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Essai d'Orencia chez des patients atteints de myasthénie grave

20 novembre 2019 mis à jour par: Johns Hopkins University

Essai pilote d'Orencia chez des patients atteints de myasthénie grave ne répondant pas adéquatement à l'immunothérapie conventionnelle

Cette étude de recherche pilote est en cours pour voir si le médicament abatacept (Orencia ®) sera utile dans le traitement des patients atteints de myasthénie grave (MG) qui ne répondent pas de manière satisfaisante aux autres médicaments utilisés pour supprimer le système immunitaire. L'abatacept a réussi à traiter la MG expérimentale chez des animaux de laboratoire, et cette étude vise à déterminer son efficacité chez les patients atteints de MG.

Aperçu de l'étude

Statut

Résilié

Les conditions

Intervention / Traitement

Type d'étude

Interventionnel

Inscription (Réel)

6

Phase

  • Première phase 1

Contacts et emplacements

Cette section fournit les coordonnées de ceux qui mènent l'étude et des informations sur le lieu où cette étude est menée.

Lieux d'étude

  • États-Unis
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, États-Unis, 21287
        • Johns Hopkins University

Critères de participation

Les chercheurs recherchent des personnes qui correspondent à une certaine description, appelée critères d'éligibilité. Certains exemples de ces critères sont l'état de santé général d'une personne ou des traitements antérieurs.

Critère d'éligibilité

Âges éligibles pour étudier

16 ans à 85 ans (Enfant, Adulte, Adulte plus âgé)

Accepte les volontaires sains

Non

Sexes éligibles pour l'étude

Tout

La description

Critère d'intégration:

  • Capable de comprendre et disposé à signer un formulaire de consentement éclairé (ICF)
  • Homme ou femme de 16 à 85 ans
  • Diagnostic de DEFINITE myasthénie grave
  • Antécédents de réponse inadéquate au traitement conventionnel à la MG
  • Résultats de laboratoire clinique dans la plage normale ou, s'ils sont en dehors de la plage normale, jugés non cliniquement significatifs par l'investigateur
  • Patientes en âge de procréer qui n'allaitent pas, ont un test de grossesse négatif, n'ont pas l'intention de devenir enceintes au cours de l'étude et utilisent des médicaments contraceptifs ou des dispositifs pour prévenir la grossesse pendant leur participation à l'étude
  • Disposé à coopérer avec les exigences de l'étude, y compris des visites sur le site de l'étude tous les 2 mois.

Critère d'exclusion:

  • La MG du sujet répond de manière adéquate au traitement immunosuppresseur conventionnel
  • Le sujet n'a pas eu d'essai antérieur d'autres agents immunosuppresseurs
  • Le sujet a des antécédents de maladie pulmonaire obstructive chronique (MPOC)
  • Le sujet est affaibli, incapable ou incapable de terminer les évaluations liées à l'étude
  • Le sujet a la présence lors du dépistage de toute maladie rénale, hépatique, hématologique, gastro-intestinale, pulmonaire, cardiaque, neurologique ou cérébrale grave, progressive ou incontrôlée, liée ou non à la MG qui, de l'avis de l'investigateur, pourrait placer le sujet à risque inacceptable pour la participation à l'étude.
  • Le sujet féminin a des antécédents de dépistage du cancer du sein suspects de malignité et chez qui la possibilité d'une malignité ne peut être raisonnablement exclue par des évaluations cliniques, de laboratoire ou autres évaluations diagnostiques supplémentaires
  • - Le sujet a des antécédents de cancer au cours des 5 dernières années, autres que les cancers des cellules cutanées autres que les mélanomes guéris par résection locale ou carcinome in situ
  • Le sujet abuse actuellement de drogues ou d'alcool
  • Le sujet présente des signes d'infections bactériennes ou virales actives ou latentes, y compris un résultat de test de laboratoire de maladie infectieuse positif (hépatite B, hépatite C ou VIH)
  • - Le sujet a des antécédents d'herpès zoster ou d'infection à cytomégalovirus (CMV) qui ont disparu moins de 2 mois avant la visite de dépistage
  • Le sujet a reçu un vaccin vivant dans les 3 mois suivant le dépistage
  • - Le sujet a des antécédents d'infection bactérienne grave au cours des 3 derniers mois, à moins qu'il ne soit traité et résolu avec des antibiotiques ; ou, toute infection bactérienne chronique
  • Le sujet est à risque de tuberculose
  • Le sujet a l'une des valeurs de laboratoire suivantes : hémoglobine < 8,5 g/dL ; Globules blancs (WBC) < 3000 mm3 ; Plaquettes < 100 000 mm3 ; Créatinine sérique> 2x limite supérieure de la normale (LSN); Alanine Aminotransférase (ALT) ou Aspartate Aminotransférase (AST) sérique > 2x LSN
  • Le sujet est incapable ou refuse de maintenir le programme d'injection hebdomadaire
  • - Le sujet a subi un changement de médicaments immunosuppresseurs au cours des trois derniers mois précédant l'inscription.
  • Le sujet a une déficience neurologique due à une affection autre que la MG, y compris des antécédents d'accident ischémique transitoire au cours de l'année écoulée
  • Le sujet a pris un médicament à l'étude expérimental dans les 28 jours ou cinq demi-vies de l'agent précédent, selon la plus élevée, avant l'administration
  • Le sujet a déjà été exposé à Orencia (abatacept)
  • Le sujet est un prisonnier ou est involontairement incarcéré
  • Le sujet est obligatoirement détenu pour le traitement d'une maladie psychiatrique ou physique
  • Le sujet est jugé activement suicidaire ou à risque de suicide par l'investigateur

Plan d'étude

Cette section fournit des détails sur le plan d'étude, y compris la façon dont l'étude est conçue et ce que l'étude mesure.

Comment l'étude est-elle conçue ?

Détails de conception

  • Objectif principal: Traitement
  • Répartition: N / A
  • Modèle interventionnel: Affectation à un seul groupe
  • Masquage: Aucun (étiquette ouverte)

Armes et Interventions

Groupe de participants / Bras
Intervention / Traitement
Expérimental: Abatacept
125 mg d'abatacept dans 1 ml de solution administré une fois par semaine par injection sous-cutanée
Médicament: Injection d'abatacept
Administration sous-cutanée d'abatacept
Autres noms:
  • Orencia

Que mesure l'étude ?

Principaux critères de jugement

Mesure des résultats
Description de la mesure
Délai
Score composite subjectif de gravité de la myasthénie grave (MG)
Délai: 12 mois
Le "score subjectif de gravité de la MG" est un score composite de mesures subjectives de la gravité de la MG tel que conçu par le Dr Daniel Drachman. L'investigateur évaluera chaque mesure subjective sur une échelle de 0 (pas de déficience) à 3 (sévère déficience). Le score composite de ces mesures déterminé au départ et par incréments de deux mois sur 12 mois. Les domaines qui composent le score subjectif sont : la diplopie, la ptose, la force des bras, la force des jambes, la parole, la voix, la mastication, la déglutition, la respiration et l'état de santé général. Le changement du score subjectif composite à 12 mois par rapport à la valeur initiale est l'un des principaux critères de jugement. Les patients qui montrent une amélioration des symptômes de la MG devraient avoir un score inférieur à 12 mois par rapport à la valeur initiale.
12 mois
Score composite objectif de gravité de la myasthénie grave (MG)
Délai: 12 mois
Le « score objectif de la gravité de la MG » est un score composite de mesures subjectives de la gravité de la MG tel que conçu par le Dr Daniel Drachman. L'investigateur notera chaque mesure objective sur une échelle de 0 (pas de déficience) à 3 (sévère déficience). Le score composite de ces mesures déterminé au départ et par incréments de deux mois sur 12 mois. Les domaines qui composent le score objectif sont : Diplopie, Ptosis, Abduction du bras, Marche, Orbicularis Oculi, Orbicularis Oris, Langue, Slurp Test. Le changement du score objectif composite à 12 mois par rapport à la valeur initiale est l'un des principaux critères de jugement. Les patients qui montrent une amélioration des symptômes de la MG devraient avoir un score inférieur à 12 mois par rapport à la valeur initiale.
12 mois
Force musculaire (Dynamométrie)
Délai: 12 mois
La force musculaire dans 11 groupes musculaires sera mesurée par dynamométrie portative au départ et par incréments de deux mois sur 12 mois. La variation de la force musculaire (en livres) à 12 mois par rapport à la valeur initiale est l'un des principaux critères de jugement. Les patients qui présentent une amélioration des symptômes de la MG devraient montrer une force musculaire accrue à 12 mois par rapport à la valeur initiale.
12 mois

Mesures de résultats secondaires

Mesure des résultats
Description de la mesure
Délai
Score composite de myasthénie grave (MGC)
Délai: 12 mois
L'échelle Myasthenia Gravis Composite (MGC) se compose d'éléments de test qui mesurent les symptômes et les signes de MG, avec des options de réponse pondérées. Les domaines inclus dans le MGC sont : Ptosis, Vision double, Fermeture des yeux, Parler, Mâcher, Déglutir, Respiration, Force du cou, Abduction de l'épaule et Flexion de la hanche. Chaque domaine est évalué par l'enquêteur sur une échelle pondérée entre 0 (aucune déficience) et 6 (sévère déficience). Les patients qui montrent une amélioration des symptômes de la MG devraient avoir un score inférieur à 12 mois par rapport à la valeur initiale.
12 mois
Myasthénie Gravis Quality of Life-15 (MG QOL15) Score
Délai: 12 mois
Le MG-QOL15 est une brève enquête, complétée par le patient, qui est conçue pour évaluer certains aspects de la « qualité de vie » liés à la myasthénie grave. Les patients reçoivent 15 énoncés liés à leur qualité de vie et sont invités à choisir la fréquence à laquelle cet énoncé s'applique à eux (pas du tout, un peu, un peu, un peu, beaucoup). Leurs réponses sont notées de 0 (pas du tout) à 4 (beaucoup). Les patients qui montrent une amélioration de la qualité de vie liée à leurs symptômes de MG devraient avoir un score inférieur à 12 mois par rapport au départ.
12 mois
Concentrations d'anticorps contre le récepteur de l'acétylcholine (AChR) ou la kinase spécifique du muscle (MuSK)
Délai: 12 mois
Pour les patients dont les tests d'anticorps AChR ou MuSK sont positifs, le changement de concentration d'anticorps sera un résultat secondaire. Les patients atteints de MG ne seront positifs que pour l'un de ces anticorps. Une amélioration est souvent observée avec une réduction du titre de > 50 %, par conséquent, les patients qui présentent une amélioration des symptômes de la MG doivent présenter une réduction des taux d'anticorps à 12 mois par rapport à la valeur initiale.
12 mois

Collaborateurs et enquêteurs

C'est ici que vous trouverez les personnes et les organisations impliquées dans cette étude.

Parrainer

Johns Hopkins University

Collaborateurs

Bristol-Myers Squibb

Les enquêteurs

  • Chercheur principal: Daniel Drachman, MD, Johns Hopkins University

Dates d'enregistrement des études

Ces dates suivent la progression des dossiers d'étude et des soumissions de résultats sommaires à ClinicalTrials.gov. Les dossiers d'étude et les résultats rapportés sont examinés par la Bibliothèque nationale de médecine (NLM) pour s'assurer qu'ils répondent à des normes de contrôle de qualité spécifiques avant d'être publiés sur le site Web public.

Dates principales de l'étude

Début de l'étude (Réel)

12 avril 2017

Achèvement primaire (Réel)

15 juillet 2019

Achèvement de l'étude (Réel)

15 juillet 2019

Dates d'inscription aux études

Première soumission

17 février 2017

Première soumission répondant aux critères de contrôle qualité

17 février 2017

Première publication (Réel)

23 février 2017

Mises à jour des dossiers d'étude

Dernière mise à jour publiée (Réel)

22 novembre 2019

Dernière mise à jour soumise répondant aux critères de contrôle qualité

20 novembre 2019

Dernière vérification

1 novembre 2019

Plus d'information

Termes liés à cette étude

Termes MeSH pertinents supplémentaires

Autres numéros d'identification d'étude

  • IRB00100059

Plan pour les données individuelles des participants (IPD)

Prévoyez-vous de partager les données individuelles des participants (DPI) ?

Non

Informations sur les médicaments et les dispositifs, documents d'étude

Étudie un produit pharmaceutique réglementé par la FDA américaine

Oui

Étudie un produit d'appareil réglementé par la FDA américaine

Non

produit fabriqué et exporté des États-Unis.

Non

Ces informations ont été extraites directement du site Web clinicaltrials.gov sans aucune modification. Si vous avez des demandes de modification, de suppression ou de mise à jour des détails de votre étude, veuillez contacter register@clinicaltrials.gov. Dès qu'un changement est mis en œuvre sur clinicaltrials.gov, il sera également mis à jour automatiquement sur notre site Web .

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