Cette page a été traduite automatiquement et l'exactitude de la traduction n'est pas garantie. Veuillez vous référer au version anglaise pour un texte source.

Une étude pour évaluer le GLPG2222 chez des sujets traités par l'ivacaftor atteints de fibrose kystique

20 novembre 2017 mis à jour par: Galapagos NV

Une étude de phase IIa, randomisée, en double aveugle et contrôlée par placebo pour évaluer le GLPG2222 chez des sujets traités par l'ivacaftor atteints de fibrose kystique portant une mutation F508del CFTR et une seconde mutation de déclenchement (classe III)

Cette étude clinique est une étude de phase IIa, multicentrique, randomisée, en double aveugle, contrôlée par placebo, en groupes parallèles pour évaluer deux doses de GLPG2222 administré par voie orale chez des sujets adultes avec un diagnostic confirmé de mucoviscidose hébergeant une mutation F508del CFTR et une seconde gating (classe III) et sous traitement stable par ivacaftor.

Il est prévu d'inclure jusqu'à 35 sujets évaluables dans l'étude. Les sujets éligibles doivent suivre un traitement stable avec de l'ivacaftor (Kalydeco®) prescrit par un médecin pendant au moins 28 jours lors de la visite de référence. Ils seront randomisés selon un ratio 2:2:1 pour recevoir l'une des deux doses actives de GLPG2222 (150 mg q.d. ou 300 mg q.d.) ou un placebo q.d. administré pendant 29 jours. Les sujets seront dans l'étude pendant un minimum de 6 semaines et un maximum de 10 semaines, du dépistage jusqu'à la visite de suivi.

Aperçu de l'étude

Statut

Complété

Les conditions

Intervention / Traitement

Type d'étude

Interventionnel

Inscription (Réel)

37

Phase

  • Phase 2

Contacts et emplacements

Cette section fournit les coordonnées de ceux qui mènent l'étude et des informations sur le lieu où cette étude est menée.

Lieux d'étude

  • Allemagne
      • Dresden, Allemagne
        • Universitaetsklinikum Carl Gustav Carus TU Dresden
      • Erlangen, Allemagne
        • Universitätsklinikum Erlangen
      • Tübingen, Allemagne
        • University children´s hospital
  • Australie
      • Chermside, Australie
        • The Prince Charles Hospital
      • Melbourne, Australie
        • The Alfred
      • Nedlands, Australie
        • Sir Charles Gairdner Hospital
      • Westmead, Australie
        • Westmead Hospital
  • Belgique
      • Brussels, Belgique
        • UZ Brussel
      • Ghent, Belgique
        • Uz Gent
      • Leuven, Belgique
        • UZ Leuven
  • Irlande
      • Cork, Irlande
        • Cork University Hospital
      • Dublin, Irlande
        • Beaumont Hospital
      • Dublin, Irlande
        • St Vincents University Hospital
  • Royaume-Uni
      • Birmingham, Royaume-Uni
        • Birmingham Heartlands
      • Exeter, Royaume-Uni
        • Royal Devon and Exeter
      • Leeds, Royaume-Uni
        • St James's University
      • Liverpool, Royaume-Uni
        • Liverpool Heart and Chest Hospital
      • London, Royaume-Uni
        • Royal Brompton Hospital
      • Manchester, Royaume-Uni
        • University Hospital of South Manchester
      • Newcastle, Royaume-Uni
        • Royal Victoria Infirmary
      • Southampton, Royaume-Uni
        • Southampton General Hospital
  • Tchéquie
      • Praha, Tchéquie
        • Fakultni nemocnice v Motole

Critères de participation

Les chercheurs recherchent des personnes qui correspondent à une certaine description, appelée critères d'éligibilité. Certains exemples de ces critères sont l'état de santé général d'une personne ou des traitements antérieurs.

