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Prova di Orencia in pazienti con miastenia grave

20 novembre 2019 aggiornato da: Johns Hopkins University

Sperimentazione pilota di Orencia in pazienti con miastenia grave che non rispondono adeguatamente all'immunoterapia convenzionale

Questo studio di ricerca pilota è stato condotto per vedere se il farmaco abatacept (Orencia ®) sarà utile nel trattamento di pazienti con miastenia grave (MG) che non rispondono in modo soddisfacente ad altri farmaci usati per sopprimere il sistema immunitario. Abatacept ha avuto successo nel trattamento della MG sperimentale negli animali da laboratorio e questo studio ne determinerà l'efficacia nei pazienti con MG.

Panoramica dello studio

Stato

Terminato

Condizioni

Intervento / Trattamento

Tipo di studio

Interventistico

Iscrizione (Effettivo)

6

Fase

  • Prima fase 1

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Luoghi di studio

  • Stati Uniti
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, Stati Uniti, 21287
        • Johns Hopkins University

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Età idonea allo studio

Da 16 anni a 85 anni (Bambino, Adulto, Adulto più anziano)

Accetta volontari sani

No

Sessi ammissibili allo studio

Tutto

Descrizione

Criterio di inclusione:

  • In grado di comprendere e disposto a firmare un modulo di consenso informato (ICF)
  • Maschio o femmina dai 16 agli 85 anni
  • Diagnosi di Miastenia Gravis DEFINITA
  • Storia di risposta inadeguata al trattamento convenzionale della MG
  • Risultati clinici di laboratorio entro il range normale o, se al di fuori del range normale, ritenuti non clinicamente significativi dallo sperimentatore
  • Pazienti di sesso femminile in età fertile che non stanno allattando, hanno un test di gravidanza negativo, non hanno intenzione di rimanere incinta durante il corso dello studio e stanno usando farmaci o dispositivi contraccettivi per prevenire la gravidanza durante la loro partecipazione allo studio
  • Disponibilità a collaborare con i requisiti dello studio, comprese le visite al sito dello studio ogni 2 mesi.

Criteri di esclusione:

  • La MG del soggetto sta rispondendo adeguatamente al trattamento immunosoppressivo convenzionale
  • Il soggetto non ha avuto precedenti prove con altri agenti immunosoppressori
  • Il soggetto ha una storia di broncopneumopatia cronica ostruttiva (BPCO)
  • Il soggetto è compromesso, incapace o incapace di completare le valutazioni relative allo studio
  • Il soggetto ha la presenza allo screening di qualsiasi malattia renale, epatica, ematologica, gastrointestinale, polmonare, cardiaca, neurologica o cerebrale grave, progressiva o incontrollata, correlata o meno alla MG che, a parere dello sperimentatore, potrebbe porre il soggetto a rischio inaccettabile per la partecipazione allo studio.
  • Il soggetto di sesso femminile ha una storia di screening del cancro al seno sospetta per malignità e in cui la possibilità di malignità non può essere ragionevolmente esclusa da ulteriori valutazioni cliniche, di laboratorio o di altro tipo diagnostiche
  • Il soggetto ha una storia di cancro negli ultimi 5 anni, diversi dai tumori delle cellule della pelle non melanoma curati mediante resezione locale o carcinoma in situ
  • Il soggetto attualmente abusa di droghe o alcol
  • Il soggetto ha prove di infezioni batteriche o virali attive o latenti, incluso il risultato positivo del test di laboratorio per malattie infettive (epatite B, epatite C o HIV)
  • Il soggetto ha una storia di infezione da herpes zoster o citomegalovirus (CMV) che si è risolta meno di 2 mesi prima della visita di screening
  • - Il soggetto ha ricevuto qualsiasi vaccino vivo entro 3 mesi dallo screening
  • - Il soggetto ha una storia di grave infezione batterica negli ultimi 3 mesi, a meno che non venga trattata e risolta con antibiotici; o, qualsiasi infezione batterica cronica
  • Il soggetto è a rischio di tubercolosi
  • Il soggetto presenta uno dei seguenti valori di laboratorio: Emoglobina < 8,5 g/dL; Globuli bianchi (WBC) < 3000 mm3; Piastrine < 100.000 mm3; Creatinina sierica > 2 volte il limite superiore della norma (ULN); Alanina aminotransferasi sierica (ALT) o aspartato aminotransferasi (AST) > 2x ULN
  • Il soggetto non è in grado o non vuole mantenere il programma settimanale di iniezioni
  • Il soggetto ha subito un cambiamento nei farmaci immunosoppressivi negli ultimi tre mesi prima dell'arruolamento.
  • Il soggetto ha una compromissione neurologica dovuta a una condizione diversa dalla MG, inclusa una storia di attacco ischemico transitorio nell'ultimo anno
  • Il soggetto ha assunto qualsiasi farmaco in studio sperimentale entro 28 giorni o cinque emivite dell'agente precedente, a seconda di quale sia maggiore, prima della somministrazione
  • Il soggetto ha avuto una precedente esposizione a Orencia (abatacept)
  • Il soggetto è un prigioniero o è incarcerato involontariamente
  • Il soggetto è detenuto forzatamente per il trattamento di una malattia psichiatrica o fisica
  • Il soggetto è giudicato attivamente suicida o a rischio di suicidio dall'investigatore

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Scopo principale: Trattamento
  • Assegnazione: N / A
  • Modello interventistico: Assegnazione di gruppo singolo
  • Mascheramento: Nessuno (etichetta aperta)

Armi e interventi

Gruppo di partecipanti / Arm
Intervento / Trattamento
Sperimentale: Abatacept
125 mg di abatacept in 1 ml di soluzione somministrati una volta alla settimana mediante iniezione sottocutanea
Droga: Abatacept Iniezione
Somministrazione sottocutanea di abatacept
Altri nomi:
  • Orencia

