En studie för att utvärdera effekterna av ABX-1431 på patienter med Tourettes syndrom
En randomiserad, placebokontrollerad, endos-crossover-studie av ABX-1431 HCl hos vuxna patienter med Tourettes syndrom (TS) och kronisk motorisk tic-störning
Studien kommer att undersöka effekterna och säkerheten av en engångsdos av ABX-1431 HCl på tics och andra symtom på Tourettes syndrom.
Under del 1 (period 1 och 2) kommer varje patient att få studieläkemedlet en gång och placebo en gång.
Patienter som fullföljer del 1 med adekvat klinisk säkerhet kommer att erbjudas möjligheten att delta i del 2 (period 3 och 4) och kommer återigen att få studieläkemedlet en gång och placebo en gång där administreringen, till skillnad från del 1, kommer att ske med en standard hög fetthalt måltid.
Studieöversikt
Status
Betingelser
Intervention / Behandling
Detaljerad beskrivning
Detta är en enkeldos, dubbelblind, randomiserad, placebokontrollerad, cross-over-studie. Denna studie kommer att bedöma effekten av engångsdos av ABX-1431 HCl på tics och andra symtom på Tourettes syndrom.
Alla patienter kommer att genomgå ett screeningbesök för registreringskriterier. Kvalificerade patienter kommer att behandlas med en engångsdos av ABX-1431 HCl eller placebo följt av bedömningar av effekt, säkerhet och farmakokinetik. Efter en tvättperiod på 1-3 veckor kommer patienter att genomgå identiska procedurer som den andra behandlingen.
Endast patienter som slutför den första delen av studien med adekvat klinisk säkerhet kommer att erbjudas möjligheten att delta i ytterligare två periods crossover, där ABX-1431 HCl eller placebo tas med en standardmåltid med hög fetthalt. Återigen kommer bedömningar av effekt, säkerhet och farmakokinetik att göras. Efter en tvättperiod på 1-3 veckor kommer patienter att genomgå identiska procedurer som den andra behandlingen.
Denna studie kommer att inkludera 20 patienter med diagnosen Tourettes syndrom ELLER kronisk motorisk sjukdom.
Studietyp
Inskrivning (Faktisk)
Fas
- Fas 1
Kontakter och platser
Studieorter
-
-
Niedersachsen
-
Hannover, Niedersachsen, Tyskland, 30625
- Medizinische Hochschule Hannover
-
-
Deltagandekriterier
Urvalskriterier
Åldrar som är berättigade till studier
Tar emot friska volontärer
Kön som är behöriga för studier
Beskrivning
Huvudsakliga inklusionskriterier:
- Patienten är en man eller kvinna mellan 18 och 65 år vid screeningbesöket.
- Patienten har diagnosen Tourettes syndrom ELLER kronisk motorisk störning enligt definitionen i Diagnostic and Statistical Manual of Mental Disorders, Fifth Edition (DSM-5) kriterier.
- Patientens Yale Global Tic Severity Scale (YGTSS) totala tic sub-skala (TTS) resultat måste vara ≥ 18 (intervall 0-50) vid screeningbesöket.
- Patienter som dagligen tar mediciner för symtom på Tourettes syndrom [t.ex. neuroleptika (t.ex. aripiprazol, risperidon) eller selektiva serotoninåterupptagshämmare (t.ex. fluoxetin)] måste vara på en stabil dos av läkemedel i minst 30 dagar före screeningbesöket och måste förväntas förbli på en stabil dos under denna studie.
Huvudsakliga uteslutningskriterier:
- Patienten tar potenta cytokrom P450 3A4/5-inducerare [t.ex. karbamazepin, oxkarbazin, rifampin, johannesört (Hypericum perforatum) eller fenytoin]. Patienten tar starka P450 3A4/5-hämmare inklusive atazanavir, bocepravir, klaritromycin, grapefruktjuice, indinavir, itrakonazol, ketokonazol, nefazodon, nelfinavir, posakonazol, ritonavir, saquinavir, telitromycin eller voriconazol.
