Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

Forsøg med Orencia hos patienter med myasthenia gravis

20. november 2019 opdateret af: Johns Hopkins University

Pilotforsøg med Orencia i Myasthenia Gravis-patienter, der ikke reagerer tilstrækkeligt på konventionel immunterapi

Denne pilotundersøgelse udføres for at se, om lægemidlet abatacept (Orencia ®) vil være nyttigt til behandling af patienter med myasthenia gravis (MG), som ikke reagerer tilfredsstillende på andre lægemidler, der bruges til at undertrykke immunsystemet. Abatacept har haft succes med at behandle eksperimentel MG i laboratoriedyr, og denne undersøgelse skal bestemme dets effektivitet hos patienter med MG.

Studieoversigt

Status

Afsluttet

Betingelser

Intervention / Behandling

Undersøgelsestype

Interventionel

Tilmelding (Faktiske)

6

Fase

  • Tidlig fase 1

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiesteder

  • Forenede Stater
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, Forenede Stater, 21287
        • Johns Hopkins University

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Aldre berettiget til at studere

16 år til 85 år (Barn, Voksen, Ældre voksen)

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Køn, der er berettiget til at studere

Alle

Beskrivelse

Inklusionskriterier:

  • Er i stand til at forstå og villig til at underskrive en Informed Consent Form (ICF)
  • Mand eller kvinde i alderen 16 til 85 år
  • Diagnose af DEFINITE Myasthenia Gravis
  • Anamnese med utilstrækkelig respons på konventionel MG-behandling
  • Kliniske laboratoriefund inden for det normale område eller, hvis det ligger uden for det normale område, vurderet som ikke klinisk signifikant af investigator
  • Kvindelige patienter i den fødedygtige alder, som ikke ammer, har en negativ graviditetstest, ikke har til hensigt at blive gravide i løbet af undersøgelsen og bruger svangerskabsforebyggende midler eller udstyr til at forhindre graviditet under deres deltagelse i undersøgelsen
  • Er villig til at samarbejde med studiekrav, herunder besøg på studiestedet hver 2. måned.

Ekskluderingskriterier:

  • Forsøgspersonens MG reagerer tilstrækkeligt på konventionel immunsuppressiv behandling
  • Forsøgspersonen har ikke tidligere haft forsøg med andre immunsuppressive midler
  • Personen har en historie med kronisk obstruktiv lungesygdom (KOL)
  • Forsøgspersonen er svækket, uarbejdsdygtig eller ude af stand til at gennemføre undersøgelsesrelaterede vurderinger
  • Forsøgsperson har ved screening tilstedeværelse af enhver alvorlig, progressiv eller ukontrolleret nyre-, lever-, hæmatologisk, gastrointestinal, lunge-, hjerte-, neurologisk eller cerebral sygdom, uanset om det er relateret til MG, som efter investigatorens mening kan placere forsøgspersonen til uacceptabel risiko for deltagelse i undersøgelsen.
  • Kvindelig forsøgsperson har en historie med brystkræftscreening, der er mistænkelig for malignitet, og hos hvem muligheden for malignitet ikke med rimelighed kan udelukkes ved yderligere kliniske, laboratorie- eller andre diagnostiske evalueringer
  • Forsøgsperson har en historie med kræft inden for de sidste 5 år, bortset fra ikke-melanom hudcellekræft helbredet ved lokal resektion eller carcinom in situ
  • Forsøgspersonen misbruger i øjeblikket stoffer eller alkohol
  • Forsøgspersonen har tegn på aktive eller latente bakterielle eller virale infektioner, herunder positive laboratorietestresultater for infektionssygdomme (hepatitis B, hepatitis C eller HIV)
  • Forsøgspersonen har en historie med herpes zoster eller cytomegalovirus (CMV) infektion, som forsvandt mindre end 2 måneder før screeningsbesøget
  • Forsøgspersonen har modtaget en levende vaccine inden for 3 måneder efter screening
  • Personen har en historie med alvorlig bakteriel infektion inden for de sidste 3 måneder, medmindre den er behandlet og forsvundet med antibiotika; eller enhver kronisk bakteriel infektion
  • Personen er i risiko for tuberkulose
  • Forsøgspersonen har en af ​​følgende laboratorieværdier: Hæmoglobin < 8,5 g/dL; Hvide blodlegemer (WBC) < 3000 mm3; Blodplader < 100.000 mm3; Serumkreatinin > 2x øvre normalgrænse (ULN); Serum Alanine Aminotransferase (ALT) eller Aspartat Aminotransferase (AST) > 2x ULN
  • Forsøgspersonen er ude af stand til eller vil ikke overholde den ugentlige injektionsplan
  • Forsøgspersonen har gennemgået en ændring i immunsuppressiv medicin inden for de sidste tre måneder før tilmeldingen.
  • Forsøgspersonen har neurologisk svækkelse på grund af en anden tilstand end MG, inklusive anamnese med forbigående iskæmisk anfald inden for det seneste år
  • Forsøgspersonen har taget et hvilket som helst forsøgslægemiddel inden for 28 dage eller fem halveringstider af det tidligere lægemiddel, alt efter hvad der er størst, før dosering
  • Forsøgsperson har tidligere været udsat for Orencia (abatacept)
  • Forsøgspersonen er fange eller er ufrivilligt fængslet
  • Forsøgsperson er tvangsfængslet for behandling af enten psykiatrisk eller fysisk sygdom
  • Forsøgspersonen vurderes at være aktivt selvmordstruet eller en selvmordsrisiko af investigator

