Ezt az oldalt automatikusan lefordították, és a fordítás pontossága nem garantált. Kérjük, olvassa el a angol verzió forrásszöveghez.

Orencia vizsgálata myasthenia gravisban szenvedő betegeknél

2019. november 20. frissítette: Johns Hopkins University

Az Orencia kísérleti kísérlete a hagyományos immunterápiára nem megfelelően reagáló Myasthenia Gravis betegeknél

Ezt a kísérleti kutatást annak kiderítésére végzik, hogy az abatacept (Orencia ®) hasznos lesz-e a myasthenia gravisban (MG) szenvedő betegek kezelésében, akik nem reagálnak kielégítően más, az immunrendszer elnyomására használt gyógyszerre. Az abatacept sikeresnek bizonyult a kísérleti MG kezelésében laboratóriumi állatokon, és ez a vizsgálat célja az MG-ben szenvedő betegekben a hatékonyságának meghatározása.

A tanulmány áttekintése

Állapot

Megszűnt

Körülmények

Beavatkozás / kezelés

Tanulmány típusa

Beavatkozó

Beiratkozás (Tényleges)

6

Fázis

  • 1. korai fázis

Kapcsolatok és helyek

Ez a rész a vizsgálatot végzők elérhetőségeit, valamint a vizsgálat lefolytatásának helyére vonatkozó információkat tartalmazza.

Tanulmányi helyek

  • Egyesült Államok
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, Egyesült Államok, 21287
        • Johns Hopkins University

Részvételi kritériumok

A kutatók olyan embereket keresnek, akik megfelelnek egy bizonyos leírásnak, az úgynevezett jogosultsági kritériumoknak. Néhány példa ezekre a kritériumokra a személy általános egészségi állapota vagy a korábbi kezelések.

Jogosultsági kritériumok

Tanulmányozható életkorok

16 év (Gyermek, Felnőtt, Idősebb felnőtt)

Egészséges önkénteseket fogad

Nem

Tanulmányozható nemek

Összes

Leírás

Bevételi kritériumok:

  • Képes megérteni és aláírni az informált beleegyező nyilatkozatot (ICF)
  • 16 és 85 év közötti férfi vagy nő
  • A DEFINITE Myasthenia Gravis diagnózisa
  • A hagyományos MG-kezelésre adott nem megfelelő válasz anamnézisében
  • A klinikai laboratóriumi leletek a normál tartományon belül vannak, vagy ha a normál tartományon kívül esnek, akkor a vizsgálatot végző személy szerint klinikailag nem jelentős
  • Fogamzóképes nőbetegek, akik nem szoptatnak, negatív terhességi teszttel rendelkeznek, nem szándékoznak teherbe esni a vizsgálat során, és a vizsgálatban való részvételük során fogamzásgátló szereket vagy eszközöket használnak a terhesség megelőzésére.
  • Hajlandó együttműködni a tanulmányi követelmények teljesítésében, beleértve a tanulmányi helyszín 2 havonta történő látogatását.

Kizárási kritériumok:

  • Az alany MG-je megfelelően reagál a hagyományos immunszuppresszív kezelésre
  • Az alanynak korábban nem volt kísérlete más immunszuppresszív szerekkel
  • Az alany anamnézisében krónikus obstruktív tüdőbetegség (COPD) szerepel
  • Az alany sérült, cselekvőképtelen vagy nem képes a tanulmányokkal kapcsolatos értékelések elvégzésére
  • Az alany a szűrés során bármilyen súlyos, progresszív vagy kontrollálatlan vese-, máj-, hematológiai, gasztrointesztinális, tüdő-, szív-, neurológiai vagy agyi betegségben van jelen, függetlenül attól, hogy az MG-hez kapcsolódik-e vagy sem, amely a vizsgáló véleménye szerint a vizsgálatban való részvétel elfogadhatatlan kockázata.
  • A női alany anamnézisében rosszindulatú daganatra gyanús emlőrákszűrés szerepel, és akinél a rosszindulatú daganat lehetőségét nem lehet ésszerűen kizárni további klinikai, laboratóriumi vagy egyéb diagnosztikai értékelésekkel
  • Az alanynak az elmúlt 5 évben rákja volt, kivéve a helyi reszekcióval vagy in situ karcinómával gyógyított nem melanómás bőrsejtes rákot
  • Az alany jelenleg kábítószerrel vagy alkohollal visszaél
  • Az alanynak bizonyítéka van aktív vagy látens bakteriális vagy vírusfertőzésre, beleértve a pozitív fertőző betegség laboratóriumi vizsgálati eredményét (Hepatitis B, Hepatitis C vagy HIV)
  • Az alanynak a kórelőzményében szerepel herpes zoster vagy citomegalovírus (CMV) fertőzés, amely kevesebb mint 2 hónappal a szűrővizsgálat előtt megszűnt
  • Az alany a szűrést követő 3 hónapon belül élő vakcinát kapott
  • Az alanynak az elmúlt 3 hónapban súlyos bakteriális fertőzése volt, kivéve, ha antibiotikumokkal kezelték és megoldották; vagy bármilyen krónikus bakteriális fertőzés
  • Az alany a tuberkulózis kockázatának van kitéve
  • Az alany a következő laboratóriumi értékek valamelyikével rendelkezik: Hemoglobin < 8,5 g/dl; Fehérvérsejtek (WBC) < 3000 mm3; Vérlemezkék < 100 000 mm3; szérum kreatinin > 2x a normál felső határ (ULN); Szérum alanin aminotranszferáz (ALT) vagy aszpartát aminotranszferáz (AST) > 2x ULN
  • Az alany nem tudja vagy nem akarja betartani a heti injekciós ütemtervet
  • Az alany immunszuppresszív gyógyszeres kezelésében változáson esett át a felvételét megelőző három hónapban.
  • Az alany neurológiai károsodásban szenved az MG-től eltérő állapot miatt, beleértve az elmúlt év során előfordult átmeneti ischaemiás rohamot
  • Az alany az adagolás előtt bevett bármilyen vizsgálati vizsgálati gyógyszert az előző szertől számított 28 napon vagy öt felezési időn belül, attól függően, hogy melyik a nagyobb.
  • Az alany korábban Orenciával (abatacept)
  • Az alany fogoly, vagy önkéntelenül bebörtönzik
  • Az alanyt pszichiátriai vagy testi betegsége miatt kötelezően fogva tartják
  • Az alanyt a nyomozó úgy ítéli meg, hogy aktívan öngyilkos vagy öngyilkossági kockázatot jelent

Tanulási terv

Ez a rész a vizsgálati terv részleteit tartalmazza, beleértve a vizsgálat megtervezését és a vizsgálat mérését.

Hogyan készül a tanulmány?

Tervezési részletek

  • Elsődleges cél: Kezelés
  • Kiosztás: N/A
  • Beavatkozó modell: Egyetlen csoportos hozzárendelés
  • Maszkolás: Nincs (Open Label)

Fegyverek és beavatkozások

Résztvevő csoport / kar
Beavatkozás / kezelés
Kísérleti: Abatacept
125 mg abatacept 1 ml oldatban, hetente egyszer, szubkután injekcióban beadva
Drog: Abatacept injekció
Az abatacept szubkután beadása
Más nevek:
  • Orencia

Mit mér a tanulmány?

Elsődleges eredményintézkedések

Eredménymérő
Intézkedés leírása
Időkeret
A Myasthenia Gravis (MG) súlyosságának szubjektív összetett pontszáma
Időkeret: 12 hónap
Az MG súlyosságának szubjektív pontszáma az MG súlyosságának szubjektív méréseinek összetett pontszáma, amelyet Dr. Daniel Drachman tervezett. A vizsgáló minden szubjektív mérést egy 0-tól (nincs károsodás) 3-ig (súlyos károsodás) terjedő skálán értékel. Ezeknek a méréseknek az összetett pontszámát az alapvonalon és két hónapos növekményekkel határozták meg 12 hónapon keresztül. A szubjektív pontszámot alkotó tartományok a következők: Diplopia, Ptosis, Karerő, Láberő, Beszéd, Hang, Rágás, Nyelés, Légzés és Általános egészségi állapot. Az összetett szubjektív pontszám 12 hónapos változása az alapvonalhoz képest az egyik elsődleges eredmény. Azoknál a betegeknél, akiknél javulnak az MG-tünetek, alacsonyabb pontszámot kell elérni 12 hónap után, mint a kiindulási érték.
12 hónap
A Myasthenia Gravis (MG) súlyosságának objektív összetett pontszáma
Időkeret: 12 hónap
Az "Objective Score of MG Severity" az MG súlyosságának szubjektív méréseinek összetett pontszáma, ahogyan azt Dr. Daniel Drachman tervezte. A vizsgáló minden objektív mérést egy 0-tól (nincs károsodás) 3-ig (súlyos károsodás) terjedő skálán értékel. Ezeknek a méréseknek az összetett pontszámát az alapvonalon és két hónapos növekményekkel határozták meg 12 hónapon keresztül. Az objektív pontszámot alkotó tartományok a következők: Diplopia, Ptosis, Karrablás, Járás, Orbicularis Oculi, Orbicularis Oris, Nyelv, Slurp Test. Az összetett célpontszám 12 hónapos változása az alapvonalhoz képest az egyik elsődleges eredmény. Azoknál a betegeknél, akiknél javulnak az MG-tünetek, alacsonyabb pontszámot kell elérni 12 hónap után, mint a kiindulási érték.
12 hónap
Izomerő (dinamometria)
Időkeret: 12 hónap
Az izomerőt 11 izomcsoportban kézi dinamometriával mérik az alapvonalon, és két hónapos lépésekben 12 hónapon keresztül. Az izomerő változása (fontban) 12 hónap után az alapvonalhoz képest az egyik elsődleges eredmény. Azoknál a betegeknél, akiknél javulnak az MG-tünetek, fokozott izomerőt kell mutatniuk 12 hónap után a kiindulási állapothoz képest.
12 hónap

