Эта страница была переведена автоматически, точность перевода не гарантируется. Пожалуйста, обратитесь к английской версии для исходного текста.

Исследование по оценке GLPG2222 у пациентов с кистозным фиброзом, получавших ивакафтор

20 ноября 2017 г. обновлено: Galapagos NV

Фаза IIa, рандомизированное, двойное слепое, плацебо-контролируемое исследование для оценки GLPG2222 у субъектов, получавших ивакафтор, с муковисцидозом, содержащим одну мутацию F508del CFTR и вторую мутацию Gating (класс III)

Это клиническое исследование фазы IIa, многоцентровое, рандомизированное, двойное слепое, плацебо-контролируемое, исследование в параллельных группах для оценки двух доз перорально вводимого GLPG2222 у взрослых субъектов с подтвержденным диагнозом МВ с одной мутацией F508del CFTR и второй мутация gating (класс III) и стабильное лечение ивакафтором.

В исследование планируется включить до 35 поддающихся оценке субъектов. Подходящие субъекты должны находиться на стабильном лечении прописанным врачом ивакафтором (Калидеко®) в течение не менее 28 дней на исходном визите. Они будут рандомизированы в соотношении 2:2:1 для получения одной из двух активных доз GLPG2222 (150 мг qd или 300 мг qd) или плацебо qd. вводили в течение 29 дней. Субъекты будут участвовать в исследовании в течение минимум 6 недель и максимум 10 недель, от скрининга до последующего визита.

Обзор исследования

Статус

Завершенный

Условия

Вмешательство/лечение

Тип исследования

Интервенционный

Регистрация (Действительный)

37

Фаза

  • Фаза 2

Контакты и местонахождение

В этом разделе приведены контактные данные лиц, проводящих исследование, и информация о том, где проводится это исследование.

Места учебы

  • Австралия
      • Chermside, Австралия
        • The Prince Charles Hospital
      • Melbourne, Австралия
        • The Alfred
      • Nedlands, Австралия
        • Sir Charles Gairdner Hospital
      • Westmead, Австралия
        • Westmead Hospital
  • Бельгия
      • Brussels, Бельгия
        • UZ Brussel
      • Ghent, Бельгия
        • UZ Gent
      • Leuven, Бельгия
        • UZ Leuven
  • Германия
      • Dresden, Германия
        • Universitaetsklinikum Carl Gustav Carus TU Dresden
      • Erlangen, Германия
        • Universitätsklinikum Erlangen
      • Tübingen, Германия
        • University children´s hospital
  • Ирландия
      • Cork, Ирландия
        • Cork University Hospital
      • Dublin, Ирландия
        • Beaumont Hospital
      • Dublin, Ирландия
        • St Vincents University Hospital
  • Соединенное Королевство
      • Birmingham, Соединенное Королевство
        • Birmingham Heartlands
      • Exeter, Соединенное Королевство
        • Royal Devon and Exeter
      • Leeds, Соединенное Королевство
        • St James's University
      • Liverpool, Соединенное Королевство
        • Liverpool Heart and Chest Hospital
      • London, Соединенное Королевство
        • Royal Brompton Hospital
      • Manchester, Соединенное Королевство
        • University Hospital of South Manchester
      • Newcastle, Соединенное Королевство
        • Royal Victoria Infirmary
      • Southampton, Соединенное Королевство
        • Southampton General Hospital
  • Чехия
      • Praha, Чехия
        • Fakultni nemocnice v Motole

Критерии участия

Исследователи ищут людей, которые соответствуют определенному описанию, называемому критериям приемлемости. Некоторыми примерами этих критериев являются общее состояние здоровья человека или предшествующее лечение.

Критерии приемлемости

Возраст, подходящий для обучения

От 18 лет до 99 лет (ВЗРОСЛЫЙ, OLDER_ADULT)

Принимает здоровых добровольцев

Нет

Полы, имеющие право на обучение

Все

Описание

Критерии включения:

  1. Субъект мужского или женского пола в возрасте ≥ 18 лет на день подписания Формы информированного согласия (ICF).
  2. Подтвержденный клинический диагноз МВ.
  3. Одна мутация F508del на одном аллеле в гене CFTR, мутация gating (класс III) (одна из следующих: G551D, G1244E, G1349D, G178R, G551S, S1251N, S1255P, S549N или S549R) на 2-м аллеле в CFTR ген (задокументированный в медицинской карте субъекта или в реестре муковисцидоза).
  4. Вес ≥ 40 кг.
  5. Стабильное сопутствующее лечение в течение как минимум 4 недель (28 дней) до исходного уровня (включая назначенный врачом ивакафтор (Калидеко®) 150 мг два раза в день).
  6. Объем форсированного выдоха за 1 секунду (ОФВ1) ≥ 40% от прогнозируемой нормы для возраста, пола и роста при скрининге (до или после бронходилятатора).

Критерий исключения:

  1. История клинически значимого нестабильного или неконтролируемого хронического заболевания, которое, по мнению исследователя, делает субъекта непригодным для включения в исследование.
  2. Нестабильный легочный статус или инфекция дыхательных путей (включая риносинусит), требующая изменения терапии в течение 4 недель после исходного уровня.
  3. Потребность в дополнительном кислороде в течение дня и > 2 литров в минуту (LPM) во время сна.
  4. История цирроза печени с портальной гипертензией (например, признаки/симптомы спленомегалии, варикозного расширения вен пищевода и т. д.).
  5. Аномальные функциональные пробы печени при скрининге; определяется как аспартатаминотрансфераза (АСТ) и/или аланинаминотрансфераза (АЛТ), и/или щелочная фосфатаза, и/или общий билирубин (более чем в 1,5 раза выше ВГН (CTCAE Grade 2) и/или гамма-глутамилтрансфераза (ГГТ) в ≥ 3 раза превышает верхний предел нормального (ВГН) и/или общего билирубина (более чем в 1,5 раза выше ВГН (CTCAE Grade 2).
  6. Расчетный клиренс креатинина < 60 мл/мин по формуле Кокрофта-Голта при скрининге.

Учебный план

В этом разделе представлена ​​подробная информация о плане исследования, в том числе о том, как планируется исследование и что оно измеряет.

Как устроено исследование?

Детали дизайна

  • Основная цель: УХОД
  • Распределение: РАНДОМИЗИРОВАННЫЙ
  • Интервенционная модель: ПАРАЛЛЕЛЬ
  • Маскировка: ЧЕТЫРЕХМЕСТНЫЙ

Оружие и интервенции

Группа участников / Армия
Вмешательство/лечение
PLACEBO_COMPARATOR: Плацебо
Лекарство: Плацебо
Плацебо вводят в виде готовой к употреблению пероральной суспензии один раз в день (q.d.) в течение 29 дней.
ЭКСПЕРИМЕНТАЛЬНАЯ: GLPG2222 Доза 1
Лекарство: GLPG2222 150 мг 1 раз в сутки
GLPG2222 150 мг в виде готовой к употреблению пероральной суспензии один раз в день (q.d.) в течение 29 дней.
ЭКСПЕРИМЕНТАЛЬНАЯ: GLPG2222 Доза 2
Лекарство: GLPG2222 300 мг 1 раз в сутки
GLPG2222 300 мг в виде готовой к употреблению пероральной суспензии один раз в день (q.d.) в течение 29 дней.

Что измеряет исследование?

