CC100: Fase 1 Segurança e tolerabilidade de doses múltiplas em indivíduos com ELA (CC100B)
Protocolo CC100B. CC100: Fase 1 Segurança e tolerabilidade de doses múltiplas em indivíduos com ELA
Aproximadamente 21 indivíduos com esclerose lateral amiotrófica (ALS) serão randomizados (6 para 1) para receber por via oral sete doses matinais de CC100 ou placebo por 7 dias. Os indivíduos devem permanecer na clínica por aproximadamente 9 horas após a primeira e a última dose. Os indivíduos também terão uma visita clínica no meio da semana e serão contatados por telefone dentro de 3 a 5 dias após a última dose.
Fonte de Financiamento - FDA OOPD
Visão geral do estudo
Status
Condições
Intervenção / Tratamento
Descrição detalhada
Objetivo primário: avaliar a segurança e a tolerabilidade de doses múltiplas de CC100 administrado por via oral em indivíduos com esclerose lateral amiotrófica (ALS). Objetivos secundários: determinar a farmacocinética e a farmacodinâmica do CC100 no plasma após doses únicas e múltiplas; e para determinar os efeitos de curto prazo de CC100 em potenciais biomarcadores de células sanguíneas ALS.
Desenho do estudo: Fase 1 duplo-cego, randomizado, controlado por placebo de dose múltipla de três coortes de dose de CC100. Aproximadamente 18 indivíduos receberão CC100. Aproximadamente 3 indivíduos serão randomizados para placebo (em 3 coortes). Avaliações periódicas de segurança do Comitê de Avaliação. Observação: A participação não excluirá participantes de futuros estudos CC100 Critérios para avaliação: Pontos finais de segurança: eventos adversos, química do sangue, hematologia, exame de urina, sinais vitais, ECGs de 12 derivações. Farmacocinética (PK)/Farmacodinâmica (PD): Plasma para concentrações de CC100 (PK). O sangue coletado na linha de base e após a última dose de cada indivíduo será analisado quanto a potenciais biomarcadores. As amostras armazenadas serão desidentificadas ou combinadas para validar ferramentas/ensaios de diagnóstico relacionados à ELA. Métodos estatísticos: Um mínimo de 6 indivíduos por grupo de dose CC100 e 3 indivíduos tratados com placebo (total em coortes) são considerados suficientes para avaliar a segurança inicial e a tolerabilidade para as coortes. As estimativas dos parâmetros farmacocinéticos serão calculadas por métodos de análise não compartimentais padrão. A biodisponibilidade absoluta da administração será estimada com base na área total sob a curva de tempo-concentração (AUC0-∞).
Tipo de estudo
Inscrição (Antecipado)
Estágio
- Fase 1
Contactos e Locais
Locais de estudo
-
-
Indiana
-
Indianapolis, Indiana, Estados Unidos, 46202
- Recrutamento
- Indiana University, IU Health Physicians Neurology
-
Contato:
- Sandra Guingrich, LPN, CCRC
- Número de telefone: 317-963-7382
- E-mail: sguingri@iu.edu
-
Investigador principal:
- Robert Pascuzzi, MD
-
-
Critérios de participação
Critérios de elegibilidade
Idades elegíveis para estudo
Aceita Voluntários Saudáveis
Gêneros Elegíveis para o Estudo
Descrição
Critério de inclusão:
- Ter ELA definitiva ou provável com capacidade vital forçada > 60% do previsto.
- Os homens devem praticar um método confiável de controle de natalidade durante o estudo e por 2 semanas após o estudo. As mulheres devem ser não férteis ou pós-menopáusicas.
- O riluzol é permitido se a dose estiver estável por pelo menos 30 dias. Outros medicamentos permitidos: hipolipemiantes, anti-hipertensivos, antidepressivos, medicamentos orais para diabetes tipo II, terapia de reposição de estrogênio, terapia de reposição de tireoide, anti-histamínicos, antiácidos, anti-inflamatórios não esteróides (exceto indometacina), receptor H2 de histamina antagonistas, inibidores da bomba de prótons, suplementos de cálcio, medicamentos tópicos para os olhos e antibióticos tópicos.
Critério de exclusão:
- Maior que 250 libras
- Ter doenças graves ou instáveis conforme determinado pelo investigador.
- Tem histórico ou histórico de asma ou alergia grave a medicamentos ou alergia ao pólen.
- Tiveram doença infecciosa grave afetando o cérebro nos últimos 5 anos; ou tem evidência existente de infecção grave.
- Ter valores de testes laboratoriais considerados clinicamente significativos, conforme determinado pelos investigadores.
- Têm anormalidades de ECG que são clinicamente significativas.
- Ter doado sangue (um litro ou mais) ou recebido uma droga experimental dentro de 30 dias antes da dosagem.
- Ter um histórico de abuso crônico de álcool ou drogas nos últimos 2 anos.
Plano de estudo
Como o estudo é projetado?
