CBT-001滴眼液治疗翼状胬肉的安全性和有效性 (Pterygium)

第 1 阶段：单次递增剂量、安全性、耐受性和药代动力学 (n=24)

目的是通过生物显微镜、检眼镜、眼压和视力评估眼部安全性和耐受性，通过体格检查、生命体征、临床实验室测试和不良事件报告评估一般安全性，并通过 Cmax、Tmax 评估全身 CBT-001 暴露以及曲线下面积 (AUC) 的估计。

将计划三个剂量队列，并采用剂量递增策略来指导剂量浓度（每个队列 n = 8 x 3 个队列 = 24）。 本阶段将选择原发性翼状胬肉患者，因为主要目标是评估 CBT-001 的安全性和耐受性，原发性翼状胬肉患者更容易招募。 来自每个队列的约 8 名原发性翼状胬肉患者将在第 1 天在患有原发性翼状胬肉的眼睛中接受单次眼部药物剂量；未受影响的眼睛将用载体给药。 将在筛选日（第 0 天）和第 1 天进行检查。将在第 1 天采集给药前、给药后 0.25、0.5、1、2、4 和 8 小时的血样，以评估全身药代动力学 (PK) . 数据将由数据审查委员会 (DRC) 审查，以确定是否启动下一个队列的注册。

队列 1 将从最低的 CBT-001 浓度 0.02% 开始，随后队列 2 的剂量增加至 0.05%，然后队列 3 的剂量增加至 0.2%。如果所有剂量均未发现安全问题，则最高剂量为 0.2 % 将用于下一阶段的研究。

第 2 阶段：多剂量、安全性和有效性研究，为期 28 天，随访 5 个月 (n=51)

目的是评估 CBT-001 在具有中度至重度翼状胬肉血管分布的原发或复发患者中的眼部和全身安全性，并评估 CBT-001 是否有效减少翼状胬肉血管分布和翼状胬肉病变生长。 给药将持续 4 周。 随访期为5个月。

研究人群特征：大约 50 名（30 名原发性翼状胬肉和 20 名复发性翼状胬肉）患者将被纳入最多 3 个中心，根据 20% 的预期退出率，估计有 40 名患者完成研究。 尽管我们没有证据表明不良反应 (AE) 会导致人员流失，但根据可比临床研究中的行业经验，辍学率是最保守的。 患者将按照 1:1 的治疗分配随机分配接受 CBT-001 0.2% 或载体。

剂量/剂量方案：一滴指定的研究药物将在研究眼 TID 中给药 4 周。 研究眼被定义为合格眼（即符合原发性或复发性翼状胬肉纳入标准的眼）。 如果双眼都合格，则在基线（第 1 天）就诊时翼状胬肉充血分级量表上血管分布较严重的眼睛将成为研究眼。 如果双眼符合标准且严重程度相同，则右眼将成为研究眼。 双侧翼状胬肉患者将仅在研究眼中施用研究药物。 所有研究对象的对侧眼睛都将不予治疗。