Tämä sivu käännettiin automaattisesti, eikä käännösten tarkkuutta voida taata. Katso englanninkielinen versio lähdetekstiä varten.

Orencian oikeudenkäynti potilailla, joilla on myasthenia gravis

keskiviikko 20. marraskuuta 2019 päivittänyt: Johns Hopkins University

Orencian pilottikoe myasthenia gravis -potilailla, jotka eivät reagoi riittävästi perinteiseen immunoterapiaan

Tämä pilottitutkimus tehdään sen selvittämiseksi, onko abataseptista (Orencia ®) apua sellaisten potilaiden hoidossa, joilla on myasthenia gravis (MG), jotka eivät reagoi tyydyttävästi muihin immuunijärjestelmän tukahduttamiseen käytettäviin lääkkeisiin. Abatasepti on onnistunut kokeellisen MG:n hoidossa koe-eläimillä, ja tämän tutkimuksen tarkoituksena on määrittää sen tehokkuus MG-potilailla.

Tutkimuksen yleiskatsaus

Tila

Lopetettu

Ehdot

Interventio / Hoito

Opintotyyppi

Interventio

Ilmoittautuminen (Todellinen)

6

Vaihe

  • Varhainen vaihe 1

Yhteystiedot ja paikat

Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.

Opiskelupaikat

  • Yhdysvallat
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, Yhdysvallat, 21287
        • Johns Hopkins University

Osallistumiskriteerit

Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.

Kelpoisuusvaatimukset

Opintokelpoiset iät

16 vuotta - 85 vuotta (Lapsi, Aikuinen, Vanhempi Aikuinen)

Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia

Ei

Sukupuolet, jotka voivat opiskella

Kaikki

Kuvaus

Sisällyttämiskriteerit:

  • Pystyy ymmärtämään ja valmis allekirjoittamaan tietoisen suostumuslomakkeen (ICF)
  • Mies tai nainen 16-85 vuotta
  • DEFINITE Myasthenia Gravisin diagnoosi
  • Aiemmat riittämättömät vasteet tavanomaiselle MG-hoidolle
  • Kliiniset laboratoriolöydökset normaalin alueen sisällä tai, jos ne ovat normaalin alueen ulkopuolella, tutkijan mielestä ne eivät ole kliinisesti merkittäviä
  • Hedelmällisessä iässä olevat naispotilaat, jotka eivät imetä, joilla on negatiivinen raskaustesti, joilla ei ole aikomusta tulla raskaaksi tutkimuksen aikana ja jotka käyttävät ehkäisylääkkeitä tai -laitteita raskauden ehkäisemiseksi osallistuessaan tutkimukseen
  • Halukas tekemään yhteistyötä opiskeluvaatimuksissa, mukaan lukien vierailut opintopaikalla 2 kuukauden välein.

Poissulkemiskriteerit:

  • Potilaan MG reagoi riittävästi tavanomaiseen immunosuppressiiviseen hoitoon
  • Koehenkilöllä ei ole aiemmin ollut kokeita muilla immunosuppressiivisilla aineilla
  • Tutkittavalla on ollut krooninen obstruktiivinen keuhkosairaus (COPD)
  • Tutkittava on vammainen, työkyvytön tai kykenemätön suorittamaan tutkimukseen liittyviä arviointeja
  • Tutkittavalla on seulonnassa mikä tahansa vakava, etenevä tai hallitsematon munuais-, maksa-, hematologinen, maha-suolikanavan, keuhko-, sydän-, neurologinen tai aivosairaus, riippumatta siitä, liittyykö MG:hen tai ei, joka tutkijan mielestä saattaa aiheuttaa kohteen tutkimukseen osallistumisen riski.
  • Naispuolisella koehenkilöllä on aiemmin ollut rintasyövän seulonta, jossa epäillään pahanlaatuisuutta ja jonka pahanlaatuisuuden mahdollisuutta ei voida kohtuudella sulkea pois kliinisillä, laboratorio- tai muilla diagnostisilla arvioinneilla
  • Tutkittavalla on ollut syöpää viimeisten 5 vuoden aikana, lukuun ottamatta paikallisella resektiolla tai in situ -karsinoomalla parannettuja ei-melanoomaisia ​​ihosolusyöpiä
  • Kohde käyttää tällä hetkellä huumeita tai alkoholia
  • Tutkittavalla on näyttöä aktiivisista tai piilevistä bakteeri- tai virusinfektioista, mukaan lukien positiivinen tartuntatautien laboratoriotestitulos (hepatiitti B, hepatiitti C tai HIV)
  • Tutkittavalla on ollut herpes zoster- tai sytomegalovirus (CMV) -infektio, joka parani alle 2 kuukautta ennen seulontakäyntiä
  • Koehenkilö on saanut minkä tahansa elävän rokotteen 3 kuukauden sisällä seulonnasta
  • Potilaalla on ollut vakava bakteeri-infektio viimeisten 3 kuukauden aikana, ellei sitä ole hoidettu ja korjattu antibiooteilla; tai mikä tahansa krooninen bakteeri-infektio
  • Kohde on vaarassa sairastua tuberkuloosiin
  • Koehenkilöllä on jokin seuraavista laboratorioarvoista: Hemoglobiini < 8,5 g/dl; Valkosolut (WBC) < 3000 mm3; Verihiutaleet < 100 000 mm3; Seerumin kreatiniini > 2x normaalin yläraja (ULN); Seerumin alaniiniaminotransferaasi (ALT) tai aspartaattiaminotransferaasi (AST) > 2x ULN
  • Tutkittava ei pysty tai halua noudattaa viikoittaista injektioaikataulua
  • Tutkittavalle on tehty muutos immunosuppressiivisissa lääkkeissä viimeisen kolmen kuukauden aikana ennen ilmoittautumista.
  • Tutkittavalla on muusta sairaudesta kuin MG:stä johtuva neurologinen vajaatoiminta, mukaan lukien ohimenevä iskeeminen kohtaus viimeisen vuoden aikana
  • Kohde on ottanut mitä tahansa tutkimuslääkettä 28 päivän tai viiden puoliintumisajan kuluessa aikaisemmasta lääkkeestä sen mukaan kumpi on suurempi, ennen annostelua
  • Potilas on aiemmin altistunut Orencialle (abataseptille)
  • Kohde on vanki tai tahattomasti vangittu
  • Potilas on pakollisesti säilöön joko psykiatrisen tai fyysisen sairauden vuoksi
  • Tutkija arvioi koehenkilön olevan aktiivisesti itsemurha tai itsemurhariski

Opintosuunnitelma

Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.

Miten tutkimus on suunniteltu?

Suunnittelun yksityiskohdat

  • Ensisijainen käyttötarkoitus: Hoito
  • Jako: Ei käytössä
  • Inventiomalli: Yksittäinen ryhmätehtävä
  • Naamiointi: Ei mitään (avoin tarra)

Aseet ja interventiot

Osallistujaryhmä / Arm
Interventio / Hoito
Kokeellinen: Abatasepti
125 mg abataseptia 1 ml:ssa liuosta kerran viikossa ihonalaisena injektiona
Lääke: Abatasepti-injektio
Abataseptin ihonalainen anto
Muut nimet:
  • Orencia

Mitä tutkimuksessa mitataan?

Ensisijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
Myasthenia graviksen (MG) vakavuuden subjektiivinen yhdistelmäpistemäärä
Aikaikkuna: 12 kuukautta
"MG:n vakavuuden subjektiivinen pistemäärä" on MG-vakavuuden subjektiivisten mittausten yhdistelmäpiste, jonka on suunnitellut tohtori Daniel Drachman. Tutkija arvioi jokaisen subjektiivisen mittauksen asteikolla 0 (ei heikkenemistä) 3:een (vakava heikkeneminen). Näiden mittausten yhdistelmäpisteet määritettiin lähtötilanteessa ja kahden kuukauden välein 12 kuukauden ajan. Subjektiivisen pistemäärän muodostavat alueet: Diplopia, Ptoosi, Käsivarren voima, Jalkojen voimakkuus, Puhe, Ääni, Pureskelu, nieleminen, Hengitys ja yleinen terveydentila. Muutos yhdistetyssä subjektiivisessa pistemäärässä 12 kuukauden kohdalla lähtötasoon verrattuna on yksi ensisijaisista tuloksista. Potilailla, joiden MG-oireet ovat parantuneet, tulisi olla alhaisemmat pisteet 12 kuukauden kohdalla lähtötasoon verrattuna.
12 kuukautta
Myasthenia Gravisin (MG) vakavuuden objektiivinen yhdistelmäpistemäärä
Aikaikkuna: 12 kuukautta
"Objective Score of MG Severity" on tohtori Daniel Drachmanin suunnittelema MG-vakavuuden subjektiivisten mittausten yhdistelmäpiste. Tutkija pisteyttää jokaisen objektiivisen mittarin asteikolla 0 (ei heikentymistä) 3:een (vakava vajaatoiminta). Näiden mittausten yhdistelmäpisteet määritettiin lähtötilanteessa ja kahden kuukauden välein 12 kuukauden ajan. Objektiiviset pisteet muodostavat seuraavat alueet: Diplopia, Ptosis, Käden sieppaus, Kävely, Orbicularis Oculi, Orbicularis Oris, Tongue, Slurp Test. Yhdistelmätavoitteen pistemäärän muutos 12 kuukauden kohdalla lähtötasoon verrattuna on yksi ensisijaisista tuloksista. Potilailla, joiden MG-oireet ovat parantuneet, tulisi olla alhaisemmat pisteet 12 kuukauden kohdalla lähtötasoon verrattuna.
12 kuukautta
Lihasvoima (dynamometria)
Aikaikkuna: 12 kuukautta
Lihasvoimaa 11 lihasryhmässä mitataan kädessä pidettävällä dynamometrialla lähtötilanteessa ja kahden kuukauden välein 12 kuukauden välein. Muutos lihasvoimassa (kiloissa) 12 kuukauden kohdalla verrattuna lähtötilanteeseen on yksi ensisijaisista tuloksista. Potilaiden, joiden MG-oireet ovat parantuneet, tulee osoittaa lisääntynyttä lihasvoimaa 12 kuukauden kohdalla lähtötilanteeseen verrattuna.
12 kuukautta

Toissijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
Myasthenia Gravis Composite Score (MGC)
Aikaikkuna: 12 kuukautta
Myasthenia Gravis Composite (MGC) -asteikko koostuu testikohteista, jotka mittaavat MG:n oireita ja merkkejä painotetuilla vastevaihtoehdoilla. MGC:n sisältämät alueet ovat: Ptoosi, kaksoisnäkö, silmien sulkeminen, puhuminen, pureskelu, nieleminen, hengitys, niskan vahvuus, olkapään sieppaus ja lonkan taipuminen. Tutkija arvioi jokaisen verkkotunnuksen painotetulla asteikolla välillä 0 (ei heikkenemistä) ja 6 (vakava heikkeneminen). Potilailla, joiden MG-oireet ovat parantuneet, tulisi olla alhaisemmat pisteet 12 kuukauden kohdalla lähtötasoon verrattuna.
12 kuukautta
Myasthenia Gravis elämänlaatu -15 (MG QOL15) -pisteet
Aikaikkuna: 12 kuukautta
MG-QOL15 on lyhyt kysely, jonka potilas suorittaa ja joka on suunniteltu arvioimaan joitakin myasthenia gravikseen liittyviä "elämänlaadun" näkökohtia. Potilaille annetaan 15 lausuntoa, jotka liittyvät heidän elämänlaatuunsa, ja heitä pyydetään valitsemaan, kuinka usein väite koskee heitä (ei ollenkaan, vähän, vähän, jonkin verran, melko vähän, hyvin paljon). Heidän vastauksilleen annetaan arvosana 0 (ei ollenkaan) 4 (erittäin paljon). Potilaiden, joiden elämänlaatu on parantunut MG-oireidensa vuoksi, pitäisi saada alhaisempi pistemäärä 12 kuukauden kohdalla lähtötasoon verrattuna.
12 kuukautta
Asetyylikoliinireseptorin (AChR) tai lihasspesifisen kinaasin (MuSK) vasta-ainepitoisuudet
Aikaikkuna: 12 kuukautta
Potilaille, joilla on positiivinen AChR- tai MuSK-vasta-ainetesti, vasta-ainepitoisuuden muutos on toissijainen tulos. Potilaat, joilla on MG, ovat positiivisia vain jollekin näistä vasta-aineista. Parantumista havaitaan usein, kun tiitteri laskee > 50 %, joten potilaiden, joiden MG-oireet ovat parantuneet, vasta-ainetasojen tulee laskea 12 kuukauden kohdalla lähtötasoon verrattuna.
12 kuukautta

Yhteistyökumppanit ja tutkijat

Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.

Sponsori

Johns Hopkins University

Yhteistyökumppanit

Bristol-Myers Squibb

Tutkijat

  • Päätutkija: Daniel Drachman, MD, Johns Hopkins University

Opintojen ennätyspäivät

Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan ​​julkisella verkkosivustolla.

Opi tärkeimmät päivämäärät

Opiskelun aloitus (Todellinen)

Keskiviikko 12. huhtikuuta 2017

Ensisijainen valmistuminen (Todellinen)

Maanantai 15. heinäkuuta 2019

Opintojen valmistuminen (Todellinen)

Maanantai 15. heinäkuuta 2019

Opintoihin ilmoittautumispäivät

Ensimmäinen lähetetty

Perjantai 17. helmikuuta 2017

Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit

Perjantai 17. helmikuuta 2017

Ensimmäinen Lähetetty (Todellinen)

Torstai 23. helmikuuta 2017

Tutkimustietojen päivitykset

Viimeisin päivitys julkaistu (Todellinen)

Perjantai 22. marraskuuta 2019

Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit

Keskiviikko 20. marraskuuta 2019

Viimeksi vahvistettu

Perjantai 1. marraskuuta 2019

Lisää tietoa

Tähän tutkimukseen liittyvät termit

Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja

Muut tutkimustunnusnumerot

  • IRB00100059

Yksittäisten osallistujien tietojen suunnitelma (IPD)

Aiotko jakaa yksittäisten osallistujien tietoja (IPD)?

Ei

Lääke- ja laitetiedot, tutkimusasiakirjat

Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää lääkevalmistetta

Joo

Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää laitetuotetta

Ei

Yhdysvalloissa valmistettu ja sieltä viety tuote

Ei

Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .

Tilaa