- Patienter med diagnosen någon psykiatrisk komorbiditet (tvångssyndrom, hyperaktivitetsstörning med uppmärksamhetsbrist) ELLER generaliserat ångestsyndrom, depression eller posttraumatisk stressyndrom som är instabil eller kräver förändring i behandlingen är uteslutna. Patienter med tidigare psykos eller schizofreni i anamnesen vid något tillfälle exkluderas. Patienter med stabil OCD eller ADHD som inte kräver någon ändring i behandlingen kan inkluderas.
Studieplan
Hur är studien utformad?
Designdetaljer
- Primärt syfte: Grundläggande vetenskap
- Tilldelning: Randomiserad
- Interventionsmodell: Crossover tilldelning
- Maskning: Trippel
Vapen och interventioner
Deltagargrupp / Arm |
Intervention / Behandling |
|---|---|
|
Experimentell: Crossover-sekvens A
Var och en i fastande tillstånd: Period 1: Endosmatchande placebo Period 2: Endos ABX-1431 |
ABX-1431, kapslar, 40 mg i fastande tillstånd
Matchande placebo
ABX-1431, kapslar, 20 mg med en fettrik måltid
|
|
Experimentell: Crossover-sekvens B
Var och en i fastande tillstånd: Period 1: Endos ABX-1431 Period 2: Endosmatchande placebo |
ABX-1431, kapslar, 40 mg i fastande tillstånd
Matchande placebo
ABX-1431, kapslar, 20 mg med en fettrik måltid
|
|
Experimentell: Crossover-sekvens C
Var och en med en standardmåltid med hög fetthalt: Period 3: Endosmatchande placebo Period 4: Endos ABX-1431 |
ABX-1431, kapslar, 40 mg i fastande tillstånd
Matchande placebo
ABX-1431, kapslar, 20 mg med en fettrik måltid
|
|
Experimentell: Crossover-sekvens D
Var och en med en standardmåltid med hög fetthalt: Period 3: Endos ABX-1431 Period 4: Endosmatchande placebo |
ABX-1431, kapslar, 40 mg i fastande tillstånd
Matchande placebo
ABX-1431, kapslar, 20 mg med en fettrik måltid
|
Vad mäter studien?
Primära resultatmått
Resultatmått |
Tidsram |
|---|---|
|
Förändring av betyg i Modified Rush Video Scale (MRVS) över tid
Tidsram: före dos, efter dos (4 timmar, 8 timmar)
|
före dos, efter dos (4 timmar, 8 timmar)
|
|
Förändring i betyg på Yale Global Tic Severity Scale (YGTSS) över tid
Tidsram: före dos, efter dos (4 timmar, 8 timmar)
|
före dos, efter dos (4 timmar, 8 timmar)
|
|
Förändring av betyg i Adult Tic Questionnaire (ATQ) över tid
Tidsram: före dos, efter dos (4 timmar, 8 timmar, 12 timmar)
|
före dos, efter dos (4 timmar, 8 timmar, 12 timmar)
|
|
Förändring av betyg i Premonitory Urge for Tics Scale (PUTS) över tid
Tidsram: före dos, efter dos (4 timmar, 8 timmar, 12 timmar)
|
före dos, efter dos (4 timmar, 8 timmar, 12 timmar)
|
Sekundära resultatmått
Resultatmått |
Åtgärdsbeskrivning |
Tidsram |
|---|---|---|
|
ABX-1431 och metabolit (M55) plasmafarmakokinetik
Tidsram: före dos, efter dos (2 timmar, 4 timmar, 8 timmar, 24 timmar)
|
före dos, efter dos (2 timmar, 4 timmar, 8 timmar, 24 timmar)
|
|
|
2-AG-hydrolys i PBMC
Tidsram: före dos, efter dos (2 timmar, 4 timmar, 8 timmar, 24 timmar)
|
före dos, efter dos (2 timmar, 4 timmar, 8 timmar, 24 timmar)
|
|
|
Antal och svårighetsgrad av biverkningar (AE), allvarliga biverkningar (SAE) och misstänkta oväntade allvarliga biverkningar (SUSAR)
