Deze pagina is automatisch vertaald en de nauwkeurigheid van de vertaling kan niet worden gegarandeerd. Raadpleeg de Engelse versie voor een brontekst.

Een studie ter evaluatie van GLPG2222 bij met Ivacaftor behandelde proefpersonen met cystische fibrose

20 november 2017 bijgewerkt door: Galapagos NV

Een gerandomiseerde, dubbelblinde, placebogecontroleerde fase IIa-studie ter evaluatie van GLPG2222 bij met Ivacaftor behandelde proefpersonen met cystische fibrose die één F508del CFTR-mutatie en een tweede Gating (Klasse III)-mutatie herbergen

Deze klinische studie is een fase IIa, multicenter, gerandomiseerde, dubbelblinde, placebogecontroleerde studie met parallelle groepen om twee doses van oraal toegediend GLPG2222 te evalueren bij volwassen proefpersonen met een bevestigde diagnose van CF met één F508del CFTR-mutatie en een tweede gating (klasse III) mutatie en op stabiele behandeling met ivacaftor.

Het is de bedoeling dat maximaal 35 evalueerbare proefpersonen in het onderzoek worden opgenomen. Geschikte proefpersonen moeten bij het basisbezoek gedurende ten minste 28 dagen een stabiele behandeling ondergaan met door een arts voorgeschreven ivacaftor (Kalydeco®). Ze worden gerandomiseerd in een verhouding van 2:2:1 om een ​​van de twee actieve doses GLPG2222 (150 mg q.d. of 300 mg q.d.) of placebo q.d. toegediend gedurende 29 dagen. De proefpersonen zullen minimaal 6 weken en maximaal 10 weken in het onderzoek zijn, vanaf de screening tot het vervolgbezoek.

Studie Overzicht

Toestand

Voltooid

Conditie

Interventie / Behandeling

Studietype

Ingrijpend

Inschrijving (Werkelijk)

37

Fase

  • Fase 2

Contacten en locaties

In dit gedeelte vindt u de contactgegevens van degenen die het onderzoek uitvoeren en informatie over waar dit onderzoek wordt uitgevoerd.

Studie Locaties

  • Australië
      • Chermside, Australië
        • The Prince Charles Hospital
      • Melbourne, Australië
        • The Alfred
      • Nedlands, Australië
        • Sir Charles Gairdner Hospital
      • Westmead, Australië
        • Westmead Hospital
  • België
      • Brussels, België
        • UZ Brussel
      • Ghent, België
        • UZ Gent
      • Leuven, België
        • UZ Leuven
  • Duitsland
      • Dresden, Duitsland
        • Universitaetsklinikum Carl Gustav Carus TU Dresden
      • Erlangen, Duitsland
        • Universitätsklinikum Erlangen
      • Tübingen, Duitsland
        • University children´s hospital
  • Ierland
      • Cork, Ierland
        • Cork University Hospital
      • Dublin, Ierland
        • Beaumont Hospital
      • Dublin, Ierland
        • St Vincents University Hospital
  • Tsjechië
      • Praha, Tsjechië
        • Fakultni nemocnice v Motole
  • Verenigd Koninkrijk
      • Birmingham, Verenigd Koninkrijk
        • Birmingham Heartlands
      • Exeter, Verenigd Koninkrijk
        • Royal Devon and Exeter
      • Leeds, Verenigd Koninkrijk
        • St James's University
      • Liverpool, Verenigd Koninkrijk
        • Liverpool Heart and Chest Hospital
      • London, Verenigd Koninkrijk
        • Royal Brompton Hospital
      • Manchester, Verenigd Koninkrijk
        • University Hospital of South Manchester
      • Newcastle, Verenigd Koninkrijk
        • Royal Victoria Infirmary
      • Southampton, Verenigd Koninkrijk
        • Southampton General Hospital

Deelname Criteria

Onderzoekers zoeken naar mensen die aan een bepaalde beschrijving voldoen, de zogenaamde geschiktheidscriteria. Enkele voorbeelden van deze criteria zijn iemands algemene gezondheidstoestand of eerdere behandelingen.

