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중증 근무력증 환자의 오렌시아 임상시험

2019년 11월 20일 업데이트: Johns Hopkins University

기존 면역 요법에 부적절하게 반응하는 중증 근무력증 환자에 대한 오렌시아의 파일럿 시험

이 시범 연구는 약물 아바타셉트(Orencia ®)가 면역 체계를 억제하는 데 사용되는 다른 약물에 만족스럽게 반응하지 않는 중증 근무력증(MG) 환자를 치료하는 데 도움이 될지 확인하기 위해 수행되고 있습니다. 아바타셉트는 실험실 동물에서 실험적 MG 치료에 성공했으며, 이 연구는 MG 환자에서 그 효과를 확인하기 위한 것입니다.

연구 개요

상태

종료됨

정황

개입 / 치료

연구 유형

중재적

등록 (실제)

6

단계

  • 초기 1단계

연락처 및 위치

이 섹션에서는 연구를 수행하는 사람들의 연락처 정보와 이 연구가 수행되는 장소에 대한 정보를 제공합니다.

연구 장소

  • 미국
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, 미국, 21287
        • Johns Hopkins University

참여기준

연구원은 적격성 기준이라는 특정 설명에 맞는 사람을 찾습니다. 이러한 기준의 몇 가지 예는 개인의 일반적인 건강 상태 또는 이전 치료입니다.

자격 기준

공부할 수 있는 나이

16년 (어린이, 성인, 고령자)

건강한 자원 봉사자를 받아들입니다

아니

연구 대상 성별

모두

설명

포함 기준:

  • ICF(Informed Consent Form)를 이해할 수 있고 서명할 의향이 있음
  • 16~85세의 남성 또는 여성
  • 확실한 중증 근무력증의 진단
  • 기존의 MG 치료에 대한 부적절한 반응의 역사
  • 정상 범위 내의 임상 실험실 소견, 또는 정상 범위를 벗어나는 경우 연구자가 임상적으로 중요하지 않다고 간주하는 것
  • 모유 수유 중이 아니고, 임신 테스트 결과 음성이고, 연구 기간 동안 임신할 의사가 없고, 연구 참여 기간 동안 피임약 또는 피임 장치를 사용하는 가임 여성 환자
  • 2개월마다 연구 현장을 방문하는 것을 포함하여 연구 요구 사항에 기꺼이 협조합니다.

제외 기준:

  • 피험자의 MG는 기존의 면역억제 치료에 적절하게 반응하고 있습니다.
  • 피험자는 이전에 다른 면역억제제를 시도한 적이 없습니다.
  • 피험자는 만성 폐쇄성 폐질환(COPD) 병력이 있음
  • 피험자가 연구 관련 평가를 완료하는 데 장애가 있거나 무능하거나 능력이 없음
  • 피검자는 MG와 관련이 있는지 여부에 관계없이 연구자의 의견으로 피험자를 연구 참여에 대한 허용할 수 없는 위험.
  • 여성 피험자는 악성이 의심되는 유방암 스크리닝 이력이 있고 추가 임상, 실험실 또는 기타 진단 평가에 의해 악성 가능성을 합리적으로 배제할 수 없습니다.
  • 피험자는 지난 5년 동안 국소 절제술로 완치된 비흑색종 피부 세포암 또는 상피내암종 이외의 암 병력이 있습니다.
  • 피험자는 현재 약물이나 알코올을 남용함
  • 피험자는 양성 감염성 질병 검사실 검사 결과(B형 간염, C형 간염 또는 HIV)를 포함하여 활동성 또는 잠복성 세균 또는 바이러스 감염의 증거가 있습니다.
  • 대상체는 스크리닝 방문 전 2개월 이내에 해결된 대상포진 또는 거대세포바이러스(CMV) 감염의 병력이 있습니다.
  • 피험자는 스크리닝 3개월 이내에 모든 생백신을 접종받았습니다.
  • 피험자는 항생제로 치료 및 해결되지 않는 한 지난 3개월 이내에 심각한 세균 감염 병력이 있습니다. 또는 만성 세균 감염
  • 피험자는 결핵에 걸릴 위험이 있습니다
  • 대상은 다음 실험실 값 중 하나를 가집니다: 헤모글로빈 < 8.5g/dL; 백혈구(WBC) < 3000 mm3; 혈소판 < 100,000 mm3; 혈청 크레아티닌 > 정상 상한치(ULN)의 2배; 혈청 ALT(Alanine Aminotransferase) 또는 AST(Aspartate Aminotransferase) > 2x ULN
  • 피험자는 주간 주사 일정을 유지할 수 없거나 유지할 의사가 없습니다.
  • 피험자는 등록 전 마지막 3개월 이내에 면역억제제를 변경했습니다.
  • 피험자는 지난 1년 이내에 일과성 허혈 발작의 병력을 포함하여 MG 이외의 상태로 인한 신경 장애가 있습니다.
  • 피험자는 투약 전 28일 또는 이전 제제의 5반감기 중 더 큰 기간 이내에 조사 연구 약물을 복용했습니다.
  • 피험자는 이전에 오렌시아(아바타셉트)에 노출된 적이 있습니다.
  • 피험자는 죄수이거나 비자발적으로 감금되었습니다.
  • 피험자는 정신 질환 또는 신체 질환 치료를 위해 강제 구금됨
  • 피험자는 조사관에 의해 적극적으로 자살하거나 자살 위험이 있는 것으로 판단됩니다.

