Un estudio para evaluar GLPG2222 en sujetos tratados con ivacaftor con fibrosis quística
20 de noviembre de 2017 actualizado por: Galapagos NV
Un estudio de fase IIa, aleatorizado, doble ciego, controlado con placebo para evaluar GLPG2222 en sujetos tratados con ivacaftor con fibrosis quística que albergan una mutación F508del CFTR y una segunda mutación de activación (Clase III)
Este estudio clínico es un estudio de fase IIa, multicéntrico, aleatorizado, doble ciego, controlado con placebo, de grupos paralelos para evaluar dos dosis de GLPG2222 administrado por vía oral en sujetos adultos con un diagnóstico confirmado de FQ que alberga una mutación F508del CFTR y una segunda mutación gating (clase III) y en tratamiento estable con ivacaftor.
Está previsto incluir en el estudio hasta 35 sujetos evaluables. Los sujetos elegibles deben estar en tratamiento estable con ivacaftor recetado por un médico (Kalydeco®) durante al menos 28 días en la visita inicial. Serán aleatorizados en una proporción de 2:2:1 para recibir una de las dos dosis activas de GLPG2222 (150 mg una vez al día o 300 mg una vez al día) o un placebo una vez al día. administrado durante 29 días. Los sujetos estarán en el estudio durante un mínimo de 6 semanas y un máximo de 10 semanas, desde la selección hasta la visita de seguimiento.
Descripción general del estudio
Estado
Terminado
Condiciones
Intervención / Tratamiento
Tipo de estudio
Intervencionista
Inscripción (Actual)
37
Fase
- Fase 2
Contactos y Ubicaciones
Esta sección proporciona los datos de contacto de quienes realizan el estudio e información sobre dónde se lleva a cabo este estudio.
Ubicaciones de estudio
-
-
-
Dresden, Alemania
- Universitaetsklinikum Carl Gustav Carus TU Dresden
-
Erlangen, Alemania
- Universitätsklinikum Erlangen
-
Tübingen, Alemania
- University children´s hospital
-
-
-
-
-
Chermside, Australia
- The Prince Charles Hospital
-
Melbourne, Australia
- The Alfred
-
Nedlands, Australia
- Sir Charles Gairdner Hospital
-
Westmead, Australia
- Westmead Hospital
-
-
-
-
-
Brussels, Bélgica
- UZ Brussel
-
Ghent, Bélgica
- Uz Gent
-
Leuven, Bélgica
- UZ Leuven
-
-
-
-
-
Praha, Chequia
- Fakultni nemocnice v Motole
-
-
-
-
-
Cork, Irlanda
- Cork University Hospital
-
Dublin, Irlanda
- Beaumont Hospital
-
Dublin, Irlanda
- St Vincents University Hospital
-
-
-
-
-
Birmingham, Reino Unido
- Birmingham Heartlands
-
Exeter, Reino Unido
- Royal Devon and Exeter
-
Leeds, Reino Unido
- St James's University
-
Liverpool, Reino Unido
- Liverpool Heart and Chest Hospital
-
London, Reino Unido
- Royal Brompton Hospital
-
Manchester, Reino Unido
- University Hospital of South Manchester
-
Newcastle, Reino Unido
- Royal Victoria Infirmary
-
Southampton, Reino Unido
- Southampton General Hospital
-
-
Criterios de participación
Los investigadores buscan personas que se ajusten a una determinada descripción, denominada criterio de elegibilidad. Algunos ejemplos de estos criterios son el estado de salud general de una persona o tratamientos previos.
Criterio de elegibilidad
Edades elegibles para estudiar
18 años a 99 años (ADULTO, MAYOR_ADULTO)
Acepta Voluntarios Saludables
No
Géneros elegibles para el estudio
Todos
Descripción
Criterios de inclusión:
- Sujeto masculino o femenino ≥ 18 años de edad, el día de la firma del Formulario de Consentimiento Libre e Informado (ICF).
- Un diagnóstico clínico confirmado de FQ.
