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Studie von Orencia bei Patienten mit Myasthenia Gravis

20. November 2019 aktualisiert von: Johns Hopkins University

Pilotstudie mit Orencia bei Myasthenia gravis-Patienten, die unzureichend auf eine konventionelle Immuntherapie ansprechen

Diese Pilotforschungsstudie wird durchgeführt, um zu sehen, ob das Medikament Abatacept (Orencia®) bei der Behandlung von Patienten mit Myasthenia gravis (MG) hilfreich sein wird, die nicht zufriedenstellend auf andere Medikamente ansprechen, die zur Unterdrückung des Immunsystems eingesetzt werden. Abatacept war bei der experimentellen Behandlung von MG bei Labortieren erfolgreich, und diese Studie soll seine Wirksamkeit bei Patienten mit MG bestimmen.

Studienübersicht

Status

Beendet

Bedingungen

Intervention / Behandlung

Studientyp

Interventionell

Einschreibung (Tatsächlich)

6

Phase

  • Frühphase 1

Kontakte und Standorte

Dieser Abschnitt enthält die Kontaktdaten derjenigen, die die Studie durchführen, und Informationen darüber, wo diese Studie durchgeführt wird.

Studienorte

  • Vereinigte Staaten
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, Vereinigte Staaten, 21287
        • Johns Hopkins University

Teilnahmekriterien

Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.

Zulassungskriterien

Studienberechtigtes Alter

16 Jahre bis 85 Jahre (Kind, Erwachsene, Älterer Erwachsener)

Akzeptiert gesunde Freiwillige

Nein

Studienberechtigte Geschlechter

Alle

Beschreibung

Einschlusskriterien:

  • Kann eine Einverständniserklärung (ICF) verstehen und ist bereit, diese zu unterzeichnen
  • Männlich oder weiblich im Alter von 16 bis 85 Jahren
  • Diagnose einer definitiven Myasthenia gravis
  • Geschichte des unzureichenden Ansprechens auf eine konventionelle MG-Behandlung
  • Klinische Laborbefunde innerhalb des normalen Bereichs oder, falls außerhalb des normalen Bereichs, vom Prüfarzt als klinisch nicht signifikant erachtet
  • Patientinnen im gebärfähigen Alter, die nicht stillen, einen negativen Schwangerschaftstest haben, im Verlauf der Studie keine Schwangerschaftsabsicht haben und während ihrer Teilnahme an der Studie Verhütungsmittel oder Hilfsmittel zur Schwangerschaftsverhütung anwenden
  • Bereitschaft zur Zusammenarbeit mit Studienanforderungen, einschließlich Besuchen am Studienort alle 2 Monate.

Ausschlusskriterien:

  • Das MG des Probanden spricht angemessen auf eine herkömmliche immunsuppressive Behandlung an
  • Das Subjekt hatte keine vorherige Studie mit anderen immunsuppressiven Mitteln
  • Das Subjekt hat eine Vorgeschichte von chronisch obstruktiver Lungenerkrankung (COPD)
  • Der Proband ist beeinträchtigt, handlungsunfähig oder unfähig, studienbezogene Bewertungen abzuschließen
  • Das Subjekt hat beim Screening das Vorhandensein einer schweren, fortschreitenden oder unkontrollierten Nieren-, Leber-, hämatologischen, gastrointestinalen, pulmonalen, kardialen, neurologischen oder zerebralen Erkrankung, unabhängig davon, ob sie mit MG zusammenhängt oder nicht, die das Subjekt nach Meinung des Ermittlers einordnen könnte inakzeptables Risiko für die Teilnahme an der Studie.
  • Weibliches Subjekt hat eine Brustkrebsvorsorgeuntersuchung in der Vorgeschichte, die verdächtig auf Malignität ist und bei der die Möglichkeit einer Malignität nicht vernünftigerweise durch zusätzliche klinische, Labor- oder andere diagnostische Untersuchungen ausgeschlossen werden kann
  • Das Subjekt hat in den letzten 5 Jahren eine Vorgeschichte von Krebs, außer Nicht-Melanom-Hautzellkrebs, der durch lokale Resektion oder Karzinom in situ geheilt wurde
  • Subjekt missbraucht derzeit Drogen oder Alkohol
  • Das Subjekt hat Hinweise auf aktive oder latente bakterielle oder virale Infektionen, einschließlich positiver Labortestergebnisse für Infektionskrankheiten (Hepatitis B, Hepatitis C oder HIV).
  • Das Subjekt hat eine Vorgeschichte von Herpes zoster oder Cytomegalovirus (CMV) -Infektion, die weniger als 2 Monate vor dem Screening-Besuch abgeklungen ist
  • Das Subjekt hat innerhalb von 3 Monaten nach dem Screening einen Lebendimpfstoff erhalten
  • Das Subjekt hat innerhalb der letzten 3 Monate eine schwere bakterielle Infektion in der Vorgeschichte, es sei denn, es wurde mit Antibiotika behandelt und behoben; oder jede chronische bakterielle Infektion
  • Das Subjekt ist Tuberkulose-gefährdet
  • Das Subjekt hat einen der folgenden Laborwerte: Hämoglobin < 8,5 g/dL; Weiße Blutkörperchen (WBC) < 3000 mm3; Blutplättchen < 100.000 mm3; Serumkreatinin > 2x Obergrenze des Normalwerts (ULN); Serum-Alanin-Aminotransferase (ALT) oder Aspartat-Aminotransferase (AST) > 2x ULN
  • Das Subjekt ist nicht in der Lage oder nicht bereit, den wöchentlichen Injektionsplan einzuhalten
  • Das Subjekt hat innerhalb der letzten drei Monate vor der Registrierung eine Änderung der immunsuppressiven Medikamente erfahren.
  • Das Subjekt hat eine neurologische Beeinträchtigung aufgrund einer anderen Erkrankung als MG, einschließlich der Vorgeschichte einer vorübergehenden ischämischen Attacke innerhalb des letzten Jahres
  • Der Proband hat innerhalb von 28 Tagen oder fünf Halbwertszeiten des vorherigen Wirkstoffs, je nachdem, welcher Wert größer ist, vor der Dosierung ein Prüfpräparat eingenommen
  • Das Subjekt hatte zuvor eine Exposition gegenüber Orencia (Abatacept)
  • Das Subjekt ist ein Gefangener oder ist unfreiwillig inhaftiert
  • Das Subjekt wird zur Behandlung einer psychiatrischen oder körperlichen Krankheit zwangsweise inhaftiert
  • Das Subjekt wird vom Ermittler als aktiv suizidgefährdet oder suizidgefährdet eingestuft

