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Uno studio per valutare GLPG2222 in soggetti trattati con Ivacaftor con fibrosi cistica

20 novembre 2017 aggiornato da: Galapagos NV

Uno studio di fase IIa, randomizzato, in doppio cieco, controllato con placebo per valutare GLPG2222 in soggetti trattati con Ivacaftor affetti da fibrosi cistica portatori di una mutazione CFTR F508del e di una seconda mutazione di gating (classe III)

Questo studio clinico è uno studio di fase IIa, multicentrico, randomizzato, in doppio cieco, controllato con placebo, a gruppi paralleli per valutare due dosi di GLPG2222 somministrato per via orale in soggetti adulti con diagnosi confermata di FC che ospita una mutazione F508del CFTR e una seconda mutazione gating (classe III) e in trattamento stabile con ivacaftor.

Si prevede di includere nello studio fino a 35 soggetti valutabili. I soggetti idonei devono essere in trattamento stabile con ivacaftor (Kalydeco®) prescritto dal medico per almeno 28 giorni alla visita basale. Saranno randomizzati in un rapporto 2:2:1 per ricevere una delle due dosi attive di GLPG2222 (150 mg q.d. o 300 mg q.d.) o placebo q.d. somministrato per 29 giorni. I soggetti rimarranno nello studio per un minimo di 6 settimane e un massimo di 10 settimane, dallo screening fino alla visita di follow-up.

Panoramica dello studio

Stato

Completato

Condizioni

Intervento / Trattamento

Tipo di studio

Interventistico

Iscrizione (Effettivo)

37

Fase

  • Fase 2

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Luoghi di studio

  • Australia
      • Chermside, Australia
        • The Prince Charles Hospital
      • Melbourne, Australia
        • The Alfred
      • Nedlands, Australia
        • Sir Charles Gairdner Hospital
      • Westmead, Australia
        • Westmead Hospital
  • Belgio
      • Brussels, Belgio
        • UZ Brussel
      • Ghent, Belgio
        • UZ Gent
      • Leuven, Belgio
        • UZ Leuven
  • Cechia
      • Praha, Cechia
        • Fakultni nemocnice v Motole
  • Germania
      • Dresden, Germania
        • Universitaetsklinikum Carl Gustav Carus TU Dresden
      • Erlangen, Germania
        • Universitätsklinikum Erlangen
      • Tübingen, Germania
        • University children´s hospital
  • Irlanda
      • Cork, Irlanda
        • Cork University Hospital
      • Dublin, Irlanda
        • Beaumont Hospital
      • Dublin, Irlanda
        • St Vincents University Hospital
  • Regno Unito
      • Birmingham, Regno Unito
        • Birmingham Heartlands
      • Exeter, Regno Unito
        • Royal Devon and Exeter
      • Leeds, Regno Unito
        • St James's University
      • Liverpool, Regno Unito
        • Liverpool Heart and Chest Hospital
      • London, Regno Unito
        • Royal Brompton Hospital
      • Manchester, Regno Unito
        • University Hospital of South Manchester
      • Newcastle, Regno Unito
        • Royal Victoria Infirmary
      • Southampton, Regno Unito
        • Southampton General Hospital

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Età idonea allo studio

Da 18 anni a 99 anni (ADULTO, ANZIANO_ADULTO)

Accetta volontari sani

No

Sessi ammissibili allo studio

Tutto

Descrizione

Criterio di inclusione:

  1. Soggetto maschio o femmina ≥ 18 anni di età, il giorno della firma del modulo di consenso informato (ICF).
  2. Una diagnosi clinica confermata di FC.
  3. Una mutazione F508del su un allele nel gene CFTR, una mutazione gating (classe III) (una delle seguenti: G551D, G1244E, G1349D, G178R, G551S, S1251N, S1255P, S549N o S549R) sul 2o allele nel CFTR gene (documentato nella cartella clinica del soggetto o nel registro CF).
  4. Peso ≥ 40 kg.
  5. Trattamento concomitante stabile per almeno 4 settimane (28 giorni) prima del basale (incluso ivacaftor prescritto dal medico (Kalydeco®) 150 mg b.i.d.).
  6. Volume espiratorio forzato in 1 secondo (FEV1) ≥ 40% del normale previsto per età, sesso e altezza allo screening (pre o postbroncodilatatore).

