Uno studio per valutare gli effetti di ABX-1431 su pazienti con sindrome di Tourette
Uno studio randomizzato, controllato con placebo, crossover a dose singola di ABX-1431 HCl in pazienti adulti con sindrome di Tourette (TS) e disturbo cronico da tic motori
Lo studio esaminerà gli effetti e la sicurezza di una singola dose di ABX-1431 HCl sui tic e altri sintomi della sindrome di Tourette.
Durante la parte 1 (periodi 1 e 2) ogni paziente riceverà il farmaco in studio una volta e il placebo una volta.
Ai pazienti che completano la parte 1 con un'adeguata sicurezza clinica verrà offerta la possibilità di partecipare alla parte 2 (periodi 3 e 4) e di nuovo riceveranno il farmaco in studio una volta e il placebo una volta dove, a differenza della parte 1, la somministrazione avverrà con un metodo standard pasto ricco di grassi.
Panoramica dello studio
Stato
Intervento / Trattamento
Descrizione dettagliata
Questo è uno studio cross-over a dose singola, in doppio cieco, randomizzato, controllato con placebo. Questo studio valuterà gli effetti della singola dose di ABX-1431 HCl sui tic e altri sintomi della sindrome di Tourette.
Tutti i pazienti saranno sottoposti a una visita di screening per i criteri di iscrizione. I pazienti idonei saranno trattati con una singola dose di ABX-1431 HCl o placebo seguita da valutazioni di efficacia, sicurezza e farmacocinetica. Dopo un periodo di sospensione di 1-3 settimane, i pazienti saranno sottoposti a procedure identiche con l'altro trattamento.
Solo ai pazienti che completano la prima parte dello studio con un'adeguata sicurezza clinica verrà offerta la possibilità di partecipare a un ulteriore crossover di due periodi, in cui ABX-1431 HCl o placebo viene assunto con un pasto standard ad alto contenuto di grassi. Anche in questo caso, verranno effettuate valutazioni di efficacia, sicurezza e farmacocinetica. Dopo un periodo di sospensione di 1-3 settimane, i pazienti saranno sottoposti a procedure identiche con l'altro trattamento.
Questo studio arruolerà 20 pazienti con una diagnosi di sindrome di Tourette o disturbo cronico da tic motorio.
Tipo di studio
Iscrizione (Effettivo)
Fase
- Fase 1
Contatti e Sedi
Luoghi di studio
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Niedersachsen
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Hannover, Niedersachsen, Germania, 30625
- Medizinische Hochschule Hannover
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Criteri di partecipazione
Criteri di ammissibilità
Età idonea allo studio
Accetta volontari sani
Sessi ammissibili allo studio
Descrizione
Principali criteri di inclusione:
- Il paziente è un maschio o una femmina di età compresa tra i 18 e i 65 anni alla Visita di Screening.
- Il paziente ha una diagnosi di Sindrome di Tourette O disturbo cronico da tic motorio come definito dai criteri del Manuale Diagnostico e Statistico dei Disturbi Mentali, Quinta Edizione (DSM-5).
- I risultati della sottoscala totale dei tic (TTS) della Yale Global Tic Severity Scale (YGTSS) del paziente devono essere ≥ 18 (intervallo 0-50) alla visita di screening.
- Pazienti che assumono quotidianamente farmaci per i sintomi della sindrome di Tourette [ad es. neurolettici (es. aripiprazolo, risperidone) o inibitori selettivi della ricaptazione della serotonina (ad es. fluoxetina)] devono assumere una dose stabile di farmaco per almeno 30 giorni prima della visita di screening e ci si deve aspettare che rimangano a una dose stabile durante questo studio.
Principali criteri di esclusione:
- Il paziente sta assumendo potenti induttori del citocromo P450 3A4/5 [ad es. carbamazepina, oxcarbazina, rifampicina, erba di San Giovanni (Hypericum perforatum) o fenitoina]. Il paziente sta assumendo potenti inibitori P450 3A4/5 inclusi atazanavir, bocepravir, claritromicina, succo di pompelmo, indinavir, itraconazolo, ketoconazolo, nefazodone, nelfinavir, posaconazolo, ritonavir, saquinavir, telitromicina o voriconazolo.
