Orencia 在重症肌无力患者中的试验
2019年11月20日 更新者：Johns Hopkins University
Orencia 在对常规免疫疗法反应不足的重症肌无力患者中的试点试验
这项试点研究旨在了解药物阿巴西普 (Orencia ®) 是否有助于治疗对其他用于抑制免疫系统的药物反应不佳的重症肌无力 (MG) 患者。
阿巴西普已成功治疗实验室动物的实验性 MG，本研究旨在确定其对 MG 患者的有效性。
研究概览
研究类型
介入性
注册 (实际的)
6
阶段
- 第一阶段早期
联系人和位置
本节提供了进行研究的人员的详细联系信息，以及有关进行该研究的地点的信息。
学习地点
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-
Maryland
-
Baltimore、Maryland、美国、21287
- Johns Hopkins University
-
-
参与标准
研究人员寻找符合特定描述的人，称为资格标准。这些标准的一些例子是一个人的一般健康状况或先前的治疗。
资格标准
适合学习的年龄
16年 至 85年 (孩子、成人、年长者)
接受健康志愿者
不
有资格学习的性别
全部
描述
纳入标准：
- 能够理解并愿意签署知情同意书（ICF）
- 16至85岁的男性或女性
- 确诊重症肌无力的诊断
- 对常规 MG 治疗反应不足的历史
- 正常范围内的临床实验室检查结果，或者如果超出正常范围，则研究者认为没有临床意义
- 未进行母乳喂养、妊娠试验阴性、在研究过程中无意怀孕且在参与研究期间使用避孕药或避孕装置避孕的有生育能力的女性患者
- 愿意配合研究要求，包括每2个月访问研究地点。
排除标准：
- 受试者的 MG 对常规免疫抑制治疗反应充分
- 受试者之前没有尝试过其他免疫抑制剂
- 受试者有慢性阻塞性肺病（COPD）病史
- 受试者受损、无行为能力或无法完成与研究相关的评估
- 受试者在筛选时存在任何严重的、进行性或不受控制的肾脏、肝脏、血液学、胃肠道、肺部、心脏、神经系统或脑部疾病，无论是否与 MG 相关，研究者认为这些疾病可能会使受试者处于参与研究的不可接受的风险。
- 女性受试者有乳腺癌筛查史，怀疑恶性肿瘤，并且不能通过额外的临床、实验室或其他诊断评估合理排除恶性肿瘤的可能性
- 受试者在过去 5 年内有癌症病史，但通过局部切除或原位癌治愈的非黑色素瘤皮肤细胞癌除外
- 受试者目前滥用药物或酒精
- 受试者有活动性或潜伏性细菌或病毒感染的证据，包括传染病实验室检测结果呈阳性（乙型肝炎、丙型肝炎或 HIV）
- 受试者有带状疱疹或巨细胞病毒 (CMV) 感染病史，且在筛选访视前不到 2 个月消退
- 受试者在筛选后 3 个月内接受过任何活疫苗
- 受试者在过去 3 个月内有严重细菌感染史，除非用抗生素治疗和解决；或者，任何慢性细菌感染
- 受试者有患结核病的风险
- 受试者具有以下任何实验室值： 血红蛋白 < 8.5 g/dL；白细胞 (WBC) < 3000 立方毫米；血小板 < 100,000 mm3；血清肌酐 > 正常上限 (ULN) 的 2 倍；血清丙氨酸转氨酶 (ALT) 或天冬氨酸转氨酶 (AST) > 2x ULN
- 对象不能或不愿意维持每周注射时间表
- 受试者在入组前的最后三个月内曾更换过免疫抑制药物。
- 受试者因重症肌无力以外的其他情况而出现神经功能障碍，包括过去一年内的短暂性脑缺血发作史
- 受试者在服药前 28 天或前药的五个半衰期（以较长者为准）内服用过任何研究药物
- 受试者之前曾接触过 Orencia（阿巴西普）
- 受试者是囚犯或被非自愿监禁
- 受试者因治疗精神或身体疾病而被强制拘留
- 受试者被调查员判断为有自杀倾向或有自杀风险
学习计划
本节提供研究计划的详细信息，包括研究的设计方式和研究的衡量标准。
研究是如何设计的？
设计细节
- 主要用途：治疗
- 分配：不适用
- 介入模型：单组作业
- 屏蔽：无（打开标签）
武器和干预
参与者组/臂 |
干预/治疗 |
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实验性的：阿巴西普
1ml 溶液中的 125mg abatacept 每周皮下注射一次
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阿巴西普皮下给药
其他名称：
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研究衡量的是什么？
主要结果指标
结果测量 |
措施说明 |
大体时间 |
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重症肌无力 (MG) 严重程度的主观综合评分
大体时间：12个月
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“MG 严重程度的主观评分”是由 Daniel Drachman 博士设计的 MG 严重程度主观测量的综合评分。
调查员将按照 0（无损伤）至 3（严重损伤）的等级对每个主观测量进行评分。
这些测量的综合评分在基线和 12 个月内以两个月为增量确定。
构成主观评分的领域是：复视、上睑下垂、手臂力量、腿部力量、言语、声音、咀嚼、吞咽、呼吸和一般健康状况。
与基线相比，12 个月时综合主观评分的变化是主要结果之一。
与基线相比，表现出 MG 症状改善的患者在 12 个月时的评分应该较低。
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12个月
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重症肌无力 (MG) 严重程度的客观综合评分
大体时间：12个月
