Ezt az oldalt automatikusan lefordították, és a fordítás pontossága nem garantált. Kérjük, olvassa el a angol verzió forrásszöveghez.

Egy tanulmány a GLPG2222 értékelésére ivacaftorral kezelt, cisztás fibrózisban szenvedő alanyokon

2017. november 20. frissítette: Galapagos NV

IIa. fázisú, randomizált, kettős vak, placebo-kontrollos vizsgálat a GLPG2222 értékelésére ivacaftorral kezelt, cisztás fibrózisban szenvedő alanyokon, amelyek egy F508del CFTR mutációt és egy második kapuzó (III. osztály) mutációt tartalmaznak

Ez a klinikai vizsgálat egy IIa fázisú, többközpontú, randomizált, kettős-vak, placebo-kontrollos, párhuzamos csoportos vizsgálat két orálisan beadott GLPG2222 dózis értékelésére olyan felnőtt alanyoknál, akiknél megerősített CF-diagnózis van, egy F508del CFTR mutációval és egy másodikkal. gating (III. osztályú) mutáció és stabil ivakaftor kezelés alatt áll.

A tervek szerint legfeljebb 35 értékelhető alany kerül be a vizsgálatba. A jogosult alanyoknak az orvos által felírt ivakaftorral (Kalydeco®) stabil kezelésben kell részesülniük legalább 28 napig a kiindulási vizit alkalmával. 2:2:1 arányban randomizálják őket, hogy két aktív GLPG2222-dózis (150 mg q.d. vagy 300 mg q.d.) vagy q.d placebó egyikét kapják. 29 napig adják be. Az alanyok legalább 6 hétig és legfeljebb 10 hétig vesznek részt a vizsgálatban, a szűréstől az utóellenőrzésig.

A tanulmány áttekintése

Állapot

Befejezve

Körülmények

Beavatkozás / kezelés

Tanulmány típusa

Beavatkozó

Beiratkozás (Tényleges)

37

Fázis

  • 2. fázis

Kapcsolatok és helyek

Ez a rész a vizsgálatot végzők elérhetőségeit, valamint a vizsgálat lefolytatásának helyére vonatkozó információkat tartalmazza.

Tanulmányi helyek

  • Ausztrália
      • Chermside, Ausztrália
        • The Prince Charles Hospital
      • Melbourne, Ausztrália
        • The Alfred
      • Nedlands, Ausztrália
        • Sir Charles Gairdner Hospital
      • Westmead, Ausztrália
        • Westmead Hospital
  • Belgium
      • Brussels, Belgium
        • UZ Brussel
      • Ghent, Belgium
        • UZ Gent
      • Leuven, Belgium
        • UZ Leuven
  • Csehország
      • Praha, Csehország
        • Fakultni nemocnice v Motole
  • Egyesült Királyság
      • Birmingham, Egyesült Királyság
        • Birmingham Heartlands
      • Exeter, Egyesült Királyság
        • Royal Devon and Exeter
      • Leeds, Egyesült Királyság
        • St James's University
      • Liverpool, Egyesült Királyság
        • Liverpool Heart and Chest Hospital
      • London, Egyesült Királyság
        • Royal Brompton Hospital
      • Manchester, Egyesült Királyság
        • University Hospital of South Manchester
      • Newcastle, Egyesült Királyság
        • Royal Victoria Infirmary
      • Southampton, Egyesült Királyság
        • Southampton General Hospital
  • Németország
      • Dresden, Németország
        • Universitaetsklinikum Carl Gustav Carus TU Dresden
      • Erlangen, Németország
        • Universitätsklinikum Erlangen
      • Tübingen, Németország
        • University children´s hospital
  • Írország
      • Cork, Írország
        • Cork University Hospital
      • Dublin, Írország
        • Beaumont Hospital
      • Dublin, Írország
        • St Vincents University Hospital

Részvételi kritériumok

A kutatók olyan embereket keresnek, akik megfelelnek egy bizonyos leírásnak, az úgynevezett jogosultsági kritériumoknak. Néhány példa ezekre a kritériumokra a személy általános egészségi állapota vagy a korábbi kezelések.