- Sono esclusi i pazienti con diagnosi di qualsiasi comorbidità psichiatrica (disturbo ossessivo compulsivo, disturbo da deficit di attenzione e iperattività) OPPURE disturbo d'ansia generalizzato, depressione o disturbo da stress post-traumatico che è instabile o richiede un'alterazione della terapia. Sono esclusi i pazienti con una storia passata di psicosi o schizofrenia in qualsiasi momento. Possono essere arruolati pazienti con disturbo ossessivo compulsivo stabile o ADHD che non richiedono alcuna modifica della terapia.
Piano di studio
Come è strutturato lo studio?
Dettagli di progettazione
- Scopo principale: Scienza basilare
- Assegnazione: Randomizzato
- Modello interventistico: Assegnazione incrociata
- Mascheramento: Triplicare
Armi e interventi
Gruppo di partecipanti / Arm |
Intervento / Trattamento |
|---|---|
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Sperimentale: Sequenza incrociata A
Ciascuno nello stato di digiuno: Periodo 1: placebo corrispondente a dose singola Periodo 2: ABX-1431 monodose |
ABX-1431, capsule, 40 mg a digiuno
Placebo abbinato
ABX-1431, capsule, 20 mg con un pasto ricco di grassi
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Sperimentale: Sequenza incrociata B
Ciascuno nello stato di digiuno: Periodo 1: monodose ABX-1431 Periodo 2: placebo corrispondente a dose singola |
ABX-1431, capsule, 40 mg a digiuno
Placebo abbinato
ABX-1431, capsule, 20 mg con un pasto ricco di grassi
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Sperimentale: Sequenza incrociata C
Ciascuno con un pasto standard ad alto contenuto di grassi: Periodo 3: placebo corrispondente a dose singola Periodo 4: monodose ABX-1431 |
ABX-1431, capsule, 40 mg a digiuno
Placebo abbinato
ABX-1431, capsule, 20 mg con un pasto ricco di grassi
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Sperimentale: Sequenza incrociata D
Ciascuno con un pasto standard ad alto contenuto di grassi: Periodo 3: monodose ABX-1431 Periodo 4: placebo corrispondente a dose singola |
ABX-1431, capsule, 40 mg a digiuno
Placebo abbinato
ABX-1431, capsule, 20 mg con un pasto ricco di grassi
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Cosa sta misurando lo studio?
Misure di risultato primarie
Misura del risultato |
Lasso di tempo |
|---|---|
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Modifica della classificazione in Modified Rush Video Scale (MRVS) nel tempo
Lasso di tempo: pre-dose, post-dose (4 ore, 8 ore)
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pre-dose, post-dose (4 ore, 8 ore)
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Modifica della valutazione della Yale Global Tic Severity Scale (YGTSS) nel tempo
Lasso di tempo: pre-dose, post-dose (4 ore, 8 ore)
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pre-dose, post-dose (4 ore, 8 ore)
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Modifica della valutazione nel questionario sui tic per adulti (ATQ) nel tempo
Lasso di tempo: pre-dose, post-dose (4 ore, 8 ore, 12 ore)
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pre-dose, post-dose (4 ore, 8 ore, 12 ore)
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Modifica della valutazione nella scala Premonitory Urge for Tics (PUTS) nel tempo
Lasso di tempo: pre-dose, post-dose (4 ore, 8 ore, 12 ore)
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pre-dose, post-dose (4 ore, 8 ore, 12 ore)
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Misure di risultato secondarie
Misura del risultato |
Misura Descrizione |
Lasso di tempo |
|---|---|---|
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Farmacocinetica plasmatica di ABX-1431 e del metabolita (M55).
