一项测试 Ruxolitinib 和沙利度胺联合治疗骨髓纤维化患者疗效的临床研究
2026年4月8日 更新者：Memorial Sloan Kettering Cancer Center
Ruxolitinib 和 Thalidomide 联合治疗骨髓纤维化患者的疗效评价
本研究的目的是测试称为 ruxolitinib 和沙利度胺的研究药物的任何好和坏影响。
Ruxolitinib 和沙利度胺可以缩小癌症，但也可能引起副作用。
研究概览
研究类型
介入性
注册 (实际的)
30
阶段
- 阶段2
联系人和位置
本节提供了进行研究的人员的详细联系信息，以及有关进行该研究的地点的信息。
学习地点
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New Jersey
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Middletown、New Jersey、美国、07748
- Memorial Sloan Kettering Monmouth
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Montvale、New Jersey、美国、07645
- Memorial Sloan Kettering Bergen
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New York
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Commack、New York、美国、11725
- Memorial Sloan Kettering Commack
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Harrison、New York、美国、10604
- Memorial Sloan Kettering Westchester
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New York、New York、美国、10065
- Memorial Sloan Kettering Cancer Center
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Uniondale、New York、美国、11553
- Memorial Sloan Kettering Nassau
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Texas
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Houston、Texas、美国、77030
- MD Anderson Cancer Center
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参与标准
研究人员寻找符合特定描述的人，称为资格标准。这些标准的一些例子是一个人的一般健康状况或先前的治疗。
资格标准
适合学习的年龄
18年 及以上 (成人、年长者)
接受健康志愿者
不
描述
纳入标准：
- 诊断为需要治疗的骨髓纤维化（原发性或继发性原发性血小板增多症/真性红细胞增多症），包括那些先前接受过治疗且复发或难治的患者，或者如果是新诊断的，具有中度 1 或 -2 或高风险 IPSS、DIPSS、DIPSS+、MIPSS70 或 MIPSS70+ v2.0评分
- 入组时服用 Ruxolitinib 的患者必须已服用 Ruxolitinib 至少 3 个月，并且必须在入组前服用稳定剂量的 Ruxolitinib 至少 4 周。 然而，对于血小板减少队列 A 扩展中的患者，入组时服用 Ruxolitinib 的患者被认为反应不佳或对 Ruxolitinib 单药治疗难治（根据 IWG 标准低于部分反应）必须一直在服用 Ruxolitinib至少 6 周，并且必须在入组前至少 4 周服用稳定剂量的 Ruxolitinib
- 在入组时服用 Ruxolitinib 的患者必须被视为对 Ruxolitinib 单药治疗有次优反应（根据 IWG 标准低于部分反应）或被认为有疾病进展（根据 IWG 标准）。
- 签署知情同意书时年龄≥18岁。
- ECOG 性能状态 0 到 2。
患者必须具有足够的器官功能，如下所示：
- 总胆红素≤ 2.0 mg/dL，除非是由于吉尔伯特病
- 血清肌酐≤ 2.0 mg/dL。
- ALT 和 AST ≤ 3 x 正常值上限（除非转氨酶被认为与 MF 相关，在这种情况下允许≤5 x ULN
- 育龄女性 (FCBP)† 必须在开始沙利度胺前 14 天内和开始沙利度胺后 24 小时*内再次进行敏感度至少为 50 mIU/mL 的血清或尿液妊娠试验阴性，并且必须承诺继续戒除异性恋至少在她开始服用沙利度胺前 4 周，同时进行性交或开始两种可接受的节育方法，一种非常有效的方法和一种额外有效的方法。 FCBP 还必须同意正在进行的妊娠测试。 男性必须同意在与有生育潜力的女性发生性接触时使用安全套，即使他们已经成功进行了输精管结扎术。 所有患者必须至少每 28 天接受一次有关妊娠预防措施和胎儿暴露风险的咨询。
- 所有研究参与者必须注册到强制性 REMS® 计划，并愿意并能够遵守 REMS® 的要求
- 血小板 ≥ 50000/uL 和 ANC ≥ 1000。 对于参加血小板减少队列的患者，血小板计数必须为 >/= 25,000 但 </= 99,000/uL。
- 所有研究参与者必须能够吞咽口服药物
