骨髓干细胞移植治疗脑瘫
2020年3月15日 更新者：Stem Cells Arabia
特定种群干细胞和间充质干细胞移植治疗脑瘫的安全性和有效性
本研究是一项单臂、单中心试验，旨在研究纯化的自体骨髓干细胞和间充质干细胞治疗脑瘫儿童的安全性和有效性。
研究概览
详细说明
脑瘫 (CP) 是一种慢性儿童疾病，其特征是一系列运动和认知障碍，给患者带来巨大痛苦，给个人、家庭和医疗保健系统带来巨大的社会经济负担。 由于没有有效的治疗或干预措施，CP 的治疗目前侧重于支持和管理策略。 干细胞移植已被建议作为神经病理学的一种推定干预措施，如间充质干细胞和神经干细胞，以及嗅鞘神经胶质细胞和雪旺细胞，它们在实验性中枢神经系统疾病中显示出一定的再生和功能功效。
在该试验中，研究人员研究了脑瘫患者鞘内移植纯化的自体骨髓干细胞和间充质干细胞特定群体的安全性和有效性。
研究类型
介入性
注册 (预期的)
50
阶段
- 阶段2
- 阶段1
参与标准
研究人员寻找符合特定描述的人，称为资格标准。这些标准的一些例子是一个人的一般健康状况或先前的治疗。
资格标准
适合学习的年龄
2年 至 12年 (孩子)
接受健康志愿者
不
有资格学习的性别
全部
描述
纳入标准：
- 在筛选纳入研究时必须年满 2 岁且小于 12 岁。
- 由脑功能障碍引起的非进行性运动障碍的临床证据。
- 愿意遵守所有学习程序。
- 粗大运动功能分类评分II-V级
排除标准：
已知历史：
- 顽固性癫痫发作
- 创伤性脑损伤
- 遗传性疾病
- 当前感染
- 肾功能不全
- 肝病
- HIV+（血液检测呈阳性）
- 免疫抑制
- 感染相关神经损伤
- 其他病因，如退行性、线粒体和代谢紊乱
- 正常脑MRI
- 急性疾病的证据，例如发烧（体温 > 37.5 C）、呕吐、腹泻、喘息或爆裂声
- 进行性神经系统疾病（Batten 病、脑白质营养不良、神经递质疾病）
- 小头畸形、巨头畸形、皮质畸形或发育不全的遗传性疾病
- 需要呼吸机支持的肺部疾病
- 不愿返回进行后续访问
- MRI 的禁忌症
学习计划
本节提供研究计划的详细信息，包括研究的设计方式和研究的衡量标准。
研究是如何设计的？
设计细节
- 主要用途：治疗
- 分配：北美
- 介入模型：单组
- 屏蔽：没有任何
武器和干预
参与者组/臂 |
干预/治疗 |
|---|---|
|
实验性的：干细胞
纯化的骨髓来源的干细胞和间充质干细胞的特定群体的静脉内和鞘内移植。
|
纯化的自体骨髓干细胞和间充质干细胞的静脉内和鞘内移植。
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研究衡量的是什么？
主要结果指标
结果测量 |
措施说明 |
大体时间 |
|---|---|---|
|
电机性能的变化。
大体时间：6个月
|
GMPM（Gross Motor Performance Measure）作为评估运动质量的标准测量工具。
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6个月
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次要结果测量
结果测量 |
措施说明 |
大体时间 |
|---|---|---|
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运动功能研究
大体时间：1年
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将研究总体积和特定的束病变并将其与功能结果相关联。
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1年
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使用 MRI 进行特定的白质束分析
大体时间：6个月
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大脑扩散张量图像 (DTI) 的变化。
|
6个月
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合作者和调查者
在这里您可以找到参与这项研究的人员和组织。
研究记录日期
这些日期跟踪向 ClinicalTrials.gov 提交研究记录和摘要结果的进度。研究记录和报告的结果由国家医学图书馆 (NLM) 审查，以确保它们在发布到公共网站之前符合特定的质量控制标准。
研究主要日期
学习开始
2016年9月1日
初级完成 (预期的)
2020年10月1日
研究完成 (预期的)
2021年1月1日
研究注册日期
首次提交
2017年2月25日
首先提交符合 QC 标准的
2017年3月7日
首次发布 (实际的)
2017年3月13日
研究记录更新
最后更新发布 (实际的)
2020年3月17日
上次提交的符合 QC 标准的更新
2020年3月15日
最后验证
2020年3月1日
更多信息
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