Первичные показатели результатов

Мера результата
Мера Описание
Временное ограничение
Изменения нежелательных явлений
Временное ограничение: при скрининге и при каждом визите в рамках исследования до 43-го дня, который является последним визитом в ФУ
Оценить безопасность и переносимость GLPG2222 по сравнению с плацебо с точки зрения нежелательных явлений.
при скрининге и при каждом визите в рамках исследования до 43-го дня, который является последним визитом в ФУ
Изменения в аномальной лаборатории
Временное ограничение: при скрининге и при каждом визите в рамках исследования до 43-го дня, который является последним визитом в ФУ
Оценить безопасность и переносимость GLPG2222 по сравнению с плацебо в лабораторных условиях.
при скрининге и при каждом визите в рамках исследования до 43-го дня, который является последним визитом в ФУ
Изменения аномальных показателей жизнедеятельности, ЭКГ или физического осмотра
Временное ограничение: при скрининге и при каждом визите в рамках исследования до 43-го дня, который является последним визитом в ФУ
Оценить безопасность и переносимость GLPG2222 по сравнению с плацебо с точки зрения основных показателей жизнедеятельности, ЭКГ или физического осмотра.
при скрининге и при каждом визите в рамках исследования до 43-го дня, который является последним визитом в ФУ

Вторичные показатели результатов

Мера результата
Временное ограничение
Изменение по сравнению с исходным уровнем концентрации хлоридов в поте
Временное ограничение: при скрининге и при каждом визите в рамках исследования до 43-го дня, который является последним визитом в ФУ
при скрининге и при каждом визите в рамках исследования до 43-го дня, который является последним визитом в ФУ
Изменение по сравнению с исходным уровнем ОФВ1 (L) и процент прогнозируемого ОФВ1 для возраста, пола и роста по оценке спирометрии
Временное ограничение: при скрининге и при каждом визите в рамках исследования до 43-го дня, который является последним визитом в ФУ
при скрининге и при каждом визите в рамках исследования до 43-го дня, который является последним визитом в ФУ
Изменение по сравнению с исходным уровнем респираторного домена пересмотренного опросника по муковисцидозу (CFQ-R)
Временное ограничение: при скрининге и при каждом визите в рамках исследования до 43-го дня, который является последним визитом в ФУ
при скрининге и при каждом визите в рамках исследования до 43-го дня, который является последним визитом в ФУ

Соавторы и исследователи

Здесь вы найдете людей и организации, участвующие в этом исследовании.

Спонсор

Galapagos NV

Публикации и полезные ссылки

Лицо, ответственное за внесение сведений об исследовании, добровольно предоставляет эти публикации. Это может быть что угодно, связанное с исследованием.

Общие публикации

Даты записи исследования

Эти даты отслеживают ход отправки отчетов об исследованиях и сводных результатов на сайт ClinicalTrials.gov. Записи исследований и сообщаемые результаты проверяются Национальной медицинской библиотекой (NLM), чтобы убедиться, что они соответствуют определенным стандартам контроля качества, прежде чем публиковать их на общедоступном веб-сайте.

Изучение основных дат

Начало исследования

1 января 2017 г.

Первичное завершение (ДЕЙСТВИТЕЛЬНЫЙ)

11 августа 2017 г.

Завершение исследования (ДЕЙСТВИТЕЛЬНЫЙ)

11 августа 2017 г.

Даты регистрации исследования

Первый отправленный

26 января 2017 г.

Впервые представлено, что соответствует критериям контроля качества

3 февраля 2017 г.

Первый опубликованный (ОЦЕНИВАТЬ)

7 февраля 2017 г.

Обновления учебных записей

Последнее опубликованное обновление (ДЕЙСТВИТЕЛЬНЫЙ)

21 ноября 2017 г.

Последнее отправленное обновление, отвечающее критериям контроля качества

20 ноября 2017 г.

Последняя проверка

1 ноября 2017 г.

Дополнительная информация

Термины, связанные с этим исследованием

Дополнительные соответствующие термины MeSH

Другие идентификационные номера исследования

  • GLPG2222-CL-201

Планирование данных отдельных участников (IPD)

Планируете делиться данными об отдельных участниках (IPD)?

НЕТ

Эта информация была получена непосредственно с веб-сайта clinicaltrials.gov без каких-либо изменений. Если у вас есть запросы на изменение, удаление или обновление сведений об исследовании, обращайтесь по адресу register@clinicaltrials.gov. Как только изменение будет реализовано на clinicaltrials.gov, оно будет автоматически обновлено и на нашем веб-сайте. .

Подписаться