Denne siden ble automatisk oversatt og nøyaktigheten av oversettelsen er ikke garantert. Vennligst referer til engelsk versjon for en kildetekst.

CC100: Fase 1 Multiple-Dose Safety and Tolerability hos pasienter med ALS (CC100B)

1. august 2017 oppdatert av: Chemigen, LLC

Protokoll CC100B. CC100: Fase 1 Multiple-Dose Safety and Tolerability hos pasienter med ALS

Omtrent 21 personer med amyotrofisk lateral sklerose (ALS) vil bli randomisert (6 til 1) for å motta syv morgendoser av CC100 eller placebo i 7 dager. Pasienter må oppholde seg i klinikken i ca. 9 timer etter første og siste dose. Forsøkspersonene vil også ha et klinikkbesøk midt i uken og vil bli kontaktet på telefon innen 3 til 5 dager etter siste dose.

Finansieringskilde – FDA OOPD

Studieoversikt

Status

Ukjent

Forhold

Intervensjon / Behandling

Detaljert beskrivelse

Primært mål: å vurdere sikkerheten og toleransen til flere doser oralt administrert CC100 hos personer med amyotrofisk lateral sklerose (ALS). Sekundære mål: å bestemme farmakokinetikken og farmakodynamikken til CC100 i plasma etter enkeltdoser og etter flere doser; og å bestemme kortsiktige effekter av CC100 på potensielle blodcelle ALS-biomarkører.

Studiedesign: Fase 1 dobbeltblind, randomisert, placebokontrollert multippeldose av tre CC100-dosekohorter. Omtrent 18 forsøkspersoner vil motta CC100. Omtrent 3 forsøkspersoner vil bli randomisert til placebo (på tvers av 3 kohorter). Periodevurderingskomiteens sikkerhetsgjennomganger. Merk: Deltakelse vil ikke ekskludere forsøkspersoner fra fremtidige CC100-studier Kriterier for evaluering: Sikkerhetsendepunkter: Bivirkninger, blodkjemi, hematologi, urinanalyse, vitale tegn, 12-avlednings-EKG. Farmakokinetisk (PK)/farmakodynamisk (PD): Plasma for CC100-konsentrasjoner (PK). Blod samlet ved baseline og etter hver enkelt persons siste dose vil bli analysert for potensielle biomarkører. Lagrede prøver vil bli avidentifisert eller kombinert for å validere diagnostiske verktøy/analyser relatert til ALS. Statistiske metoder: Minimum 6 individer per CC100-dosegruppe og 3 placebo-doserte individer (totalt på tvers av kohorter) anses som tilstrekkelig til å evaluere initial sikkerhet og tolerabilitet for kohortene. Farmakokinetiske parameterestimater vil bli beregnet ved hjelp av standard ikke-kompartmentelle analysemetoder. Absolutt biotilgjengelighet ved administrering vil bli estimert basert på det totale arealet under tidskonsentrasjonskurven (AUC0-∞).

Studietype

Intervensjonell

Registrering (Forventet)

21

Fase

  • Fase 1

Kontakter og plasseringer

Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.

Studiesteder

  • Forente stater
    • Indiana
      • Indianapolis, Indiana, Forente stater, 46202
        • Rekruttering
        • Indiana University, IU Health Physicians Neurology
        • Ta kontakt med:
          • Sandra Guingrich, LPN, CCRC
          • Telefonnummer: 317-963-7382
          • E-post: sguingri@iu.edu
        • Hovedetterforsker:
          • Robert Pascuzzi, MD

Deltakelseskriterier

Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.

Kvalifikasjonskriterier

Alder som er kvalifisert for studier

14 år til 60 år (Voksen)

Tar imot friske frivillige

Nei

Kjønn som er kvalifisert for studier

Alle

Beskrivelse

Inklusjonskriterier:

  • Har sikker eller sannsynlig ALS med en forutsagt tvungen vitalkapasitet på >60 %.
  • Menn må praktisere en pålitelig prevensjonsmetode under studien og i 2 uker etter studien. Kvinner må være ikke-fertile eller postmenopausale.
  • Riluzol er tillatt dersom dosen har vært stabil i minst 30 dager. Andre tillatte medisiner: lipidsenkende medisiner, antihypertensiva, antidepressiva, orale medisiner for type II diabetes, østrogenerstatningsterapi, skjoldbruskkjertelerstatningsterapi, antihistaminer, syrenøytraliserende midler, ikke-steroide antiinflammatoriske legemidler (unntatt indometacin), histamin H2-reseptor antagonister, protonpumpehemmere, kalsiumtilskudd, aktuelle øyemedisiner og aktuelle antibiotika.

Ekskluderingskriterier:

  • Større enn 250 pund
  • Har alvorlige eller ustabile sykdommer som avgjøres av etterforskeren.
  • Har nåværende eller en historie med astma eller alvorlig medikamentallergi eller pollenallergi.
  • Har hatt alvorlig infeksjonssykdom som påvirker hjernen i løpet av de siste 5 årene; eller har eksisterende tegn på alvorlig infeksjon.
  • Ha laboratorietestverdier som anses som klinisk signifikante som bestemt av etterforskerne.
  • Har EKG-avvik som er klinisk signifikante.
  • Har donert blod (en halvliter eller mer) eller mottatt et eksperimentelt medikament innen 30 dager før dosering.
  • Har en historie med kronisk alkohol- eller narkotikamisbruk i løpet av de siste 2 årene.

