Deze pagina is automatisch vertaald en de nauwkeurigheid van de vertaling kan niet worden gegarandeerd. Raadpleeg de Engelse versie voor een brontekst.

CC100: Fase 1 Veiligheid en verdraagbaarheid bij meervoudige doses bij personen met ALS (CC100B)

1 augustus 2017 bijgewerkt door: Chemigen, LLC

Protocol CC100B. CC100: Fase 1 Veiligheid en verdraagbaarheid bij meervoudige doses bij personen met ALS

Ongeveer 21 proefpersonen met amyotrofische laterale sclerose (ALS) zullen gerandomiseerd worden (6 tegen 1) om oraal zeven ochtenddoses CC100 of placebo te krijgen gedurende 7 dagen. Proefpersonen moeten ongeveer 9 uur na de eerste en laatste dosis in de kliniek blijven. Proefpersonen zullen ook halverwege de week een bezoek brengen aan de kliniek en er zal binnen 3 tot 5 dagen na de laatste dosis telefonisch contact met hen worden opgenomen.

Financieringsbron - FDA OOPD

Studie Overzicht

Toestand

Onbekend

Conditie

Interventie / Behandeling

Gedetailleerde beschrijving

Primaire doelstelling: het beoordelen van de veiligheid en verdraagbaarheid van meerdere doses oraal toegediende CC100 bij proefpersonen met amyotrofische laterale sclerose (ALS). Secundaire doelstellingen: de farmacokinetiek en farmacodynamiek van CC100 in plasma bepalen na enkelvoudige en na meervoudige doses; en om de kortetermijneffecten van CC100 op potentiële bloedcel-ALS-biomarkers te bepalen.

Onderzoeksopzet: Fase 1 dubbelblinde, gerandomiseerde, placebogecontroleerde meervoudige dosis van drie CC100-dosiscohorten. Ongeveer 18 proefpersonen ontvangen CC100. Ongeveer 3 proefpersonen zullen worden gerandomiseerd naar placebo (over 3 cohorten). Periodieke beoordelingscommissie veiligheidsbeoordelingen. Opmerking: Deelname sluit proefpersonen niet uit van toekomstige CC100-onderzoeken Criteria voor evaluatie: Veiligheidseindpunten: bijwerkingen, bloedchemie, hematologie, urineonderzoek, vitale functies, 12-afleidingen ECG's. Farmacokinetisch (PK)/Farmacodynamisch (PD): Plasma voor CC100-concentraties (PK). Bloed dat bij de basislijn en na de laatste dosis van elke proefpersoon is verzameld, zal worden getest op mogelijke biomarker(s). Opgeslagen specimens zullen worden geanonimiseerd of gecombineerd voor het valideren van diagnostische tools/assays met betrekking tot ALS. Statistische methoden: Een minimum van 6 proefpersonen per CC100-dosisgroep en 3 placebogedoseerde proefpersonen (totaal over cohorten) wordt voldoende geacht om de initiële veiligheid en verdraagbaarheid voor de cohorten te evalueren. Farmacokinetische parameterschattingen zullen worden berekend door middel van standaard niet-compartimentele analysemethoden. De absolute biologische beschikbaarheid van toediening zal worden geschat op basis van de totale oppervlakte onder de tijd-concentratiecurve (AUC0-∞).

Studietype

Ingrijpend

Inschrijving (Verwacht)

21

Fase

  • Fase 1

Contacten en locaties

In dit gedeelte vindt u de contactgegevens van degenen die het onderzoek uitvoeren en informatie over waar dit onderzoek wordt uitgevoerd.

Studie Locaties

  • Verenigde Staten
    • Indiana
      • Indianapolis, Indiana, Verenigde Staten, 46202
        • Werving
        • Indiana University, IU Health Physicians Neurology
        • Contact:
          • Sandra Guingrich, LPN, CCRC
          • Telefoonnummer: 317-963-7382
          • E-mail: sguingri@iu.edu
        • Hoofdonderzoeker:
          • Robert Pascuzzi, MD

Deelname Criteria

Onderzoekers zoeken naar mensen die aan een bepaalde beschrijving voldoen, de zogenaamde geschiktheidscriteria. Enkele voorbeelden van deze criteria zijn iemands algemene gezondheidstoestand of eerdere behandelingen.

