Transplante de células-tronco derivadas da medula óssea para o tratamento da paralisia cerebral
Segurança e Eficácia do Transplante de Populações Específicas de Células-Tronco e Células-Tronco Mesenquimais para o Tratamento da Paralisia Cerebral
Visão geral do estudo
Status
Condições
Intervenção / Tratamento
Descrição detalhada
A paralisia cerebral (PC) é um distúrbio crônico da infância definido por uma série de deficiências motoras e cognitivas e resulta em sofrimento substancial para o paciente e um tremendo fardo socioeconômico para o indivíduo, família e sistema de saúde. Sem tratamentos ou intervenções eficazes, as terapias para PC estão atualmente focadas em estratégias de suporte e gerenciamento. O transplante de células-tronco tem sido sugerido como uma intervenção putativa para patologia neural, como células-tronco mesenquimais e neurais, bem como células gliais olfativas e células de Schwann, que mostraram alguma eficácia regenerativa e funcional em distúrbios experimentais do sistema nervoso central.
Neste estudo, os pesquisadores estudam a segurança e a eficácia do transplante intratecal de populações específicas de células-tronco autólogas purificadas derivadas da medula óssea e células-tronco mesenquimais em pacientes com paralisia cerebral.
Tipo de estudo
Inscrição (Antecipado)
Estágio
- Fase 2
- Fase 1
Critérios de participação
Critérios de elegibilidade
Idades elegíveis para estudo
Aceita Voluntários Saudáveis
Gêneros Elegíveis para o Estudo
Descrição
Critério de inclusão:
- Deve ter mais de 2 anos de idade e menos de 12 anos de idade no momento da triagem para inclusão no estudo.
- Evidência clínica de uma incapacidade motora não progressiva devido a disfunção cerebral.
- Disposto a cumprir todos os procedimentos do estudo.
- Pontuação da Classificação da Função Motora Grossa nível II-V
Critério de exclusão:
História conhecida de:
- Convulsões intratáveis
- Traumatismo crâniano
- Desordem genética
- Infecção Atual
- Insuficiência renal
- doença hepática
- HIV+ (conforme demonstrado por exame de sangue positivo)
- imunossupressão
- Lesão neurológica relacionada à infecção
- Outras etiologias, como distúrbios degenerativos, mitocondriais e metabólicos
- ressonância magnética cerebral normal
- Evidência de doença aguda, como febre (temperatura > 37,5 C), vômito, diarreia, sibilos ou crepitações
- Doença neurológica progressiva (doença de Batten, leucodistrofias, distúrbios de neurotransmissores)
- Microcefalia, macrocefalia, malformações corticais ou distúrbios genéticos de disgenesia
- Doença pulmonar que requer suporte ventilatório
- Falta de vontade de retornar para visitas de acompanhamento
- Contra-indicações para ressonância magnética
Plano de estudo
Como o estudo é projetado?
Detalhes do projeto
- Finalidade Principal: TRATAMENTO
- Alocação: N / D
- Modelo Intervencional: SINGLE_GROUP
- Mascaramento: NENHUM
Armas e Intervenções
Grupo de Participantes / Braço |
Intervenção / Tratamento |
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EXPERIMENTAL: Células-tronco
Transplante intravenoso e intratecal de populações específicas de células-tronco derivadas da medula óssea purificadas e células-tronco mesenquimais.
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Transplante intravenoso e intratecal de células-tronco autólogas purificadas derivadas da medula óssea e células-tronco mesenquimais.
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O que o estudo está medindo?
Medidas de resultados primários
Medida de resultado |
Descrição da medida |
Prazo |
|---|---|---|
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Mudanças no desempenho do motor.
Prazo: 6 meses
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GMPM (Gross Motor Performance Measure) como uma ferramenta de medição padrão para avaliar a qualidade do movimento.
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6 meses
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Medidas de resultados secundários
Medida de resultado |
Descrição da medida |
Prazo |
|---|---|---|
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Estudos de função motora
Prazo: 1 ano
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Volumes totais e lesões de tratos específicos serão estudados e correlacionados com resultados funcionais.
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1 ano
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Análise específica do trato da substância branca usando ressonância magnética
Prazo: 6 meses
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Alterações na imagem do tensor de difusão cerebral (DTI).
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6 meses
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Colaboradores e Investigadores
Patrocinador
Datas de registro do estudo
Datas Principais do Estudo
Início do estudo
Conclusão Primária (ANTECIPADO)
Conclusão do estudo (ANTECIPADO)
Datas de inscrição no estudo
Enviado pela primeira vez
Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ
Primeira postagem (REAL)
Atualizações de registro de estudo
Última Atualização Postada (REAL)
Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade
Última verificação
Mais Informações
Termos relacionados a este estudo
Palavras-chave
Termos MeSH relevantes adicionais
Outros números de identificação do estudo
- SCA-CP1
Plano para dados de participantes individuais (IPD)
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