Luuytimestä peräisin oleva kantasolusiirto aivohalvauksen hoitoon
Tiettyjen kantasolupopulaatioiden ja mesenkymaalisten kantasolupopulaatioiden siirron turvallisuus ja tehokkuus aivohalvauksen hoidossa
Tutkimuksen yleiskatsaus
Yksityiskohtainen kuvaus
Aivohalvaus (CP) on krooninen lapsuuden sairaus, jonka määrittelevät monet motoriset ja kognitiiviset häiriöt ja joka aiheuttaa potilaalle huomattavaa kärsimystä ja valtavan sosioekonomisen taakan yksilölle, perheelle ja terveydenhuoltojärjestelmälle. Koska tehokkaita hoitoja tai interventioita ei ole, CP-hoidot keskittyvät tällä hetkellä tuki- ja hallintastrategioihin. Kantasolusiirtoa on ehdotettu oletettuna interventioon hermoston patologiaan, kuten mesenkymaalisiin ja hermokantasoluihin sekä hajua peittäviin glia- ja Schwann-soluihin, jotka ovat osoittaneet jonkin verran regeneratiivista ja toiminnallista tehokkuutta kokeellisissa keskushermoston häiriöissä.
Tässä tutkimuksessa tutkijat tutkivat tiettyjen puhdistettujen autologisten luuytimestä peräisin olevien kantasolujen ja mesenkymaalisten kantasolujen intratekaalisen siirron turvallisuutta ja tehokkuutta potilailla, joilla on aivohalvaus.
Opintotyyppi
Ilmoittautuminen (Odotettu)
Vaihe
- Vaihe 2
- Vaihe 1
Osallistumiskriteerit
Kelpoisuusvaatimukset
Opintokelpoiset iät
Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia
Sukupuolet, jotka voivat opiskella
Kuvaus
Sisällyttämiskriteerit:
- Hänen on oltava yli 2-vuotias ja alle 12-vuotias seulonnan aikana voidakseen osallistua tutkimukseen.
- Kliininen näyttö ei-progressiivisesta motorisesta vajaatoiminnasta, joka johtuu aivojen toimintahäiriöstä.
- Valmis noudattamaan kaikkia opiskelumenettelyjä.
- Bruttomoottoritoimintojen luokitus Pisteet taso II-V
Poissulkemiskriteerit:
Tunnettu historia:
- Käsittämättömät kohtaukset
- Traumaattinen aivovamma
- Geneettinen häiriö
- Nykyinen infektio
- Munuaisten vajaatoiminta
- Maksasairaus
- HIV+ (positiivinen verikoe osoittaa)
- Immunosuppressio
- Infektioon liittyvä neurologinen vaurio
- Muut syyt, kuten rappeuttavat, mitokondriaaliset ja aineenvaihduntahäiriöt
- Normaali aivojen MRI
- Todisteet akuuteista sairauksista, kuten kuumeesta (lämpö > 37,5 C), oksentelusta, ripulista, hengityksen vinkumisesta tai rätisemistä
- Etenevä neurologinen sairaus (Battenin tauti, leukodystrofiat, välittäjäainehäiriöt)
- Mikrokefalia, makrokefalia, aivokuoren epämuodostumat tai geneettiset dysgeneesin häiriöt
- Hengityslaitteen tukea vaativa keuhkosairaus
- Haluttomuus palata seurantakäynneille
- MRI:n vasta-aiheet
Opintosuunnitelma
Miten tutkimus on suunniteltu?
Suunnittelun yksityiskohdat
- Ensisijainen käyttötarkoitus: HOITO
- Jako: NA
- Inventiomalli: SINGLE_GROUP
- Naamiointi: EI MITÄÄN
Aseet ja interventiot
Osallistujaryhmä / Arm |
Interventio / Hoito |
|---|---|
|
KOKEELLISTA: Kantasoluja
Suonensisäinen ja intratekaalinen siirto puhdistettujen luuytimestä peräisin olevien kantasolujen ja mesenkymaalisten kantasolujen tiettyjen populaatioiden osalta.
|
Puhdistettujen autologisten luuytimestä peräisin olevien kantasolujen ja mesenkymaalisten kantasolujen suonensisäinen ja intratekaalinen siirto.
|
Mitä tutkimuksessa mitataan?
Ensisijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
|---|---|---|
|
Muutokset moottorin suorituskyvyssä.
Aikaikkuna: 6 kuukautta
|
GMPM (Gross Motor Performance Measure) on vakiomittaustyökalu liikkeen laadun arvioimiseen.
|
6 kuukautta
|
Toissijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
|---|---|---|
|
Motorisen toiminnan tutkimukset
Aikaikkuna: 1 vuosi
|
Kokonaistilavuuksia ja erityisiä kanavavaurioita tutkitaan ja korreloidaan toiminnallisten tulosten kanssa.
|
1 vuosi
|
|
Spesifinen valkoisen aineen kanavaanalyysi MRI:llä
Aikaikkuna: 6 kuukautta
|
Muutokset aivojen diffuusiotensorikuvassa (DTI).
|
6 kuukautta
|
Yhteistyökumppanit ja tutkijat
Sponsori
Opintojen ennätyspäivät
Opi tärkeimmät päivämäärät
Opiskelun aloitus
Ensisijainen valmistuminen (ODOTETTU)
Opintojen valmistuminen (ODOTETTU)
Opintoihin ilmoittautumispäivät
Ensimmäinen lähetetty
Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit
Ensimmäinen Lähetetty (TODELLINEN)
Tutkimustietojen päivitykset
Viimeisin päivitys julkaistu (TODELLINEN)
Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit
Viimeksi vahvistettu
Lisää tietoa
Tähän tutkimukseen liittyvät termit
Avainsanat
Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja
Muut tutkimustunnusnumerot
- SCA-CP1
Yksittäisten osallistujien tietojen suunnitelma (IPD)
Aiotko jakaa yksittäisten osallistujien tietoja (IPD)?
Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .