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Ensaio de Orencia em pacientes com miastenia gravis

20 de novembro de 2019 atualizado por: Johns Hopkins University

Ensaio Piloto de Orencia em Pacientes com Miastenia Gravis Inadequadamente Responsivos à Imunoterapia Convencional

Esta pesquisa piloto está sendo realizada para verificar se o medicamento abatacept (Orencia ®) será útil no tratamento de pacientes com miastenia gravis (MG) que não respondem satisfatoriamente a outros medicamentos usados ​​para suprimir o sistema imunológico. O abatacept tem sido bem sucedido no tratamento de MG experimental em animais de laboratório, e este estudo é para determinar sua eficácia em pacientes com MG.

Visão geral do estudo

Status

Rescindido

Condições

Intervenção / Tratamento

Tipo de estudo

Intervencional

Inscrição (Real)

6

Estágio

  • Fase inicial 1

Contactos e Locais

Esta seção fornece os detalhes de contato para aqueles que conduzem o estudo e informações sobre onde este estudo está sendo realizado.

Locais de estudo

  • Estados Unidos
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, Estados Unidos, 21287
        • Johns Hopkins University

Critérios de participação

Os pesquisadores procuram pessoas que se encaixem em uma determinada descrição, chamada de critérios de elegibilidade. Alguns exemplos desses critérios são a condição geral de saúde de uma pessoa ou tratamentos anteriores.

Critérios de elegibilidade

Idades elegíveis para estudo

16 anos a 85 anos (Filho, Adulto, Adulto mais velho)

Aceita Voluntários Saudáveis

Não

Gêneros Elegíveis para o Estudo

Tudo

Descrição

Critério de inclusão:

  • Capaz de compreender e disposto a assinar um Termo de Consentimento Livre e Esclarecido (TCLE)
  • Masculino ou feminino de 16 a 85 anos
  • Diagnóstico de Miastenia Gravis DEFINIDA
  • História de resposta inadequada ao tratamento convencional de MG
  • Achados laboratoriais clínicos dentro da faixa normal ou, se fora da faixa normal, considerados não clinicamente significativos pelo investigador
  • Pacientes do sexo feminino com potencial para engravidar que não estão amamentando, têm um teste de gravidez negativo, não têm intenção de engravidar durante o estudo e estão usando medicamentos ou dispositivos contraceptivos para evitar a gravidez durante sua participação no estudo
  • Disposto a cooperar com os requisitos do estudo, incluindo visitas ao local do estudo a cada 2 meses.

Critério de exclusão:

  • A MG do sujeito está respondendo adequadamente ao tratamento imunossupressor convencional
  • O sujeito não teve nenhum teste anterior de outros agentes imunossupressores
  • O sujeito tem um histórico de Doença Pulmonar Obstrutiva Crônica (DPOC)
  • O sujeito está prejudicado, incapacitado ou incapaz de concluir as avaliações relacionadas ao estudo
  • O sujeito tem a presença na triagem de qualquer doença renal, hepática, hematológica, gastrointestinal, pulmonar, cardíaca, neurológica ou cerebral grave, progressiva ou descontrolada, relacionada ou não à MG que, na opinião do investigador, pode colocar o sujeito em risco inaceitável para a participação no estudo.
  • Indivíduo do sexo feminino tem histórico de rastreamento de câncer de mama com suspeita de malignidade e na qual a possibilidade de malignidade não pode ser razoavelmente excluída por avaliações clínicas, laboratoriais ou outras avaliações diagnósticas adicionais
  • O sujeito tem um histórico de câncer nos últimos 5 anos, exceto câncer de células da pele não melanoma curado por ressecção local ou carcinoma in situ
  • Sujeito atualmente abusa de drogas ou álcool
  • O indivíduo tem evidências de infecções bacterianas ou virais ativas ou latentes, incluindo resultado positivo de teste de laboratório para doenças infecciosas (Hepatite B, Hepatite C ou HIV)
  • O sujeito tem histórico de infecção por herpes zoster ou citomegalovírus (CMV) que foi resolvida menos de 2 meses antes da consulta de triagem
  • O sujeito recebeu qualquer vacina viva dentro de 3 meses após a triagem
  • O indivíduo tem um histórico de infecção bacteriana grave nos últimos 3 meses, a menos que seja tratado e resolvido com antibióticos; ou, qualquer infecção bacteriana crônica
  • Sujeito está em risco de tuberculose
  • O sujeito tem qualquer um dos seguintes valores laboratoriais: Hemoglobina < 8,5 g/dL; Glóbulos Brancos (WBC) < 3000 mm3; Plaquetas < 100.000 mm3; Creatinina sérica > 2x limite superior do normal (LSN); Alanina Aminotransferase (ALT) ou Aspartato Aminotransferase (AST) > 2x LSN
  • O sujeito não consegue ou não quer manter o esquema de injeção semanal
  • O sujeito passou por uma mudança nos medicamentos imunossupressores nos últimos três meses antes da inscrição.
  • O indivíduo tem comprometimento neurológico devido a uma condição diferente de MG, incluindo história de ataque isquêmico transitório no último ano
  • O sujeito tomou qualquer medicamento experimental do estudo dentro de 28 dias ou cinco meias-vidas do agente anterior, o que for maior, antes da dosagem
  • Sujeito teve exposição anterior a Orencia (abatacept)
  • Sujeito é um prisioneiro ou está encarcerado involuntariamente
  • Sujeito é detido compulsoriamente para tratamento de doença psiquiátrica ou física
  • Sujeito é considerado ativamente suicida ou com risco de suicídio pelo Investigador

Plano de estudo

Esta seção fornece detalhes do plano de estudo, incluindo como o estudo é projetado e o que o estudo está medindo.

Como o estudo é projetado?

Detalhes do projeto

  • Finalidade Principal: Tratamento
  • Alocação: N / D
  • Modelo Intervencional: Atribuição de grupo único
  • Mascaramento: Nenhum (rótulo aberto)

Armas e Intervenções

Grupo de Participantes / Braço
Intervenção / Tratamento
Experimental: Abatacept
125 mg de abatacept em 1 ml de solução administrado uma vez por semana por injeção subcutânea
Medicamento: Injeção de abatacept
Administração subcutânea de abatacept
Outros nomes:
  • Orencia

O que o estudo está medindo?

Medidas de resultados primários

Medida de resultado
Descrição da medida
Prazo
Pontuação Composta Subjetiva da Gravidade da Miastenia Gravis (MG)
Prazo: 12 meses
A "Pontuação Subjetiva da Gravidade da MG" é uma pontuação composta de medições subjetivas da gravidade da MG, elaborada pelo Dr. Daniel Drachman. O investigador classificará cada medida subjetiva em uma escala de 0 (sem comprometimento) a 3 (comprometimento grave). A pontuação composta dessas medições foi determinada na linha de base e em incrementos de dois meses até 12 meses. Os domínios que compõem o escore subjetivo são: Diplopia, Ptose, Força de Braço, Força de Perna, Fala, Voz, Mastigação, Deglutição, Respiração e Estado Geral de Saúde. A mudança na pontuação subjetiva composta em 12 meses em comparação com a linha de base é um dos resultados primários. Os pacientes que apresentam uma melhora nos sintomas de MG devem ter uma pontuação mais baixa em 12 meses em comparação com a linha de base.
12 meses
Pontuação composta objetiva da gravidade da miastenia gravis (MG)
Prazo: 12 meses
A "Pontuação Objetiva da Gravidade da MG" é uma pontuação composta de medições subjetivas da gravidade da MG, elaborada pelo Dr. Daniel Drachman. O investigador pontuará cada medida objetiva em uma escala de 0 (sem comprometimento) a 3 (comprometimento grave). A pontuação composta dessas medições foi determinada na linha de base e em incrementos de dois meses até 12 meses. Os domínios que compõem o escore objetivo são: Diplopia, Ptose, Abdução de braço, Marcha, Orbicular dos olhos, Orbicular da boca, Língua, Slurp Test. A mudança na pontuação objetiva composta em 12 meses em comparação com a linha de base é um dos resultados primários. Os pacientes que apresentam uma melhora nos sintomas de MG devem ter uma pontuação mais baixa em 12 meses em comparação com a linha de base.
12 meses
Força Muscular (Dinamometria)
Prazo: 12 meses
A força muscular em 11 grupos musculares será medida por dinamometria manual no início e em incrementos de dois meses até 12 meses. A mudança na força muscular (em libras) em 12 meses em comparação com a linha de base é um dos resultados primários. Os pacientes que apresentam melhora nos sintomas de MG devem apresentar aumento da força muscular aos 12 meses em comparação com a linha de base.
12 meses

