一项评估 ABX-1431 对图雷特综合征患者影响的研究
ABX-1431 HCl 在图雷特综合征 (TS) 和慢性运动性抽动障碍成年患者中的随机、安慰剂对照、单剂量交叉研究
该研究将调查单剂量 ABX-1431 HCl 对图雷特综合征的抽动和其他症状的影响和安全性。
在第 1 部分（第 1 期和第 2 期）期间，每位患者将接受一次研究药物和一次安慰剂。
完成第 1 部分并具有足够临床安全性的患者将可以选择参加第 2 部分（第 3 和第 4 阶段），并且将再次接受一次研究药物和一次安慰剂，与第 1 部分相比，给药将按照标准进行高脂肪餐。
研究概览
详细说明
这是一项单剂量、双盲、随机、安慰剂对照的交叉研究。 本研究将评估 ABX-1431 HCl 对图雷特综合症的抽动和其他症状的单剂量作用。
所有患者都将接受入组标准的筛选访问。 符合条件的患者将接受单剂 ABX-1431 HCl 或安慰剂治疗，然后进行疗效、安全性和药代动力学评估。 在 1-3 周的清除期后，患者将接受与其他治疗相同的程序。
只有完成第一部分研究且具有足够临床安全性的患者才能选择参加另外两个阶段的交叉试验，其中 ABX-1431 HCl 或安慰剂与标准高脂肪膳食一起服用。 同样，将进行疗效、安全性和药代动力学评估。 在 1-3 周的清除期后，患者将接受与其他治疗相同的程序。
本研究将招募 20 名诊断为图雷特综合征或慢性运动抽动障碍的患者。
研究类型
注册 (实际的)
阶段
- 阶段1
联系人和位置
学习地点
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Niedersachsen
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Hannover、Niedersachsen、德国、30625
- Medizinische Hochschule Hannover
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-
参与标准
资格标准
适合学习的年龄
接受健康志愿者
有资格学习的性别
描述
主要纳入标准：
- 患者是筛选访视时年龄在 18 至 65 岁之间的男性或女性。
- 根据精神障碍诊断和统计手册第五版 (DSM-5) 的标准，患者被诊断为图雷特综合征或慢性运动抽动障碍。
- 筛选访视时，患者的耶鲁全球抽动严重程度量表 (YGTSS) 总抽动子量表 (TTS) 结果必须 ≥ 18（范围 0-50）。
- 每天服用药物治疗图雷特综合症症状的患者 [例如 抗精神病药（例如 阿立哌唑、利培酮）或选择性 5-羟色胺再摄取抑制剂（例如 氟西汀）]必须在筛选访视前服用稳定剂量的药物至少 30 天，并且必须预期在本研究期间保持稳定剂量。
主要排除标准：
- 患者正在服用有效的细胞色素 P450 3A4/5 诱导剂 [例如 卡马西平、奥卡巴嗪、利福平、圣约翰草（贯叶连翘）或苯妥英钠]。 患者正在服用强效 P450 3A4/5 抑制剂，包括阿扎那韦、波普拉韦、克拉霉素、葡萄柚汁、茚地那韦、伊曲康唑、酮康唑、奈法唑酮、奈非那韦、泊沙康唑、利托那韦、沙奎那韦、泰利霉素或伏立康唑。
- 被诊断患有任何精神病合并症（强迫症、注意力缺陷多动障碍）或广泛性焦虑症、抑郁症或不稳定或需要改变治疗的创伤后应激障碍的患者被排除在外。 任何时候有精神病或精神分裂症既往病史的患者均被排除在外。 可以招募不需要改变治疗的稳定 OCD 或 ADHD 患者。
学习计划
研究是如何设计的？
设计细节
- 主要用途：基础科学
- 分配：随机化
- 介入模型：交叉作业
- 屏蔽：三倍
武器和干预
参与者组/臂 |
干预/治疗 |
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实验性的：交叉序列 A
每个处于禁食状态： 第 1 期：单剂量匹配安慰剂 第 2 期：单剂量 ABX-1431 |
ABX-1431，胶囊，空腹状态下 40 mg
匹配安慰剂
ABX-1431，胶囊，20 毫克含高脂肪膳食
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实验性的：交叉序列 B
每个处于禁食状态： 第 1 期：单剂量 ABX-1431 第 2 期：单剂量匹配安慰剂 |
ABX-1431，胶囊，空腹状态下 40 mg
匹配安慰剂
ABX-1431，胶囊，20 毫克含高脂肪膳食
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实验性的：交叉序列 C
每个人都有标准的高脂肪餐： 第 3 期：单剂量匹配安慰剂 第 4 期：单剂量 ABX-1431 |
ABX-1431，胶囊，空腹状态下 40 mg
匹配安慰剂
ABX-1431，胶囊，20 毫克含高脂肪膳食
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实验性的：交叉序列 D
每个人都有标准的高脂肪餐： 第 3 期：单剂量 ABX-1431 第 4 期：单剂量匹配安慰剂 |
ABX-1431，胶囊，空腹状态下 40 mg
匹配安慰剂
ABX-1431，胶囊，20 毫克含高脂肪膳食
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研究衡量的是什么？
主要结果指标
结果测量 |
大体时间 |
|---|---|
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改进的 Rush Video Scale (MRVS) 评分随时间的变化