Másodlagos eredményintézkedések

Eredménymérő
Intézkedés leírása
Időkeret
Myasthenia Gravis összetett pontszám (MGC)
Időkeret: 12 hónap
A Myasthenia Gravis Composite (MGC) skála olyan tesztelemekből áll, amelyek az MG tüneteit és jeleit mérik, súlyozott válaszlehetőségekkel. Az MGC-ben szereplő területek a következők: Ptosis, kettős látás, szemzárás, beszéd, rágás, nyelés, légzés, nyaki erő, vállrablás és csípőhajlítás. A vizsgáló minden tartományt 0 (nincs károsodás) és 6 (súlyos károsodás) közötti súlyozott skálán értékel. Azoknál a betegeknél, akiknél javulnak az MG-tünetek, alacsonyabb pontszámot kell elérni 12 hónap után, mint a kiindulási érték.
12 hónap
Myasthenia Gravis Életminőség-15 (MG QOL15) Pontszám
Időkeret: 12 hónap
Az MG-QOL15 egy rövid felmérés, amelyet a páciens tölt ki, és amelynek célja a myasthenia gravishoz kapcsolódó "életminőség" bizonyos aspektusainak felmérése. A betegek 15 olyan állítást kapnak, amelyek életminőségükre vonatkoznak, és megkérik őket, hogy válasszák ki, milyen gyakran vonatkozik rájuk ez az állítás (egyáltalán nem, egy kicsit, valamennyire, eléggé, nagyon). Válaszaikat 0-tól (egyáltalán nem) 4-ig (nagyon sok) pontozzák. Azoknál a betegeknél, akiknél javult az életminőség az MG tüneteikkel összefüggésben, alacsonyabb pontszámot kell elérni 12 hónap után, mint a kiindulási érték.
12 hónap
Az acetilkolin receptor (AChR) vagy az izomspecifikus kináz (MuSK) ellenanyag koncentrációja
Időkeret: 12 hónap
Pozitív AChR- vagy MuSK-ellenanyag-teszttel rendelkező betegeknél az antitest-koncentráció változása másodlagos eredmény. Az MG-ben szenvedő betegek csak az egyik ilyen antitestre lesznek pozitívak. A javulás gyakran megfigyelhető a titer > 50%-os csökkenésével, ezért azoknál a betegeknél, akiknél javulnak az MG-tünetek, 12 hónap elteltével az ellenanyagszint csökkenést kell mutatnia a kiindulási értékhez képest.
12 hónap

Együttműködők és nyomozók

Itt találhatja meg a tanulmányban érintett személyeket és szervezeteket.

Szponzor

Johns Hopkins University

Együttműködők

Bristol-Myers Squibb

Nyomozók

  • Kutatásvezető: Daniel Drachman, MD, Johns Hopkins University

Tanulmányi rekorddátumok

Ezek a dátumok nyomon követik a ClinicalTrials.gov webhelyre benyújtott vizsgálati rekordok és összefoglaló eredmények benyújtásának folyamatát. A vizsgálati feljegyzéseket és a jelentett eredményeket a Nemzeti Orvostudományi Könyvtár (NLM) felülvizsgálja, hogy megbizonyosodjon arról, hogy megfelelnek-e az adott minőség-ellenőrzési szabványoknak, mielőtt közzéteszik őket a nyilvános weboldalon.

Tanulmány főbb dátumok

Tanulmány kezdete (Tényleges)

2017. április 12.

Elsődleges befejezés (Tényleges)

2019. július 15.

A tanulmány befejezése (Tényleges)

2019. július 15.

Tanulmányi regisztráció dátumai

Először benyújtva

2017. február 17.

Először nyújtották be, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak

2017. február 17.

Első közzététel (Tényleges)

2017. február 23.

Tanulmányi rekordok frissítései

Utolsó frissítés közzétéve (Tényleges)

2019. november 22.

Az utolsó frissítés elküldve, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak

2019. november 20.

Utolsó ellenőrzés

2019. november 1.

Több információ

A tanulmányhoz kapcsolódó kifejezések

További vonatkozó MeSH feltételek

Egyéb vizsgálati azonosító számok

  • IRB00100059

Terv az egyéni résztvevői adatokhoz (IPD)

Tervezi megosztani az egyéni résztvevői adatokat (IPD)?

Nem

Gyógyszer- és eszközinformációk, tanulmányi dokumentumok

Egy amerikai FDA által szabályozott gyógyszerkészítményt tanulmányoz

Igen

Egy amerikai FDA által szabályozott eszközterméket tanulmányoz

Nem

az Egyesült Államokban gyártott és onnan exportált termék

Nem

Ezt az információt közvetlenül a clinicaltrials.gov webhelyről szereztük be, változtatás nélkül. Ha bármilyen kérése van vizsgálati adatainak módosítására, eltávolítására vagy frissítésére, kérjük, írjon a következő címre: register@clinicaltrials.gov. Amint a változás bevezetésre kerül a clinicaltrials.gov oldalon, ez a webhelyünkön is automatikusan frissül. .

Iratkozz fel