Geschiktheidscriteria

Leeftijden die in aanmerking komen voor studie

14 jaar tot 60 jaar (Volwassen)

Accepteert gezonde vrijwilligers

Nee

Geslachten die in aanmerking komen voor studie

Allemaal

Beschrijving

Inclusiecriteria:

  • Heb definitieve of waarschijnlijke ALS met een voorspelde geforceerde vitale capaciteit van> 60%.
  • Mannen moeten tijdens de studie en gedurende 2 weken na de studie een betrouwbare methode van anticonceptie toepassen. Vrouwen moeten niet-vruchtbaar of postmenopauzaal zijn.
  • Riluzol is toegestaan ​​als de dosis gedurende ten minste 30 dagen stabiel is gebleven. Andere toegestane medicijnen: lipidenverlagende medicijnen, antihypertensiva, antidepressiva, orale medicatie voor diabetes type II, oestrogeenvervangende therapie, schildkliervervangende therapie, antihistaminica, antacida, niet-steroïde anti-inflammatoire geneesmiddelen (behalve indomethacine), histamine H2-receptor antagonisten, protonpompremmers, calciumsupplementen, lokale oogmedicatie en lokale antibiotica.

Uitsluitingscriteria:

  • Meer dan 250 pond
  • Ernstige of onstabiele ziekten hebben zoals bepaald door de onderzoeker.
  • Heb huidige of een voorgeschiedenis van astma of ernstige medicijnallergieën of pollenallergie.
  • in de afgelopen 5 jaar een ernstige infectieziekte aan de hersenen heeft gehad; of bestaand bewijs van een ernstige infectie hebben.
  • Laboratoriumtestwaarden hebben die als klinisch significant worden beschouwd, zoals bepaald door de onderzoekers.
  • ECG-afwijkingen hebben die klinisch significant zijn.
  • Bloed hebben gedoneerd (een pint of meer) of een experimenteel medicijn hebben gekregen binnen 30 dagen voorafgaand aan de dosering.
  • Een voorgeschiedenis hebben van chronisch alcohol- of drugsmisbruik in de afgelopen 2 jaar.

Studie plan

Dit gedeelte bevat details van het studieplan, inclusief hoe de studie is opgezet en wat de studie meet.

Hoe is de studie opgezet?

Ontwerpdetails

  • Primair doel: Behandeling
  • Toewijzing: Gerandomiseerd
  • Interventioneel model: Parallelle opdracht
  • Masker: Dubbele

Wapens en interventies

Deelnemersgroep / Arm
Interventie / Behandeling
Actieve vergelijker: CC100 250mg
CC100 250 mg eenmaal daags via de mond gedurende 7 dagen
Geneesmiddel: CC100
synthetisch cafeïnezuur fenethylester
Andere namen:
  • synthetisch cafeïnezuur fenethylester
Actieve vergelijker: CC100 500 mg
CC100 500 mg eenmaal daags via de mond gedurende 7 dagen
Geneesmiddel: CC100
synthetisch cafeïnezuur fenethylester
Andere namen:
  • synthetisch cafeïnezuur fenethylester
Actieve vergelijker: CC100 1000mg
CC100 1000 mg eenmaal daags via de mond gedurende 7 dagen
Geneesmiddel: CC100
synthetisch cafeïnezuur fenethylester
Andere namen:
  • synthetisch cafeïnezuur fenethylester
Placebo-vergelijker: Placebo
Placebo eenmaal daags via de mond gedurende 7 dagen
Geneesmiddel: Placebo's
Verdunningsmiddel
Andere namen:
  • Placebo orale vloeistof

Wat meet het onderzoek?

Primaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Veiligheid en verdraagbaarheid: bijwerkingen, veiligheidslabs, vitale functies en ECG's
Tijdsspanne: Vanaf het begin van de eerste dosis tot minimaal 3 dagen na de laatste dosis
Veiligheid en verdraagbaarheid beoordeeld per groep/dosis, gemeten aan de hand van het aantal ongevraagde bijwerkingen (MedDRA), en veranderingen in bloedchemie, hematologie, urineonderzoek, vitale functies en 12-afleidingen ECG's vanaf baseline (vóór dosering).
Vanaf het begin van de eerste dosis tot minimaal 3 dagen na de laatste dosis

Secundaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Farmacokinetiek (PK) - Piekplasmaconcentratie (Cmax)
Tijdsspanne: 0,5, 1, 2, 4 en 8 uur na de eerste en laatste dosis
Cmax na eerste (enkele) en laatste (meerdere) CC100-doses
0,5, 1, 2, 4 en 8 uur na de eerste en laatste dosis
Farmacokinetiek (PK) - Gebied onder de plasmaconcentratie-versus-tijdcurve (AUC)
Tijdsspanne: 0,5, 1, 2, 4 en 8 uur na de eerste en laatste dosis
AUC na eerste (enkele) en laatste (meerdere) CC100 doses
0,5, 1, 2, 4 en 8 uur na de eerste en laatste dosis
Farmacokinetiek (PK) - Halfwaardetijd (T 1/2)
Tijdsspanne: 0,5, 1, 2, 4 en 8 uur na de eerste en laatste dosis
Geschatte halfwaardetijd na eerste (enkele) en laatste (meerdere) CC100 doses
0,5, 1, 2, 4 en 8 uur na de eerste en laatste dosis
Farmacodynamiek (PD) - Monocyt chemotactisch eiwit 1 (MCP-1)
Tijdsspanne: Voorbehandeling en 8 uur na de laatste dosis
Kortetermijneffecten van CC100 op potentiële ALS-ontstekingsbiomarker MCP-1
Voorbehandeling en 8 uur na de laatste dosis
Farmacodynamiek (PD) - Biomarkers voor excitotoxiciteit/oxidatieve stress
Tijdsspanne: Voorbehandeling en 8 uur na de laatste dosis
Kortetermijneffecten van CC100 op potentiële ALS-excitotoxiciteit/oxidatieve stress-biomarkers: Heme oxygenase-1 (HMOX-1)/thioredoxine (TRX)/heat-shock protein 70 (HSP-70)
Voorbehandeling en 8 uur na de laatste dosis

Medewerkers en onderzoekers

Hier vindt u mensen en organisaties die betrokken zijn bij dit onderzoek.

Sponsor

Chemigen, LLC

Studie record data

Deze datums volgen de voortgang van het onderzoeksdossier en de samenvatting van de ingediende resultaten bij ClinicalTrials.gov. Studieverslagen en gerapporteerde resultaten worden beoordeeld door de National Library of Medicine (NLM) om er zeker van te zijn dat ze voldoen aan specifieke kwaliteitscontrolenormen voordat ze op de openbare website worden geplaatst.

Bestudeer belangrijke data

Studie start (Werkelijk)

7 april 2017

Primaire voltooiing (Verwacht)

30 januari 2018

Studie voltooiing (Verwacht)

30 maart 2018

Studieregistratiedata

Eerst ingediend

3 februari 2017

Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria

7 februari 2017

Eerst geplaatst (Schatting)

9 februari 2017

Updates van studierecords

Laatste update geplaatst (Werkelijk)

3 augustus 2017

Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria

1 augustus 2017

Laatst geverifieerd

1 augustus 2017

Meer informatie

Termen gerelateerd aan deze studie

Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden

Andere studie-ID-nummers

  • CC100B
  • 1R01FD004790-01A2 (Toekenning/contract van de Amerikaanse FDA)

Plan Individuele Deelnemersgegevens (IPD)

Bent u van plan om gegevens van individuele deelnemers (IPD) te delen?

Nee

Beschrijving IPD-plan

Studie op één locatie

Informatie over medicijnen en apparaten, studiedocumenten

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd geneesmiddel

Ja

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd apparaatproduct

Nee

Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .

Abonneren