Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Zkouška Orencia u pacientů s myasthenia gravis

20. listopadu 2019 aktualizováno: Johns Hopkins University

Pilotní studie Orencia u pacientů s myasthenia gravis nedostatečně reagující na konvenční imunoterapii

Tato pilotní výzkumná studie se provádí s cílem zjistit, zda lék abatacept (Orencia ®) bude užitečný při léčbě pacientů s myasthenia gravis (MG), kteří nereagují uspokojivě na jiné léky, které se používají k potlačení imunitního systému. Abatacept byl úspěšný v léčbě experimentální MG u laboratorních zvířat a tato studie má určit jeho účinnost u pacientů s MG.

Přehled studie

Postavení

Ukončeno

Podmínky

Intervence / Léčba

Typ studie

Intervenční

Zápis (Aktuální)

6

Fáze

  • Raná fáze 1

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní místa

  • Spojené státy
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, Spojené státy, 21287
        • Johns Hopkins University

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Věk způsobilý ke studiu

16 let až 85 let (Dítě, Dospělý, Starší dospělý)

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Pohlaví způsobilá ke studiu

Všechno

Popis

Kritéria pro zařazení:

  • Schopnost porozumět a ochotna podepsat formulář informovaného souhlasu (ICF)
  • Muž nebo žena ve věku 16 až 85 let
  • Diagnóza DEFINITNÍ Myasthenia Gravis
  • Anamnéza nedostatečné odpovědi na konvenční léčbu MG
  • Klinické laboratorní nálezy v normálním rozmezí nebo, pokud jsou mimo normální rozmezí, jsou zkoušejícím považovány za klinicky nevýznamné
  • Pacientky ve fertilním věku, které nekojí, mají negativní těhotenský test, nemají v úmyslu otěhotnět v průběhu studie a během své účasti ve studii používají antikoncepční léky nebo prostředky k zabránění těhotenství
  • Ochota spolupracovat na studijních požadavcích, včetně návštěv místa studia každé 2 měsíce.

Kritéria vyloučení:

  • MG pacienta adekvátně reaguje na konvenční imunosupresivní léčbu
  • Subjekt neměl žádnou předchozí studii s jinými imunosupresivními činidly
  • Subjekt má v anamnéze chronickou obstrukční plicní nemoc (CHOPN)
  • Subjekt je postižený, nezpůsobilý nebo neschopný dokončit hodnocení související se studiem
  • Subjekt má při screeningu jakékoli závažné, progresivní nebo nekontrolované ledvinové, jaterní, hematologické, gastrointestinální, plicní, srdeční, neurologické nebo cerebrální onemocnění, ať už souvisí s MG či nikoli, které by podle názoru zkoušejícího mohlo vést k nepřijatelné riziko pro účast ve studii.
  • Žena má v anamnéze screening rakoviny prsu, který je podezřelý z malignity a u kterého nelze možnost malignity přiměřeně vyloučit dalšími klinickými, laboratorními nebo jinými diagnostickými hodnoceními
  • Subjekt měl v posledních 5 letech v anamnéze rakovinu, jinou než nemelanomové kožní rakoviny vyléčené lokální resekcí nebo karcinom in situ
  • Subjekt v současné době zneužívá drogy nebo alkohol
  • Subjekt má známky aktivní nebo latentní bakteriální nebo virové infekce, včetně pozitivního výsledku laboratorního testu na infekční onemocnění (hepatitida B, hepatitida C nebo HIV)
  • Subjekt měl v anamnéze infekci herpes zoster nebo cytomegalovirovou (CMV), která vymizela méně než 2 měsíce před screeningovou návštěvou
  • Subjekt dostal jakoukoli živou vakcínu do 3 měsíců od screeningu
  • Subjekt měl v průběhu posledních 3 měsíců v anamnéze vážnou bakteriální infekci, pokud nebyla léčena a vyléčena antibiotiky; nebo jakákoli chronická bakteriální infekce
  • Subjekt je ohrožen tuberkulózou
  • Subjekt má některou z následujících laboratorních hodnot: Hemoglobin < 8,5 g/dl; bílé krvinky (WBC) < 3000 mm3; Krevní destičky < 100 000 mm3; Sérový kreatinin > 2x horní hranice normálu (ULN); Sérová alaninaminotransferáza (ALT) nebo aspartátaminotransferáza (AST) > 2x ULN
  • Subjekt není schopen nebo ochoten dodržovat týdenní rozvrh injekcí
  • Subjekt prodělal během posledních tří měsíců před zařazením změnu v imunosupresivní medikaci.
  • Subjekt má neurologické poškození v důsledku jiného stavu než MG, včetně anamnézy tranzitorní ischemické ataky během posledního roku
  • Subjekt užil jakýkoli zkoumaný studovaný lék během 28 dnů nebo pěti poločasů předchozího činidla, podle toho, co je větší, před dávkováním
  • Subjekt byl v minulosti vystaven Orencii (abatacept)
  • Subjekt je vězeň nebo je nedobrovolně uvězněn
  • Subjekt je povinně držen za účelem léčby psychiatrického nebo fyzického onemocnění
  • Vyšetřovatel posoudí subjekt jako aktivně sebevražedný nebo sebevražedný

