Sargramostim 治疗骨髓树突状细胞缺乏症

纳入标准：

• 年龄 >18 岁 < 80 岁
• 没有急性或慢性疾病并且没有服用处方药（项目 I）
• 稳定的天然或移植肾功能（项目 II/III）

排除标准：

• 年龄 < 18 或 > 80 岁
• 不遵守处方药的历史（项目 II 和 III）
• 积极吸毒或大量饮酒（定义为 > 4 杯/天）
• 怀孕或哺乳
• 过去三个月内的活动性感染（细菌或病毒）或有临床意义的感染（例如 那些需要住院，或由 PI 判断的，除了项目 III 中的 CMV 病毒血症）
• 活动性恶性肿瘤（切除的非转移性基底细胞癌或皮肤鳞状细胞癌，或充分治疗的原位浸润前宫颈癌除外）
• 不稳定的心血管状态（心绞痛、心律失常、充血性心力衰竭 (CHF) 等……）
• 肝病史（根据未代偿性肝硬化的诊断定义）
• 肺病史（包括中度至重度慢性阻塞性肺病 (COPD)、间质性肺病或哮喘）
• 已知对酵母衍生产品过敏
• 血红蛋白 < 10 g/dL 和血细胞比容 < 30%。
• 基线白细胞计数 (WBC) 异常（< 3 或 > 12 x 103 个细胞/mm3，项目 III 除外）
• 在研究的 4 周内用 WBC 生长因子（G-CSF 或 GM-CSF）或免疫抑制药物（他克莫司、环孢菌素、霉酚酸酯、硫唑嘌呤、皮质类固醇、苯丁酸氮芥、环磷酰胺）治疗（红细胞生成刺激剂将被允许用于项目 II 和免疫抑制）对于项目 III)
• 研究后 4 周内用锂治疗
• 动脉或静脉血栓形成史