- Una mutación F508del en un alelo en el gen CFTR, una mutación de activación (clase III) (una de las siguientes: G551D, G1244E, G1349D, G178R, G551S, S1251N, S1255P, S549N o S549R) en el segundo alelo en el CFTR gen (documentado en la historia clínica del sujeto o en el registro de FQ).
- Peso ≥ 40 kg.
- Tratamiento concomitante estable durante al menos 4 semanas (28 días) antes del inicio (incluido el ivacaftor (Kalydeco®) 150 mg dos veces al día recetado por el médico).
- Volumen espiratorio forzado en 1 segundo (FEV1) ≥ 40 % del valor normal previsto para la edad, el sexo y la altura en la selección (antes o después del broncodilatador).
Criterio de exclusión:
- Antecedentes de enfermedad crónica inestable o no controlada clínicamente significativa que hace que el sujeto no sea apto para su inclusión en el estudio en opinión del investigador.
- Estado pulmonar inestable o infección del tracto respiratorio (incluida la rinosinusitis) que requiere un cambio en la terapia dentro de las 4 semanas posteriores al inicio.
- Necesidad de oxígeno suplementario durante el día y >2 litros por minuto (LPM) mientras duerme.
- Antecedentes de cirrosis hepática con hipertensión portal (p. ej., signos/síntomas de esplenomegalia, várices esofágicas, etc.).
- Prueba de función hepática anormal en la selección; definida como aspartato aminotransferasa (AST) y/o alanina aminotransferasa (ALT) y/o fosfatasa alcalina y/o bilirrubina total (>1,5 veces ULN (CTCAE Grado 2) y/o gamma-glutamil transferasa (GGT) ≥ 3 veces el límite superior de normal (ULN), y/o bilirrubina total (>1.5 veces ULN (CTCAE Grado 2).
- Depuración de creatinina estimada < 60 ml/min utilizando la fórmula de Cockroft-Gault en la selección.
Plan de estudios
Esta sección proporciona detalles del plan de estudio, incluido cómo está diseñado el estudio y qué mide el estudio.
¿Cómo está diseñado el estudio?
Detalles de diseño
- Propósito principal: TRATAMIENTO
- Asignación: ALEATORIZADO
- Modelo Intervencionista: PARALELO
- Enmascaramiento: CUADRUPLICAR
Armas e Intervenciones
Grupo de participantes/brazo |
Intervención / Tratamiento |
|---|---|
|
PLACEBO_COMPARADOR: Placebo
|
Placebo administrado como suspensión oral lista para usar, una vez al día (q.d.) durante 29 días
|
|
EXPERIMENTAL: GLPG2222 Dosis 1
|
GLPG2222 150 mg administrado como una suspensión oral lista para usar, una vez al día (qd) durante 29 días
|
|
EXPERIMENTAL: GLPG2222 Dosis 2
|
GLPG2222 300 mg administrados como una suspensión oral lista para usar, una vez al día (qd) durante 29 días
|
¿Qué mide el estudio?
