CC100: ALS 환자의 1상 다회 투여 안전성 및 내약성 (CC100B)
프로토콜 CC100B. CC100: ALS 환자의 1상 다회 투여 안전성 및 내약성
근위축성 측삭 경화증(ALS)이 있는 약 21명의 피험자가 7일 동안 아침 7회 CC100 또는 위약을 경구 투여하도록 무작위 배정(6:1)됩니다. 피험자는 첫 번째 및 마지막 투여 후 약 9시간 동안 클리닉에 있어야 합니다. 피험자는 또한 주중에 진료소를 방문하게 되며 마지막 투여 후 3~5일 이내에 전화로 연락을 받게 됩니다.
자금 출처 - FDA OOPD
연구 개요
상세 설명
1차 목적: 근위축성 측삭 경화증(ALS) 환자에서 경구 투여된 CC100의 다중 용량의 안전성 및 내약성을 평가하기 위함. 2차 목적: 단일 및 다중 투여 후 혈장에서 CC100의 약동학 및 약력학을 결정하기 위함; 잠재적인 혈액 세포 ALS 바이오마커에 대한 CC100의 단기 효과를 결정합니다.
연구 설계: 3개의 CC100 용량 코호트의 1상 이중 맹검, 무작위, 위약 대조 다중 용량. 약 18명의 피험자가 CC100을 받게 됩니다. 약 3명의 피험자가 무작위로 위약군에 배정될 것입니다(3개의 코호트에 걸쳐). 정기 평가 위원회 안전 검토. 참고: 참여는 향후 CC100 연구에서 피험자를 제외하지 않습니다. 평가 기준: 안전 종점: 부작용, 혈액 화학, 혈액학, 소변 검사, 활력 징후, 12-리드 ECG. 약동학(PK)/약력학(PD): CC100 농도에 대한 혈장(PK). 기준선 및 각 피험자의 마지막 투여 후 수집된 혈액은 잠재적인 바이오마커(들)에 대해 분석될 것입니다. 저장된 표본은 ALS와 관련된 진단 도구/분석의 유효성을 검사하기 위해 비식별화되거나 결합됩니다. 통계적 방법: CC100 용량 그룹당 최소 6명의 피험자와 3명의 위약 투여 피험자(코호트 전체)는 코호트에 대한 초기 안전성 및 내약성을 평가하기에 충분한 것으로 간주됩니다. 약동학 매개변수 추정치는 표준 비구획 분석 방법으로 계산됩니다. 투여의 절대 생체이용률은 시간-농도 곡선 아래 총 면적(AUC0-∞)을 기준으로 추정됩니다.
연구 유형
등록 (예상)
단계
- 1단계
연락처 및 위치
연구 장소
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Indiana
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Indianapolis, Indiana, 미국, 46202
- 모병
- Indiana University, IU Health Physicians Neurology
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연락하다:
- Sandra Guingrich, LPN, CCRC
- 전화번호: 317-963-7382
- 이메일: sguingri@iu.edu
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수석 연구원:
- Robert Pascuzzi, MD
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참여기준
자격 기준
공부할 수 있는 나이
건강한 자원 봉사자를 받아들입니다
연구 대상 성별
설명
포함 기준:
- 60% 초과의 강제 폐활량을 가진 확실하거나 가능성 있는 ALS가 예측됩니다.
- 남성은 연구 기간 동안과 연구 후 2주 동안 신뢰할 수 있는 산아제한 방법을 실행해야 합니다. 여성은 가임기이거나 폐경기 이후여야 합니다.
- Riluzole은 최소 30일 동안 용량이 안정적이면 허용됩니다. 기타 허용되는 약물: 지질 저하제, 항고혈압제, 항우울제, 제2형 당뇨병용 경구 약물, 에스트로겐 대체 요법, 갑상선 대체 요법, 항히스타민제, 제산제, 비스테로이드성 항염증제(인도메타신 제외), 히스타민 H2 수용체 길항제, 양성자 펌프 억제제, 칼슘 보충제, 국소 안약 및 국소 항생제.
제외 기준:
- 250파운드 이상
- 조사관이 결정한 중대하거나 불안정한 질병이 있습니다.
- 천식 또는 심각한 약물 알레르기 또는 꽃가루 알레르기의 현재 또는 과거력이 있습니다.
- 지난 5년 이내에 뇌에 영향을 미치는 심각한 전염병을 앓은 적이 있습니다. 또는 심각한 감염의 기존 증거가 있습니다.
- 연구자가 결정한 대로 임상적으로 중요하다고 생각되는 실험실 테스트 값을 가지고 있어야 합니다.
- 임상적으로 중요한 심전도 이상이 있는 경우.
- 투약 전 30일 이내에 혈액을 기증했거나(1파인트 이상) 실험 약물을 받았습니다.
- 지난 2년 이내에 만성 알코올 또는 약물 남용의 병력이 있습니다.
공부 계획
연구는 어떻게 설계됩니까?
디자인 세부사항
- 주 목적: 치료
- 할당: 무작위
- 중재 모델: 병렬 할당
- 마스킹: 더블
무기와 개입
참가자 그룹 / 팔 |
개입 / 치료 |
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활성 비교기: CC100 250mg
CC100 250 mg 1일 1회 7일 동안 입으로
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합성 카페산 페네틸에스테르
다른 이름들:
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활성 비교기: CC100 500mg
CC100 500 mg 1일 1회 경구로 7일 동안
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합성 카페산 페네틸에스테르
다른 이름들:
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활성 비교기: CC100 1000mg
CC100 1000 mg 1일 1회 경구로 7일 동안
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합성 카페산 페네틸에스테르
다른 이름들:
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위약 비교기: 위약
7일 동안 경구로 매일 1회 플라시보
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희석제
다른 이름들:
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연구는 무엇을 측정합니까?
주요 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
|---|---|---|
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안전성 및 내약성: 부작용, 안전 실험실, 바이탈 사인 및 ECG
기간: 첫 투여 시작부터 마지막 투여 후 최소 3일까지
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미요청 부작용(MedDRA)의 수, 혈액 화학, 혈액학, 요검사, 활력 징후 및 기준선(투여 전)으로부터 12-리드 ECG의 변화로 측정된 그룹/용량으로 안전성 및 내약성을 평가했습니다.
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첫 투여 시작부터 마지막 투여 후 최소 3일까지
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2차 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
|---|---|---|
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약동학(PK) - 최고 혈장 농도(Cmax)
기간: 첫 번째 및 마지막 투여 후 0.5, 1, 2, 4 및 8시간
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첫 번째(단일) 및 마지막(다중) CC100 투여 후 Cmax
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첫 번째 및 마지막 투여 후 0.5, 1, 2, 4 및 8시간
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약동학(PK) - 혈장 농도 대 시간 곡선 아래 면적(AUC)
기간: 첫 번째 및 마지막 투여 후 0.5, 1, 2, 4 및 8시간
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첫 번째(단일) 및 마지막(복수) CC100 투여 후 AUC
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첫 번째 및 마지막 투여 후 0.5, 1, 2, 4 및 8시간
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약동학(PK)--반감기(T 1/2)
기간: 첫 번째 및 마지막 투여 후 0.5, 1, 2, 4 및 8시간
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첫 번째(단일) 및 마지막(다중) CC100 투여 후 예상 반감기
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첫 번째 및 마지막 투여 후 0.5, 1, 2, 4 및 8시간
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약력학(PD)--단핵구 화학주성 단백질 1(MCP-1)
기간: 전처리 및 마지막 투여 후 8시간
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잠재적인 ALS 염증 바이오마커 MCP-1에 대한 CC100의 단기 효과
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전처리 및 마지막 투여 후 8시간
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약력학(PD)--흥분독성/산화 스트레스 바이오마커
기간: 전처리 및 마지막 투여 후 8시간
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잠재적인 ALS 흥분독성/산화 스트레스 바이오마커에 대한 CC100의 단기 효과: Heme oxygenase-1(HMOX-1)/thioredoxin(TRX)/heat-shock protein 70(HSP-70)
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전처리 및 마지막 투여 후 8시간
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공동 작업자 및 조사자
스폰서
연구 기록 날짜
연구 주요 날짜
연구 시작 (실제)
기본 완료 (예상)
연구 완료 (예상)
연구 등록 날짜
최초 제출
QC 기준을 충족하는 최초 제출
처음 게시됨 (추정)
연구 기록 업데이트
마지막 업데이트 게시됨 (실제)
QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출
마지막으로 확인됨
추가 정보
이 연구와 관련된 용어
추가 관련 MeSH 약관
기타 연구 ID 번호
- CC100B
- 1R01FD004790-01A2 (미국 FDA 승인/계약)
개별 참가자 데이터(IPD) 계획
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IPD 계획 설명
약물 및 장치 정보, 연구 문서
미국 FDA 규제 의약품 연구
미국 FDA 규제 기기 제품 연구
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