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: N/A
  • Interventionel model: Enkelt gruppeopgave
  • Maskning: Ingen (Åben etiket)

Våben og indgreb

Deltagergruppe / Arm
Intervention / Behandling
Eksperimentel: Abatacept
125 mg abatacept i 1 ml opløsning administreret en gang om ugen ved subkutan injektion
Medicin: Abatacept injektion
Subkutan administration af abatacept
Andre navne:
  • Orencia

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Subjektiv Composite Score af Myasthenia Gravis (MG) Sværhedsgrad
Tidsramme: 12 måneder
"Subjective Score of MG Severity" er en sammensat score af subjektive målinger af MG-alvorlighed som designet af Dr. Daniel Drachman. Investigator vil vurdere hvert subjektivt mål på en skala fra 0 (ingen svækkelse) til 3 (alvorlig svækkelse). Den sammensatte score af disse målinger blev bestemt ved baseline og med to-måneders intervaller gennem 12 måneder. Domænerne, der udgør den subjektive score, er: Diplopi, Ptosis, Armstyrke, Benstyrke, Tale, Stemme, Tygge, Synke, Respiration og Generel Sundhedsstatus. Ændringen i den sammensatte subjektive score efter 12 måneder sammenlignet med baseline er et af de primære resultater. Patienter, der viser en forbedring i MG-symptomer, bør have en lavere score efter 12 måneder sammenlignet med baseline.
12 måneder
Objektiv sammensat score af Myasthenia Gravis (MG) sværhedsgrad
Tidsramme: 12 måneder
"Objective Score of MG Severity" er en sammensat score af subjektive målinger af MG-alvorlighed som designet af Dr. Daniel Drachman. Investigatoren vil score hvert objektivt mål på en skala fra 0 (ingen svækkelse) til 3 (alvorlig svækkelse). Den sammensatte score af disse målinger blev bestemt ved baseline og med to-måneders intervaller gennem 12 måneder. Domænerne, der udgør den objektive score, er: Diplopia, Ptosis, Armabduktion, Gait, Orbicularis Oculi, Orbicularis Oris, Tongue, Slurp Test. Ændringen i den sammensatte målscore efter 12 måneder sammenlignet med baseline er et af de primære resultater. Patienter, der viser en forbedring i MG-symptomer, bør have en lavere score efter 12 måneder sammenlignet med baseline.
12 måneder
Muskelstyrke (dynamometri)
Tidsramme: 12 måneder
Muskelstyrken i 11 muskelgrupper vil blive målt ved håndholdt dynamometri ved baseline og med to-måneders intervaller gennem 12 måneder. Ændringen i muskelstyrke (i pund) efter 12 måneder sammenlignet med baseline er et af de primære resultater. Patienter, der viser en forbedring af MG-symptomer, bør vise øget muskelstyrke efter 12 måneder sammenlignet med baseline.
12 måneder