Medidas de resultado primarias
Medida de resultado |
Medida Descripción |
Periodo de tiempo |
|---|---|---|
|
Cambios en los eventos adversos
Periodo de tiempo: en la selección y en cada visita del estudio hasta el día 43, que es la última visita de FU
|
Evaluar la seguridad y la tolerabilidad de GLPG2222 en comparación con el placebo en términos de eventos adversos
|
en la selección y en cada visita del estudio hasta el día 43, que es la última visita de FU
|
|
Cambios en el laboratorio anormal
Periodo de tiempo: en la selección y en cada visita del estudio hasta el día 43, que es la última visita de FU
|
Evaluar la seguridad y la tolerabilidad de GLPG2222 en comparación con el placebo en términos de laboratorio
|
en la selección y en cada visita del estudio hasta el día 43, que es la última visita de FU
|
|
Cambios en signos vitales anormales, ECG o examen físico
Periodo de tiempo: en la selección y en cada visita del estudio hasta el día 43, que es la última visita de FU
|
Evaluar la seguridad y tolerabilidad de GLPG2222 en comparación con el placebo en términos de signos vitales, ECG o examen físico
|
en la selección y en cada visita del estudio hasta el día 43, que es la última visita de FU
|
Medidas de resultado secundarias
Medida de resultado |
Periodo de tiempo |
|---|---|
|
Cambio desde el inicio de la concentración de cloruro en el sudor
Periodo de tiempo: en la selección y en cada visita del estudio hasta el día 43, que es la última visita de FU
|
en la selección y en cada visita del estudio hasta el día 43, que es la última visita de FU
|
|
Cambio desde el inicio del FEV1 (L) y el porcentaje del FEV1 previsto para la edad, el sexo y la altura según lo evaluado por espirometría
Periodo de tiempo: en la selección y en cada visita del estudio hasta el día 43, que es la última visita de FU
|
en la selección y en cada visita del estudio hasta el día 43, que es la última visita de FU
|
|
Cambio desde el inicio en el dominio respiratorio del Cuestionario de Fibrosis Quística Revisado (CFQ-R)
Periodo de tiempo: en la selección y en cada visita del estudio hasta el día 43, que es la última visita de FU
|
en la selección y en cada visita del estudio hasta el día 43, que es la última visita de FU
|
Colaboradores e Investigadores
Aquí es donde encontrará personas y organizaciones involucradas en este estudio.
Patrocinador
Publicaciones y enlaces útiles
La persona responsable de ingresar información sobre el estudio proporciona voluntariamente estas publicaciones. Estos pueden ser sobre cualquier cosa relacionada con el estudio.
Publicaciones Generales
- Southern KW, Murphy J, Sinha IP, Nevitt SJ. Corrector therapies (with or without potentiators) for people with cystic fibrosis with class II CFTR gene variants (most commonly F508del). Cochrane Database Syst Rev. 2020 Dec 17;12(12):CD010966. doi: 10.1002/14651858.CD010966.pub3.
- Bell SC, Barry PJ, De Boeck K, Drevinek P, Elborn JS, Plant BJ, Minic P, Van Braeckel E, Verhulst S, Muller K, Kanters D, Bellaire S, de Kock H, Geller DE, Conrath K, Van de Steen O, van der Ent K. CFTR activity is enhanced by the novel corrector GLPG2222, given with and without ivacaftor in two randomized trials. J Cyst Fibros. 2019 Sep;18(5):700-707. doi: 10.1016/j.jcf.2019.04.014. Epub 2019 May 3.
Fechas de registro del estudio
Estas fechas rastrean el progreso del registro del estudio y los envíos de resultados resumidos a ClinicalTrials.gov. Los registros del estudio y los resultados informados son revisados por la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM) para asegurarse de que cumplan con los estándares de control de calidad específicos antes de publicarlos en el sitio web público.
Fechas importantes del estudio
Inicio del estudio
1 de enero de 2017
Finalización primaria (ACTUAL)
11 de agosto de 2017
Finalización del estudio (ACTUAL)
11 de agosto de 2017
Fechas de registro del estudio
Enviado por primera vez
26 de enero de 2017
Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad
3 de febrero de 2017
Publicado por primera vez (ESTIMAR)
7 de febrero de 2017
Actualizaciones de registros de estudio
Última actualización publicada (ACTUAL)
21 de noviembre de 2017
Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad
20 de noviembre de 2017
Última verificación
1 de noviembre de 2017
Más información
Términos relacionados con este estudio
Términos MeSH relevantes adicionales
Otros números de identificación del estudio
- GLPG2222-CL-201
Plan de datos de participantes individuales (IPD)
¿Planea compartir datos de participantes individuales (IPD)?
NO
Esta información se obtuvo directamente del sitio web clinicaltrials.gov sin cambios. Si tiene alguna solicitud para cambiar, eliminar o actualizar los detalles de su estudio, comuníquese con register@clinicaltrials.gov. Tan pronto como se implemente un cambio en clinicaltrials.gov, también se actualizará automáticamente en nuestro sitio web. .