大体时间：给药前、给药后（4小时、8小时）
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给药前、给药后（4小时、8小时）
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耶鲁全球抽动严重程度量表 (YGTSS) 评分随时间的变化
大体时间：给药前、给药后（4小时、8小时）
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给药前、给药后（4小时、8小时）
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成人抽动问卷 (ATQ) 评分随时间的变化
大体时间：给药前、给药后（4小时、8小时、12小时）
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给药前、给药后（4小时、8小时、12小时）
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Premonitory Urge for Tics Scale (PUTS) 评分随时间的变化
大体时间：给药前、给药后（4小时、8小时、12小时）
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给药前、给药后（4小时、8小时、12小时）
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次要结果测量
结果测量 |
措施说明 |
大体时间 |
|---|---|---|
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ABX-1431 和代谢物 (M55) 血浆药代动力学
大体时间：给药前、给药后（2小时、4小时、8小时、24小时）
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给药前、给药后（2小时、4小时、8小时、24小时）
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PBMC 中的 2-AG 水解
大体时间：给药前、给药后（2小时、4小时、8小时、24小时）
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给药前、给药后（2小时、4小时、8小时、24小时）
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不良事件 (AE)、严重不良事件 (SAE) 和疑似意外严重不良反应 (SUSAR) 的数量和严重程度
大体时间：筛选、给药前、给药后（0 小时、2 小时、4 小时、8 小时、12 小时、24 小时）、随访
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筛选、给药前、给药后（0 小时、2 小时、4 小时、8 小时、12 小时、24 小时）、随访
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生命体征有临床显着变化的患者人数
大体时间：筛选、给药前、给药后（2 小时、4 小时、8 小时、24 小时）
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将评估以下生命体征： 心率、血压、呼吸频率、体温 |
筛选、给药前、给药后（2 小时、4 小时、8 小时、24 小时）
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实验室安全测试有临床显着变化的患者人数
大体时间：筛选、给药前、给药后（24 小时）
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将评估以下实验室安全测试： 丙氨酸氨基转移酶 (ALT)、天冬氨酸氨基转移酶 (AST)、白蛋白、碱性磷酸酶、碳酸氢盐、钙、氯化物、胆固醇、肌酸酐、葡萄糖、钾、钠、胆红素、总胆红素（如果总胆红素升高则要分馏胆红素）、血尿素氮 (BUN)/尿素、血红蛋白、血细胞比容、红细胞 (RBC) 计数、血小板计数、白细胞 (WBC) 计数（总数和分类计数）、多形核白细胞（中性粒细胞）、淋巴细胞、嗜酸性粒细胞、单核细胞、嗜碱性粒细胞；尿液分析：pH、比重、葡萄糖、酮体、白细胞、酯酶、亚硝酸盐、潜血、蛋白质 |
筛选、给药前、给药后（24 小时）
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12 导联心电图评估
大体时间：筛选、给药前、给药后（4 小时）
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筛选、给药前、给药后（4 小时）
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合作者和调查者
调查人员
- 研究主任：Chan Beals、Abide Therapeutics, Inc.
研究记录日期
研究主要日期
学习开始 (实际的)
初级完成 (实际的)
研究完成 (实际的)
研究注册日期
首次提交
首先提交符合 QC 标准的
首次发布 (实际的)
研究记录更新
最后更新发布 (实际的)
上次提交的符合 QC 标准的更新
最后验证
更多信息
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