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Punteggio composito soggettivo della gravità della miastenia grave (MG).
Lasso di tempo: 12 mesi
Il "Punteggio soggettivo della gravità della MG" è un punteggio composito di misurazioni soggettive della gravità della MG come progettato dal Dr. Daniel Drachman. L'investigatore valuterà ogni misura soggettiva su una scala da 0 (nessun danno) a 3 (grave danno). Il punteggio composito di queste misurazioni è stato determinato al basale e con incrementi di due mesi per 12 mesi. I domini che compongono il punteggio soggettivo sono: diplopia, ptosi, forza delle braccia, forza delle gambe, parola, voce, masticazione, deglutizione, respirazione e stato di salute generale. La variazione del punteggio soggettivo composito a 12 mesi rispetto al basale è uno degli esiti primari. I pazienti che mostrano un miglioramento dei sintomi della MG dovrebbero avere un punteggio inferiore a 12 mesi rispetto al basale.
12 mesi
Punteggio composito oggettivo della gravità della miastenia grave (MG).
Lasso di tempo: 12 mesi
Il "Punteggio oggettivo della gravità della MG" è un punteggio composito di misurazioni soggettive della gravità della MG come progettato dal Dr. Daniel Drachman. L'investigatore segnerà ogni misura oggettiva su una scala da 0 (nessun danno) a 3 (grave danno). Il punteggio composito di queste misurazioni è stato determinato al basale e con incrementi di due mesi per 12 mesi. I domini che compongono il punteggio obiettivo sono: Diplopia, Ptosi, Abduzione del braccio, Andatura, Orbicularis Oculi, Orbicularis Oris, Tongue, Slurp Test. La variazione del punteggio obiettivo composito a 12 mesi rispetto al basale è uno degli esiti primari. I pazienti che mostrano un miglioramento dei sintomi della MG dovrebbero avere un punteggio inferiore a 12 mesi rispetto al basale.
12 mesi
Forza muscolare (dinamometria)
Lasso di tempo: 12 mesi
La forza muscolare in 11 gruppi muscolari sarà misurata mediante dinamometria manuale al basale e con incrementi di due mesi per 12 mesi. La variazione della forza muscolare (in libbre) a 12 mesi rispetto al basale è uno degli esiti primari. I pazienti che mostrano un miglioramento dei sintomi della MG dovrebbero mostrare un aumento della forza muscolare a 12 mesi rispetto al basale.
12 mesi

Misure di risultato secondarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Punteggio composito di miastenia grave (MGC)
Lasso di tempo: 12 mesi
La scala Myasthenia Gravis Composite (MGC) consiste in elementi di test che misurano sintomi e segni di MG, con opzioni di risposta ponderate. I domini inclusi nell'MGC sono: ptosi, visione doppia, chiusura degli occhi, conversazione, masticazione, deglutizione, respirazione, forza del collo, abduzione della spalla e flessione dell'anca. Ogni dominio è valutato dallo Sperimentatore su una scala ponderata tra 0 (nessun danno) e 6 (grave danno). I pazienti che mostrano un miglioramento dei sintomi della MG dovrebbero avere un punteggio inferiore a 12 mesi rispetto al basale.
12 mesi
Miastenia Gravis Quality of Life-15 (MG QOL15) Punteggio
Lasso di tempo: 12 mesi
L'MG-QOL15 è una breve indagine, completata dal paziente, che ha lo scopo di valutare alcuni aspetti della "qualità della vita" legati alla miastenia grave. Ai pazienti vengono fornite 15 affermazioni che si riferiscono alla loro qualità di vita e viene loro chiesto di scegliere quanto spesso tale affermazione si applica a loro (Per niente, Un po', Un po', Abbastanza, Molto). Alle loro risposte viene assegnato un punteggio da 0 (per niente) a 4 (molto). I pazienti che mostrano un miglioramento della qualità della vita in relazione ai sintomi della MG dovrebbero avere un punteggio inferiore a 12 mesi rispetto al basale.
12 mesi
Concentrazioni anticorpali del recettore dell'acetilcolina (AChR) o della chinasi muscolo-specifica (MuSK)
Lasso di tempo: 12 mesi
Per i pazienti con test anticorpali AChR o MuSK positivi, la variazione della concentrazione anticorpale sarà un risultato secondario. I pazienti con MG saranno positivi solo per uno di questi anticorpi. Il miglioramento si osserva spesso con una riduzione del titolo > 50%, pertanto i pazienti che mostrano un miglioramento dei sintomi della MG dovrebbero mostrare una riduzione dei livelli anticorpali a 12 mesi rispetto al basale.
12 mesi

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

Johns Hopkins University

Collaboratori

Bristol-Myers Squibb

Investigatori

  • Investigatore principale: Daniel Drachman, MD, Johns Hopkins University

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio (Effettivo)

12 aprile 2017

Completamento primario (Effettivo)

15 luglio 2019

Completamento dello studio (Effettivo)

15 luglio 2019

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

17 febbraio 2017

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

17 febbraio 2017

Primo Inserito (Effettivo)

23 febbraio 2017

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)

22 novembre 2019

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

20 novembre 2019

Ultimo verificato

1 novembre 2019

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

  • IRB00100059

Piano per i dati dei singoli partecipanti (IPD)

Hai intenzione di condividere i dati dei singoli partecipanti (IPD)?

No

Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio

Studia un prodotto farmaceutico regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

Sì

Studia un dispositivo regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

prodotto fabbricato ed esportato dagli Stati Uniti

No

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

Prove cliniche su Miastenia grave

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