Critère d'éligibilité

Âges éligibles pour étudier

18 ans à 99 ans (ADULTE, OLDER_ADULT)

Accepte les volontaires sains

Non

Sexes éligibles pour l'étude

Tout

La description

Critère d'intégration:

  1. Sujet masculin ou féminin âgé de ≥ 18 ans, le jour de la signature du formulaire de consentement éclairé (ICF).
  2. Un diagnostic clinique confirmé de mucoviscidose.
  3. Une mutation F508del sur un allèle du gène CFTR, une mutation gating (classe III) (l'une des suivantes : G551D, G1244E, G1349D, G178R, G551S, S1251N, S1255P, S549N ou S549R) sur le 2e allèle du CFTR gène (documenté dans le dossier médical du sujet ou dans le registre de la mucoviscidose).
  4. Poids ≥ 40 kg.
  5. Traitement concomitant stable pendant au moins 4 semaines (28 jours) avant la ligne de base (y compris l'ivacaftor (Kalydeco®) 150 mg b.i.d. prescrit par un médecin).
  6. Volume expiratoire maximal en 1 seconde (VEMS) ≥ 40 % de la normale prédite pour l'âge, le sexe et la taille au moment du dépistage (avant ou après bronchodilatateur).

Critère d'exclusion:

  1. Antécédents de maladie chronique instable ou incontrôlée cliniquement significative qui rend le sujet inapte à être inclus dans l'étude de l'avis de l'investigateur.
  2. État pulmonaire instable ou infection des voies respiratoires (y compris rhinosinusite) nécessitant un changement de traitement dans les 4 semaines suivant l'inclusion.
  3. Besoin d'oxygène supplémentaire pendant la journée et > 2 litres par minute (LPM) pendant le sommeil.
  4. Antécédents de cirrhose hépatique avec hypertension portale (par exemple, signes/symptômes de splénomégalie, varices œsophagiennes, etc.).
  5. Test de la fonction hépatique anormal lors du dépistage ; défini comme aspartate aminotransférase (AST) et/ou alanine aminotransférase (ALT) et/ou phosphatase alcaline et/ou bilirubine totale (> 1,5 fois la LSN (CTCAE Grade 2) et/ou gamma-glutamyl transférase (GGT) ≥ 3 fois la limite supérieure de la normale (LSN) et/ou de la bilirubine totale (> 1,5 fois la LSN (CTCAE Grade 2).
  6. Clairance de la créatinine estimée < 60 mL/min en utilisant la formule de Cockroft-Gault lors du dépistage.

Plan d'étude

Cette section fournit des détails sur le plan d'étude, y compris la façon dont l'étude est conçue et ce que l'étude mesure.

Comment l'étude est-elle conçue ?

Détails de conception

  • Objectif principal: TRAITEMENT
  • Répartition: ALÉATOIRE
  • Modèle interventionnel: PARALLÈLE
  • Masquage: QUADRUPLE

Armes et Interventions

Groupe de participants / Bras
Intervention / Traitement
PLACEBO_COMPARATOR: Placebo
Médicament: Placebo
Placebo administré sous forme de suspension buvable prête à l'emploi, une fois par jour (q.d.) pendant 29 jours
EXPÉRIMENTAL: GLPG2222 Dosage 1
Médicament: GLPG2222 150 mg q.d.
GLPG2222 150 mg administré sous forme de suspension buvable prête à l'emploi, une fois par jour (q.d.) pendant 29 jours
EXPÉRIMENTAL: GLPG2222 Dose 2
Médicament: GLPG2222 300 mg q.d.
GLPG2222 300 mg administré sous forme de suspension buvable prête à l'emploi, une fois par jour (q.d.) pendant 29 jours

Que mesure l'étude ?