Criteri di esclusione:

  1. - Storia di malattia cronica instabile o incontrollata clinicamente significativa che rende il soggetto inadatto all'inclusione nello studio secondo l'opinione dello sperimentatore.
  2. Stato polmonare instabile o infezione del tratto respiratorio (inclusa rinosinusite) che richiedono un cambiamento della terapia entro 4 settimane dal basale.
  3. Bisogno di ossigeno supplementare durante il giorno e >2 litri al minuto (LPM) durante il sonno.
  4. Storia di cirrosi epatica con ipertensione portale (ad es. segni/sintomi di splenomegalia, varici esofagee, ecc.).
  5. Test di funzionalità epatica anormale allo screening; definita come aspartato aminotransferasi (AST) e/o alanina aminotransferasi (ALT) e/o fosfatasi alcalina e/o bilirubina totale (>1,5 volte ULN (grado 2 CTCAE) e/o gamma-glutamil transferasi (GGT) ≥ 3 volte il limite superiore di bilirubina normale (ULN) e/o totale (>1,5 volte ULN (grado 2 CTCAE).
  6. Clearance della creatinina stimata < 60 ml/min utilizzando la formula di Cockroft-Gault allo screening.

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Scopo principale: TRATTAMENTO
  • Assegnazione: RANDOMIZZATO
  • Modello interventistico: PARALLELO
  • Mascheramento: QUADRUPLICARE

Armi e interventi

Gruppo di partecipanti / Arm
Intervento / Trattamento
PLACEBO_COMPARATORE: Placebo
Droga: Placebo
Placebo somministrato come sospensione orale pronta per l'uso, una volta al giorno (q.d.) per 29 giorni
SPERIMENTALE: GLPG2222 Dose 1
Droga: GLPG2222 150 mg q.d.
GLPG2222 150 mg somministrato come sospensione orale pronta per l'uso, una volta al giorno (q.d.) per 29 giorni
SPERIMENTALE: GLPG2222 Dose 2
Droga: GLPG2222 300 mg q.d.
GLPG2222 300 mg somministrato come sospensione orale pronta per l'uso, una volta al giorno (q.d.) per 29 giorni

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Cambiamenti negli eventi avversi
Lasso di tempo: allo screening e ad ogni visita di studio fino al giorno 43 che è l'ultima visita FU
Valutare la sicurezza e la tollerabilità di GLPG2222 rispetto al placebo in termini di eventi avversi
allo screening e ad ogni visita di studio fino al giorno 43 che è l'ultima visita FU
Cambiamenti in laboratorio anormale
Lasso di tempo: allo screening e ad ogni visita di studio fino al giorno 43 che è l'ultima visita FU
Valutare la sicurezza e la tollerabilità di GLPG2222 rispetto al placebo in termini di laboratorio
allo screening e ad ogni visita di studio fino al giorno 43 che è l'ultima visita FU
Cambiamenti nei segni vitali anomali, ECG o esame fisico
Lasso di tempo: allo screening e ad ogni visita di studio fino al giorno 43 che è l'ultima visita FU
Valutare la sicurezza e la tollerabilità di GLPG2222 rispetto al placebo in termini di segni vitali, ECG o esame fisico
allo screening e ad ogni visita di studio fino al giorno 43 che è l'ultima visita FU

Misure di risultato secondarie

Misura del risultato
Lasso di tempo
Variazione rispetto al basale della concentrazione di cloruro nel sudore
Lasso di tempo: allo screening e ad ogni visita di studio fino al giorno 43 che è l'ultima visita FU
allo screening e ad ogni visita di studio fino al giorno 43 che è l'ultima visita FU
Variazione dal basale del FEV1 (L) e della percentuale del FEV1 predetto per età, sesso e altezza valutati mediante spirometria
Lasso di tempo: allo screening e ad ogni visita di studio fino al giorno 43 che è l'ultima visita FU
allo screening e ad ogni visita di studio fino al giorno 43 che è l'ultima visita FU
Variazione rispetto al basale nel dominio respiratorio del questionario sulla fibrosi cistica rivisto (CFQ-R)
Lasso di tempo: allo screening e ad ogni visita di studio fino al giorno 43 che è l'ultima visita FU
allo screening e ad ogni visita di studio fino al giorno 43 che è l'ultima visita FU

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

Galapagos NV

Pubblicazioni e link utili

La persona responsabile dell'inserimento delle informazioni sullo studio fornisce volontariamente queste pubblicazioni. Questi possono riguardare qualsiasi cosa relativa allo studio.

Pubblicazioni generali

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio

1 gennaio 2017

Completamento primario (EFFETTIVO)

11 agosto 2017

Completamento dello studio (EFFETTIVO)

11 agosto 2017

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

26 gennaio 2017

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

3 febbraio 2017

Primo Inserito (STIMA)

7 febbraio 2017

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (EFFETTIVO)

21 novembre 2017

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

20 novembre 2017

Ultimo verificato

1 novembre 2017

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

  • GLPG2222-CL-201

Piano per i dati dei singoli partecipanti (IPD)

Hai intenzione di condividere i dati dei singoli partecipanti (IPD)?

NO

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

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Prove cliniche su GLPG2222 150 mg q.d.

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