Denna sida har översatts automatiskt och översättningens korrekthet kan inte garanteras. Vänligen se engelsk version för en källtext.

Försök med Orencia hos patienter med Myasthenia Gravis

20 november 2019 uppdaterad av: Johns Hopkins University

Pilotförsök med Orencia i patienter med myasthenia gravis svarar otillräckligt på konventionell immunterapi

Denna pilotstudie görs för att se om läkemedlet abatacept (Orencia ®) kommer att vara till hjälp vid behandling av patienter med myasthenia gravis (MG) som inte svarar tillfredsställande på andra läkemedel som används för att dämpa immunsystemet. Abatacept har varit framgångsrikt vid behandling av experimentell MG i laboratoriedjur, och denna studie ska fastställa dess effektivitet hos patienter med MG.

Studieöversikt

Status

Avslutad

Betingelser

Intervention / Behandling

Studietyp

Interventionell

Inskrivning (Faktisk)

6

Fas

  • Tidig fas 1

Kontakter och platser

Det här avsnittet innehåller kontaktuppgifter för dem som genomför studien och information om var denna studie genomförs.

Studieorter

  • Förenta staterna
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, Förenta staterna, 21287
        • Johns Hopkins University

Deltagandekriterier

Forskare letar efter personer som passar en viss beskrivning, så kallade behörighetskriterier. Några exempel på dessa kriterier är en persons allmänna hälsotillstånd eller tidigare behandlingar.

Urvalskriterier

Åldrar som är berättigade till studier

16 år till 85 år (Barn, Vuxen, Äldre vuxen)

Tar emot friska volontärer

Nej

Kön som är behöriga för studier

Allt

Beskrivning

Inklusionskriterier:

  • Kunna förstå och villig att underteckna ett Informed Consent Form (ICF)
  • Man eller kvinna 16 till 85 år
  • Diagnos av DEFINITE Myasthenia Gravis
  • Historik med otillräckligt svar på konventionell MG-behandling
  • Kliniska laboratoriefynd inom det normala intervallet eller, om de ligger utanför det normala intervallet, bedöms inte vara kliniskt signifikanta av utredaren
  • Kvinnliga fertila patienter som inte ammar, har ett negativt graviditetstest, inte har för avsikt att bli gravida under studiens gång och som använder preventivmedel eller utrustning för att förhindra graviditet under sitt deltagande i studien
  • Villiga att samarbeta med studiekrav, inklusive besök på studieplatsen varannan månad.

Exklusions kriterier:

  • Försökspersonens MG svarar adekvat på konventionell immunsuppressiv behandling
  • Försökspersonen har inte haft några tidigare försök med andra immunsuppressiva medel
  • Personen har en historia av kronisk obstruktiv lungsjukdom (KOL)
  • Försökspersonen är nedsatt, oförmögen eller oförmögen att genomföra studierelaterade bedömningar
  • Patienten har vid screening närvaro av någon allvarlig, progressiv eller okontrollerad njur-, lever-, hematologisk, gastrointestinal, lung-, hjärt-, neurologisk eller cerebral sjukdom, oavsett om den är relaterad till MG som, enligt utredarens åsikt, kan placera patienten till oacceptabel risk för deltagande i studien.
  • Kvinnliga försökspersoner har en historia av bröstcancerscreening som är misstänkt för malignitet och där möjligheten till malignitet inte rimligen kan uteslutas genom ytterligare kliniska, laboratorie- eller andra diagnostiska utvärderingar
  • Försökspersonen har haft cancer under de senaste 5 åren, annat än icke-melanom hudcellscancer botad genom lokal resektion eller karcinom in situ
  • Ämnet missbrukar för närvarande droger eller alkohol
  • Försökspersonen har bevis på aktiva eller latenta bakteriella eller virusinfektioner, inklusive positivt laboratorietestresultat för infektionssjukdomar (hepatit B, hepatit C eller HIV)
  • Försökspersonen har en historia av herpes zoster eller cytomegalovirus (CMV)-infektion som försvann mindre än 2 månader före screeningbesöket
  • Försökspersonen har fått något levande vaccin inom 3 månader efter screening
  • Personen har en historia av allvarlig bakteriell infektion under de senaste 3 månaderna, såvida den inte behandlats och lösts med antibiotika; eller någon kronisk bakterieinfektion
  • Personen är i riskzonen för tuberkulos
  • Försökspersonen har något av följande laboratorievärden: Hemoglobin < 8,5 g/dL; Vita blodkroppar (WBC) < 3000 mm3; Blodplättar < 100 000 mm3; Serumkreatinin > 2x övre normalgräns (ULN); Serumalaninaminotransferas (ALT) eller aspartataminotransferas (AST) > 2x ULN
  • Försökspersonen kan eller vill inte upprätthålla ett veckovis injektionsschema
  • Försökspersonen har genomgått en förändring av immunsuppressiva läkemedel under de senaste tre månaderna före inskrivningen.
  • Personen har neurologisk funktionsnedsättning på grund av ett annat tillstånd än MG, inklusive historia av övergående ischemisk attack under det senaste året
  • Försökspersonen har tagit något prövningsläkemedel inom 28 dagar eller fem halveringstider från föregående läkemedel, beroende på vilket som är störst, före dosering
  • Försökspersonen har tidigare varit exponering för Orencia (abatacept)
  • Försökspersonen är fånge eller är ofrivilligt fängslad
  • Försökspersonen är tvångshäktad för behandling av antingen psykiatrisk eller fysisk sjukdom
  • Försökspersonen bedöms vara aktivt suicidal eller en självmordsrisk av utredaren