Medidas de resultados secundários

Medida de resultado
Descrição da medida
Prazo
Pontuação composta de miastenia gravis (MGC)
Prazo: 12 meses
A escala Myasthenia Gravis Composite (MGC) consiste em itens de teste que medem sintomas e sinais de MG, com opções de resposta ponderadas. Os domínios incluídos no MGC são: Ptose, Visão dupla, Fechamento dos olhos, Fala, Mastigação, Deglutição, Respiração, Força de pescoço, Abdução de ombro e Flexão de quadril. Cada domínio é avaliado pelo Investigador em uma escala ponderada entre 0 (sem comprometimento) e 6 (comprometimento grave). Os pacientes que apresentam uma melhora nos sintomas de MG devem ter uma pontuação mais baixa em 12 meses em comparação com a linha de base.
12 meses
Pontuação de Qualidade de Vida-15 para Miastenia Gravis (MG QOL15)
Prazo: 12 meses
O MG-QOL15 é um breve questionário, preenchido pelo paciente, que visa avaliar alguns aspectos da "qualidade de vida" relacionados à miastenia gravis. Os pacientes recebem 15 afirmações relacionadas à sua qualidade de vida e são solicitados a escolher com que frequência essa afirmação se aplica a eles (Nada, Um pouco, Um pouco, Bastante, Muito). Suas respostas recebem uma pontuação de 0 (nada) a 4 (muito). Os pacientes que apresentam uma melhora na qualidade de vida em relação aos sintomas de MG devem ter uma pontuação mais baixa aos 12 meses em comparação com a linha de base.
12 meses
Concentrações de anticorpos do receptor de acetilcolina (AChR) ou quinase específica do músculo (MuSK)
Prazo: 12 meses
Para pacientes com testes de anticorpos AChR ou MuSK positivos, a alteração na concentração de anticorpos será um resultado secundário. Pacientes com MG serão positivos apenas para um desses anticorpos. A melhora é frequentemente observada com redução no título de > 50%, portanto, os pacientes que apresentam melhora nos sintomas de MG devem apresentar uma redução nos níveis de anticorpos em 12 meses em comparação com a linha de base.
12 meses

Colaboradores e Investigadores

É aqui que você encontrará pessoas e organizações envolvidas com este estudo.

Patrocinador

Johns Hopkins University

Colaboradores

Bristol-Myers Squibb

Investigadores

  • Investigador principal: Daniel Drachman, MD, Johns Hopkins University

Datas de registro do estudo

Essas datas acompanham o progresso do registro do estudo e os envios de resumo dos resultados para ClinicalTrials.gov. Os registros do estudo e os resultados relatados são revisados ​​pela National Library of Medicine (NLM) para garantir que atendam aos padrões específicos de controle de qualidade antes de serem publicados no site público.

Datas Principais do Estudo

Início do estudo (Real)

12 de abril de 2017

Conclusão Primária (Real)

15 de julho de 2019

Conclusão do estudo (Real)

15 de julho de 2019

Datas de inscrição no estudo

Enviado pela primeira vez

17 de fevereiro de 2017

Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ

17 de fevereiro de 2017

Primeira postagem (Real)

23 de fevereiro de 2017

Atualizações de registro de estudo

Última Atualização Postada (Real)

22 de novembro de 2019

Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade

20 de novembro de 2019

Última verificação

1 de novembro de 2019

Mais Informações

Termos relacionados a este estudo

Termos MeSH relevantes adicionais

Outros números de identificação do estudo

  • IRB00100059

Plano para dados de participantes individuais (IPD)

Planeja compartilhar dados de participantes individuais (IPD)?

Não

Informações sobre medicamentos e dispositivos, documentos de estudo

Estuda um medicamento regulamentado pela FDA dos EUA

Sim

Estuda um produto de dispositivo regulamentado pela FDA dos EUA

Não

produto fabricado e exportado dos EUA

Não

Essas informações foram obtidas diretamente do site clinicaltrials.gov sem nenhuma alteração. Se você tiver alguma solicitação para alterar, remover ou atualizar os detalhes do seu estudo, entre em contato com register@clinicaltrials.gov. Assim que uma alteração for implementada em clinicaltrials.gov, ela também será atualizada automaticamente em nosso site .

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