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Ensayo de Orencia en pacientes con miastenia grave

20 de noviembre de 2019 actualizado por: Johns Hopkins University

Ensayo piloto de Orencia en pacientes con miastenia grave que no responden adecuadamente a la inmunoterapia convencional

Este estudio de investigación piloto se está realizando para ver si el fármaco abatacept (Orencia ®) será útil en el tratamiento de pacientes con miastenia grave (MG) que no responden satisfactoriamente a otros fármacos que se utilizan para suprimir el sistema inmunitario. Abatacept ha tenido éxito en el tratamiento de MG experimental en animales de laboratorio, y este estudio es para determinar su eficacia en pacientes con MG.

Descripción general del estudio

Estado

Terminado

Condiciones

Intervención / Tratamiento

Tipo de estudio

Intervencionista

Inscripción (Actual)

6

Fase

  • Fase temprana 1

Contactos y Ubicaciones

Esta sección proporciona los datos de contacto de quienes realizan el estudio e información sobre dónde se lleva a cabo este estudio.

Ubicaciones de estudio

  • Estados Unidos
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, Estados Unidos, 21287
        • Johns Hopkins University

Criterios de participación

Los investigadores buscan personas que se ajusten a una determinada descripción, denominada criterio de elegibilidad. Algunos ejemplos de estos criterios son el estado de salud general de una persona o tratamientos previos.

Criterio de elegibilidad

Edades elegibles para estudiar

16 años a 85 años (Niño, Adulto, Adulto Mayor)

Acepta Voluntarios Saludables

No

Géneros elegibles para el estudio

Todos

Descripción

Criterios de inclusión:

  • Capaz de comprender y dispuesto a firmar un Formulario de Consentimiento Informado (ICF)
  • Hombre o mujer de 16 a 85 años de edad
  • Diagnóstico de Miastenia Gravis DEFINITIVA
  • Antecedentes de respuesta inadecuada al tratamiento convencional de MG
  • Hallazgos de laboratorio clínico dentro del rango normal o, si están fuera del rango normal, considerados clínicamente no significativos por el investigador
  • Pacientes mujeres en edad fértil que no están amamantando, tienen una prueba de embarazo negativa, no tienen intención de quedar embarazadas durante el curso del estudio y están usando medicamentos o dispositivos anticonceptivos para prevenir el embarazo durante su participación en el estudio.
  • Dispuesto a cooperar con los requisitos del estudio, incluidas las visitas al sitio del estudio cada 2 meses.

Criterio de exclusión:

  • La MG del sujeto está respondiendo adecuadamente al tratamiento inmunosupresor convencional
  • El sujeto no ha tenido ningún ensayo previo de otros agentes inmunosupresores
  • El sujeto tiene antecedentes de enfermedad pulmonar obstructiva crónica (EPOC)
  • El sujeto está impedido, incapacitado o incapaz de completar las evaluaciones relacionadas con el estudio
  • El sujeto tiene la presencia en la selección de cualquier enfermedad renal, hepática, hematológica, gastrointestinal, pulmonar, cardíaca, neurológica o cerebral grave, progresiva o no controlada, esté o no relacionada con MG que, en opinión del investigador, podría colocar al sujeto en riesgo inaceptable para participar en el estudio.
  • El sujeto femenino tiene antecedentes de detección de cáncer de mama que es sospechoso de malignidad y en quien la posibilidad de malignidad no puede excluirse razonablemente mediante evaluaciones clínicas, de laboratorio u otras evaluaciones diagnósticas adicionales
  • El sujeto tiene antecedentes de cáncer en los últimos 5 años, que no sean cánceres de células de la piel no melanoma curados mediante resección local o carcinoma in situ
  • El sujeto actualmente abusa de las drogas o el alcohol
  • El sujeto tiene evidencia de infecciones bacterianas o virales activas o latentes, incluido el resultado positivo de la prueba de laboratorio de enfermedades infecciosas (Hepatitis B, Hepatitis C o VIH)
  • El sujeto tiene antecedentes de infección por herpes zoster o citomegalovirus (CMV) que se resolvió menos de 2 meses antes de la visita de selección
  • El sujeto ha recibido alguna vacuna viva dentro de los 3 meses posteriores a la selección.
  • El sujeto tiene antecedentes de infección bacteriana grave en los últimos 3 meses, a menos que se trate y resuelva con antibióticos; o cualquier infección bacteriana crónica
  • El sujeto está en riesgo de tuberculosis.
  • El sujeto tiene cualquiera de los siguientes valores de laboratorio: Hemoglobina < 8,5 g/dL; glóbulos blancos (WBC) < 3000 mm3; Plaquetas < 100.000 mm3; Creatinina sérica > 2 veces el límite superior de lo normal (LSN); Alanina aminotransferasa sérica (ALT) o aspartato aminotransferasa (AST) > 2x LSN
  • El sujeto no puede o no quiere mantener el programa de inyecciones semanales
  • El sujeto ha sufrido un cambio en los medicamentos inmunosupresores en los últimos tres meses antes de la inscripción.
  • El sujeto tiene deterioro neurológico debido a una afección distinta de MG, incluidos antecedentes de ataque isquémico transitorio en el último año
  • El sujeto ha tomado cualquier fármaco en estudio en investigación dentro de los 28 días o cinco vidas medias del agente anterior, lo que sea mayor, antes de la dosificación
  • El sujeto ha tenido exposición previa a Orencia (abatacept)
  • El sujeto es un prisionero o está encarcelado involuntariamente
  • El sujeto es detenido obligatoriamente para el tratamiento de una enfermedad física o psiquiátrica
  • El investigador considera que el sujeto tiene tendencias suicidas activas o riesgo de suicidio