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“MG 严重程度的客观评分”是由 Daniel Drachman 博士设计的 MG 严重程度主观测量的综合评分。
研究者将按照 0（无损伤）至 3（严重损伤）的等级对每个客观测量进行评分。
这些测量的综合评分在基线和 12 个月内以两个月为增量确定。
构成客观分数的领域是：复视、上睑下垂、手臂外展、步态、眼轮匝肌、口轮匝肌、舌头、啜食测试。
与基线相比，12 个月时综合目标评分的变化是主要结果之一。
与基线相比，表现出 MG 症状改善的患者在 12 个月时的评分应该较低。
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12个月
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肌肉力量（测力法）
大体时间：12个月
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11 个肌肉群的肌肉力量将通过手持测力法在基线和 12 个月内以两个月的增量进行测量。
与基线相比，12 个月时肌肉力量（以磅为单位）的变化是主要结果之一。
与基线相比，表现出 MG 症状改善的患者在 12 个月时应该表现出肌肉力量增加。
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12个月
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次要结果测量
结果测量 |
措施说明 |
大体时间 |
|---|---|---|
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重症肌无力综合评分 (MGC)
大体时间：12个月
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重症肌无力综合 (MGC) 量表包括测量 MG 症状和体征的测试项目，以及加权反应选项。
MGC 中包含的领域是：上睑下垂、复视、闭眼、说话、咀嚼、吞咽、呼吸、颈部力量、肩外展和髋关节屈曲。
每个域都由研究者根据 0（无损伤）和 6（严重损伤）之间的加权等级进行评级。
与基线相比，表现出 MG 症状改善的患者在 12 个月时的评分应该较低。
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12个月
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重症肌无力生活质量 15 (MG QOL15) 评分
大体时间：12个月
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MG-QOL15 是一项由患者完成的简短调查，旨在评估与重症肌无力相关的“生活质量”的某些方面。
患者会收到 15 项与他们的生活质量相关的陈述，并被要求选择该陈述适用于他们的频率（完全没有、有点、有点、相当多、非常多）。
他们的回答从 0（完全没有）到 4（非常多）打分。
与基线相比，显示与其 MG 症状相关的生活质量改善的患者在 12 个月时的评分应该较低。
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12个月
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乙酰胆碱受体 (AChR) 或肌肉特异性激酶 (MuSK) 抗体浓度
大体时间：12个月
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对于 AChR 或 MuSK 抗体检测呈阳性的患者，抗体浓度的变化将是次要结果。
MG 患者只会对其中一种抗体呈阳性。
改善通常表现为滴度降低 > 50%，因此表现出 MG 症状改善的患者在 12 个月时应表现出与基线相比的抗体水平降低。
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12个月
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合作者和调查者
在这里您可以找到参与这项研究的人员和组织。
调查人员
- 首席研究员：Daniel Drachman, MD、Johns Hopkins University
研究记录日期
这些日期跟踪向 ClinicalTrials.gov 提交研究记录和摘要结果的进度。研究记录和报告的结果由国家医学图书馆 (NLM) 审查，以确保它们在发布到公共网站之前符合特定的质量控制标准。
研究主要日期
学习开始 (实际的)
2017年4月12日
初级完成 (实际的)
2019年7月15日
研究完成 (实际的)
2019年7月15日
研究注册日期
首次提交
2017年2月17日
首先提交符合 QC 标准的
2017年2月17日
首次发布 (实际的)
2017年2月23日
研究记录更新
最后更新发布 (实际的)
2019年11月22日
上次提交的符合 QC 标准的更新
2019年11月20日
最后验证
2019年11月1日
更多信息
与本研究相关的术语
其他相关的 MeSH 术语
其他研究编号
- IRB00100059
计划个人参与者数据 (IPD)
计划共享个人参与者数据 (IPD)？
不
药物和器械信息、研究文件
研究美国 FDA 监管的药品
是的
研究美国 FDA 监管的设备产品
不
在美国制造并从美国出口的产品
不
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