Denne siden ble automatisk oversatt og nøyaktigheten av oversettelsen er ikke garantert. Vennligst referer til engelsk versjon for en kildetekst.

Benmargsavledet stamcelletransplantasjon for behandling av cerebral parese

15. mars 2020 oppdatert av: Stem Cells Arabia

Sikkerhet og effektivitet ved transplantasjon av spesifikke populasjoner av stamceller og mesenkymale stamceller for behandling av cerebral parese

Denne studien er en enkeltarmsstudie med ett senter for å studere sikkerheten og effekten av rensede autologe benmargsavledede stamceller og mesenkymale stamceller for behandling av barn med cerebral parese.

Studieoversikt

Status

Ukjent

Forhold

Intervensjon / Behandling

Detaljert beskrivelse

Cerebral parese (CP) er en kronisk barndomsforstyrrelse definert av en rekke motoriske og kognitive svekkelser og resulterer i en betydelig lidelse for pasienten og en enorm sosioøkonomisk belastning for individet, familien og helsevesenet. Uten effektive behandlinger eller intervensjoner er terapier for CP for tiden fokusert på støttende og styringsstrategier. Stamcelletransplantasjon har blitt foreslått som en antatt intervensjon for nevral patologi, som mesenkymale og nevrale stamceller, så vel som olfactory ensheathing glia og Schwann-celler, som har vist en viss regenerativ og funksjonell effekt ved eksperimentelle forstyrrelser i sentralnervesystemet.

I denne studien studerer etterforskerne sikkerheten og effekten av intratekal transplantasjon av spesifikke populasjoner av rensede autologe benmargsavledede stamceller og mesenkymale stamceller hos pasienter med cerebral parese.

Studietype

Intervensjonell

Registrering (Forventet)

50

Fase

  • Fase 2
  • Fase 1

Deltakelseskriterier

Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.

Kvalifikasjonskriterier

Alder som er kvalifisert for studier

2 år til 12 år (BARN)

Tar imot friske frivillige

Nei

Kjønn som er kvalifisert for studier

Alle

Beskrivelse

Inklusjonskriterier:

  • Må være eldre enn 2 år og under 12 år på tidspunktet for screening for inkludering i studien.
  • Klinisk bevis på en ikke-progressiv motorisk funksjonshemming på grunn av hjernedysfunksjon.
  • Villig til å følge alle studieprosedyrer.
  • Bruttomotorisk funksjonsklassifisering Poengnivå II-V

Ekskluderingskriterier:

Kjent historie om:

  • Uløselige anfall
  • Traumatisk hjerneskade
  • Genetisk lidelse
  • Nåværende infeksjon
  • Nyreinsuffisiens
  • Leversykdom
  • HIV+ (som vist ved positiv blodprøve)
  • Immunsuppresjon
  • Infeksiøs relatert nevrologisk skade
  • Andre etiologier som degenerative, mitokondrielle og metabolske forstyrrelser
  • Normal hjerne MR
  • Tegn på akutt sykdom som feber (temperatur > 37,5 C), oppkast, diaré, hvesing eller knitring
  • Progredierende nevrologisk sykdom (battensykdom, leukodystrofier, nevrotransmitterforstyrrelser)
  • Mikrocefali, makrocefali, kortikale misdannelser eller genetiske forstyrrelser av dysgenese
  • Lungesykdom som krever ventilatorstøtte
  • Uvilje til å komme tilbake for oppfølgingsbesøk
  • Kontraindikasjoner for MR

Studieplan

Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.

Hvordan er studiet utformet?

Designdetaljer

  • Primært formål: BEHANDLING
  • Tildeling: NA
  • Intervensjonsmodell: SINGLE_GROUP
  • Masking: INGEN

Våpen og intervensjoner

Deltakergruppe / Arm
Intervensjon / Behandling
EKSPERIMENTELL: Stamceller
Intravenøs og intratekal transplantasjon av spesifikke populasjoner av rensede benmargsavledede stamceller og mesenkymale stamceller.
Biologisk: Stamcelleterapi
Intravenøs og intratekal transplantasjon av rensede autologe benmargsavledede stamceller og mesenkymale stamceller.

Hva måler studien?

Primære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Endringer i motorytelse.
Tidsramme: 6 måneder
GMPM (Gross Motor Performance Measure) som et standard måleverktøy for vurdering av bevegelseskvalitet.
6 måneder

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Motoriske funksjonsstudier
Tidsramme: 1 år
Totale volumer og spesifikke kanallesjoner vil bli studert og korrelert med funksjonelle utfall.
1 år
Spesifikk analyse av hvit substans ved bruk av MR
Tidsramme: 6 måneder
Endringer på hjernediffusjonstensorbilde (DTI).
6 måneder

Samarbeidspartnere og etterforskere

Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.

Sponsor

Stem Cells Arabia

Studierekorddatoer

Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.

Studer hoveddatoer

Studiestart

1. september 2016

Primær fullføring (FORVENTES)

1. oktober 2020

Studiet fullført (FORVENTES)

1. januar 2021

Datoer for studieregistrering

Først innsendt

25. februar 2017

Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene

7. mars 2017

Først lagt ut (FAKTISKE)

13. mars 2017

Oppdateringer av studieposter

Sist oppdatering lagt ut (FAKTISKE)

17. mars 2020

Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene

15. mars 2020

Sist bekreftet

1. mars 2020

Mer informasjon

Begreper knyttet til denne studien

Nøkkelord

Ytterligere relevante MeSH-vilkår

Andre studie-ID-numre

  • SCA-CP1

Plan for individuelle deltakerdata (IPD)

Planlegger du å dele individuelle deltakerdata (IPD)?

UBESLUTTE

Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .

Abonnere