Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

Knoglemarvs-afledt stamcelletransplantation til behandling af cerebral parese

15. marts 2020 opdateret af: Stem Cells Arabia

Sikkerhed og effektivitet ved transplantation af specifikke populationer af stamceller og mesenkymale stamceller til behandling af cerebral parese

Denne undersøgelse er et enkelt-arms, enkelt center-forsøg til undersøgelse af sikkerheden og effektiviteten af ​​oprensede autologe knoglemarvs-afledte stamceller og mesenkymale stamceller til behandling af børn med cerebral parese.

Studieoversigt

Status

Ukendt

Betingelser

Intervention / Behandling

Detaljeret beskrivelse

Cerebral parese (CP) er en kronisk barndomsforstyrrelse defineret af en række motoriske og kognitive svækkelser og resulterer i en betydelig lidelse for patienten og en enorm socioøkonomisk byrde for individet, familien og sundhedssystemet. Uden effektive behandlinger eller interventioner er terapier til CP i øjeblikket fokuseret på støttende og håndteringsstrategier. Stamcelletransplantation er blevet foreslået som en formodet intervention for neural patologi, som mesenkymale og neurale stamceller, såvel som olfaktoriske ensheathing glia- og Schwann-celler, som har vist en vis regenerativ og funktionel effekt i eksperimentelle centralnervesystemlidelser.

I dette forsøg studerer efterforskerne sikkerheden og effektiviteten af ​​intratekal transplantation af specifikke populationer af oprensede autologe knoglemarvs-afledte stamceller og mesenkymale stamceller hos patienter med cerebral parese.

Undersøgelsestype

Interventionel

Tilmelding (Forventet)

50

Fase

  • Fase 2
  • Fase 1

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Aldre berettiget til at studere

2 år til 12 år (BARN)

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Køn, der er berettiget til at studere

Alle

Beskrivelse

Inklusionskriterier:

  • Skal være mere end 2 år og under 12 år på tidspunktet for screening for at blive inkluderet i undersøgelsen.
  • Klinisk bevis for et ikke-progressivt motorisk handicap på grund af hjernedysfunktion.
  • Villig til at overholde alle undersøgelsesprocedurer.
  • Bruttomotorisk funktionsklassifikation Score niveau II-V

Ekskluderingskriterier:

Kendt historie om:

  • Uoverskuelige anfald
  • Traumatisk hjerneskade
  • Genetisk lidelse
  • Aktuel infektion
  • Nyreinsufficiens
  • Leversygdom
  • HIV+ (som vist ved positiv blodprøve)
  • Immunsuppression
  • Infektiøs relateret neurologisk skade
  • Andre ætiologier såsom degenerative, mitokondrielle og metaboliske lidelser
  • Normal hjerne-MR
  • Tegn på akut sygdom såsom feber (temperatur > 37,5 C), opkastning, diarré, hvæsende vejrtrækning eller knitren
  • Progredierende neurologisk sygdom (Battens sygdom, leukodystrofier, neurotransmittersygdomme)
  • Mikrocefali, makrocefali, kortikale misdannelser eller genetiske forstyrrelser af dysgenese
  • Lungesygdom, der kræver ventilatorstøtte
  • Uvilje til at vende tilbage til opfølgende besøg
  • Kontraindikationer til MR

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Primært formål: BEHANDLING
  • Tildeling: NA
  • Interventionel model: SINGLE_GROUP
  • Maskning: INGEN

Våben og indgreb

Deltagergruppe / Arm
Intervention / Behandling
EKSPERIMENTEL: Stamceller
Intravenøs og intrathekal transplantation af specifikke populationer af rensede knoglemarvs-afledte stamceller og mesenkymale stamceller.
Biologisk: Stamcelleterapi
Intravenøs og Intratekal transplantation af rensede autologe knoglemarvs-afledte stamceller og mesenkymale stamceller.

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Ændringer i motorydelse.
Tidsramme: 6 måneder
GMPM (Gross Motor Performance Measure) som et standardmåleværktøj til vurdering af bevægelseskvalitet.
6 måneder

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Motoriske funktionsstudier
Tidsramme: 1 år
Samlede volumener og specifikke kanallæsioner vil blive undersøgt og korreleret med funktionelle resultater.
1 år
Specifik hvidstof-kanalanalyse ved hjælp af MR
Tidsramme: 6 måneder
Ændringer på hjernediffusionstensorbillede (DTI).
6 måneder

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

Stem Cells Arabia

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart

1. september 2016

Primær færdiggørelse (FORVENTET)

1. oktober 2020

Studieafslutning (FORVENTET)

1. januar 2021

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

25. februar 2017

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

7. marts 2017

Først opslået (FAKTISKE)

13. marts 2017

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (FAKTISKE)

17. marts 2020

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

15. marts 2020

Sidst verificeret

1. marts 2020

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Nøgleord

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

  • SCA-CP1

Plan for individuelle deltagerdata (IPD)

Planlægger du at dele individuelle deltagerdata (IPD)?

UBESLUTET

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Kliniske forsøg med Cerebral Parese

Kliniske forsøg med Stamcelleterapi

Søg i lignende forsøg

Sponsorer og samarbejdspartnere

Medicinske tilstande

Narkotikainterventioner

CROs by country

CROs in Serbia

Betingelser

Sjældne sygdomme

Narkotikainterventioner

Kosttilskud

Sponsor / samarbejdspartnere

Placeringer

Abonner