Jogosultsági kritériumok

Tanulmányozható életkorok

18 év (FELNŐTT, OLDER_ADULT)

Egészséges önkénteseket fogad

Nem

Tanulmányozható nemek

Összes

Leírás

Bevételi kritériumok:

  1. Férfi vagy női alany ≥ 18 éves, a Tájékoztatott beleegyező nyilatkozat (ICF) aláírásának napján.
  2. A CF megerősített klinikai diagnózisa.
  3. Egy F508del mutáció egy allélon a CFTR génben, kapuzó (III. osztályú) mutáció (a következők egyike: G551D, G1244E, G1349D, G178R, G551S, S1251N, S1255P, S549N vagy S549R allél) a 2ndCFTR allélon gén (dokumentálva az alany kórlapjában vagy CF nyilvántartásában).
  4. Súly ≥ 40 kg.
  5. Stabil egyidejű kezelés legalább 4 hétig (28 napig) a kiindulási állapot előtt (beleértve az orvos által felírt ivakaftort (Kalydeco®) 150 mg i.d.).
  6. Kényszerített kilégzési térfogat 1 másodperc alatt (FEV1) a szűréskor (pre- vagy postbronchodilatator) az életkorra, nemre és testmagasságra becsült normális érték ≥ 40%-a.

Kizárási kritériumok:

  1. Klinikailag jelentős instabil vagy kontrollálatlan krónikus betegség anamnézisében, amely a vizsgáló véleménye szerint alkalmatlanná teszi az alanyt a vizsgálatba való bevonásra.
  2. Instabil tüdőstátusz vagy légúti fertőzés (beleértve a rhinosinusitist is), amely a kiindulási állapottól számított 4 héten belül a kezelés megváltoztatását igényli.
  3. Kiegészítő oxigénigény a nap folyamán, és >2 liter/perc (LPM) alvás közben.
  4. Portális hipertóniával járó májcirrhosis anamnézisében (pl. splenomegalia, nyelőcsővarixok stb. jelei/tünetei).
  5. Rendellenes májfunkciós teszt a szűréskor; aszpartát-aminotranszferáz (AST) és/vagy alanin-aminotranszferáz (ALT) és/vagy alkalikus foszfatáz és/vagy összbilirubin (a felső határ > 1,5-szerese (CTCAE Grade 2) és/vagy gamma-glutamil-transzferáz (GGT) ≥ a felső határ 3-szorosa) normál (ULN) és/vagy összbilirubin (>1,5-szerese a normálértéknek (CTCAE 2. fokozat).
  6. Becsült kreatinin-clearance < 60 ml/perc a Cockroft-Gault képlet alapján a szűréskor.

Tanulási terv

Ez a rész a vizsgálati terv részleteit tartalmazza, beleértve a vizsgálat megtervezését és a vizsgálat mérését.

Hogyan készül a tanulmány?

Tervezési részletek

  • Elsődleges cél: KEZELÉS
  • Kiosztás: VÉLETLENSZERŰSÍTETT
  • Beavatkozó modell: PÁRHUZAMOS
  • Maszkolás: NÉGYSZERES

Fegyverek és beavatkozások

Résztvevő csoport / kar
Beavatkozás / kezelés
PLACEBO_COMPARATOR: Placebo
Drog: Placebo
A placebo felhasználásra kész belsőleges szuszpenzió formájában, naponta egyszer (q.d.) 29 napon keresztül
KÍSÉRLETI: GLPG2222 1. adag
Drog: GLPG2222 150 mg q.d.
GLPG2222 150 mg, használatra kész belsőleges szuszpenzió formájában, naponta egyszer (q.d.) 29 napon keresztül
KÍSÉRLETI: GLPG2222 2. adag
Drog: GLPG2222 300 mg q.d.
GLPG2222 300 mg, használatra kész belsőleges szuszpenzió formájában, naponta egyszer (q.d.) 29 napon keresztül

Mit mér a tanulmány?