Principaux critères de jugement

Mesure des résultats
Description de la mesure
Délai
Changements dans les événements indésirables
Délai: au dépistage et à chaque visite d'étude jusqu'au jour 43 qui est la dernière visite FU
Évaluer l'innocuité et la tolérabilité du GLPG2222 par rapport au placebo en termes d'effets indésirables
au dépistage et à chaque visite d'étude jusqu'au jour 43 qui est la dernière visite FU
Changements dans un laboratoire anormal
Délai: au dépistage et à chaque visite d'étude jusqu'au jour 43 qui est la dernière visite FU
Évaluer l'innocuité et la tolérabilité du GLPG2222 par rapport au placebo en termes de laboratoire
au dépistage et à chaque visite d'étude jusqu'au jour 43 qui est la dernière visite FU
Changements dans les signes vitaux anormaux, ECG ou examen physique
Délai: au dépistage et à chaque visite d'étude jusqu'au jour 43 qui est la dernière visite FU
Évaluer l'innocuité et la tolérabilité du GLPG2222 par rapport au placebo en termes de signes vitaux, d'ECG ou d'examen physique
au dépistage et à chaque visite d'étude jusqu'au jour 43 qui est la dernière visite FU

Mesures de résultats secondaires

Mesure des résultats
Délai
Changement par rapport à la ligne de base de la concentration de chlorure dans la sueur
Délai: au dépistage et à chaque visite d'étude jusqu'au jour 43 qui est la dernière visite FU
au dépistage et à chaque visite d'étude jusqu'au jour 43 qui est la dernière visite FU
Changement par rapport au départ du VEMS (L) et pourcentage du VEMS prédit pour l'âge, le sexe et la taille, tel qu'évalué par spirométrie
Délai: au dépistage et à chaque visite d'étude jusqu'au jour 43 qui est la dernière visite FU
au dépistage et à chaque visite d'étude jusqu'au jour 43 qui est la dernière visite FU
Changement par rapport au départ dans le domaine respiratoire du questionnaire révisé sur la fibrose kystique (CFQ-R)
Délai: au dépistage et à chaque visite d'étude jusqu'au jour 43 qui est la dernière visite FU
au dépistage et à chaque visite d'étude jusqu'au jour 43 qui est la dernière visite FU

Collaborateurs et enquêteurs

C'est ici que vous trouverez les personnes et les organisations impliquées dans cette étude.

Parrainer

Galapagos NV

Publications et liens utiles

La personne responsable de la saisie des informations sur l'étude fournit volontairement ces publications. Il peut s'agir de tout ce qui concerne l'étude.

Publications générales

Dates d'enregistrement des études

Ces dates suivent la progression des dossiers d'étude et des soumissions de résultats sommaires à ClinicalTrials.gov. Les dossiers d'étude et les résultats rapportés sont examinés par la Bibliothèque nationale de médecine (NLM) pour s'assurer qu'ils répondent à des normes de contrôle de qualité spécifiques avant d'être publiés sur le site Web public.

Dates principales de l'étude

Début de l'étude

1 janvier 2017

Achèvement primaire (RÉEL)

11 août 2017

Achèvement de l'étude (RÉEL)

11 août 2017

Dates d'inscription aux études

Première soumission

26 janvier 2017

Première soumission répondant aux critères de contrôle qualité

3 février 2017

Première publication (ESTIMATION)

7 février 2017

Mises à jour des dossiers d'étude

Dernière mise à jour publiée (RÉEL)

21 novembre 2017

Dernière mise à jour soumise répondant aux critères de contrôle qualité

20 novembre 2017

Dernière vérification

1 novembre 2017

Plus d'information

Termes liés à cette étude

Termes MeSH pertinents supplémentaires

Autres numéros d'identification d'étude

  • GLPG2222-CL-201

Plan pour les données individuelles des participants (IPD)

Prévoyez-vous de partager les données individuelles des participants (DPI) ?

NON

Ces informations ont été extraites directement du site Web clinicaltrials.gov sans aucune modification. Si vous avez des demandes de modification, de suppression ou de mise à jour des détails de votre étude, veuillez contacter register@clinicaltrials.gov. Dès qu'un changement est mis en œuvre sur clinicaltrials.gov, il sera également mis à jour automatiquement sur notre site Web .

S'abonner