Denne siden ble automatisk oversatt og nøyaktigheten av oversettelsen er ikke garantert. Vennligst referer til engelsk versjon for en kildetekst.

En studie for å evaluere GLPG2222 hos Ivacaftor-behandlede personer med cystisk fibrose

20. november 2017 oppdatert av: Galapagos NV

En fase IIa, randomisert, dobbeltblind, placebokontrollert studie for å evaluere GLPG2222 i Ivacaftor-behandlede pasienter med cystisk fibrose med én F508del CFTR-mutasjon og en andre gating (klasse III) mutasjon

Denne kliniske studien er en fase IIa, multisenter, randomisert, dobbeltblind, placebokontrollert, parallell gruppestudie for å evaluere to doser oralt administrert GLPG2222 hos voksne personer med en bekreftet diagnose av CF med én F508del CFTR-mutasjon og en andre. gating (klasse III) mutasjon og på stabil behandling med ivacaftor.

Opptil 35 evaluerbare emner er planlagt inkludert i studien. Kvalifiserte forsøkspersoner må være på stabil behandling med ivacaftor (Kalydeco®) foreskrevet av lege i minst 28 dager ved baseline-besøket. De vil bli randomisert i et 2:2:1-forhold for å motta en av to aktive doser av GLPG2222 (150 mg daglig eller 300 mg daglig) eller placebo daglig. administrert i 29 dager. Forsøkspersonene vil være i studien i minimum 6 uker og maksimalt 10 uker, fra screening til oppfølgingsbesøket.

Studieoversikt

Status

Fullført

Forhold

Intervensjon / Behandling

Studietype

Intervensjonell

Registrering (Faktiske)

37

Fase

  • Fase 2

Kontakter og plasseringer

Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.

Studiesteder

  • Australia
      • Chermside, Australia
        • The Prince Charles Hospital
      • Melbourne, Australia
        • The Alfred
      • Nedlands, Australia
        • Sir Charles Gairdner Hospital
      • Westmead, Australia
        • Westmead Hospital
  • Belgia
      • Brussels, Belgia
        • UZ Brussel
      • Ghent, Belgia
        • UZ Gent
      • Leuven, Belgia
        • UZ Leuven
  • Irland
      • Cork, Irland
        • Cork University Hospital
      • Dublin, Irland
        • Beaumont Hospital
      • Dublin, Irland
        • St Vincents University Hospital
  • Storbritannia
      • Birmingham, Storbritannia
        • Birmingham Heartlands
      • Exeter, Storbritannia
        • Royal Devon and Exeter
      • Leeds, Storbritannia
        • St James's University
      • Liverpool, Storbritannia
        • Liverpool Heart and Chest Hospital
      • London, Storbritannia
        • Royal Brompton Hospital
      • Manchester, Storbritannia
        • University Hospital of South Manchester
      • Newcastle, Storbritannia
        • Royal Victoria Infirmary
      • Southampton, Storbritannia
        • Southampton General Hospital
  • Tsjekkia
      • Praha, Tsjekkia
        • Fakultni nemocnice v Motole
  • Tyskland
      • Dresden, Tyskland
        • Universitaetsklinikum Carl Gustav Carus TU Dresden
      • Erlangen, Tyskland
        • Universitätsklinikum Erlangen
      • Tübingen, Tyskland
        • University children´s hospital

Deltakelseskriterier

Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.

Kvalifikasjonskriterier

Alder som er kvalifisert for studier

18 år til 99 år (VOKSEN, OLDER_ADULT)

Tar imot friske frivillige

Nei

Kjønn som er kvalifisert for studier

Alle

Beskrivelse

Inklusjonskriterier:

  1. Mann eller kvinne ≥ 18 år, på dagen for signering av Informed Consent Form (ICF).
  2. En bekreftet klinisk diagnose av CF.
  3. Én F508del-mutasjon på ett allel i CFTR-genet, en gating-mutasjon (klasse III) (en av følgende: G551D, G1244E, G1349D, G178R, G551S, S1251N, S1255P, S549N eller S549R-allelen) på 2.CFTR-allelen gen (dokumentert i forsøkspersonens journal eller CF-register).
  4. Vekt ≥ 40 kg.
  5. Stabil samtidig behandling i minst 4 uker (28 dager) før baseline (inkludert lege foreskrevet ivacaftor (Kalydeco®) 150 mg b.i.d.).
  6. Forsert ekspirasjonsvolum på 1 sekund (FEV1) ≥ 40 % av antatt normal for alder, kjønn og høyde ved screening (pre- eller postbronkodilator).