Plan de estudios

Esta sección proporciona detalles del plan de estudio, incluido cómo está diseñado el estudio y qué mide el estudio.

¿Cómo está diseñado el estudio?

Detalles de diseño

  • Propósito principal: Tratamiento
  • Asignación: N / A
  • Modelo Intervencionista: Asignación de un solo grupo
  • Enmascaramiento: Ninguno (etiqueta abierta)

Armas e Intervenciones

Grupo de participantes/brazo
Intervención / Tratamiento
Experimental: Abatacept
125 mg de abatacept en solución de 1 ml administrado una vez por semana por inyección subcutánea
Droga: Inyección de abatacept
Administración subcutánea de abatacept
Otros nombres:
  • Orencia

¿Qué mide el estudio?

Medidas de resultado primarias

Medida de resultado
Medida Descripción
Periodo de tiempo
Puntuación compuesta subjetiva de la gravedad de la miastenia grave (MG)
Periodo de tiempo: 12 meses
La "puntuación subjetiva de la gravedad de la MG" es una puntuación compuesta de mediciones subjetivas de la gravedad de la MG según lo diseñado por el Dr. Daniel Drachman. El investigador calificará cada medida subjetiva en una escala de 0 (sin deterioro) a 3 (deterioro grave). La puntuación compuesta de estas medidas determinadas al inicio y en incrementos de dos meses hasta los 12 meses. Los dominios que componen la puntuación subjetiva son: diplopía, ptosis, fuerza de brazos, fuerza de piernas, habla, voz, masticación, deglución, respiración y estado general de salud. El cambio en la puntuación subjetiva compuesta a los 12 meses en comparación con el valor inicial es uno de los resultados primarios. Los pacientes que muestran una mejoría en los síntomas de MG deben tener una puntuación más baja a los 12 meses en comparación con la línea de base.
12 meses
Puntuación compuesta objetiva de la gravedad de la miastenia grave (MG)
Periodo de tiempo: 12 meses
La "puntuación objetiva de la gravedad de la MG" es una puntuación compuesta de mediciones subjetivas de la gravedad de la MG según lo diseñado por el Dr. Daniel Drachman. El investigador calificará cada medida objetiva en una escala de 0 (sin deterioro) a 3 (deterioro grave). La puntuación compuesta de estas medidas determinadas al inicio y en incrementos de dos meses hasta los 12 meses. Los dominios que componen la puntuación objetiva son: Diplopía, Ptosis, Abducción de brazo, Marcha, Orbicularis Oculi, Orbicularis Oris, Lengua, Slurp Test. El cambio en la puntuación del objetivo compuesto a los 12 meses en comparación con el valor inicial es uno de los resultados primarios. Los pacientes que muestran una mejoría en los síntomas de MG deben tener una puntuación más baja a los 12 meses en comparación con la línea de base.
12 meses
Fuerza Muscular (Dinamometría)
Periodo de tiempo: 12 meses
La fuerza muscular en 11 grupos musculares se medirá mediante dinamometría manual al inicio y en incrementos de dos meses hasta los 12 meses. El cambio en la fuerza muscular (en libras) a los 12 meses en comparación con el valor inicial es uno de los resultados primarios. Los pacientes que muestran una mejoría en los síntomas de MG deben mostrar una mayor fuerza muscular a los 12 meses en comparación con la línea de base.
12 meses