排除标准：
- 使用任何其他标准抗肿瘤药物或生长因子（例如阿那格雷、G-CSF、revlimid、氯法拉滨），羟基脲或实验药物除外，Ruxolitinib 除外，开始研究前不到 14 天或 5 个半衰期治疗和/或未从先前治疗的所有毒性恢复到 1 级或更好。
- 已知先前对沙利度胺的临床相关超敏反应，包括如果以脱屑皮疹为特征的结节性红斑的发展。
- 既往使用沙利度胺联合芦可替尼进行治疗
- 任何严重的医疗状况、实验室异常或精神疾病会阻止受试者签署知情同意书，如果他/她要参加研究，这会使受试者处于不可接受的风险中，或者混淆解释数据的能力学习。
- 怀孕或哺乳期的女性。
- 根据机构护理标准，已知 HIV 或乙型或丙型肝炎呈阳性
- 有血栓栓塞性疾病病史的参与者（即 过去六个月内有深静脉血栓形成 (DVT) 或肺栓塞 (PE)，因为沙利度胺已证明 DVT 或 PE 的风险增加
- 已知患有高凝状态综合征（例如：抗凝血酶 III、缺乏症、抗心磷脂综合征等）。
- 同时使用任何 CYP3A4 的强诱导剂或强抑制剂。 （见附录 F 的禁用和警告 CYP3A4 抑制剂和诱导剂列表）
- 除目前正在治疗的基底细胞癌、皮肤鳞状细胞癌或宫颈或乳房“原位”癌外，患有本研究所需的其他类型活动性恶性肿瘤的患者不符合条件。 患有惰性行为的恶性肿瘤患者，例如接受放射治疗或手术治疗的前列腺癌，只要他们有合理的预期可以通过接受的治疗方式治愈，就可以参加该研究。
学习计划
本节提供研究计划的详细信息，包括研究的设计方式和研究的衡量标准。
研究是如何设计的？
设计细节
- 主要用途：治疗
- 分配：非随机化
- 介入模型：单组作业
- 屏蔽：无（打开标签）
武器和干预
参与者组/臂 |
干预/治疗 |
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实验性的：队列 A：Ruxolitinib 和沙利度胺
在 ruxolitinib 治疗 3 个周期后，在研究入组之前或通过 ruxolitinib 磨合期，符合资格标准的患者将在 28 天周期的第 1-28 天口服 ruxolitinib 和沙利度胺。
循环将持续到患者希望从研究中移除、出现不可接受的毒性、疾病进展、治疗医师建议移除或终止研究。
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Ruxolitinib 将在门诊环境中口服给药，除非患者因其他原因住院。
Ruxolitinib 将以 28 天的周期每天连续口服给药。
沙利度胺将在门诊环境中口服给药，除非患者因其他原因住院。
沙利度胺将以 28 天的周期每天连续口服。
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实验性的：队列 B：Ruxolitinib 和沙利度胺
针对基线血小板减少症患者的队列扩展将招募 35 名额外患者 在 ruxolitinib 治疗 3 个周期后，在研究入组之前或通过 ruxolitinib 磨合期，符合资格标准的患者将在 28 天周期的第 1-28 天口服 ruxolitinib 和沙利度胺。 循环将持续到患者希望从研究中移除、出现不可接受的毒性、疾病进展、治疗医师建议移除或终止研究。 |
Ruxolitinib 将在门诊环境中口服给药，除非患者因其他原因住院。
Ruxolitinib 将以 28 天的周期每天连续口服给药。
沙利度胺将在门诊环境中口服给药，除非患者因其他原因住院。
沙利度胺将以 28 天的周期每天连续口服。
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研究衡量的是什么？
主要结果指标
结果测量 |
措施说明 |
大体时间 |
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最佳客观缓解率 (ORR)
大体时间：1年
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（ORR；IWG-MRT 的完全反应、部分反应和临床改善）联合治疗的前六个周期。
该终点的临床改善将定义为从联合治疗开始时起贫血、脾脏和症状反应的变化。
ORR 将定义为联合治疗第 6 周期完成时的最佳反应。
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1年
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合作者和调查者
在这里您可以找到参与这项研究的人员和组织。
调查人员
- 首席研究员：Raajit Rampal, MD, PhD、Memorial Sloan Kettering Cancer Center
出版物和有用的链接
负责输入研究信息的人员自愿提供这些出版物。这些可能与研究有关。
研究记录日期
这些日期跟踪向 ClinicalTrials.gov 提交研究记录和摘要结果的进度。研究记录和报告的结果由国家医学图书馆 (NLM) 审查，以确保它们在发布到公共网站之前符合特定的质量控制标准。
研究主要日期
学习开始 (实际的)
2017年2月27日
初级完成 (估计的)
2027年2月1日
研究完成 (估计的)
2027年2月1日
研究注册日期
首次提交
2017年2月27日
首先提交符合 QC 标准的
2017年2月27日
首次发布 (实际的)
2017年3月3日
研究记录更新
最后更新发布 (实际的)
2026年4月13日
上次提交的符合 QC 标准的更新
2026年4月8日
最后验证
2026年4月1日
更多信息
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