- ICH GCP
- Registr klinických studií v USA
- Klinická studie NCT03078621
Transplantace kmenových buněk z kostní dřeně pro léčbu dětské mozkové obrny
Bezpečnost a účinnost transplantací specifických populací kmenových buněk a mezenchymálních kmenových buněk pro léčbu dětské mozkové obrny
Přehled studie
Postavení
Podmínky
Intervence / Léčba
Detailní popis
Dětská mozková obrna (CP) je chronická dětská porucha definovaná řadou motorických a kognitivních poruch a má za následek značné utrpení pro pacienta a obrovskou socioekonomickou zátěž pro jednotlivce, rodinu a systém zdravotní péče. Bez účinné léčby nebo intervencí se terapie CP v současnosti zaměřují na podpůrné a řídící strategie. Transplantace kmenových buněk byla navržena jako předpokládaná intervence pro neurální patologii, jako jsou mezenchymální a neurální kmenové buňky, stejně jako gliové čichové obalové buňky a Schwannovy buňky, které prokázaly určitou regenerační a funkční účinnost u experimentálních poruch centrálního nervového systému.
V této studii vyšetřovatelé studují bezpečnost a účinnost intratekální transplantace specifických populací purifikovaných autologních kmenových buněk získaných z kostní dřeně a mezenchymálních kmenových buněk u pacientů s dětskou mozkovou obrnou.
Typ studie
Zápis (Očekávaný)
Fáze
- Fáze 2
- Fáze 1
Kritéria účasti
Kritéria způsobilosti
Věk způsobilý ke studiu
Přijímá zdravé dobrovolníky
Pohlaví způsobilá ke studiu
Popis
Kritéria pro zařazení:
- Pro zařazení do studie musí být v době screeningu starší 2 let a méně než 12 let.
- Klinický důkaz neprogresivního motorického postižení v důsledku mozkové dysfunkce.
- Ochota dodržovat všechny studijní postupy.
- Klasifikace hrubé motoriky Úroveň skóre II-V
Kritéria vyloučení:
Známá historie:
- Neléčitelné záchvaty
- Traumatické zranění mozku
- Genetická porucha
- Současná infekce
- Renální insuficience
- Onemocnění jater
- HIV+ (prokázané pozitivním krevním testem)
- Imunosuprese
- Neurologické poškození související s infekcí
- Jiné etiologie, jako jsou degenerativní, mitochondriální a metabolické poruchy
- Normální MRI mozku
- Důkazy o akutním onemocnění, jako je horečka (teplota > 37,5 C), zvracení, průjem, sípání nebo praskání
- Progredující neurologické onemocnění (Battenova choroba, leukodystrofie, poruchy neurotransmiterů)
- Mikrocefalie, makrocefalie, kortikální malformace nebo genetické poruchy dysgeneze
- Plicní onemocnění vyžadující podporu ventilátoru
- Neochota vracet se na následné návštěvy
- Kontraindikace MRI
Studijní plán
Jak je studie koncipována?
Detaily designu
- Primární účel: LÉČBA
- Přidělení: NA
- Intervenční model: SINGLE_GROUP
- Maskování: ŽÁDNÝ
Zbraně a zásahy
Skupina účastníků / Arm |
Intervence / Léčba |
---|---|
EXPERIMENTÁLNÍ: Kmenové buňky
Intravenózní a intratekální transplantace specifických populací purifikovaných kmenových buněk získaných z kostní dřeně a mezenchymálních kmenových buněk.
|
Intravenózní a intratekální transplantace purifikovaných autologních kmenových buněk derivovaných z kostní dřeně a mezenchymálních kmenových buněk.
|
Co je měření studie?
Primární výstupní opatření
Měření výsledku |
Popis opatření |
Časové okno |
---|---|---|
Změny ve výkonu motoru.
Časové okno: 6 měsíců
|
GMPM (Gross Motor Performance Measure) jako standardní měřicí nástroj pro hodnocení kvality pohybu.
|
6 měsíců
|
Sekundární výstupní opatření
Měření výsledku |
Popis opatření |
Časové okno |
---|---|---|
Studie motorických funkcí
Časové okno: 1 rok
|
Budou studovány celkové objemy a specifické léze traktu a korelovány s funkčními výsledky.
|
1 rok
|
Specifická analýza traktu bílé hmoty pomocí MRI
Časové okno: 6 měsíců
|
Změny na snímku difúzního tenzoru mozku (DTI).
|
6 měsíců
|
Spolupracovníci a vyšetřovatelé
Sponzor
Termíny studijních záznamů
Hlavní termíny studia
Začátek studia
Primární dokončení (OČEKÁVANÝ)
Dokončení studie (OČEKÁVANÝ)
Termíny zápisu do studia
První předloženo
První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality
První zveřejněno (AKTUÁLNÍ)
Aktualizace studijních záznamů
Poslední zveřejněná aktualizace (AKTUÁLNÍ)
Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality
Naposledy ověřeno
Více informací
Termíny související s touto studií
Klíčová slova
Další relevantní podmínky MeSH
Další identifikační čísla studie
- SCA-CP1
Plán pro data jednotlivých účastníků (IPD)
Plánujete sdílet data jednotlivých účastníků (IPD)?
Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .
Klinické studie na Dětská mozková obrna
-
Auckland City HospitalNáborMrtvice | Krevní tlak | Embolus CerebralNový Zéland
Klinické studie na Terapie kmenovými buňkami
-
SURGE TherapeuticsNáborNeinvazivní rakovina močového měchýřeSpojené státy
-
Keller Army Community HospitalNeznámýRekonstrukce bolesti a předního zkříženého vazuSpojené státy
-
Dana-Farber Cancer InstituteZápis na pozvánkuStres | Posttraumatická stresová porucha | Stres související s pracíSpojené státy
-
Yonsei UniversityNational Research Foundation of KoreaDokončeno
-
Rothman Institute OrthopaedicsNeznámýJednostupňová bilaterální totální náhrada kyčleSpojené státy
-
Imbioray (Hangzhou) Biomedicine Co., Ltd.The First Affiliated Hospital of Soochow UniversityZatím nenabíráme
-
Imbioray (Hangzhou) Biomedicine Co., Ltd.Nábor
-
University of AlbertaSernova CorpUkončeno
-
EutilexNáborPokročilý hepatocelulární karcinomKorejská republika
-
Oxford ImmunotecDokončenoTuberkulózaSpojené státy, Jižní Afrika