Studieplan

Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.

Hvordan er studiet utformet?

Designdetaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: Randomisert
  • Intervensjonsmodell: Parallell tildeling
  • Masking: Dobbelt

Våpen og intervensjoner

Deltakergruppe / Arm
Intervensjon / Behandling
Aktiv komparator: CC100 250 mg
CC100 250 mg én gang daglig gjennom munnen i 7 dager
Legemiddel: CC100
syntetisk koffeinsyre fenetylester
Andre navn:
  • syntetisk koffeinsyre fenetylester
Aktiv komparator: CC100 500 mg
CC100 500 mg én gang daglig gjennom munnen i 7 dager
Legemiddel: CC100
syntetisk koffeinsyre fenetylester
Andre navn:
  • syntetisk koffeinsyre fenetylester
Aktiv komparator: CC100 1000 mg
CC100 1000 mg én gang daglig gjennom munnen i 7 dager
Legemiddel: CC100
syntetisk koffeinsyre fenetylester
Andre navn:
  • syntetisk koffeinsyre fenetylester
Placebo komparator: Placebo
Placebo én gang daglig gjennom munnen i 7 dager
Legemiddel: Placebo
Fortynningsmiddel
Andre navn:
  • Placebo oral væske

Hva måler studien?

Primære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Sikkerhet og tolerabilitet: Uønskede hendelser, sikkerhetslaboratorier, vitale tegn og EKG
Tidsramme: Fra start av første dose til minimum 3 dager etter siste dose
Sikkerhet og tolerabilitet vurderes etter gruppe/dose målt ved antall uønskede bivirkninger (MedDRA), og endringer i blodkjemi, hematologi, urinanalyse, vitale tegn og 12-avlednings-EKG fra baseline (før dosering).
Fra start av første dose til minimum 3 dager etter siste dose

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Farmakokinetikk (PK) - Maksimal plasmakonsentrasjon (Cmax)
Tidsramme: 0,5, 1, 2, 4 og 8 timer etter første og siste dose
Cmax etter første (enkelt) og siste (flere) CC100 doser
0,5, 1, 2, 4 og 8 timer etter første og siste dose
Farmakokinetikk (PK) - Område under plasmakonsentrasjonen versus tidskurven (AUC)
Tidsramme: 0,5, 1, 2, 4 og 8 timer etter første og siste dose
AUC etter første (enkelt) og siste (flere) CC100 doser
0,5, 1, 2, 4 og 8 timer etter første og siste dose
Farmakokinetikk (PK) - Halveringstid (T 1/2)
Tidsramme: 0,5, 1, 2, 4 og 8 timer etter første og siste dose
Estimert halveringstid etter første (enkelt) og siste (flere) CC100-doser
0,5, 1, 2, 4 og 8 timer etter første og siste dose
Farmakodynamikk (PD) - Monocytt kjemotaktisk protein 1 (MCP-1)
Tidsramme: Forbehandling og 8 timer etter siste dose
Kortsiktige effekter av CC100 på potensiell ALS-betennelsesbiomarkør MCP-1
Forbehandling og 8 timer etter siste dose
Farmakodynamikk (PD) - Biomarkører for eksitotoksisitet/oksidativt stress
Tidsramme: Forbehandling og 8 timer etter siste dose
Kortsiktige effekter av CC100 på potensiell ALS eksitotoksisitet/oksidativt stress biomarkører: Heme oksygenase-1 (HMOX-1)/tioredoksin (TRX)/varmesjokkprotein 70 (HSP-70)
Forbehandling og 8 timer etter siste dose

Samarbeidspartnere og etterforskere

Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.

Sponsor

Chemigen, LLC

Studierekorddatoer

Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.

Studer hoveddatoer

Studiestart (Faktiske)

7. april 2017

Primær fullføring (Forventet)

30. januar 2018

Studiet fullført (Forventet)

30. mars 2018

Datoer for studieregistrering

Først innsendt

3. februar 2017

Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene

7. februar 2017

Først lagt ut (Anslag)

9. februar 2017

Oppdateringer av studieposter

Sist oppdatering lagt ut (Faktiske)

3. august 2017

Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene

1. august 2017

Sist bekreftet

1. august 2017

Mer informasjon

Begreper knyttet til denne studien

Ytterligere relevante MeSH-vilkår

Andre studie-ID-numre

  • CC100B
  • 1R01FD004790-01A2 (U.S. FDA-bevilgning/-kontrakt)

Plan for individuelle deltakerdata (IPD)

Planlegger du å dele individuelle deltakerdata (IPD)?

Nei

IPD-planbeskrivelse

Enkeltstedsstudie

Legemiddel- og utstyrsinformasjon, studiedokumenter

Studerer et amerikansk FDA-regulert medikamentprodukt

Ja

Studerer et amerikansk FDA-regulert enhetsprodukt

Nei

Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .

Abonnere