Beenmerg-afgeleide stamceltransplantatie voor de behandeling van hersenverlamming
Veiligheid en werkzaamheid van transplantatie van specifieke populaties van stamcellen en mesenchymale stamcellen voor de behandeling van hersenverlamming
Studie Overzicht
Gedetailleerde beschrijving
Cerebrale parese (CP) is een chronische kinderziekte die wordt gekenmerkt door een reeks motorische en cognitieve stoornissen en resulteert in aanzienlijk lijden voor de patiënt en een enorme sociaaleconomische belasting voor het individu, het gezin en het gezondheidszorgsysteem. Omdat er geen effectieve behandelingen of interventies zijn, zijn therapieën voor CP momenteel gericht op ondersteunende en beheersstrategieën. Stamceltransplantatie is gesuggereerd als een vermeende interventie voor neurale pathologie, als mesenchymale en neurale stamcellen, evenals olfactorische omhullende glia- en Schwann-cellen, die enige regeneratieve en functionele werkzaamheid hebben getoond bij experimentele aandoeningen van het centrale zenuwstelsel.
In deze proef bestuderen de onderzoekers de veiligheid en werkzaamheid van de intrathecale transplantatie van specifieke populaties van gezuiverde autologe stamcellen uit het beenmerg en mesenchymale stamcellen bij patiënten met hersenverlamming.
Studietype
Inschrijving (Verwacht)
Fase
- Fase 2
- Fase 1
Deelname Criteria
Geschiktheidscriteria
Leeftijden die in aanmerking komen voor studie
Accepteert gezonde vrijwilligers
Geslachten die in aanmerking komen voor studie
Beschrijving
Inclusiecriteria:
- Moet ouder zijn dan 2 jaar en jonger dan 12 jaar op het moment van screening voor opname in het onderzoek.
- Klinisch bewijs van een niet-progressieve motorische handicap als gevolg van hersendisfunctie.
- Bereid om te voldoen aan alle studieprocedures.
- Grof Motorische Functie Classificatie Score niveau II-V
Uitsluitingscriteria:
Bekende geschiedenis van:
- Hardnekkige aanvallen
- Traumatische hersenschade
- Genetische afwijking
- Huidige infectie
- Nierinsufficiëntie
- Leverziekte
- HIV+ (aangetoond door positieve bloedtest)
- Immunosuppressie
- Infectieus gerelateerd neurologisch letsel
- Andere etiologieën zoals degeneratieve, mitochondriale en metabole stoornissen
- Normale hersen-MRI
- Bewijs van acute ziekte zoals koorts (temperatuur > 37,5 C), braken, diarree, piepende ademhaling of gekraak
- Voortschrijdende neurologische ziekte (ziekte van Batten, leukodystrofieën, neurotransmitterstoornissen)
- Microcefalie, macrocefalie, corticale misvormingen of genetische aandoeningen van dysgenese
- Longziekte waarvoor ondersteuning door beademing nodig is
- Onwil om terug te komen voor vervolgbezoeken
- Contra-indicaties voor MRI
Studie plan
Hoe is de studie opgezet?
Ontwerpdetails
- Primair doel: BEHANDELING
- Toewijzing: NA
- Interventioneel model: SINGLE_GROUP
- Masker: GEEN
Wapens en interventies
Deelnemersgroep / Arm |
Interventie / Behandeling |
|---|---|
|
EXPERIMENTEEL: Stamcellen
Intraveneuze en intrathecale transplantatie van specifieke populaties van gezuiverde beenmerg-afgeleide stamcellen en mesenchymale stamcellen.
|
Intraveneuze en intrathecale transplantatie van gezuiverde autologe beenmerg-afgeleide stamcellen en mesenchymale stamcellen.
|
Wat meet het onderzoek?
Primaire uitkomstmaten
Uitkomstmaat |
Maatregel Beschrijving |
Tijdsspanne |
|---|---|---|
|
Veranderingen in motorprestaties.
Tijdsspanne: 6 maanden
|
GMPM (Gross Motor Performance Measure) als standaard meetinstrument voor het beoordelen van de kwaliteit van beweging.
|
6 maanden
|
Secundaire uitkomstmaten
Uitkomstmaat |
Maatregel Beschrijving |
Tijdsspanne |
|---|---|---|
|
Motorische functiestudies
Tijdsspanne: 1 jaar
|
Totale volumes en specifieke tractus laesies zullen worden bestudeerd en gecorreleerd met functionele uitkomsten.
|
1 jaar
|
|
Specifieke analyse van het witte stofkanaal met behulp van MRI
Tijdsspanne: 6 maanden
|
Veranderingen in de hersenen Diffusion Tensor Image (DTI).
|
6 maanden
|
Medewerkers en onderzoekers
Sponsor
Studie record data
Bestudeer belangrijke data
Studie start
Primaire voltooiing (VERWACHT)
Studie voltooiing (VERWACHT)
Studieregistratiedata
Eerst ingediend
Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria
Eerst geplaatst (WERKELIJK)
Updates van studierecords
Laatste update geplaatst (WERKELIJK)
Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria
Laatst geverifieerd
Meer informatie
Termen gerelateerd aan deze studie
Trefwoorden
Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden
Andere studie-ID-nummers
- SCA-CP1
Plan Individuele Deelnemersgegevens (IPD)
Bent u van plan om gegevens van individuele deelnemers (IPD) te delen?
Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .