翼状片患者におけるCBT-001点眼液の安全性と有効性 (Pterygium)

ステージ 1: 単回漸増用量、安全性、忍容性および薬物動態 (n=24)

目的は、生体顕微鏡検査、検眼鏡検査、眼圧および視力によって眼の安全性と忍容性を評価し、身体検査、バイタルサイン、臨床検査および有害事象の報告によって一般的な安全性を評価し、Cmax、Tmax によって全身の CBT-001 曝露を評価することです。および曲線下面積 (AUC) の推定。

3 つの用量コホートは、用量濃度をガイドするための用量漸増戦略で計画されます (コホートあたり n=8 x 3 コホート = 24)。 主な目標はCBT-001の安全性と忍容性を評価することであり、原発性翼状片患者は募集がはるかに容易であるため、このフェーズで原発性翼状片患者が選択されます。 各コホートからの〜8人の原発性翼状片患者は、原発性翼状片のある眼に1日目に単回の眼科用薬剤を投与されます。影響を受けていない目にビヒクルが投与されます。 検査は、スクリーニング日（0日目）と1日目の両方で実施さ​​れます。投与前、投与後0.25、0.5、1、2、4、および8時間の血液サンプルを1日目に採取して、全身薬物動態（PK）を評価します。 . データは、次のコホートの登録を開始するかどうかを決定するために、データ審査委員会 (DRC) によって審査されます。

コホート 1 は、CBT-001 の最低濃度 0.02% で開始し、その後、コホート 2 では 0.05%、コホート 3 では 0.2% まで用量を増やします。すべての用量で安全性の問題が見つからない場合、最高用量の 0.2 % は、次の段階の研究に使用されます。

ステージ 2: 28 日間の投与と 5 か月のフォローアップによる複数回投与、安全性および有効性の研究 (n=51)

目的は、中等度から重度の翼状片血管分布を有する原発性または再発患者におけるCBT-001の眼および全身の安全性を評価し、CBT-001が翼状片血管分布および翼状片病変の成長を減少させるのに有効かどうかを評価することです。 投薬は4週間です。 フォローアップ期間は5ヶ月です。

研究人口の特徴：約50人（原発性翼状片30人、再発性20人）の患者が最大3つのセンターに登録され、20％の予想脱落率に基づいて推定40人の患者が研究を完了します。 有害作用 (AE) による減少を示唆する証拠はありませんが、ドロップアウト率は、同等の臨床研究における業界の経験に基づいて最も保守的です. 患者は、CBT-001 0.2% またはビヒクルのいずれかを受け取るために、1:1 の治療割り当てで無作為化されます。

投与量/投与レジメン：割り当てられた研究薬の1滴が、研究眼に4週間TIDで投与されます。 研究の目は、資格のある目 (すなわち、原発性または再発性翼状片の選択基準を満たす目) として定義されます。 両眼が適格である場合、ベースライン (1 日目) の訪問時に翼状片充血グレーディング スケールでより重度の血管分布グレードを持つ眼が研究眼になります。 両眼が基準を満たし、重症度が同じ場合、右眼が研究眼になります。 両側翼状片を有する患者は、試験眼にのみ試験薬を投与する。 すべての研究対象の仲間の目は治療されません。