Ekskluderingskriterier:

  1. Anamnese med klinisk meningsfull ustabil eller ukontrollert kronisk sykdom som gjør forsøkspersonen uegnet for inkludering i studien etter utrederens oppfatning.
  2. Ustabil lungestatus eller luftveisinfeksjon (inkludert rhinosinusitt) som krever endring i behandlingen innen 4 uker etter baseline.
  3. Behov for ekstra oksygen i løpet av dagen, og >2 liter per minutt (LPM) mens du sover.
  4. Anamnese med levercirrhose med portal hypertensjon (f.eks. tegn/symptomer på splenomegali, esophageal varices, etc).
  5. Unormal leverfunksjonstest ved screening; definert som aspartataminotransferase (AST) og/eller alaninaminotransferase (ALT) og/eller alkalisk fosfatase og/eller total bilirubin (>1,5 ganger ULN (CTCAE grad 2) og/eller gamma-glutamyltransferase (GGT) ≥ 3x den øvre grensen av normal (ULN), og/eller total bilirubin (>1,5 ganger ULN (CTCAE grad 2).
  6. Estimert kreatininclearance < 60 ml/min ved bruk av Cockroft-Gault-formelen ved screening.

Studieplan

Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.

Hvordan er studiet utformet?

Designdetaljer

  • Primært formål: BEHANDLING
  • Tildeling: TILFELDIG
  • Intervensjonsmodell: PARALLELL
  • Masking: FIDOBBELT

Våpen og intervensjoner

Deltakergruppe / Arm
Intervensjon / Behandling
PLACEBO_COMPARATOR: Placebo
Legemiddel: Placebo
Placebo administrert som en bruksklar mikstur, suspensjon én gang daglig (q.d.) i 29 dager
EKSPERIMENTELL: GLPG2222 Dose 1
Legemiddel: GLPG2222 150 mg q.d.
GLPG2222 150 mg administrert som en bruksklar mikstur, en gang daglig (q.d.) i 29 dager
EKSPERIMENTELL: GLPG2222 Dose 2
Legemiddel: GLPG2222 300 mg q.d.
GLPG2222 300 mg administrert som en bruksklar mikstur, en gang daglig (q.d.) i 29 dager

Hva måler studien?

Primære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Endringer i uønskede hendelser
Tidsramme: ved screening og ved hvert studiebesøk frem til dag 43 som er siste FU-besøk
For å evaluere sikkerheten og toleransen til GLPG2222 sammenlignet med placebo når det gjelder bivirkninger
ved screening og ved hvert studiebesøk frem til dag 43 som er siste FU-besøk
Endringer i unormalt laboratorium
Tidsramme: ved screening og ved hvert studiebesøk frem til dag 43 som er siste FU-besøk
For å evaluere sikkerheten og toleransen til GLPG2222 sammenlignet med placebo når det gjelder laboratorie
ved screening og ved hvert studiebesøk frem til dag 43 som er siste FU-besøk
Endringer i unormale vitale tegn, EKG eller fysisk undersøkelse
Tidsramme: ved screening og ved hvert studiebesøk frem til dag 43 som er siste FU-besøk
For å evaluere sikkerheten og toleransen til GLPG2222 sammenlignet med placebo når det gjelder vitale tegn, EKG eller fysisk undersøkelse
ved screening og ved hvert studiebesøk frem til dag 43 som er siste FU-besøk

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Tidsramme
Endring fra baseline av svettekloridkonsentrasjon
Tidsramme: ved screening og ved hvert studiebesøk frem til dag 43 som er siste FU-besøk
ved screening og ved hvert studiebesøk frem til dag 43 som er siste FU-besøk
Endring fra baseline av FEV1 (L) og prosent predikert FEV1 for alder, kjønn og høyde vurdert ved spirometri
Tidsramme: ved screening og ved hvert studiebesøk frem til dag 43 som er siste FU-besøk
ved screening og ved hvert studiebesøk frem til dag 43 som er siste FU-besøk
Endring fra baseline på respirasjonsdomenet til Revised Cystic Fibrosis Questionnaire (CFQ-R)
Tidsramme: ved screening og ved hvert studiebesøk frem til dag 43 som er siste FU-besøk
ved screening og ved hvert studiebesøk frem til dag 43 som er siste FU-besøk

Samarbeidspartnere og etterforskere

Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.

Sponsor

Galapagos NV

Publikasjoner og nyttige lenker

Den som er ansvarlig for å legge inn informasjon om studien leverer frivillig disse publikasjonene. Disse kan handle om alt relatert til studiet.

Generelle publikasjoner

Studierekorddatoer

Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.

Studer hoveddatoer

Studiestart

1. januar 2017

Primær fullføring (FAKTISKE)

11. august 2017

Studiet fullført (FAKTISKE)

11. august 2017

Datoer for studieregistrering

Først innsendt

26. januar 2017

Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene

3. februar 2017

Først lagt ut (ANSLAG)

7. februar 2017

Oppdateringer av studieposter

Sist oppdatering lagt ut (FAKTISKE)

21. november 2017

Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene

20. november 2017

Sist bekreftet

1. november 2017

Mer informasjon

Begreper knyttet til denne studien

Ytterligere relevante MeSH-vilkår

Andre studie-ID-numre

  • GLPG2222-CL-201

Plan for individuelle deltakerdata (IPD)

Planlegger du å dele individuelle deltakerdata (IPD)?

NEI

Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .

Abonnere