Studienplan

Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.

Wie ist die Studie aufgebaut?

Designdetails

  • Hauptzweck: Behandlung
  • Zuteilung: N / A
  • Interventionsmodell: Einzelgruppenzuweisung
  • Maskierung: Keine (Offenes Etikett)

Waffen und Interventionen

Teilnehmergruppe / Arm
Intervention / Behandlung
Experimental: Abatacept
125 mg Abatacept in 1 ml Lösung einmal pro Woche durch subkutane Injektion verabreicht
Arzneimittel: Abatacept-Injektion
Subkutane Verabreichung von Abatacept
Andere Namen:
  • Orencia

Was misst die Studie?

Primäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Subjektiver zusammengesetzter Wert für den Schweregrad von Myasthenia gravis (MG).
Zeitfenster: 12 Monate
Der „Subjektive Score of MG Severity“ ist ein zusammengesetzter Score aus subjektiven Messungen des MG-Schweregrads, wie von Dr. Daniel Drachman entwickelt. Der Prüfarzt bewertet jede subjektive Maßnahme auf einer Skala von 0 (keine Beeinträchtigung) bis 3 (schwere Beeinträchtigung). Der zusammengesetzte Score dieser Messungen wird zu Studienbeginn und in Zweimonatsschritten über 12 Monate ermittelt. Die Bereiche, die den subjektiven Score ausmachen, sind: Diplopie, Ptosis, Armkraft, Beinkraft, Sprache, Stimme, Kauen, Schlucken, Atmung und allgemeiner Gesundheitszustand. Die Veränderung des zusammengesetzten subjektiven Scores nach 12 Monaten im Vergleich zum Ausgangswert ist eines der primären Ergebnisse. Patienten, die eine Verbesserung der MG-Symptome zeigen, sollten nach 12 Monaten im Vergleich zum Ausgangswert einen niedrigeren Score aufweisen.
12 Monate
Objektiver zusammengesetzter Wert für den Schweregrad von Myasthenia gravis (MG).
Zeitfenster: 12 Monate
Der „Objective Score of MG Severity“ ist ein zusammengesetzter Score aus subjektiven Messungen des MG-Schweregrads, wie von Dr. Daniel Drachman entworfen. Der Prüfarzt bewertet jeden objektiven Maßstab auf einer Skala von 0 (keine Beeinträchtigung) bis 3 (schwere Beeinträchtigung). Der zusammengesetzte Score dieser Messungen wird zu Studienbeginn und in Zweimonatsschritten über 12 Monate ermittelt. Die Bereiche, aus denen sich die objektive Punktzahl zusammensetzt, sind: Diplopie, Ptosis, Armabduktion, Gangart, Orbicularis Oculi, Orbicularis Oris, Zunge, Schlürftest. Die Veränderung des zusammengesetzten Zielwerts nach 12 Monaten im Vergleich zum Ausgangswert ist eines der primären Ergebnisse. Patienten, die eine Verbesserung der MG-Symptome zeigen, sollten nach 12 Monaten im Vergleich zum Ausgangswert einen niedrigeren Score aufweisen.
12 Monate
Muskelkraft (Dynamometrie)
Zeitfenster: 12 Monate
Die Muskelkraft in 11 Muskelgruppen wird durch handgehaltene Dynamometrie zu Beginn und in Zweimonatsschritten über 12 Monate hinweg gemessen. Die Veränderung der Muskelkraft (in Pfund) nach 12 Monaten im Vergleich zum Ausgangswert ist eines der primären Ergebnisse. Patienten, die eine Verbesserung der MG-Symptome zeigen, sollten nach 12 Monaten im Vergleich zum Ausgangswert eine erhöhte Muskelkraft aufweisen.
12 Monate

Sekundäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Myasthenia Gravis Composite Score (MGC)
Zeitfenster: 12 Monate
Die Myasthenia Gravis Composite (MGC)-Skala besteht aus Testelementen, die Symptome und Anzeichen von MG messen, mit gewichteten Antwortoptionen. Die im MGC enthaltenen Domänen sind: Ptosis, Doppeltsehen, Augenschließen, Sprechen, Kauen, Schlucken, Atmen, Nackenkraft, Schulterabduktion und Hüftbeugung. Jede Domäne wird vom Ermittler auf einer gewichteten Skala zwischen 0 (keine Beeinträchtigung) und 6 (starke Beeinträchtigung) bewertet. Patienten, die eine Verbesserung der MG-Symptome zeigen, sollten nach 12 Monaten im Vergleich zum Ausgangswert einen niedrigeren Score aufweisen.
12 Monate
Myasthenia Gravis Lebensqualität-15 (MG QOL15) Score
Zeitfenster: 12 Monate
Der MG-QOL15 ist eine kurze Umfrage, die vom Patienten ausgefüllt wird und dazu dient, einige Aspekte der „Lebensqualität“ im Zusammenhang mit Myasthenia gravis zu bewerten. Die Patienten erhalten 15 Aussagen, die sich auf ihre Lebensqualität beziehen, und werden gebeten auszuwählen, wie oft diese Aussage auf sie zutrifft (überhaupt nicht, ein bisschen, etwas, ziemlich, sehr). Ihre Antworten werden mit einer Punktzahl von 0 (überhaupt nicht) bis 4 (sehr stark) bewertet. Patienten, die eine Verbesserung der Lebensqualität im Zusammenhang mit ihren MG-Symptomen zeigen, sollten nach 12 Monaten im Vergleich zum Ausgangswert eine niedrigere Punktzahl aufweisen.
12 Monate
Acetylcholinrezeptor (AChR) oder muskelspezifische Kinase (MuSK) Antikörperkonzentrationen
Zeitfenster: 12 Monate
Bei Patienten mit positiven AChR- oder MuSK-Antikörpertests ist die Änderung der Antikörperkonzentration ein sekundäres Ergebnis. Patienten mit MG werden nur für einen dieser Antikörper positiv sein. Eine Verbesserung wird oft bei einer Verringerung des Titers um > 50 % beobachtet, daher sollten Patienten, die eine Verbesserung der MG-Symptome zeigen, nach 12 Monaten eine Verringerung der Antikörperspiegel im Vergleich zum Ausgangswert aufweisen.
12 Monate

Mitarbeiter und Ermittler

Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.

Sponsor

Johns Hopkins University

Mitarbeiter

Bristol-Myers Squibb

Ermittler

  • Hauptermittler: Daniel Drachman, MD, Johns Hopkins University

Studienaufzeichnungsdaten

Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.

Haupttermine studieren

Studienbeginn (Tatsächlich)

12. April 2017

Primärer Abschluss (Tatsächlich)

15. Juli 2019

Studienabschluss (Tatsächlich)

15. Juli 2019

Studienanmeldedaten

Zuerst eingereicht

17. Februar 2017

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

17. Februar 2017

Zuerst gepostet (Tatsächlich)

23. Februar 2017

Studienaufzeichnungsaktualisierungen

Letztes Update gepostet (Tatsächlich)

22. November 2019

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

20. November 2019

Zuletzt verifiziert

1. November 2019

Mehr Informationen

Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie

Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen

Andere Studien-ID-Nummern

  • IRB00100059

Plan für individuelle Teilnehmerdaten (IPD)

Planen Sie, individuelle Teilnehmerdaten (IPD) zu teilen?

Nein

Arzneimittel- und Geräteinformationen, Studienunterlagen

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Arzneimittelprodukt

Ja

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Geräteprodukt

Nein

Produkt, das in den USA hergestellt und aus den USA exportiert wird

Nein

Diese Informationen wurden ohne Änderungen direkt von der Website clinicaltrials.gov abgerufen. Wenn Sie Ihre Studiendaten ändern, entfernen oder aktualisieren möchten, wenden Sie sich bitte an register@clinicaltrials.gov. Sobald eine Änderung auf clinicaltrials.gov implementiert wird, wird diese automatisch auch auf unserer Website aktualisiert .

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