Detalhes do projeto
- Finalidade Principal: Tratamento
- Alocação: Randomizado
- Modelo Intervencional: Atribuição Paralela
- Mascaramento: Dobro
Armas e Intervenções
Grupo de Participantes / Braço |
Intervenção / Tratamento |
|---|---|
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Comparador Ativo: CC100 250 mg
CC100 250 mg uma vez ao dia por via oral por 7 dias
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ácido cafeico sintético feniletiléster
Outros nomes:
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Comparador Ativo: CC100 500 mg
CC100 500 mg uma vez ao dia por via oral por 7 dias
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ácido cafeico sintético feniletiléster
Outros nomes:
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Comparador Ativo: CC100 1000 mg
CC100 1000 mg uma vez ao dia por via oral durante 7 dias
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ácido cafeico sintético feniletiléster
Outros nomes:
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Comparador de Placebo: Placebo
Placebo uma vez ao dia por via oral por 7 dias
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Diluente
Outros nomes:
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O que o estudo está medindo?
Medidas de resultados primários
Medida de resultado |
Descrição da medida |
Prazo |
|---|---|---|
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Segurança e tolerabilidade: eventos adversos, laboratórios de segurança, sinais vitais e ECGs
Prazo: Desde o início da primeira dose até um mínimo de 3 dias após a última dose
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Segurança e tolerabilidade avaliadas por grupo/dose medida pelo número de eventos adversos não solicitados (MedDRA) e alterações na química do sangue, hematologia, exame de urina, sinais vitais e ECGs de 12 derivações desde a linha de base (antes da dosagem).
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Desde o início da primeira dose até um mínimo de 3 dias após a última dose
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Medidas de resultados secundários
Medida de resultado |
Descrição da medida |
Prazo |
|---|---|---|
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Farmacocinética (PK) - Concentração plasmática máxima (Cmax)
Prazo: 0,5, 1, 2, 4 e 8 horas após a primeira e última dose
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Cmax após a primeira (única) e última (múltiplas) doses de CC100
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0,5, 1, 2, 4 e 8 horas após a primeira e última dose
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Farmacocinética (PK) - Área sob a concentração plasmática versus curva de tempo (AUC)
Prazo: 0,5, 1, 2, 4 e 8 horas após a primeira e última dose
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AUC após a primeira (única) e última (múltiplas) doses de CC100
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0,5, 1, 2, 4 e 8 horas após a primeira e última dose
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Farmacocinética (PK) -- Meia-vida (T 1/2)
Prazo: 0,5, 1, 2, 4 e 8 horas após a primeira e última dose
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Meia-vida estimada após a primeira (única) e última (múltiplas) doses de CC100
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0,5, 1, 2, 4 e 8 horas após a primeira e última dose
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Farmacodinâmica (PD) - proteína quimiotática de monócitos 1 (MCP-1)
Prazo: Pré-tratamento e 8 horas após a última dose
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Efeitos de curto prazo do CC100 no potencial biomarcador de inflamação da ELA MCP-1
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Pré-tratamento e 8 horas após a última dose
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Farmacodinâmica (PD) - Biomarcadores de excitotoxicidade/estresse oxidativo
Prazo: Pré-tratamento e 8 horas após a última dose
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Efeitos de curto prazo do CC100 em potenciais biomarcadores de excitotoxicidade/estresse oxidativo da ELA: Heme oxigenase-1 (HMOX-1)/tiorredoxina (TRX)/proteína de choque térmico 70 (HSP-70)
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Pré-tratamento e 8 horas após a última dose
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Colaboradores e Investigadores
Patrocinador
Datas de registro do estudo
Datas Principais do Estudo
Início do estudo (Real)
Conclusão Primária (Antecipado)
Conclusão do estudo (Antecipado)
Datas de inscrição no estudo
Enviado pela primeira vez
Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ
Primeira postagem (Estimativa)
Atualizações de registro de estudo
Última Atualização Postada (Real)
Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade
Última verificação
Mais Informações
Termos relacionados a este estudo
Termos MeSH relevantes adicionais
- Doenças Metabólicas
- Doenças do Sistema Nervoso Central
- Doenças do Sistema Nervoso
- Doenças Neuromusculares
- Doenças Neurodegenerativas
- Doenças da Medula Espinhal
- Proteinopatias TDP-43
- Deficiências de Proteostase
- Doença do neurônio motor
- Esclerose Lateral Amiotrófica
- Efeitos Fisiológicos das Drogas
- Mecanismos Moleculares de Ação Farmacológica
- Agentes de proteção
- Antioxidantes
- Ácido cafeico
Outros números de identificação do estudo
- CC100B
- 1R01FD004790-01A2 (Concessão/Contrato da FDA dos EUA)
Plano para dados de participantes individuais (IPD)
Planeja compartilhar dados de participantes individuais (IPD)?
Descrição do plano IPD
Informações sobre medicamentos e dispositivos, documentos de estudo
Estuda um medicamento regulamentado pela FDA dos EUA
Estuda um produto de dispositivo regulamentado pela FDA dos EUA
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