Csontvelőből származó őssejt-transzplantáció az agyi bénulás kezelésére
Az őssejt- és mezenchimális őssejtek meghatározott populációinak transzplantációjának biztonsága és hatékonysága az agyi bénulás kezelésére
A tanulmány áttekintése
Részletes leírás
A cerebrális bénulás (CP) egy krónikus gyermekkori rendellenesség, amelyet számos motoros és kognitív károsodás határoz meg, és jelentős szenvedést okoz a betegnek, és óriási társadalmi-gazdasági terhet jelent az egyénnek, a családnak és az egészségügyi rendszernek. Hatékony kezelések vagy beavatkozások hiányában a CP terápiái jelenleg a támogató és kezelési stratégiákra összpontosítanak. Az őssejt-transzplantációt javasolták a neurális patológia feltételezett beavatkozásaként, mint a mesenchymális és neurális őssejtek, valamint a szaglóburkoló glia és Schwann-sejtek, amelyek bizonyos regeneratív és funkcionális hatékonyságot mutattak kísérletes központi idegrendszeri rendellenességekben.
Ebben a vizsgálatban a kutatók a tisztított, autológ csontvelőből származó őssejtek és mesenchymális őssejtek meghatározott populációinak intratekális transzplantációjának biztonságosságát és hatékonyságát tanulmányozzák agyi bénulásban szenvedő betegeknél.
Tanulmány típusa
Beiratkozás (Várható)
Fázis
- 2. fázis
- 1. fázis
Részvételi kritériumok
Jogosultsági kritériumok
Tanulmányozható életkorok
Egészséges önkénteseket fogad
Tanulmányozható nemek
Leírás
Bevételi kritériumok:
- 2 évesnél idősebbnek és 12 évesnél fiatalabbnak kell lennie a szűrés időpontjában ahhoz, hogy részt vegyenek a vizsgálatban.
- Az agyi diszfunkció miatt kialakuló nem progresszív motoros fogyatékosság klinikai bizonyítéka.
- Hajlandó betartani minden tanulmányi eljárást.
- Bruttó motorfunkció besorolás Pontszám II-V
Kizárási kritériumok:
Ismert története:
- Kezelhetetlen rohamok
- Traumás agysérülés
- Genetikai rendellenesség
- Aktuális fertőzés
- Veseelégtelenség
- Májbetegség
- HIV+ (pozitív vérvizsgálat igazolja)
- Immunszuppresszió
- Fertőző eredetű neurológiai sérülés
- Egyéb etiológiák, például degeneratív, mitokondriális és anyagcserezavarok
- Normál agyi MRI
- Akut betegségek, például láz (37,5 C feletti hőmérséklet), hányás, hasmenés, sípoló légzés vagy recsegés bizonyítéka
- Progresszív neurológiai betegségek (Batten-kór, leukodystrophiák, neurotranszmitter-rendellenességek)
- Mikrokefália, makrokefália, kérgi fejlődési rendellenességek vagy a diszgenezis genetikai rendellenességei
- Légzőkészülék támogatását igénylő tüdőbetegség
- Nem hajlandó visszatérni nyomon követési látogatásokra
- Az MRI ellenjavallatai
Tanulási terv
Hogyan készül a tanulmány?
Tervezési részletek
- Elsődleges cél: KEZELÉS
- Kiosztás: NA
- Beavatkozó modell: SINGLE_GROUP
- Maszkolás: EGYIK SEM
Fegyverek és beavatkozások
Résztvevő csoport / kar |
Beavatkozás / kezelés |
|---|---|
|
KÍSÉRLETI: Őssejtek
Tisztított csontvelőből származó őssejtek és mesenchymális őssejtek meghatározott populációinak intravénás és intratekális transzplantációja.
|
Tisztított autológ csontvelőből származó őssejtek és mesenchymális őssejtek intravénás és intratekális transzplantációja.
|
Mit mér a tanulmány?
Elsődleges eredményintézkedések
Eredménymérő |
Intézkedés leírása |
Időkeret |
|---|---|---|
|
Változások a motor teljesítményében.
Időkeret: 6 hónap
|
A GMPM (Gross Motor Performance Measure) szabványos mérőeszköz a mozgás minőségének értékeléséhez.
|
6 hónap
|
Másodlagos eredményintézkedések
Eredménymérő |
Intézkedés leírása |
Időkeret |
|---|---|---|
|
Motorfunkciós vizsgálatok
Időkeret: 1 év
|
A teljes térfogatot és a specifikus traktusléziókat tanulmányozni kell, és összefüggésbe kell hozni a funkcionális eredményekkel.
|
1 év
|
|
Specifikus fehérállományi traktus elemzés MRI segítségével
Időkeret: 6 hónap
|
Változások az agy diffúziós tenzoros képén (DTI).
|
6 hónap
|
Együttműködők és nyomozók
Szponzor
Tanulmányi rekorddátumok
Tanulmány főbb dátumok
Tanulmány kezdete
Elsődleges befejezés (VÁRHATÓ)
A tanulmány befejezése (VÁRHATÓ)
Tanulmányi regisztráció dátumai
Először benyújtva
Először nyújtották be, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak
Első közzététel (TÉNYLEGES)
Tanulmányi rekordok frissítései
Utolsó frissítés közzétéve (TÉNYLEGES)
Az utolsó frissítés elküldve, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak
Utolsó ellenőrzés
Több információ
A tanulmányhoz kapcsolódó kifejezések
Kulcsszavak
További vonatkozó MeSH feltételek
Egyéb vizsgálati azonosító számok
- SCA-CP1
Terv az egyéni résztvevői adatokhoz (IPD)
Tervezi megosztani az egyéni résztvevői adatokat (IPD)?
Ezt az információt közvetlenül a clinicaltrials.gov webhelyről szereztük be, változtatás nélkül. Ha bármilyen kérése van vizsgálati adatainak módosítására, eltávolítására vagy frissítésére, kérjük, írjon a következő címre: register@clinicaltrials.gov. Amint a változás bevezetésre kerül a clinicaltrials.gov oldalon, ez a webhelyünkön is automatikusan frissül. .