Studieplan

Det här avsnittet ger detaljer om studieplanen, inklusive hur studien är utformad och vad studien mäter.

Hur är studien utformad?

Designdetaljer

  • Primärt syfte: Behandling
  • Tilldelning: N/A
  • Interventionsmodell: Enskild gruppuppgift
  • Maskning: Ingen (Open Label)

Vapen och interventioner

Deltagargrupp / Arm
Intervention / Behandling
Experimentell: Abatacept
125 mg abatacept i 1 ml lösning administrerat en gång i veckan genom subkutan injektion
Läkemedel: Abatacept-injektion
Subkutan administrering av abatacept
Andra namn:
  • Orencia

Vad mäter studien?

Primära resultatmått

Resultatmått
Åtgärdsbeskrivning
Tidsram
Subjektiv sammansatt poäng av myasthenia gravis (MG) svårighetsgrad
Tidsram: 12 månader
"Subjective Score of MG Severity" är en sammansatt poäng av subjektiva mätningar av MG-allvarlighet som designats av Dr Daniel Drachman. Utredaren kommer att bedöma varje subjektivt mått på en skala från 0 (ingen funktionsnedsättning) till 3 (svår funktionsnedsättning). Den sammansatta poängen för dessa mätningar bestämdes vid baslinjen och i steg om två månader genom 12 månader. De domäner som utgör den subjektiva poängen är: Diplopi, Ptos, Armstyrka, Benstyrka, Tal, Röst, Tuggning, Sväljning, Andning och Allmänt hälsotillstånd. Förändringen i den sammansatta subjektiva poängen efter 12 månader jämfört med baslinjen är ett av de primära resultaten. Patienter som visar en förbättring av MG-symtom bör ha en lägre poäng efter 12 månader jämfört med baseline.
12 månader
Objektiv sammansatt poäng av Myasthenia Gravis (MG) svårighetsgrad
Tidsram: 12 månader
"Objective Score of MG Severity" är en sammansatt poäng av subjektiva mätningar av MG-allvarlighet som designats av Dr Daniel Drachman. Utredaren kommer att betygsätta varje objektivt mått på en skala från 0 (ingen funktionsnedsättning) till 3 (svår funktionsnedsättning). Den sammansatta poängen för dessa mätningar bestämdes vid baslinjen och i steg om två månader genom 12 månader. Domänerna som utgör den objektiva poängen är: Diplopia, Ptosis, Armabduktion, Gait, Orbicularis Oculi, Orbicularis Oris, Tongue, Slurp Test. Förändringen i den sammansatta målpoängen efter 12 månader jämfört med baslinjen är ett av de primära resultaten. Patienter som visar en förbättring av MG-symtom bör ha en lägre poäng efter 12 månader jämfört med baseline.
12 månader
Muskelstyrka (Dynamometri)
Tidsram: 12 månader
Muskelstyrkan i 11 muskelgrupper kommer att mätas med handdynamometri vid baslinjen och i steg om två månader genom 12 månader. Förändringen i muskelstyrka (i pund) vid 12 månader jämfört med baslinjen är ett av de primära resultaten. Patienter som visar en förbättring av MG-symtom bör visa ökad muskelstyrka vid 12 månader jämfört med baseline.
12 månader

Sekundära resultatmått

Resultatmått
Åtgärdsbeskrivning
Tidsram
Myasthenia Gravis Composite Score (MGC)
Tidsram: 12 månader
Myasthenia Gravis Composite (MGC)-skalan består av testobjekt som mäter symtom och tecken på MG, med viktade svarsalternativ. Domänerna som ingår i MGC är: Ptos, Dubbelseende, Slutna ögon, Tala, Tugga, Svälja, Andning, Nackstyrka, Abduktion av axeln och Höftböjning. Varje domän betygsätts av utredaren på en viktad skala mellan 0 (ingen funktionsnedsättning) och 6 (svår funktionsnedsättning). Patienter som visar en förbättring av MG-symtom bör ha en lägre poäng efter 12 månader jämfört med baseline.
12 månader
Myasthenia Gravis Livskvalitet-15 (MG QOL15) Poäng
Tidsram: 12 månader
MG-QOL15 är en kort undersökning, ifylld av patienten, som är utformad för att bedöma vissa aspekter av "livskvalitet" relaterade till myasthenia gravis. Patienterna får 15 påståenden som relaterar till deras livskvalitet och ombeds att välja hur ofta det påståendet gäller dem (Inte alls, lite, lite, lite, ganska mycket, mycket). Deras svar tilldelas en poäng från 0 (inte alls) till 4 (Väldigt mycket). Patienter som visar en förbättring av livskvaliteten relaterat till deras MG-symtom bör ha en lägre poäng vid 12 månader jämfört med baseline.
12 månader
Acetylkolinreceptor (AChR) eller muskelspecifik kinas (MuSK) antikroppskoncentrationer
Tidsram: 12 månader
För patienter med positiva AChR- eller MuSK-antikroppstester kommer förändringen i antikroppskoncentration att vara ett sekundärt resultat. Patienter med MG kommer bara att vara positiva för en av dessa antikroppar. Förbättring ses ofta med en minskning av titer på > 50 %, därför bör patienter som visar en förbättring av MG-symtom visa en minskning av antikroppsnivåerna efter 12 månader jämfört med baseline.
12 månader

Samarbetspartners och utredare

Det är här du hittar personer och organisationer som är involverade i denna studie.

Sponsor

Johns Hopkins University

Samarbetspartners

Bristol-Myers Squibb

Utredare

  • Huvudutredare: Daniel Drachman, MD, Johns Hopkins University

Studieavstämningsdatum

Dessa datum spårar framstegen för inlämningar av studieposter och sammanfattande resultat till ClinicalTrials.gov. Studieposter och rapporterade resultat granskas av National Library of Medicine (NLM) för att säkerställa att de uppfyller specifika kvalitetskontrollstandarder innan de publiceras på den offentliga webbplatsen.

Studera stora datum

Studiestart (Faktisk)

12 april 2017

Primärt slutförande (Faktisk)

15 juli 2019

Avslutad studie (Faktisk)

15 juli 2019

Studieregistreringsdatum

Först inskickad

17 februari 2017

Först inskickad som uppfyllde QC-kriterierna

17 februari 2017

Första postat (Faktisk)

23 februari 2017

Uppdateringar av studier

Senaste uppdatering publicerad (Faktisk)

22 november 2019

Senaste inskickade uppdateringen som uppfyllde QC-kriterierna

20 november 2019

Senast verifierad

1 november 2019

Mer information

Termer relaterade till denna studie

Ytterligare relevanta MeSH-villkor

Andra studie-ID-nummer

  • IRB00100059

Plan för individuella deltagardata (IPD)

Planerar du att dela individuella deltagardata (IPD)?

Nej

Läkemedels- och apparatinformation, studiedokument

Studerar en amerikansk FDA-reglerad läkemedelsprodukt

Ja

Studerar en amerikansk FDA-reglerad produktprodukt

Nej

produkt tillverkad i och exporterad från U.S.A.

Nej

Denna information hämtades direkt från webbplatsen clinicaltrials.gov utan några ändringar. Om du har några önskemål om att ändra, ta bort eller uppdatera dina studieuppgifter, vänligen kontakta register@clinicaltrials.gov. Så snart en ändring har implementerats på clinicaltrials.gov, kommer denna att uppdateras automatiskt även på vår webbplats .

Prenumerera