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Myasthenia Gravis Composite Score (MGC)
Tidsramme: 12 måneder
Myasthenia Gravis Composite (MGC) skalaen består af testelementer, der måler symptomer og tegn på MG, med vægtede svarmuligheder. Domænerne inkluderet i MGC er: Ptosis, dobbeltsyn, øjenlukning, tale, tygge, synke, vejrtrækning, nakkestyrke, skulderabduktion og hoftefleksion. Hvert domæne vurderes af Investigator på en vægtet skala mellem 0 (ingen svækkelse) og 6 (alvorlig svækkelse). Patienter, der viser en forbedring i MG-symptomer, bør have en lavere score efter 12 måneder sammenlignet med baseline.
12 måneder
Myasthenia Gravis Livskvalitet-15 (MG QOL15) Score
Tidsramme: 12 måneder
MG-QOL15 er en kort undersøgelse, udfyldt af patienten, der er designet til at vurdere nogle aspekter af "livskvalitet" relateret til myasthenia gravis. Patienterne får 15 udsagn, der vedrører deres livskvalitet, og de bliver bedt om at vælge, hvor ofte udsagnet gælder for dem (Ikke Slet, En lille smule, Noget, ganske lidt, meget). Deres svar tildeles en score fra 0 (slet ikke) til 4 (meget meget). Patienter, der viser en forbedring i livskvalitet i forbindelse med deres MG-symptomer, bør have en lavere score efter 12 måneder sammenlignet med baseline.
12 måneder
Acetylcholinreceptor (AChR) eller muskelspecifik kinase (MuSK) antistofkoncentrationer
Tidsramme: 12 måneder
For patienter med positive AChR- eller MuSK-antistoftest vil ændringen i antistofkoncentration være et sekundært resultat. Patienter med MG vil kun være positive for et af disse antistoffer. Forbedring ses ofte med reduktion i titer på > 50 %, derfor bør patienter, der viser en forbedring i MG-symptomer, vise en reduktion i antistofniveauer efter 12 måneder sammenlignet med baseline.
12 måneder

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

Johns Hopkins University

Samarbejdspartnere

Bristol-Myers Squibb

Efterforskere

  • Ledende efterforsker: Daniel Drachman, MD, Johns Hopkins University

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart (Faktiske)

12. april 2017

Primær færdiggørelse (Faktiske)

15. juli 2019

Studieafslutning (Faktiske)

15. juli 2019

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

17. februar 2017

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

17. februar 2017

Først opslået (Faktiske)

23. februar 2017

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Faktiske)

22. november 2019

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

20. november 2019

Sidst verificeret

1. november 2019

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

  • IRB00100059

Plan for individuelle deltagerdata (IPD)

Planlægger du at dele individuelle deltagerdata (IPD)?

Ingen

Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter

Studerer et amerikansk FDA-reguleret lægemiddelprodukt

Ja

Studerer et amerikansk FDA-reguleret enhedsprodukt

Ingen

produkt fremstillet i og eksporteret fra U.S.A.

Ingen

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Kliniske forsøg med Myasthenia gravis

Kliniske forsøg med Abatacept injektion

Søg i lignende forsøg

Sponsorer og samarbejdspartnere

Medicinske tilstande

Narkotikainterventioner

CROs by country

CROs in Zimbabwe

Betingelser

Sjældne sygdomme

Narkotikainterventioner

Kosttilskud

Sponsor / samarbejdspartnere

Placeringer

Abonner