CC100: Fase 1 Seguridad y tolerabilidad de dosis múltiples en sujetos con ELA (CC100B)

Objetivo principal: evaluar la seguridad y la tolerabilidad de dosis múltiples de CC100 administrado por vía oral en sujetos con esclerosis lateral amiotrófica (ELA). Objetivos secundarios: determinar la farmacocinética y la farmacodinámica de CC100 en plasma después de dosis únicas y múltiples; y para determinar los efectos a corto plazo de CC100 sobre posibles biomarcadores de ALS en células sanguíneas.

Diseño del estudio: Fase 1 doble ciego, aleatorizado, controlado con placebo, dosis múltiple de tres cohortes de dosis CC100. Aproximadamente 18 sujetos recibirán CC100. Aproximadamente 3 sujetos serán aleatorizados para recibir placebo (en 3 cohortes). Revisiones periódicas de seguridad del Comité de Evaluación. Nota: La participación no excluirá a los sujetos de futuros estudios CC100. Criterios para la evaluación: Puntos finales de seguridad: eventos adversos, química sanguínea, hematología, análisis de orina, signos vitales, ECG de 12 derivaciones. Farmacocinética (PK)/Farmacodinámica (PD): Plasma para concentraciones CC100 (PK). La sangre recolectada al inicio del estudio y después de la última dosis de cada sujeto se analizará en busca de biomarcadores potenciales. Las muestras almacenadas se desidentificarán o combinarán para validar herramientas/ensayos de diagnóstico relacionados con la ELA. Métodos estadísticos: Se considera suficiente un mínimo de 6 sujetos por grupo de dosis de CC100 y 3 sujetos que recibieron una dosis de placebo (total entre las cohortes) para evaluar la seguridad y la tolerabilidad iniciales para las cohortes. Las estimaciones de los parámetros farmacocinéticos se calcularán mediante métodos de análisis estándar no compartimentales. La biodisponibilidad absoluta de la administración se estimará en función del área total bajo la curva de tiempo-concentración (AUC0-∞).