공부 계획

이 섹션에서는 연구 설계 방법과 연구가 측정하는 내용을 포함하여 연구 계획에 대한 세부 정보를 제공합니다.

연구는 어떻게 설계됩니까?

디자인 세부사항

  • 주 목적: 치료
  • 할당: 해당 없음
  • 중재 모델: 단일 그룹 할당
  • 마스킹: 없음(오픈 라벨)

무기와 개입

참가자 그룹 / 팔
개입 / 치료
실험적: 아바타셉트
주 1회 피하 주사로 투여되는 1ml 용액 중 125mg 아바타셉트
의약품: 아바타셉트 주사
아바타셉트의 피하 투여
다른 이름들:
  • 오렌시아

연구는 무엇을 측정합니까?

주요 결과 측정

결과 측정
측정값 설명
기간
중증 근무력증(MG) 중증도의 주관적 종합 점수
기간: 12 개월
"MG 중증도의 주관적 점수"는 Daniel Drachman 박사가 설계한 MG 중증도의 주관적 측정의 복합 점수입니다. 조사자는 0(손상 없음)에서 3(심각한 손상)까지의 척도에서 각 주관적 척도를 평가할 것입니다. 이러한 측정의 종합 점수는 기준선과 12개월 동안 2개월 단위로 결정됩니다. 주관적 점수를 구성하는 영역은 복시, 안검하수, 팔 근력, 다리 근력, 언어, 음성, 씹기, 삼키기, 호흡 및 일반 건강 상태입니다. 기준선과 비교하여 12개월에서 복합 주관적 점수의 변화는 주요 결과 중 하나입니다. MG 증상의 개선을 보이는 환자는 기준선과 비교하여 12개월에 더 낮은 점수를 가져야 합니다.
12 개월
중증 근무력증(MG) 중증도의 객관적 종합 점수
기간: 12 개월
"MG 심각도의 객관적인 점수"는 Dr. Daniel Drachman이 설계한 MG 심각도의 주관적 측정의 복합 점수입니다. 조사자는 0(손상 없음)에서 3(심각한 손상)까지의 척도에서 각 객관적 척도에 점수를 매깁니다. 이러한 측정의 종합 점수는 기준선과 12개월 동안 2개월 단위로 결정됩니다. 객관적인 점수를 구성하는 영역은 다음과 같습니다: 복시, 눈꺼풀 처짐, 팔 외전, 보행, 안륜근, 안륜근, 혀, 후루룩거리는 검사. 기준선과 비교하여 12개월에서 복합 객관적 점수의 변화는 주요 결과 중 하나입니다. MG 증상의 개선을 보이는 환자는 기준선과 비교하여 12개월에 더 낮은 점수를 가져야 합니다.
12 개월
근력(동력계)
기간: 12 개월
11개 근육 그룹의 근력은 기준선에서 그리고 12개월까지 2개월 단위로 휴대용 동력계로 측정됩니다. 기준선과 비교하여 12개월에 근육 강도(파운드 단위)의 변화는 주요 결과 중 하나입니다. MG 증상이 개선된 환자는 기준선과 비교하여 12개월에 증가된 근력을 보여야 합니다.
12 개월