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

  • Primární účel: Léčba
  • Přidělení: N/A
  • Intervenční model: Přiřazení jedné skupiny
  • Maskování: Žádné (otevřený štítek)

Zbraně a zásahy

Skupina účastníků / Arm
Intervence / Léčba
Experimentální: Abatacept
125 mg abataceptu v 1 ml roztoku podávaného jednou týdně subkutánní injekcí
Lék: Abatacept injekce
Subkutánní podání abataceptu
Ostatní jména:
  • Orencia

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Subjektivní složené skóre závažnosti myasthenia gravis (MG).
Časové okno: 12 měsíců
"Subjektivní skóre závažnosti MG" je složené skóre subjektivních měření závažnosti MG podle návrhu Dr. Daniela Drachmana. Vyšetřovatel ohodnotí každé subjektivní měření na stupnici od 0 (žádné poškození) do 3 (závažné poškození). Složené skóre těchto měření bylo stanoveno na začátku a při dvouměsíčních přírůstcích po dobu 12 měsíců. Domény, které tvoří subjektivní skóre, jsou: diplopie, ptóza, síla paží, síla nohou, řeč, hlas, žvýkání, polykání, dýchání a celkový zdravotní stav. Změna složeného subjektivního skóre po 12 měsících ve srovnání s výchozí hodnotou je jedním z primárních výsledků. Pacienti, kteří vykazují zlepšení symptomů MG, by měli mít po 12 měsících nižší skóre ve srovnání s výchozí hodnotou.
12 měsíců
Objektivní složené skóre závažnosti myasthenia gravis (MG).
Časové okno: 12 měsíců
"Objektivní skóre závažnosti MG" je složené skóre subjektivních měření závažnosti MG podle návrhu Dr. Daniela Drachmana. Zkoušející vyhodnotí každé objektivní měření na stupnici od 0 (žádné poškození) do 3 (závažné poškození). Složené skóre těchto měření bylo stanoveno na začátku a při dvouměsíčních přírůstcích po dobu 12 měsíců. Domény, které tvoří objektivní skóre, jsou: diplopie, ptóza, abdukce paží, chůze, orbicularis oculi, orbicularis oris, jazyk, slurp test. Změna složeného cílového skóre po 12 měsících ve srovnání s výchozí hodnotou je jedním z primárních výsledků. Pacienti, kteří vykazují zlepšení symptomů MG, by měli mít po 12 měsících nižší skóre ve srovnání s výchozí hodnotou.
12 měsíců
Svalová síla (Dynamometrie)
Časové okno: 12 měsíců
Svalová síla v 11 svalových skupinách bude měřena ruční dynamometrií na začátku a ve dvouměsíčních přírůstcích po dobu 12 měsíců. Změna svalové síly (v librách) po 12 měsících ve srovnání s výchozí hodnotou je jedním z primárních výsledků. Pacienti, kteří vykazují zlepšení symptomů MG, by měli vykazovat zvýšenou svalovou sílu po 12 měsících ve srovnání s výchozí hodnotou.
12 měsíců

