익상편 환자에서 CBT-001 점안액의 안전성 및 유효성 (Pterygium)

1단계: 단일 상승 용량, 안전성, 내약성 및 약동학(n=24)

목적은 생체현미경, 검안경, 안압 및 시력을 통해 안구 안전성 및 내약성을 평가하고 신체 검사, 바이탈 사인, 임상 실험실 검사 및 부작용 보고를 통해 일반 안전성을 평가하고 Cmax, Tmax로 전신 CBT-001 노출을 평가하는 것입니다. 및 곡선 아래 면적(AUC)의 추정.

용량 농도를 안내하기 위해 용량 상승 전략으로 3개의 용량 코호트를 계획할 것이다(코호트당 n=8 x 3 코호트 = 24). 주요 목표는 CBT-001의 안전성과 내약성을 평가하는 것이고 일차 익상편 환자는 모집하기가 훨씬 쉽기 때문에 이 단계에서 일차 익상편 환자를 선택합니다. 각 코호트의 ~8명의 1차 익상편 환자에게 1일차에 1차 익상편이 있는 눈에 단일 안약 용량을 투여할 것이며; 영향을 받지 않은 눈에는 비히클이 투여됩니다. 검사는 스크리닝일(0일) 및 1일 모두에 수행될 것이다. 투여 전, 투여 후 0.25, 0.5, 1, 2, 4 및 8시간에 혈액 샘플을 1일에 채취하여 전신 약동학(PK)을 평가할 것이다. . 데이터는 데이터 검토 위원회(DRC)에서 검토하여 다음 코호트 등록을 시작할지 여부를 결정합니다.

코호트 1은 0.02%의 가장 낮은 CBT-001 농도에서 시작하여 코호트 2의 경우 0.05%, 코호트 3의 경우 0.2%로 증가합니다. 모든 용량에서 안전성 문제가 발견되지 않으면 최고 용량인 0.2 %는 다음 단계 연구에 사용됩니다.

2단계: 28일 투여 및 5개월 추적 조사를 통한 다중 투여, 안전성 및 효능 연구(n=51)

목적은 중등도 내지 중증 익상편 혈관을 갖는 1차 또는 재발 환자에서 CBT-001의 안구 및 전신 안전성을 평가하고 CBT-001이 익상편 혈관 및 익상편 병변 성장을 감소시키는 데 효과적인지 평가하는 것입니다. 투약 기간은 4주입니다. 후속 조치 기간은 5개월입니다.

연구 모집단 특성: 약 50명(1차 익상편 30명 및 재발 20명)의 환자가 최대 3개의 센터에 등록되어 20%의 예상 탈락률을 기준으로 약 40명의 환자가 연구를 완료하도록 합니다. 역효과(AE)로 인한 감소를 시사하는 증거는 없지만, 비교 가능한 임상 연구의 업계 경험을 바탕으로 중도 탈락률은 가장 보수적입니다. 환자는 CBT-001 0.2% 또는 차량을 받도록 1:1 치료 할당으로 무작위 배정됩니다.

투여량/용량 요법: 할당된 연구 약물 한 방울을 4주 동안 연구 안구 TID에 투여합니다. 연구 눈은 적격한 눈(즉, 일차 또는 재발성 익상편에 대한 포함 기준을 충족하는 눈)으로 정의됩니다. 양쪽 눈이 적격인 경우, 기준선(1일) 방문에서 익상편 충혈 등급 척도에서 더 심각한 혈관성 등급을 가진 눈이 연구 눈이 될 것입니다. 양쪽 눈이 기준을 충족하고 동일한 심각도를 갖는 경우 오른쪽 눈이 연구 눈이 됩니다. 양측 익상편이 있는 환자는 연구 안구에만 연구 약물을 투여할 것입니다. 모든 연구 대상의 동료 눈은 치료되지 않을 것입니다.