: na triagem e em cada visita do estudo até o dia 43, que é a visita final da FU
na triagem e em cada visita do estudo até o dia 43, que é a visita final da FU
Mudança da linha de base no domínio respiratório do Questionário de Fibrose Cística Revisado (CFQ-R)
Prazo: na triagem e em cada visita do estudo até o dia 43, que é a visita final da FU
na triagem e em cada visita do estudo até o dia 43, que é a visita final da FU

Colaboradores e Investigadores

É aqui que você encontrará pessoas e organizações envolvidas com este estudo.

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Galapagos NV

Publicações e links úteis

A pessoa responsável por inserir informações sobre o estudo fornece voluntariamente essas publicações. Estes podem ser sobre qualquer coisa relacionada ao estudo.

Publicações Gerais

Datas de registro do estudo

Essas datas acompanham o progresso do registro do estudo e os envios de resumo dos resultados para ClinicalTrials.gov. Os registros do estudo e os resultados relatados são revisados ​​pela National Library of Medicine (NLM) para garantir que atendam aos padrões específicos de controle de qualidade antes de serem publicados no site público.

Datas Principais do Estudo

Início do estudo

1 de janeiro de 2017

Conclusão Primária (REAL)

11 de agosto de 2017

Conclusão do estudo (REAL)

11 de agosto de 2017

Datas de inscrição no estudo

Enviado pela primeira vez

26 de janeiro de 2017

Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ

3 de fevereiro de 2017

Primeira postagem (ESTIMATIVA)

7 de fevereiro de 2017

Atualizações de registro de estudo

Última Atualização Postada (REAL)

21 de novembro de 2017

Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade

20 de novembro de 2017

Última verificação

1 de novembro de 2017

Mais Informações

Termos relacionados a este estudo

Termos MeSH relevantes adicionais

Outros números de identificação do estudo

  • GLPG2222-CL-201

Plano para dados de participantes individuais (IPD)

Planeja compartilhar dados de participantes individuais (IPD)?

NÃO

Essas informações foram obtidas diretamente do site clinicaltrials.gov sem nenhuma alteração. Se você tiver alguma solicitação para alterar, remover ou atualizar os detalhes do seu estudo, entre em contato com register@clinicaltrials.gov. Assim que uma alteração for implementada em clinicaltrials.gov, ela também será atualizada automaticamente em nosso site .

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