Sekundární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Složené skóre myasthenia Gravis (MGC)
Časové okno: 12 měsíců
Stupnice Myasthenia Gravis Composite (MGC) se skládá z testovacích položek, které měří symptomy a známky MG, s možností vážené odpovědi. Oblasti zahrnuté v MGC jsou: ptóza, dvojité vidění, zavírání očí, mluvení, žvýkání, polykání, dýchání, síla krku, abdukce ramen a flexe kyčle. Každá doména je hodnocena vyšetřovatelem na vážené stupnici od 0 (žádné poškození) do 6 (závažné poškození). Pacienti, kteří vykazují zlepšení symptomů MG, by měli mít po 12 měsících nižší skóre ve srovnání s výchozí hodnotou.
12 měsíců
Myasthenia Gravis Kvalita života-15 (MG QOL15) Skóre
Časové okno: 12 měsíců
MG-QOL15 je krátký průzkum vyplněný pacientem, který je určen k posouzení některých aspektů „kvality života“ souvisejících s myasthenia gravis. Pacienti dostanou 15 výroků, které se týkají kvality jejich života, a jsou požádáni, aby zvolili, jak často se jich toto tvrzení týká (Vůbec ne, Trochu, Trochu, Docela, Velmi). Jejich odpovědím je přiřazeno skóre od 0 (vůbec ne) do 4 (velmi mnoho). Pacienti, kteří vykazují zlepšení kvality života ve vztahu k jejich symptomům MG, by měli mít po 12 měsících nižší skóre ve srovnání s výchozí hodnotou.
12 měsíců
Koncentrace protilátek proti acetylcholinovému receptoru (AChR) nebo svalové kináze (MuSK)
Časové okno: 12 měsíců
U pacientů s pozitivními testy na protilátky AChR nebo MuSK bude změna koncentrace protilátek sekundárním výsledkem. Pacienti s MG budou pozitivní pouze na jednu z těchto protilátek. Zlepšení je často pozorováno se snížením titru > 50 %, proto by pacienti, kteří vykazují zlepšení symptomů MG, měli vykazovat snížení hladin protilátek po 12 měsících ve srovnání s výchozí hodnotou.
12 měsíců

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

Johns Hopkins University

Spolupracovníci

Bristol-Myers Squibb

Vyšetřovatelé

  • Vrchní vyšetřovatel: Daniel Drachman, MD, Johns Hopkins University

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia (Aktuální)

12. dubna 2017

Primární dokončení (Aktuální)

15. července 2019

Dokončení studie (Aktuální)

15. července 2019

Termíny zápisu do studia

První předloženo

17. února 2017

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

17. února 2017

První zveřejněno (Aktuální)

23. února 2017

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)

22. listopadu 2019

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

20. listopadu 2019

Naposledy ověřeno

1. listopadu 2019

Více informací

Termíny související s touto studií

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

  • IRB00100059

Plán pro data jednotlivých účastníků (IPD)

Plánujete sdílet data jednotlivých účastníků (IPD)?

Ne

Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty

Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA

Ano

Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA

Ne

produkt vyrobený a vyvážený z USA

Ne

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Klinické studie na Myasthenia Gravis

Klinické studie na Abatacept injekce

Prohledejte podobné pokusy

Sponzoři a spolupracovníci

Zdravotní podmínky

Drogové intervence

CROs by country

CROs in Germany

Podmínky

Vzácné nemoci

Drogové intervence

Doplňky stravy

Sponzor / Spolupracovníci

Místa

Předplatit