Lasso di tempo: pre-dose, post-dose (2 ore, 4 ore, 8 ore, 24 ore)
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pre-dose, post-dose (2 ore, 4 ore, 8 ore, 24 ore)
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Idrolisi 2-AG in PBMC
Lasso di tempo: pre-dose, post-dose (2 ore, 4 ore, 8 ore, 24 ore)
|
pre-dose, post-dose (2 ore, 4 ore, 8 ore, 24 ore)
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Numero e gravità degli eventi avversi (AE), degli eventi avversi gravi (SAE) e delle sospette reazioni avverse gravi inattese (SUSAR)
Lasso di tempo: screening, pre-dose, post-dose (0 ore, 2 ore, 4 ore, 8 ore, 12 ore, 24 ore), follow-up
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screening, pre-dose, post-dose (0 ore, 2 ore, 4 ore, 8 ore, 12 ore, 24 ore), follow-up
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Numero di pazienti con alterazioni clinicamente significative dei segni vitali
Lasso di tempo: screening, pre-dose, post-dose (2 ore, 4 ore, 8 ore, 24 ore)
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Saranno valutati i seguenti segni vitali: frequenza cardiaca, pressione sanguigna, frequenza respiratoria, temperatura |
screening, pre-dose, post-dose (2 ore, 4 ore, 8 ore, 24 ore)
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Numero di pazienti con cambiamento clinicamente significativo nei test di sicurezza di laboratorio
Lasso di tempo: screening, pre-dose, post-dose (24 ore)
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Saranno valutati i seguenti test di sicurezza di laboratorio: Alanina aminotransferasi (ALT), Aspartato aminotransferasi (AST), Albumina, Fosfatasi alcalina, Bicarbonato, Calcio, Cloruro, Colesterolo, Creatinina, Glucosio, Potassio, Sodio, Bilirubina, totale (bilirubina da frazionare se la bilirubina totale è elevata), Urea ematica azoto (BUN)/urea, emoglobina, ematocrito, conta dei globuli rossi (RBC), conta piastrinica, conta dei globuli bianchi (conta totale e differenziale), leucociti polimorfonucleati (neutrofili), linfociti, eosinofili, monociti, basofili; Analisi delle urine: pH, peso specifico, glucosio, chetoni, leucociti, esterasi, nitriti, sangue occulto, proteine |
screening, pre-dose, post-dose (24 ore)
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Valutazioni ECG a 12 derivazioni
Lasso di tempo: screening, pre-dose, post-dose (4 ore)
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screening, pre-dose, post-dose (4 ore)
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Collaboratori e investigatori
Sponsor
Investigatori
- Direttore dello studio: Chan Beals, Abide Therapeutics, Inc.
Studiare le date dei record
Studia le date principali
Inizio studio (Effettivo)
Completamento primario (Effettivo)
Completamento dello studio (Effettivo)
Date di iscrizione allo studio
Primo inviato
Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità
Primo Inserito (Effettivo)
Aggiornamenti dei record di studio
Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)
Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC
Ultimo verificato
Maggiori informazioni
Termini relativi a questo studio
Termini MeSH pertinenti aggiuntivi
- Disordini mentali
- Processi patologici
- Malattie del cervello
- Malattie del sistema nervoso centrale
- Malattie del sistema nervoso
- Manifestazioni neurologiche
- Patologia
- Malattie genetiche, congenite
- Malattie dei gangli basali
- Disturbi del movimento
- Malattie Neurodegenerative
- Discinesia
- Malattie Eredodegenerative, Sistema Nervoso
- Disturbi del neurosviluppo
- Sindrome
- Sindrome di Tourette
- Disturbi da tic
- Tic
Altri numeri di identificazione dello studio
- ABX-1431_PN015
Piano per i dati dei singoli partecipanti (IPD)
Hai intenzione di condividere i dati dei singoli partecipanti (IPD)?
Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio
Studia un prodotto farmaceutico regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti
Studia un dispositivo regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti
Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .
Prove cliniche su ABX-1431
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