Trasplante de células madre derivadas de médula ósea para el tratamiento de la parálisis cerebral
Seguridad y eficacia del trasplante de poblaciones específicas de células madre y células madre mesenquimales para el tratamiento de la parálisis cerebral
Descripción general del estudio
Estado
Condiciones
Intervención / Tratamiento
Descripción detallada
La parálisis cerebral (PC) es un trastorno infantil crónico definido por una serie de deficiencias motoras y cognitivas y provoca un sufrimiento considerable para el paciente y una tremenda carga socioeconómica para el individuo, la familia y el sistema de salud. Sin tratamientos o intervenciones efectivos, las terapias para la parálisis cerebral actualmente se enfocan en estrategias de apoyo y manejo. El trasplante de células madre se ha sugerido como una supuesta intervención para la patología neural, como células madre mesenquimales y neurales, así como células de Schwann y glía envolvente olfatoria, que han demostrado cierta eficacia regenerativa y funcional en trastornos experimentales del sistema nervioso central.
En este ensayo, los investigadores estudian la seguridad y la eficacia del trasplante intratecal de poblaciones específicas de células madre autólogas derivadas de la médula ósea y células madre mesenquimales en pacientes con parálisis cerebral.
Tipo de estudio
Inscripción (Anticipado)
Fase
- Fase 2
- Fase 1
Criterios de participación
Criterio de elegibilidad
Edades elegibles para estudiar
Acepta Voluntarios Saludables
Géneros elegibles para el estudio
Descripción
Criterios de inclusión:
- Debe tener más de 2 años de edad y menos de 12 años de edad en el momento de la selección para su inclusión en el estudio.
- Evidencia clínica de una discapacidad motora no progresiva debida a una disfunción cerebral.
- Dispuesto a cumplir con todos los procedimientos de estudio.
- Clasificación de la función motora gruesa Nivel de puntuación II-V
Criterio de exclusión:
Historia conocida de:
- Convulsiones intratables
- Lesión cerebral traumática
- Trastorno genético
- Infección actual
- Insuficiencia renal
- Enfermedad hepática
- VIH+ (como lo demuestra un análisis de sangre positivo)
- Inmunosupresión
- Lesión neurológica relacionada con infecciones
- Otras etiologías como trastornos degenerativos, mitocondriales y metabólicos
- Resonancia magnética cerebral normal
- Evidencia de enfermedad aguda como fiebre (temperatura > 37.5 C), vómitos, diarrea, sibilancias o crepitantes
- Enfermedad neurológica progresiva (enfermedad de Batten, leucodistrofias, trastornos de neurotransmisores)
- Microcefalia, macrocefalia, malformaciones corticales o trastornos genéticos de disgenesia
- Enfermedad pulmonar que requiere soporte ventilatorio
- Falta de voluntad para regresar a las visitas de seguimiento
- Contraindicaciones de la resonancia magnética
Plan de estudios
¿Cómo está diseñado el estudio?
Detalles de diseño
- Propósito principal: TRATAMIENTO
- Asignación: N / A
- Modelo Intervencionista: SINGLE_GROUP
- Enmascaramiento: NINGUNO
Armas e Intervenciones
Grupo de participantes/brazo |
Intervención / Tratamiento |
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EXPERIMENTAL: Células madre
Trasplante intravenoso e intratecal de poblaciones específicas de células madre mesenquimales y derivadas de médula ósea purificadas.
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Trasplante intravenoso e intratecal de células madre mesenquimales y células madre autólogas derivadas de médula ósea.
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¿Qué mide el estudio?
Medidas de resultado primarias
Medida de resultado |
Medida Descripción |
Periodo de tiempo |
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Cambios en el rendimiento motor.
Periodo de tiempo: 6 meses
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GMPM (Gross Motor Performance Measure) como herramienta de medición estándar para evaluar la calidad del movimiento.
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6 meses
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Medidas de resultado secundarias
Medida de resultado |
Medida Descripción |
Periodo de tiempo |
|---|---|---|
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Estudios de función motora
Periodo de tiempo: 1 año
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Se estudiarán los volúmenes totales y las lesiones específicas del tracto y se correlacionarán con los resultados funcionales.
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1 año
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Análisis específico de tractos de sustancia blanca mediante resonancia magnética
Periodo de tiempo: 6 meses
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Cambios en la imagen del tensor de difusión cerebral (DTI).
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6 meses
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Colaboradores e Investigadores
Patrocinador
Fechas de registro del estudio
Fechas importantes del estudio
Inicio del estudio
Finalización primaria (ANTICIPADO)
Finalización del estudio (ANTICIPADO)
Fechas de registro del estudio
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- SCA-CP1
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