CC100：ALS 受试者的第 1 阶段多剂量安全性和耐受性 (CC100B)
协议 CC100B。 CC100：ALS 受试者的第 1 阶段多剂量安全性和耐受性
大约 21 名患有肌萎缩性侧索硬化症 (ALS) 的受试者将被随机分配（6 比 1），在 7 天内口服 7 次早晨剂量的 CC100 或安慰剂。 第一次和最后一次给药后，受试者需要在诊所停留大约 9 小时。 受试者还将在周中进行门诊就诊，并将在最后一次给药后 3 至 5 天内通过电话联系。
资金来源——FDA OOPD
研究概览
详细说明
主要目标：评估肌萎缩侧索硬化症 (ALS) 患者口服多剂量 CC100 的安全性和耐受性。 次要目标：确定单次和多次给药后 CC100 在血浆中的药代动力学和药效学；并确定 CC100 对潜在血细胞 ALS 生物标志物的短期影响。
研究设计：第 1 阶段双盲、随机、安慰剂对照的三个 CC100 剂量队列的多剂量。 大约 18 名受试者将获得 CC100。 大约 3 名受试者将被随机分配到安慰剂组（跨越 3 个队列）。 定期评估委员会安全审查。 注意：参与不会将受试者排除在未来的 CC100 研究之外 评估标准：安全终点：不良事件、血液化学、血液学、尿液分析、生命体征、12 导联心电图。 药代动力学 (PK)/药效学 (PD)：CC100 浓度 (PK) 的血浆。 将分析在基线时和每个受试者最后一次给药后收集的血液的潜在生物标志物。 存储的标本将被取消识别或合并，以验证与 ALS 相关的诊断工具/化验。 统计方法：每个 CC100 剂量组至少 6 名受试者和 3 名服用安慰剂的受试者（整个队列总数）被认为足以评估队列的初始安全性和耐受性。 药代动力学参数估计值将通过标准的非房室分析方法计算。 将根据时间-浓度曲线下的总面积 (AUC0-∞) 来估计给药的绝对生物利用度。
研究类型
注册 (预期的)
阶段
- 阶段1
联系人和位置
学习地点
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Indiana
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Indianapolis、Indiana、美国、46202
- 招聘中
- Indiana University, IU Health Physicians Neurology
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接触：
- Sandra Guingrich, LPN, CCRC
- 电话号码：317-963-7382
- 邮箱：sguingri@iu.edu
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首席研究员：
- Robert Pascuzzi, MD
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参与标准
资格标准
适合学习的年龄
接受健康志愿者
有资格学习的性别
描述
纳入标准：
- 患有明确或可能的肌萎缩侧索硬化，用力肺活量 > 60% 预计值。
- 男性必须在研究期间和研究后 2 周内采用可靠的节育方法。 女性必须不能生育或绝经后。
- 如果剂量稳定至少 30 天，则允许使用利鲁唑。 其他允许服用的药物：降脂药、抗高血压药、抗抑郁药、II型糖尿病口服药、雌激素替代疗法、甲状腺替代疗法、抗组胺药、抗酸药、非甾体抗炎药（消炎痛除外）、组胺H2受体拮抗剂、质子泵抑制剂、钙补充剂、局部眼药和局部抗生素。
排除标准：
- 大于 250 磅
- 患有由研究者确定的严重或不稳定的疾病。
- 目前或有哮喘史或严重的药物过敏或花粉过敏史。
- 在过去 5 年内患有影响大脑的严重传染病；或有严重感染的现有证据。
- 具有由研究人员确定的被认为具有临床意义的实验室测试值。
- 有临床意义的心电图异常。
- 在服药前 30 天内曾献血（一品脱或更多）或接受过实验药物。
- 过去 2 年内有长期酗酒或吸毒史。
学习计划
研究是如何设计的？
设计细节
- 主要用途：治疗
- 分配：随机化
- 介入模型：并行分配
- 屏蔽：双倍的
武器和干预
参与者组/臂 |
干预/治疗 |
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有源比较器：CC100 250 毫克
CC100 250 毫克，每日一次，连续 7 天
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合成咖啡酸苯乙酯
其他名称：
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有源比较器：CC100 500 毫克
CC100 500 mg 每天口服一次，持续 7 天
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合成咖啡酸苯乙酯
其他名称：
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有源比较器：CC100 1000 毫克
CC100 1000 毫克，每日一次，连续 7 天
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合成咖啡酸苯乙酯
其他名称：
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安慰剂比较：安慰剂
安慰剂每天口服一次，持续 7 天
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冲淡
其他名称：
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研究衡量的是什么？
主要结果指标
结果测量 |
措施说明 |
大体时间 |
|---|---|---|
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安全性和耐受性：不良事件、安全实验室、生命体征和心电图
大体时间：从第一次给药开始到最后一次给药后至少 3 天
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安全性和耐受性通过组别/剂量评估，通过主动不良事件 (MedDRA) 的数量以及血液化学、血液学、尿液分析、生命体征和 12 导联 ECG 从基线（给药前）的变化来衡量。
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从第一次给药开始到最后一次给药后至少 3 天
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次要结果测量
结果测量 |
措施说明 |
大体时间 |
|---|---|---|
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药代动力学（PK）——血浆峰浓度（Cmax）
大体时间：第一次和最后一次给药后 0.5、1、2、4 和 8 小时
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第一次（单次）和最后一次（多次）CC100 剂量后的 Cmax
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第一次和最后一次给药后 0.5、1、2、4 和 8 小时
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药代动力学 (PK)——血浆浓度与时间曲线 (AUC) 下的面积
大体时间：第一次和最后一次给药后 0.5、1、2、4 和 8 小时
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第一次（单次）和最后一次（多次）CC100 剂量后的 AUC
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第一次和最后一次给药后 0.5、1、2、4 和 8 小时
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药代动力学（PK）--半衰期（T 1/2）
大体时间：第一次和最后一次给药后 0.5、1、2、4 和 8 小时
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第一次（单次）和最后一次（多次）CC100 剂量后的估计半衰期
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第一次和最后一次给药后 0.5、1、2、4 和 8 小时
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药效学（PD）——单核细胞趋化蛋白1（MCP-1）
大体时间：预处理和最后一次给药后 8 小时
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CC100 对潜在 ALS 炎症生物标志物 MCP-1 的短期影响
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预处理和最后一次给药后 8 小时
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药效学（PD）——兴奋性毒性/氧化应激生物标志物
大体时间：预处理和最后一次给药后 8 小时
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CC100 对潜在 ALS 兴奋性毒性/氧化应激生物标志物的短期影响：血红素加氧酶 1 (HMOX-1)/硫氧还蛋白 (TRX)/热休克蛋白 70 (HSP-70)
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预处理和最后一次给药后 8 小时
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合作者和调查者
研究记录日期
研究主要日期
学习开始 (实际的)
初级完成 (预期的)
研究完成 (预期的)
研究注册日期
首次提交
首先提交符合 QC 标准的
首次发布 (估计)
研究记录更新
最后更新发布 (实际的)
上次提交的符合 QC 标准的更新
最后验证
更多信息
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