Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Transplantace kmenových buněk z kostní dřeně pro léčbu dětské mozkové obrny

15. března 2020 aktualizováno: Stem Cells Arabia

Bezpečnost a účinnost transplantací specifických populací kmenových buněk a mezenchymálních kmenových buněk pro léčbu dětské mozkové obrny

Tato studie je jednoramenná studie s jediným centrem ke studiu bezpečnosti a účinnosti purifikovaných autologních kmenových buněk získaných z kostní dřeně a mezenchymálních kmenových buněk pro léčbu dětí s dětskou mozkovou obrnou.

Přehled studie

Postavení

Neznámý

Podmínky

Intervence / Léčba

Detailní popis

Dětská mozková obrna (CP) je chronická dětská porucha definovaná řadou motorických a kognitivních poruch a má za následek značné utrpení pro pacienta a obrovskou socioekonomickou zátěž pro jednotlivce, rodinu a systém zdravotní péče. Bez účinné léčby nebo intervencí se terapie CP v současnosti zaměřují na podpůrné a řídící strategie. Transplantace kmenových buněk byla navržena jako předpokládaná intervence pro neurální patologii, jako jsou mezenchymální a neurální kmenové buňky, stejně jako gliové čichové obalové buňky a Schwannovy buňky, které prokázaly určitou regenerační a funkční účinnost u experimentálních poruch centrálního nervového systému.

V této studii vyšetřovatelé studují bezpečnost a účinnost intratekální transplantace specifických populací purifikovaných autologních kmenových buněk získaných z kostní dřeně a mezenchymálních kmenových buněk u pacientů s dětskou mozkovou obrnou.

Typ studie

Intervenční

Zápis (Očekávaný)

50

Fáze

  • Fáze 2
  • Fáze 1

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Věk způsobilý ke studiu

2 roky až 12 let (DÍTĚ)

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Pohlaví způsobilá ke studiu

Všechno

Popis

Kritéria pro zařazení:

  • Pro zařazení do studie musí být v době screeningu starší 2 let a méně než 12 let.
  • Klinický důkaz neprogresivního motorického postižení v důsledku mozkové dysfunkce.
  • Ochota dodržovat všechny studijní postupy.
  • Klasifikace hrubé motoriky Úroveň skóre II-V

Kritéria vyloučení:

Známá historie:

  • Neléčitelné záchvaty
  • Traumatické zranění mozku
  • Genetická porucha
  • Současná infekce
  • Renální insuficience
  • Onemocnění jater
  • HIV+ (prokázané pozitivním krevním testem)
  • Imunosuprese
  • Neurologické poškození související s infekcí
  • Jiné etiologie, jako jsou degenerativní, mitochondriální a metabolické poruchy
  • Normální MRI mozku
  • Důkazy o akutním onemocnění, jako je horečka (teplota > 37,5 C), zvracení, průjem, sípání nebo praskání
  • Progredující neurologické onemocnění (Battenova choroba, leukodystrofie, poruchy neurotransmiterů)
  • Mikrocefalie, makrocefalie, kortikální malformace nebo genetické poruchy dysgeneze
  • Plicní onemocnění vyžadující podporu ventilátoru
  • Neochota vracet se na následné návštěvy
  • Kontraindikace MRI

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

  • Primární účel: LÉČBA
  • Přidělení: NA
  • Intervenční model: SINGLE_GROUP
  • Maskování: ŽÁDNÝ

Zbraně a zásahy

Skupina účastníků / Arm
Intervence / Léčba
EXPERIMENTÁLNÍ: Kmenové buňky
Intravenózní a intratekální transplantace specifických populací purifikovaných kmenových buněk získaných z kostní dřeně a mezenchymálních kmenových buněk.
Biologický: Terapie kmenovými buňkami
Intravenózní a intratekální transplantace purifikovaných autologních kmenových buněk derivovaných z kostní dřeně a mezenchymálních kmenových buněk.

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Změny ve výkonu motoru.
Časové okno: 6 měsíců
GMPM (Gross Motor Performance Measure) jako standardní měřicí nástroj pro hodnocení kvality pohybu.
6 měsíců

Sekundární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Studie motorických funkcí
Časové okno: 1 rok
Budou studovány celkové objemy a specifické léze traktu a korelovány s funkčními výsledky.
1 rok
Specifická analýza traktu bílé hmoty pomocí MRI
Časové okno: 6 měsíců
Změny na snímku difúzního tenzoru mozku (DTI).
6 měsíců

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

Stem Cells Arabia

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia

1. září 2016

Primární dokončení (OČEKÁVANÝ)

1. října 2020

Dokončení studie (OČEKÁVANÝ)

1. ledna 2021

Termíny zápisu do studia

První předloženo

25. února 2017

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

7. března 2017

První zveřejněno (AKTUÁLNÍ)

13. března 2017

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (AKTUÁLNÍ)

17. března 2020

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

15. března 2020

Naposledy ověřeno

1. března 2020

Více informací

Termíny související s touto studií

Klíčová slova

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

  • SCA-CP1

Plán pro data jednotlivých účastníků (IPD)

Plánujete sdílet data jednotlivých účastníků (IPD)?

NEROZHODNÝ

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Klinické studie na Dětská mozková obrna

Klinické studie na Terapie kmenovými buňkami

Prohledejte podobné pokusy

Sponzoři a spolupracovníci

Zdravotní podmínky

Drogové intervence

CROs by country

CROs in Israel

Podmínky

Vzácné nemoci

Drogové intervence

Doplňky stravy

Sponzor / Spolupracovníci

Místa

Předplatit