Tidsram: screening, före dos, efter dos (0 timmar, 2 timmar, 4 timmar, 8 timmar, 12 timmar, 24 timmar), uppföljning
|
screening, före dos, efter dos (0 timmar, 2 timmar, 4 timmar, 8 timmar, 12 timmar, 24 timmar), uppföljning
|
|
|
Antal patienter med kliniskt signifikant förändring av vitala tecken
Tidsram: screening, före dos, efter dos (2 timmar, 4 timmar, 8 timmar, 24 timmar)
|
Följande vitala tecken kommer att bedömas: hjärtfrekvens, blodtryck, andningsfrekvens, temperatur |
screening, före dos, efter dos (2 timmar, 4 timmar, 8 timmar, 24 timmar)
|
|
Antal patienter med kliniskt signifikant förändring i laboratorietester
Tidsram: screening, före dos, efter dos (24 timmar)
|
Följande laboratorietester kommer att bedömas: Alaninaminotransferas (ALT), Aspartataminotransferas (AST), Albumin, Alkaliskt fosfatas, Bikarbonat, Kalcium, Klorid, Kolesterol, Kreatinin, Glukos, Kalium, Natrium, Bilirubin, totalt (bilirubin fraktioneras om total bilirubin är förhöjd), blod kväve (BUN)/urea, hemoglobin, hematokrit, antal röda blodkroppar (RBC), antal blodplättar, antal vita blodkroppar (WBC) (totalt och differentiellt antal), polymorfonukleära leukocyter (neutrofiler), lymfocyter, eosinofiler, monocyter, basofiler; Urinanalys: pH, specifik vikt, glukos, ketoner, leukocyter, esteras, nitriter, ockult blod, protein |
screening, före dos, efter dos (24 timmar)
|
|
12-avlednings EKG-bedömningar
Tidsram: screening, före dos, efter dos (4 timmar)
|
screening, före dos, efter dos (4 timmar)
|
Samarbetspartners och utredare
Sponsor
Utredare
- Studierektor: Chan Beals, Abide Therapeutics, Inc.
Studieavstämningsdatum
Studera stora datum
Studiestart (Faktisk)
Primärt slutförande (Faktisk)
Avslutad studie (Faktisk)
Studieregistreringsdatum
Först inskickad
Först inskickad som uppfyllde QC-kriterierna
Första postat (Faktisk)
Uppdateringar av studier
Senaste uppdatering publicerad (Faktisk)
Senaste inskickade uppdateringen som uppfyllde QC-kriterierna
Senast verifierad
Mer information
Termer relaterade till denna studie
Ytterligare relevanta MeSH-villkor
- Mentala störningar
- Patologiska processer
- Hjärnsjukdomar
- Sjukdomar i centrala nervsystemet
- Sjukdomar i nervsystemet
- Neurologiska manifestationer
- Sjukdom
- Genetiska sjukdomar, medfödda
- Basala ganglia sjukdomar
- Rörelsestörningar
- Neurodegenerativa sjukdomar
- Dyskinesier
- Heredodegenerativa störningar, nervsystemet
- Neuropsykiatriska funktionsnedsättningar
- Syndrom
- Tourettes syndrom
- Tic-störningar
- Tics
Andra studie-ID-nummer
- ABX-1431_PN015
Plan för individuella deltagardata (IPD)
Planerar du att dela individuella deltagardata (IPD)?
Läkemedels- och apparatinformation, studiedokument
Studerar en amerikansk FDA-reglerad läkemedelsprodukt
Studerar en amerikansk FDA-reglerad produktprodukt
Denna information hämtades direkt från webbplatsen clinicaltrials.gov utan några ändringar. Om du har några önskemål om att ändra, ta bort eller uppdatera dina studieuppgifter, vänligen kontakta register@clinicaltrials.gov. Så snart en ändring har implementerats på clinicaltrials.gov, kommer denna att uppdateras automatiskt även på vår webbplats .