Geschiktheidscriteria

Leeftijden die in aanmerking komen voor studie

18 jaar tot 99 jaar (VOLWASSEN, OUDER_ADULT)

Accepteert gezonde vrijwilligers

Nee

Geslachten die in aanmerking komen voor studie

Allemaal

Beschrijving

Inclusiecriteria:

  1. Mannelijke of vrouwelijke proefpersoon ≥ 18 jaar oud, op de dag van ondertekening van het Informed Consent Form (ICF).
  2. Een bevestigde klinische diagnose van CF.
  3. Eén F508del-mutatie op één allel in het CFTR-gen, een poortmutatie (klasse III) (een van de volgende: G551D, G1244E, G1349D, G178R, G551S, S1251N, S1255P, S549N of S549R) op het 2e allel in de CFTR gen (gedocumenteerd in het medisch dossier of CF-register van de proefpersoon).
  4. Gewicht ≥ 40 kg.
  5. Stabiele gelijktijdige behandeling gedurende ten minste 4 weken (28 dagen) voorafgaand aan baseline (inclusief door een arts voorgeschreven ivacaftor (Kalydeco®) 150 mg tweemaal daags).
  6. Geforceerd expiratoir volume in 1 seconde (FEV1) ≥ 40% van voorspeld normaal voor leeftijd, geslacht en lengte bij screening (pre- of postbronchodilatator).

Uitsluitingscriteria:

  1. Geschiedenis van een klinisch betekenisvolle onstabiele of ongecontroleerde chronische ziekte die de proefpersoon naar de mening van de onderzoeker ongeschikt maakt voor opname in het onderzoek.
  2. Onstabiele longstatus of luchtweginfectie (waaronder rhinosinusitis) waarvoor een wijziging van de therapie binnen 4 weken na baseline nodig is.
  3. Behoefte aan extra zuurstof gedurende de dag en >2 liter per minuut (LPM) tijdens het slapen.
  4. Voorgeschiedenis van levercirrose met portale hypertensie (bijv. tekenen/symptomen van splenomegalie, slokdarmvarices, enz.).
  5. Afwijkende leverfunctietest bij screening; gedefinieerd als aspartaataminotransferase (AST) en/of alanineaminotransferase (ALAT) en/of alkalische fosfatase en/of totaal bilirubine (>1,5 keer ULN (CTCAE Graad 2) en/of gamma-glutamyltransferase (GGT) ≥ 3x de bovengrens van normaal (ULN) en/of totaal bilirubine (>1,5 maal ULN (CTCAE Graad 2).
  6. Geschatte creatinineklaring < 60 ml/min met behulp van de Cockroft-Gault-formule bij screening.

Studie plan

Dit gedeelte bevat details van het studieplan, inclusief hoe de studie is opgezet en wat de studie meet.

Hoe is de studie opgezet?

Ontwerpdetails

  • Primair doel: BEHANDELING
  • Toewijzing: GERANDOMISEERD
  • Interventioneel model: PARALLEL
  • Masker: VERVIERVOUDIGEN

Wapens en interventies

Deelnemersgroep / Arm
Interventie / Behandeling
PLACEBO_COMPARATOR: Placebo
Geneesmiddel: Placebo
Placebo toegediend als een gebruiksklare orale suspensie, eenmaal daags (q.d.) gedurende 29 dagen
EXPERIMENTEEL: GLPG2222 dosis 1
Geneesmiddel: GLPG2222 150 mg q.d.
GLPG2222 150 mg toegediend als een gebruiksklare orale suspensie, eenmaal daags (q.d.) gedurende 29 dagen
EXPERIMENTEEL: GLPG2222 dosis 2
Geneesmiddel: GLPG2222 300 mg q.d.
GLPG2222 300 mg toegediend als een gebruiksklare orale suspensie, eenmaal daags (q.d.) gedurende 29 dagen

Wat meet het onderzoek?

Primaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Veranderingen in bijwerkingen
Tijdsspanne: bij de screening en bij elk studiebezoek tot dag 43, het laatste FU-bezoek
Om de veiligheid en verdraagbaarheid van GLPG2222 te evalueren in vergelijking met placebo in termen van bijwerkingen
bij de screening en bij elk studiebezoek tot dag 43, het laatste FU-bezoek
Veranderingen in abnormaal laboratorium
Tijdsspanne: bij de screening en bij elk studiebezoek tot dag 43, het laatste FU-bezoek
Om de veiligheid en verdraagbaarheid van GLPG2222 te evalueren in vergelijking met placebo in termen van laboratoriumonderzoek
bij de screening en bij elk studiebezoek tot dag 43, het laatste FU-bezoek
Veranderingen in abnormale vitale functies, ECG of lichamelijk onderzoek
Tijdsspanne: bij de screening en bij elk studiebezoek tot dag 43, het laatste FU-bezoek
Om de veiligheid en verdraagbaarheid van GLPG2222 te evalueren in vergelijking met placebo in termen van vitale functies, ECG of lichamelijk onderzoek
bij de screening en bij elk studiebezoek tot dag 43, het laatste FU-bezoek

Secundaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Tijdsspanne
Verandering ten opzichte van de uitgangswaarde van de zweetchlorideconcentratie
Tijdsspanne: bij de screening en bij elk studiebezoek tot dag 43, het laatste FU-bezoek
bij de screening en bij elk studiebezoek tot dag 43, het laatste FU-bezoek
Verandering ten opzichte van baseline van FEV1 (L) en percentage voorspelde FEV1 voor leeftijd, geslacht en lengte zoals beoordeeld door spirometrie
Tijdsspanne: bij de screening en bij elk studiebezoek tot dag 43, het laatste FU-bezoek
bij de screening en bij elk studiebezoek tot dag 43, het laatste FU-bezoek
Verandering ten opzichte van baseline op het respiratoire domein van Revised Cystic Fibrosis Questionnaire (CFQ-R)
Tijdsspanne: bij de screening en bij elk studiebezoek tot dag 43, het laatste FU-bezoek
bij de screening en bij elk studiebezoek tot dag 43, het laatste FU-bezoek

Medewerkers en onderzoekers

Hier vindt u mensen en organisaties die betrokken zijn bij dit onderzoek.

Sponsor

Galapagos NV

Publicaties en nuttige links

De persoon die verantwoordelijk is voor het invoeren van informatie over het onderzoek stelt deze publicaties vrijwillig ter beschikking. Dit kan gaan over alles wat met het onderzoek te maken heeft.

Algemene publicaties

Studie record data

Deze datums volgen de voortgang van het onderzoeksdossier en de samenvatting van de ingediende resultaten bij ClinicalTrials.gov. Studieverslagen en gerapporteerde resultaten worden beoordeeld door de National Library of Medicine (NLM) om er zeker van te zijn dat ze voldoen aan specifieke kwaliteitscontrolenormen voordat ze op de openbare website worden geplaatst.

Bestudeer belangrijke data

Studie start

1 januari 2017

Primaire voltooiing (WERKELIJK)

11 augustus 2017

Studie voltooiing (WERKELIJK)

11 augustus 2017

Studieregistratiedata

Eerst ingediend

26 januari 2017

Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria

3 februari 2017

Eerst geplaatst (SCHATTING)

7 februari 2017

Updates van studierecords

Laatste update geplaatst (WERKELIJK)

21 november 2017

Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria

20 november 2017

Laatst geverifieerd

1 november 2017

Meer informatie

Termen gerelateerd aan deze studie

Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden

Andere studie-ID-nummers

  • GLPG2222-CL-201

Plan Individuele Deelnemersgegevens (IPD)

Bent u van plan om gegevens van individuele deelnemers (IPD) te delen?

NEE

Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .

Abonneren