Medidas de resultado secundarias

Medida de resultado
Medida Descripción
Periodo de tiempo
Puntaje compuesto de miastenia gravis (MGC)
Periodo de tiempo: 12 meses
La escala Myasthenia Gravis Composite (MGC) consta de elementos de prueba que miden los síntomas y signos de MG, con opciones de respuesta ponderadas. Los dominios incluidos en el MGC son: Ptosis, Visión doble, Cierre de ojos, Habla, Masticación, Deglución, Respiración, Fuerza del cuello, Abducción de hombro y Flexión de cadera. El investigador califica cada dominio en una escala ponderada entre 0 (sin deterioro) y 6 (deficiencia grave). Los pacientes que muestran una mejoría en los síntomas de MG deben tener una puntuación más baja a los 12 meses en comparación con la línea de base.
12 meses
Puntuación de calidad de vida de miastenia grave-15 (MG QOL15)
Periodo de tiempo: 12 meses
El MG-QOL15 es una encuesta breve, completada por el paciente, que está diseñada para evaluar algunos aspectos de la "calidad de vida" relacionados con la miastenia grave. A los pacientes se les dan 15 declaraciones que se relacionan con su calidad de vida y se les pide que elijan con qué frecuencia esa declaración se aplica a ellos (Nada, Un poco, Algo, Bastante, Mucho). A sus respuestas se les asigna una puntuación de 0 (nada) a 4 (mucho). Los pacientes que muestran una mejora en la calidad de vida en relación con sus síntomas de MG deben tener una puntuación más baja a los 12 meses en comparación con el valor inicial.
12 meses
Concentraciones de anticuerpos del receptor de acetilcolina (AChR) o de la quinasa específica del músculo (MuSK)
Periodo de tiempo: 12 meses
Para pacientes con pruebas de anticuerpos AChR o MuSK positivas, el cambio en la concentración de anticuerpos será un resultado secundario. Los pacientes con MG solo serán positivos para uno de estos anticuerpos. La mejoría a menudo se observa con una reducción en el título de > 50 %, por lo tanto, los pacientes que muestran una mejoría en los síntomas de MG deben mostrar una reducción en los niveles de anticuerpos a los 12 meses en comparación con la línea de base.
12 meses

Colaboradores e Investigadores

Aquí es donde encontrará personas y organizaciones involucradas en este estudio.

Patrocinador

Johns Hopkins University

Colaboradores

Bristol-Myers Squibb

Investigadores

  • Investigador principal: Daniel Drachman, MD, Johns Hopkins University

Fechas de registro del estudio

Estas fechas rastrean el progreso del registro del estudio y los envíos de resultados resumidos a ClinicalTrials.gov. Los registros del estudio y los resultados informados son revisados ​​por la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM) para asegurarse de que cumplan con los estándares de control de calidad específicos antes de publicarlos en el sitio web público.

Fechas importantes del estudio

Inicio del estudio (Actual)

12 de abril de 2017

Finalización primaria (Actual)

15 de julio de 2019

Finalización del estudio (Actual)

15 de julio de 2019

Fechas de registro del estudio

Enviado por primera vez

17 de febrero de 2017

Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad

17 de febrero de 2017

Publicado por primera vez (Actual)

23 de febrero de 2017

Actualizaciones de registros de estudio

Última actualización publicada (Actual)

22 de noviembre de 2019

Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad

20 de noviembre de 2019

Última verificación

1 de noviembre de 2019

Más información

Términos relacionados con este estudio

Términos MeSH relevantes adicionales

Otros números de identificación del estudio

  • IRB00100059

Plan de datos de participantes individuales (IPD)

¿Planea compartir datos de participantes individuales (IPD)?

No

Información sobre medicamentos y dispositivos, documentos del estudio

Estudia un producto farmacéutico regulado por la FDA de EE. UU.

Sí

Estudia un producto de dispositivo regulado por la FDA de EE. UU.

No

producto fabricado y exportado desde los EE. UU.

No

Esta información se obtuvo directamente del sitio web clinicaltrials.gov sin cambios. Si tiene alguna solicitud para cambiar, eliminar o actualizar los detalles de su estudio, comuníquese con register@clinicaltrials.gov. Tan pronto como se implemente un cambio en clinicaltrials.gov, también se actualizará automáticamente en nuestro sitio web. .

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