Tämä sivu käännettiin automaattisesti, eikä käännösten tarkkuutta voida taata. Katso englanninkielinen versio lähdetekstiä varten.

Tutkimus GLPG2222:n arvioimiseksi ivakaftorilla hoidetuilla potilailla, joilla on kystinen fibroosi

maanantai 20. marraskuuta 2017 päivittänyt: Galapagos NV

Vaihe IIa, satunnaistettu, kaksoissokkoutettu, lumekontrolloitu tutkimus GLPG2222:n arvioimiseksi ivakaftorilla hoidetuilla potilailla, joilla on kystinen fibroosi, joka sisälsi yhden F508del CFTR-mutaation ja toisen porttimutaation (luokka III)

Tämä kliininen tutkimus on vaiheen IIa monikeskustutkimus, satunnaistettu, kaksoissokkoutettu, lumekontrolloitu rinnakkaisryhmätutkimus, jonka tarkoituksena on arvioida kahta suun kautta annettua GLPG2222-annosta aikuisilla koehenkilöillä, joilla on vahvistettu CF-diagnoosi, jossa on yksi F508del CFTR-mutaatio ja toinen. (luokka III) mutaatio ja stabiili ivakaftorihoito.

Tutkimukseen on tarkoitus sisällyttää enintään 35 arvioitavaa ainetta. Tukikelpoisten koehenkilöiden on oltava vakaassa hoidossa lääkärin määräämillä ivakaftorilla (Kalydeco®) vähintään 28 päivän ajan lähtötilanteessa. Heidät satunnaistetaan suhteessa 2:2:1 saamaan jompaakumpaa kahdesta aktiivisesta GLPG2222-annoksesta (150 mg q.d. tai 300 mg q.d.) tai lumelääkettä q.d. annettu 29 päivän ajan. Koehenkilöt ovat tutkimuksessa vähintään 6 viikkoa ja enintään 10 viikkoa seulonnasta seurantakäyntiin asti.

Tutkimuksen yleiskatsaus

Tila

Valmis

Ehdot

Interventio / Hoito

Opintotyyppi

Interventio

Ilmoittautuminen (Todellinen)

37

Vaihe

  • Vaihe 2

Yhteystiedot ja paikat

Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.

Opiskelupaikat

  • Australia
      • Chermside, Australia
        • The Prince Charles Hospital
      • Melbourne, Australia
        • The Alfred
      • Nedlands, Australia
        • Sir Charles Gairdner Hospital
      • Westmead, Australia
        • Westmead Hospital
  • Belgia
      • Brussels, Belgia
        • UZ Brussel
      • Ghent, Belgia
        • Uz Gent
      • Leuven, Belgia
        • UZ Leuven
  • Irlanti
      • Cork, Irlanti
        • Cork University Hospital
      • Dublin, Irlanti
        • Beaumont Hospital
      • Dublin, Irlanti
        • St Vincents University Hospital
  • Saksa
      • Dresden, Saksa
        • Universitaetsklinikum Carl Gustav Carus TU Dresden
      • Erlangen, Saksa
        • Universitätsklinikum Erlangen
      • Tübingen, Saksa
        • University children´s hospital
  • Tšekki
      • Praha, Tšekki
        • Fakultni nemocnice v Motole
  • Yhdistynyt kuningaskunta
      • Birmingham, Yhdistynyt kuningaskunta
        • Birmingham Heartlands
      • Exeter, Yhdistynyt kuningaskunta
        • Royal Devon and Exeter
      • Leeds, Yhdistynyt kuningaskunta
        • St James's University
      • Liverpool, Yhdistynyt kuningaskunta
        • Liverpool Heart and Chest Hospital
      • London, Yhdistynyt kuningaskunta
        • Royal Brompton Hospital
      • Manchester, Yhdistynyt kuningaskunta
        • University Hospital of South Manchester
      • Newcastle, Yhdistynyt kuningaskunta
        • Royal Victoria Infirmary
      • Southampton, Yhdistynyt kuningaskunta
        • Southampton General Hospital

Osallistumiskriteerit

Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.

Kelpoisuusvaatimukset

Opintokelpoiset iät

18 vuotta - 99 vuotta (AIKUINEN, OLDER_ADULT)

Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia

Ei

Sukupuolet, jotka voivat opiskella

Kaikki

Kuvaus

Sisällyttämiskriteerit:

  1. Mies tai nainen vähintään 18-vuotias tietoisen suostumuslomakkeen (ICF) allekirjoituspäivänä.
  2. Vahvistettu kliininen CF-diagnoosi.
  3. Yksi F508del-mutaatio yhdessä alleelissa CFTR-geenissä, avainnusmutaatio (luokka III) (jokin seuraavista: G551D, G1244E, G1349D, G178R, G551S, S1251N, S1255P, S549N tai S549R) 2ndCFTR-alleelissa geeni (dokumentoitu potilaan sairauskertomukseen tai CF-rekisteriin).
  4. Paino ≥ 40 kg.
  5. Stabiili samanaikainen hoito vähintään 4 viikkoa (28 päivää) ennen lähtötilannetta (mukaan lukien lääkärin määräämä ivakaftori (Kalydeco®) 150 mg b.i.d.).
  6. Pakotettu uloshengitystilavuus 1 sekunnissa (FEV1) ≥ 40 % iän, sukupuolen ja pituuden ennustetusta normaalista seulonnassa (ennen tai jälkeen keuhkolaajennuslääkettä).

Poissulkemiskriteerit:

  1. Aiemmin kliinisesti merkityksellinen epästabiili tai hallitsematon krooninen sairaus, joka tekee potilaan tutkijan mielestä sopimattoman tutkimukseen.
  2. Epästabiili keuhko- tai hengitystieinfektio (mukaan lukien rinosinusiitti), joka vaatii hoidon muuttamista 4 viikon sisällä lähtötilanteesta.
  3. Lisähapen tarve päivän aikana ja >2 litraa minuutissa (LPM) nukkuessa.
  4. Aiempi maksakirroosi ja portaaliverenpaine (esim. splenomegalian, ruokatorven suonikohjujen merkit/oireet jne.).
  5. Epänormaali maksan toimintakoe seulonnassa; määritellään aspartaattiaminotransferaasiksi (AST) ja/tai alaniiniaminotransferaasiksi (ALT) ja/tai alkalinen fosfataasi ja/tai kokonaisbilirubiini (> 1,5 kertaa ULN (CTCAE Grade 2) ja/tai gammaglutamyylitransferaasi (GGT) ≥ 3x yläraja normaaliarvo (ULN) ja/tai kokonaisbilirubiini (> 1,5 kertaa ULN (CTCAE Grade 2).
  6. Arvioitu kreatiniinipuhdistuma < 60 ml/min käyttämällä Cockroft-Gault-kaavaa seulonnassa.

Opintosuunnitelma

Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.

Miten tutkimus on suunniteltu?

Suunnittelun yksityiskohdat

  • Ensisijainen käyttötarkoitus: HOITO
  • Jako: SATUNNAISTUNA
  • Inventiomalli: RINNAKKAISET
  • Naamiointi: NELINKERTAISTAA

Aseet ja interventiot

Osallistujaryhmä / Arm
Interventio / Hoito
PLACEBO_COMPARATOR: Plasebo
Lääke: Plasebo
Plaseboa annosteltuna käyttövalmiina oraalisuspensiona kerran päivässä (q.d.) 29 päivän ajan
KOKEELLISTA: GLPG2222 Annos 1
Lääke: GLPG2222 150 mg q.d.
GLPG2222 150 mg annettuna käyttövalmiina oraalisuspensiona kerran päivässä (q.d.) 29 päivän ajan
KOKEELLISTA: GLPG2222 Annos 2
Lääke: GLPG2222 300 mg q.d.
GLPG2222 300 mg annettuna käyttövalmiina oraalisuspensiona kerran päivässä (q.d.) 29 päivän ajan

Mitä tutkimuksessa mitataan?

Ensisijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
Muutokset haittatapahtumissa
Aikaikkuna: seulonnassa ja jokaisella tutkimuskäynnillä päivään 43 asti, joka on viimeinen FU-käynti
Arvioida GLPG2222:n turvallisuutta ja siedettävyyttä lumelääkkeeseen verrattuna haittatapahtumien suhteen
seulonnassa ja jokaisella tutkimuskäynnillä päivään 43 asti, joka on viimeinen FU-käynti
Muutokset epänormaaleissa laboratorioissa
Aikaikkuna: seulonnassa ja jokaisella tutkimuskäynnillä päivään 43 asti, joka on viimeinen FU-käynti
Arvioida GLPG2222:n turvallisuutta ja siedettävyyttä lumelääkkeeseen verrattuna laboratoriossa
seulonnassa ja jokaisella tutkimuskäynnillä päivään 43 asti, joka on viimeinen FU-käynti
Muutokset epänormaaleissa elintoiminnoissa, EKG:ssä tai fyysisessä tutkimuksessa
Aikaikkuna: seulonnassa ja jokaisella tutkimuskäynnillä päivään 43 asti, joka on viimeinen FU-käynti
Arvioida GLPG2222:n turvallisuutta ja siedettävyyttä verrattuna lumelääkkeeseen elintoimintojen, EKG:n tai fyysisen tutkimuksen suhteen
seulonnassa ja jokaisella tutkimuskäynnillä päivään 43 asti, joka on viimeinen FU-käynti

Toissijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Aikaikkuna
Muutos hikikloridipitoisuuden lähtötasosta
Aikaikkuna: seulonnassa ja jokaisella tutkimuskäynnillä päivään 43 asti, joka on viimeinen FU-käynti
seulonnassa ja jokaisella tutkimuskäynnillä päivään 43 asti, joka on viimeinen FU-käynti
FEV1:n (L) ja ennustetun FEV1:n prosentuaalinen muutos lähtötasosta iän, sukupuolen ja pituuden osalta spirometrialla arvioituna
Aikaikkuna: seulonnassa ja jokaisella tutkimuskäynnillä päivään 43 asti, joka on viimeinen FU-käynti
seulonnassa ja jokaisella tutkimuskäynnillä päivään 43 asti, joka on viimeinen FU-käynti
Muutos lähtötilanteesta tarkistetun kystisen fibroosikyselyn (CFQ-R) hengitysalueen osalta
Aikaikkuna: seulonnassa ja jokaisella tutkimuskäynnillä päivään 43 asti, joka on viimeinen FU-käynti
seulonnassa ja jokaisella tutkimuskäynnillä päivään 43 asti, joka on viimeinen FU-käynti

Yhteistyökumppanit ja tutkijat

Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.

Sponsori

Galapagos NV

Julkaisuja ja hyödyllisiä linkkejä

Tutkimusta koskevien tietojen syöttämisestä vastaava henkilö toimittaa nämä julkaisut vapaaehtoisesti. Nämä voivat koskea mitä tahansa tutkimukseen liittyvää.

Yleiset julkaisut

Opintojen ennätyspäivät

Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan ​​julkisella verkkosivustolla.

Opi tärkeimmät päivämäärät

Opiskelun aloitus

Sunnuntai 1. tammikuuta 2017

Ensisijainen valmistuminen (TODELLINEN)

Perjantai 11. elokuuta 2017

Opintojen valmistuminen (TODELLINEN)

Perjantai 11. elokuuta 2017

Opintoihin ilmoittautumispäivät

Ensimmäinen lähetetty

Torstai 26. tammikuuta 2017

Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit

Perjantai 3. helmikuuta 2017

Ensimmäinen Lähetetty (ARVIO)

Tiistai 7. helmikuuta 2017

Tutkimustietojen päivitykset

Viimeisin päivitys julkaistu (TODELLINEN)

Tiistai 21. marraskuuta 2017

Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit

Maanantai 20. marraskuuta 2017

Viimeksi vahvistettu

Keskiviikko 1. marraskuuta 2017

Lisää tietoa

Tähän tutkimukseen liittyvät termit

Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja

Muut tutkimustunnusnumerot

  • GLPG2222-CL-201

Yksittäisten osallistujien tietojen suunnitelma (IPD)

Aiotko jakaa yksittäisten osallistujien tietoja (IPD)?

EI

Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .

Tilaa