2차 결과 측정

결과 측정
측정값 설명
기간
중증 근무력증 종합 점수(MGC)
기간: 12 개월
중증 근무력증 복합(MGC) 척도는 MG의 증상 및 징후를 측정하는 검사 항목과 가중치 응답 옵션으로 구성됩니다. MGC에 포함된 영역은 눈꺼풀 처짐, 복시, 눈 감음, 말하기, 씹기, 삼키기, 호흡, 목 힘, 어깨 외전 및 고관절 굴곡입니다. 각 영역은 0(손상 없음)과 6(심각한 손상) 사이의 가중 척도에서 연구자에 의해 평가됩니다. MG 증상의 개선을 보이는 환자는 기준선과 비교하여 12개월에 더 낮은 점수를 가져야 합니다.
12 개월
중증 근무력증 삶의 질-15(MG QOL15) 점수
기간: 12 개월
MG-QOL15는 중증 근무력증과 관련된 "삶의 질"의 일부 측면을 평가하도록 설계된 간단한 설문 조사로 환자가 작성합니다. 환자는 삶의 질과 관련된 15개의 진술을 받고 해당 진술이 자신에게 얼마나 자주 적용되는지 선택하도록 요청받습니다(전혀 아님, 약간, 다소, 꽤 많이, 매우 많이). 그들의 답변에는 0(전혀 아님)에서 4(매우 많이) 사이의 점수가 할당됩니다. MG 증상과 관련하여 삶의 질이 개선된 환자는 기준선과 비교하여 12개월에 더 낮은 점수를 받아야 합니다.
12 개월
아세틸콜린 수용체(AChR) 또는 근육 특이적 키나제(MuSK) 항체 농도
기간: 12 개월
AChR 또는 MuSK 항체 검사에서 양성인 환자의 경우 항체 농도의 변화는 2차 결과가 됩니다. MG 환자는 이러한 항체 중 하나에 대해서만 양성입니다. 50% 초과의 역가 감소로 종종 개선이 나타나므로 MG 증상의 개선을 보이는 환자는 기준선과 비교하여 12개월에 항체 수준의 감소를 보여야 합니다.
12 개월

공동 작업자 및 조사자

여기에서 이 연구와 관련된 사람과 조직을 찾을 수 있습니다.

스폰서

Johns Hopkins University

협력자

Bristol-Myers Squibb

수사관

  • 수석 연구원: Daniel Drachman, MD, Johns Hopkins University

연구 기록 날짜

이 날짜는 ClinicalTrials.gov에 대한 연구 기록 및 요약 결과 제출의 진행 상황을 추적합니다. 연구 기록 및 보고된 결과는 공개 웹사이트에 게시되기 전에 특정 품질 관리 기준을 충족하는지 확인하기 위해 국립 의학 도서관(NLM)에서 검토합니다.

연구 주요 날짜

연구 시작 (실제)

2017년 4월 12일

기본 완료 (실제)

2019년 7월 15일

연구 완료 (실제)

2019년 7월 15일

연구 등록 날짜

최초 제출

2017년 2월 17일

QC 기준을 충족하는 최초 제출

2017년 2월 17일

처음 게시됨 (실제)

2017년 2월 23일

연구 기록 업데이트

마지막 업데이트 게시됨 (실제)

2019년 11월 22일

QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출

2019년 11월 20일

마지막으로 확인됨

2019년 11월 1일

추가 정보

이 연구와 관련된 용어

추가 관련 MeSH 약관

기타 연구 ID 번호

  • IRB00100059

개별 참가자 데이터(IPD) 계획

개별 참가자 데이터(IPD)를 공유할 계획입니까?

아니

약물 및 장치 정보, 연구 문서

미국 FDA 규제 의약품 연구

예

미국 FDA 규제 기기 제품 연구

아니

미국에서 제조되어 미국에서 수출되는 제품

아니

이 정보는 변경 없이 clinicaltrials.gov 웹사이트에서 직접 가져온 것입니다. 귀하의 연구 세부 정보를 변경, 제거 또는 업데이트하도록 요청하는 경우 register@clinicaltrials.gov. 문의하십시오. 변경 사항이 clinicaltrials.gov에 구현되는 즉시 저희 웹사이트에도 자동으로 업데이트됩니다. .

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