Elsődleges eredményintézkedések

Eredménymérő
Intézkedés leírása
Időkeret
Változások a nemkívánatos eseményekben
Időkeret: szűréskor és minden tanulmányi látogatáson a 43. napig, ami az utolsó FU látogatás
A GLPG2222 biztonságosságának és tolerálhatóságának értékelése a placebóval összehasonlítva a mellékhatások tekintetében
szűréskor és minden tanulmányi látogatáson a 43. napig, ami az utolsó FU látogatás
Rendellenes laboratóriumi változások
Időkeret: szűréskor és minden tanulmányi látogatáson a 43. napig, ami az utolsó FU látogatás
A GLPG2222 biztonságosságának és tolerálhatóságának értékelése a placebóval összehasonlítva laboratóriumi szempontból
szűréskor és minden tanulmányi látogatáson a 43. napig, ami az utolsó FU látogatás
A kóros életjelek, EKG vagy fizikális vizsgálat változásai
Időkeret: szűréskor és minden tanulmányi látogatáson a 43. napig, ami az utolsó FU látogatás
A GLPG2222 biztonságosságának és tolerálhatóságának értékelése a placebóhoz képest életjelek, EKG vagy fizikális vizsgálat szempontjából
szűréskor és minden tanulmányi látogatáson a 43. napig, ami az utolsó FU látogatás

Másodlagos eredményintézkedések

Eredménymérő
Időkeret
Az izzadság-klorid koncentrációjának változása az alapvonalhoz képest
Időkeret: szűréskor és minden tanulmányi látogatáson a 43. napig, ami az utolsó FU látogatás
szűréskor és minden tanulmányi látogatáson a 43. napig, ami az utolsó FU látogatás
A FEV1 (L) és a várható FEV1 százalékos változása a kiindulási értékhez képest az életkor, a nem és a magasság tekintetében spirometriával értékelve
Időkeret: szűréskor és minden tanulmányi látogatáson a 43. napig, ami az utolsó FU látogatás
szűréskor és minden tanulmányi látogatáson a 43. napig, ami az utolsó FU látogatás
Változás a kiindulási értékhez képest a Revised Cystic Fibrosis Questionnaire (CFQ-R) légúti tartományában
Időkeret: szűréskor és minden tanulmányi látogatáson a 43. napig, ami az utolsó FU látogatás
szűréskor és minden tanulmányi látogatáson a 43. napig, ami az utolsó FU látogatás

Együttműködők és nyomozók

Itt találhatja meg a tanulmányban érintett személyeket és szervezeteket.

Szponzor

Galapagos NV

Publikációk és hasznos linkek

A vizsgálattal kapcsolatos információk beviteléért felelős személy önkéntesen bocsátja rendelkezésre ezeket a kiadványokat. Ezek bármiről szólhatnak, ami a tanulmányhoz kapcsolódik.

Általános kiadványok

Tanulmányi rekorddátumok

Ezek a dátumok nyomon követik a ClinicalTrials.gov webhelyre benyújtott vizsgálati rekordok és összefoglaló eredmények benyújtásának folyamatát. A vizsgálati feljegyzéseket és a jelentett eredményeket a Nemzeti Orvostudományi Könyvtár (NLM) felülvizsgálja, hogy megbizonyosodjon arról, hogy megfelelnek-e az adott minőség-ellenőrzési szabványoknak, mielőtt közzéteszik őket a nyilvános weboldalon.

Tanulmány főbb dátumok

Tanulmány kezdete

2017. január 1.

Elsődleges befejezés (TÉNYLEGES)

2017. augusztus 11.

A tanulmány befejezése (TÉNYLEGES)

2017. augusztus 11.

Tanulmányi regisztráció dátumai

Először benyújtva

2017. január 26.

Először nyújtották be, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak

2017. február 3.

Első közzététel (BECSLÉS)

2017. február 7.

Tanulmányi rekordok frissítései

Utolsó frissítés közzétéve (TÉNYLEGES)

2017. november 21.

Az utolsó frissítés elküldve, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak

2017. november 20.

Utolsó ellenőrzés

2017. november 1.

Több információ

A tanulmányhoz kapcsolódó kifejezések

További vonatkozó MeSH feltételek

Egyéb vizsgálati azonosító számok

  • GLPG2222-CL-201

Terv az egyéni résztvevői adatokhoz (IPD)

Tervezi megosztani az egyéni résztvevői adatokat (IPD)?

NEM

Ezt az információt közvetlenül a clinicaltrials.gov webhelyről szereztük be, változtatás nélkül. Ha bármilyen kérése van vizsgálati adatainak módosítására, eltávolítására vagy frissítésére, kérjük, írjon a következő címre: register@clinicaltrials.gov. Amint a változás bevezetésre kerül a clinicaltrials.gov oldalon, ez a webhelyünkön is automatikusan frissül. .

Iratkozz fel